5 research outputs found
Epitope-engineered human hematopoietic stem cells are shielded from CD123-targeted immunotherapy
- Author
- Andrieux Geoffroy
- Bordoli Lorenza
- Burgold Thomas
- Camus Anna
- Capoferri Giuseppina
- Cathomen Toni
- Corn Jacob E.
- Cornu Tatjana I.
- Dell'Aglio Alessandro
- Devaux Anna
- Divsalar Christopher
- Do Sacramento Valentin
- Engdahl Corinne
- Gallagher Danielle N.
- Garcia-Prat Laura
- Haydn Anna
- Jeker Lukas T.
- Landmann Emmanuelle
- Larrue Clément
- Lepore Rosalba
- Marone Romina
- Porteus Matthew
- Rhiel Manuel
- Rositzka Julia
- Schröder Markus S.
- Schwede Torsten
- Seyres Denis
- Simonetta Federico
- Sinopoli Alessandro
- Tamburini Jérôme
- Urlinger Stefanie
- Wiederkehr Amélie
- Xu Liwen
- Zuin Jessica
- Publication venue
- Rockefeller University Press
- Publication date
- 01/01/2023
- Field of study
Targeted eradication of transformed or otherwise dysregulated cells using monoclonal antibodies (mAb), antibody-drug conjugates (ADC), T cell engagers (TCE), or chimeric antigen receptor (CAR) cells is very effective for hematologic diseases. Unlike the breakthrough progress achieved for B cell malignancies, there is a pressing need to find suitable antigens for myeloid malignancies. CD123, the interleukin-3 (IL-3) receptor alpha-chain, is highly expressed in various hematological malignancies, including acute myeloid leukemia (AML). However, shared CD123 expression on healthy hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) bears the risk for myelotoxicity. We demonstrate that epitope-engineered HSPCs were shielded from CD123-targeted immunotherapy but remained functional, while CD123-deficient HSPCs displayed a competitive disadvantage. Transplantation of genome-edited HSPCs could enable tumor-selective targeted immunotherapy while rebuilding a fully functional hematopoietic system. We envision that this approach is broadly applicable to other targets and cells, could render hitherto undruggable targets accessible to immunotherapy, and will allow continued posttransplant therapy, for instance, to treat minimal residual disease (MRD)
Biodegradable nanocarriers resembling extracellular vesicles deliver genetic material with the highest efficiency to various cell types
- Author
- Alzubi J. (Jamal)
- Antipina M. N. (Maria N.)
- Atkin V. (Vsevolod)
- Cathomen T. (Toni)
- Cornu T. I. (Tatjana I.)
- Follo M. (Marie)
- Gorin D. A. (Dmitry A.)
- Kochergin B. (Boris)
- Meglinski I. (Igor)
- Muslimov A. (Albert)
- Nazarenko I. (Irina)
- Pennucci V. (Valentina)
- Popov A. (Alexey)
- Skovorodkin I. (Ilya)
- Sukhorukov G. B. (Gleb B.)
- Tarakanchikova Y. (Yana)
- Vainio S. (Seppo)
- Publication venue
- 'Wiley'
- Publication date
- 01/01/2020
- Field of study
Abstract
Efficient delivery of genetic material to primary cells remains challenging. Here, efficient transfer of genetic material is presented using synthetic biodegradable nanocarriers, resembling extracellular vesicles in their biomechanical properties. This is based on two main technological achievements: generation of soft biodegradable polyelectrolyte capsules in nanosize and efficient application of the nanocapsules for co‐transfer of different RNAs to tumor cell lines and primary cells, including hematopoietic progenitor cells and primary T cells. Near to 100% efficiency is reached using only 2.5 × 10–4 pmol of siRNA, and 1 × 10–3 nmol of mRNA per cell, which is several magnitude orders below the amounts reported for any of methods published so far. The data show that biodegradable nanocapsules represent a universal and highly efficient biomimetic platform for the transfer of genetic material with the utmost potential to revolutionize gene transfer technology in vitro and in vivo
Versatile and Efficient Genome Editing in Human Cells by Combining Zinc-Finger Nucleases With Adeno-Associated Viral Vectors
- Author
- Publication venue
- 'Mary Ann Liebert Inc'
- Publication date
- Field of study
Refining strategies to translate genome editing to the clinic
- Author
- A Amabile
- A Hendel
- A Juillerat
- A Lombardo
- AC Komor
- AP Ruiz de Garibay
- BD Sather
- BP Kleinstiver
- BP Kleinstiver
- C Baum
- C Long
- C Mussolino
- C Mussolino
- C Söllü
- C Yu
- CE Nelson
- CL Ramirez
- Claudio Mussolino
- CM Lee
- CM Lee
- D Carroll
- D Carroll
- D Kim
- D Kim
- DA Williams
- DB Cox
- DG Ousterout
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- EE Perez
- FA Ran
- FA Ran
- FD Urnov
- FD Urnov
- FP Pankowicz
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- JC Miller
- JC Miller
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- MD Hoban
- MD Hoban
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- P Mali
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- SQ Tsai
- SQ Tsai
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- SW Cho
- SW Cho
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- V Pattanayak
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- W Qasim
- Y Doyon
- Y Luo
- Y Yang
- Publication venue
- 'Springer Science and Business Media LLC'
- Publication date
- Field of study
B. Sprachwissenschaft
- Author
- Abb
- Abb 0
- Abb S
- Abercrombie D.
- Abschluß II.
- Academia Espanola
- Academia Espanola
- Academia Rep
- Accardi Lauro A.
- AcSc Fenn S
- Acta Univ
- Acuna L. A.
- Ades R.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Aebischer P.
- Affinitä
- Agard F. B.
- Ageno Franca
- Aggiunte
- Ahedo Pilar
- Ak
- Ak
- Akad
- Akzent
- Alarcos Llorach E.
- Alarcos Llorach E.
- Alarcos Llorach E.
- Alatorre M
- Albuquerque A.T.
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- Alessandri G. M.
- Alessio
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alessio G.
- Alexandrescu P.
- Alexandrescu P.
- Alexis G.L. J.
- Algunos
- Alibert
- Alle
- Allgemeine Stilistik
- Almela F.
- Alonso A.
- Alonso A.
- Alonso A.
- Alonso A.
- Alonso A.
- Alonso A.
- Alonso D.
- Altfrankoprovenzalische
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- Altheim F.
- Alusiones
- Alusiones
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- Alvarez Delgado J.
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- Am
- Am
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- Ambrosius J. T.
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- Ammann H.
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- Ancien
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- Ancora
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- Andamento
- Andres
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- Ann
- Antichi
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- Anz
- Ao Brasil
- Apollinaire
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- Appunti
- Appunti
- Appunti
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- Aramon R.
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- Atlas
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- Auerbach E.
- Aufl
- Augustinus
- Augustinus N. M.
- Augustinus N. M.
- Autonomia
- Autour
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- Avram A.
- Avviamento
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- Badia A.
- Badia A.
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- Badia Margarit A.
- Badia Margarit A.
- Badia Margarit A.
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- Baidinger K.
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- Beiträge
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- Benavides Moro N.
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- Bernelle A.
- Bernelle A.
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- Bertoldi V.
- Bertoldi V.
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- Bibl
- Bibl
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- Boillot F.
- Bol
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- Bolelli T.
- Bolelli T.
- Boleo
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- Boleo M
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- Boletim
- Boletin de Filogia
- Bolinger D. L.
- Bolinger D. L.
- Bolinger D. L.
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- Bolinger D.L.
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- Bonfante
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- Bonfante G.
- Bonfante G.
- Bonfante G.
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- Boyd-Bowman P.
- Boyd-Bowman P.
- Boyd-Bowman P.
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- Brattö O.
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- Bruneau Ch
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- Buesa Oliver T.
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- Buescu V.
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- Bulatkin Eleanor W.
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- Buyssens E.
- Buyssens E.
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- Böse
- Böse
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- Cabal C.
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- Cabezudo Astrain J.
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- Canfield D. L.
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- Chaves L.
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- Chiappelli F.
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- Chiareno O.
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- Class
- Class
- Class
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- Cocco V.
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- Cohen G.
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- Cohen M.
- Col
- Coll
- Coll
- Coll
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- Colon Domenech G.
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- Combe F.
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- Como
- Como
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- Contaminazioni
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- Contini G.
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- Continuitatea
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- Contributi
- Contributie
- Contributii
- Contributions
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- Corominas J.
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- Corti Maria
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- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
- Dauzat A.
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- Davis J.C.
- Davis J.C.
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- De
- De
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- De Felice E.
- De Felice E.
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- Despre
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- Devoto G.
- Devoto G.
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- di Cagliari
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- Die
- Die
- Die
- Die
- Die
- Die
- Die
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- Die Syntax
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- DieSprache I
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- El
- El
- El
- El
- El
- El
- El
- El
- El
- El
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- Estudio
- Estudio
- Estudio
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- Estudos
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- Etymologische
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- Exsto
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- Fare
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- Fernändez Pousa R.
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- Flutre L.
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- Fournier P.
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- Fr
- Fra
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- Francescato G.
- Francescato G.
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- Funke O.
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- Galdi L.
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- Gall
- Galli E.
- Gallo U.
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- Garcia Blanco M.
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- Garcia de Diego
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- Garcia de Diego V.
- Garcia de Diego V.
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- Gardette P.
- Gardette P.
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- Geographie
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- Giacomelli R.
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- Gili Gaya S.
- Gili Gaya S.
- Gili Gaya S.
- Gili Gaya S.
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- Giner
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- Ginger'
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- Glossario
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- Gonzalez Ildef
- Gonzalez J. M.
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- Gonzalez Muela J.
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- Gonzalez Olle F.
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- Gorostiaga J.
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- Gossen C. Th.
- Gossen C. Th.
- Gossen C. Th.
- Gossen C. Th.
- Gossen C. Th.
- Gossen C. Th.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Gougenheim G.
- Goumaz L.
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- Publication venue
- 'Walter de Gruyter GmbH'
- Publication date
- 01/01/1961
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