A multi-stakeholder multicriteria decision analysis for the reimbursement of orphan drugs (FinMHU-MCDA study)

Medicaments orfes; Reemborsament; EspanyaMedicamentos huérfanos; Reembolso; EspañaOrphan drugs; Reimbursement; SpainBackground Patient access to orphan medicinal products (OMPs) is limited and varies between countries, reimbursement decisions on OMPs are complex, and there is a need for more transparent processes to know which criteria should be considered to inform these decisions. This study aimed to determine the most relevant criteria for the reimbursement of OMPs in Spain, from a multi-stakeholder perspective, and using multicriteria decision analysis (MCDA). Methods An MCDA was developed in 3 phases and included 28 stakeholders closely related to the field of rare diseases (6 physicians, 5 hospital pharmacists, 7 health economists, 4 patient representatives and 6 members from national and regional health authorities). Initially [phase A], a bibliographic review was conducted to identify the potential reimbursement criteria. Then, a reduced advisory board (8 members) proposed, selected, and defined the final list of criteria that could be relevant for reimbursement. A discrete choice experiment (DCE) [phase B] was developed to determine the relevance and relative importance weight of such criteria according to the stakeholders’ preferences by choosing between pairs of hypothetical financing scenarios. A multinomial logit model was fitted to analyze the DCE responses. Finally [phase C], the advisory board review the results using a deliberative process. Results Thirteen criteria were selected, related to 4 dimensions: patient population, disease, treatment, and economic evaluation. Nine criteria were deemed relevant for decision-making and associated with a higher relative importance: Health-related quality of life (HRQL) (23.53%), treatment efficacy (14.64%), availability of treatment alternatives (13.51%), disease severity (12.62%), avoided costs (11.21%), age of target population (7.75%), safety (seriousness of adverse events) (4.72%), quality of evidence (3.82%) and size of target population (3.12%). The remaining criteria had a < 3% relative importance: economic burden of disease (2.50%), cost of treatment (1.73%), cost-effectiveness (0.83%) and safety (frequency of adverse events) (0.03%). Conclusion The reimbursement of OMPs in Spain should be determined by its effect on patient’s HRQL, the extent of its therapeutic benefit from efficacy and the availability of other therapeutic options. Furthermore, the severity of the rare disease should also influence the decision along with the potential of the treatment to avoid associated costs.This project was carried out with an unrestricted grant from AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos). AELMHU was not involved in the design of the study and collection, analysis, and interpretation of data and writing the manuscript

Incident study of medication errors in drug use processes: prescription, transcription, validation, preparation, dispensing and administering in the hospital environment

Objetivo: determinar la incidencia global y por etapas de los errores de medicación en 6 hospitales de Cataluña, así como los tipos de error y las consecuencias. Método: diseño prospectivo, cuya variable global es el error de medicación. Se han excluido los errores potenciales. En cada hospital se estudiaron los ingresados en 2 unidades hasta 300 pacientes y se observaron 1.500 administraciones. Se aplicó la taxonomía del National Coordinating Council for Medication Error Reporting and Prevention. El error de prescripción se detectó mediante la revisión de las prescripciones, en la que se comprobaron paciente, medicamento, adherencia a protocolos, interacciones, contraindicaciones, omisión, duplicidad terapéutica, dosis, frecuencia, vía y falta de seguimiento. En la transcripción/ validación se comprobó la coincidencia con la orden médica original. En la dispensación, antes de enviar los carros de unidosis, se revisó el contenido de los cajetines, y se contrastó con el listado generado informáticamente. En planta, los observadores comprobaron transcripción, preparación y administración. En todos los procesos se registraron los datos en una hoja específi ca. La concordancia entre revisores fue moderada (kappa = 0,525). Resultados: se detectaron 16,94 errores por 100 pacientes-día y 0,98 por paciente: 16 % en prescripción, 27 % en transcripción/validación, 48 % en dispensación y 9 % en administración. El 84,47 % pertenecía a la categoría B (no se alcanzó al paciente), y menos del 0,5 % causaron daño. La población, de 65 años de media, se distribuyó en una relación varón/mujer de 60/40. Los principales grupos terapéuticos fueron: agentes contra la úlcera péptica y el refl ujo gastroesofágico, antitrombóticos, y otros analgésicos y antipiréticos, en los que predominaba la forma farmacéutica sólida oral (58 %). Los medicamentos por paciente-día fueron 5,5 y las unidades de medicamento, 11,21 de promedio, con gran variabilidad entre centros; el ajuste a 10 unidades uniformizó el resultado. En todas las fases, la omisión resultó el error más frecuente. Discusión: la distinta metodología y el ámbito de las investigaciones difi culta la comparación de resultados; esto se observa en los errores con daño, cuya proporción se ve afectada por el procedimiento de detección. El número de errores evitados mediante la ejecución de este proyecto manifi esta la necesidad de mejorar la planifi cación de los sistemas de trabajo y el establecimiento de medidas de seguridad

Avaluació de la prevalença d’ús de medicaments en pacients que acudeixen a un servei d’urgències d’un hospital amb fractures per fragilitat òssia

S'han identificat els casos de fractura per fragilitat atesos en el servei d'urgències de la Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadell. Per a les fractures de fèmur i pelvis s’han comparat les exposicions farmacològiques amb les de controls procedents del mateix entorn geogràfic. L'estudi s'ha desenvolupat en dues fases: una inicial amb controls triats al mateix servei d'urgències, que va concloure una manca de validesa interna de l'estudi per probable biaix de selecció, i una segona fase en la que els controls es van identificar a partir dels registres sanitaris d'atenció primària de la mateixa àrea geogràfica d'influència de l'hospital, emprant les dades de l’història electrònica d'atenció primària. En aquesta segona fase, s'ha conclòs una validesa interna del disseny acceptable mitjançant la reproductibilitat de l'observació dels riscos associats a la utilització de corticoides, que han estat àmpliament descrits prèviament en diversos entorns. Per a les exposicions d’interès que eren l’objectiu del present estudi, s'han observat increments de risc significatius associats a l'exposició crònica a inhibidors de la bomba de protons i a antidepressius inhibidors selectius de la recaptació de serotonina. Tanmateix, s’hi han observat increments de risc associats a l'exposició a antagonistes de la vitamina K, diürètics de nansa, agonistes beta-2 adrenèrgics selectius inhalats, anticolinèrgics inhalats i antiagregants plaquetaris.Cases of fragility fractures have been identified at the emergency room of the Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadel. Cases of femur and pelvis fractures have been selected and compared to controls from the same geographical area in respect to medication exposures. The study was developed in two phases, with an initial phase where controls were identified at the same emergency service than cases, which concluded a lack of internal validity of the study likely due to selection bias. A second phase identified the controls from medical records of primary health care in the same geographic area of influence of the hospital, using data from the primary care electronic record. This second phase has concluded an acceptable internal validity through reproducibility of the risks associated with the use of corticosteroids, which have been widely described previously in various environments. Regarding the exposures of interest that were included as objectives of this study, increased risks have been observed associated to chronic exposure to proton pump inhibitors and selective serotonin reuptake inhibitors. Also, increased risks have been observed for exposures to vitamin K antagonists, loop diuretics, inhaled selective beta-2 agonists, inhaled anticholinergics and oral antiplatelet agents

Amor y otras drogas/Love and other drugs: Una película con un número significativo de recursos para la formación en farmacología y terapéutica

[ES] Se presentan los métodos y resultados de una actividad práctica de la asignatura de Farmacología General, dentro del tercer año de la licenciatura en medicina, basada en la película Amor y otras drogas (2010) de Edward Zwick. Los objetivos docentes incluyeron obtener distintas perspectivas sobre el uso de medicamentos (comercializador / prescriptor/ paciente/ sociedad), y reflexionar sobre las actividades promocionales, así como familiarizarse con los códigos éticos reguladores de la publicidad. Se hicieron dos sesiones de 2,5 horas separadas 2 semanas; en la primera se introdujo y organizó la actividad y se visionó la película, y en la segunda se expuso y discutió el trabajo preparado por grupos en base a preguntas específicas. Los recursos presentes en la película fueron un excelente vehículo para establecer una interacción intensa con los alumnos, reflexionar sobre la importancia de los medicamentos en la sociedad, abordar la necesidad de los códigos éticos, incidir en las diferencias entre indicación autorizada y uso fuera de indicación y enfatizar la utilización de la ficha técnica del medicamento como referente informativo. En conclusión, el ejercicio sirvió para aportar a los alumnos elementos de juicio ético sobre sus futuras responsabilidades como decisores en la prescripción de medicamentos. [EN] The methods and results of a practical exercise based on the movie Love and Other Drugs (2010) by Edward Zwick are presented. The exercise was part of the teaching activities in General Pharmacology, in the third year of the medicine degree. The teaching objectives included to perceive different views on the use of drugs (marketer/prescriber/ patient/society), to obtain critical opinions on promotional activities and to get familiar with the ethical codes controlling advertising activities. Two sessions of 2.5 hours were done, separated by two weeks. During the first one the activity was introduced and organized, and the film was viewed. During the second session the students exposed and discussed work which had been prepared guided by a number of specific questions. The resources present in the film were an excellent vehicle for establishing a strong interaction with students, to guide reflections on the importance of drugs in society, to address the need for ethical codes, the differences between licensed indication and off-label use, and to emphasise the use of the SmPC as key reference information. In conclusion, the exercise served to provide students some tools for ethical consideration on their future responsibilities as decision makers in drug prescribing

Avaluació de la prevalença d'ús de medicaments en pacients que acudeixen a un servei d'urgències d'un hospital amb fractures per fragilitat òssia

S'han identificat els casos de fractura per fragilitat atesos en el servei d'urgències de la Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadell. Per a les fractures de fèmur i pelvis s'han comparat les exposicions farmacològiques amb les de controls procedents del mateix entorn geogràfic. L'estudi s'ha desenvolupat en dues fases: una inicial amb controls triats al mateix servei d'urgències, que va concloure una manca de validesa interna de l'estudi per probable biaix de selecció, i una segona fase en la que els controls es van identificar a partir dels registres sanitaris d'atenció primària de la mateixa àrea geogràfica d'influència de l'hospital, emprant les dades de l'història electrònica d'atenció primària. En aquesta segona fase, s'ha conclòs una validesa interna del disseny acceptable mitjançant la reproductibilitat de l'observació dels riscos associats a la utilització de corticoides, que han estat àmpliament descrits prèviament en diversos entorns. Per a les exposicions d'interès que eren l'objectiu del present estudi, s'han observat increments de risc significatius associats a l'exposició crònica a inhibidors de la bomba de protons i a antidepressius inhibidors selectius de la recaptació de serotonina. Tanmateix, s'hi han observat increments de risc associats a l'exposició a antagonistes de la vitamina K, diürètics de nansa, agonistes beta-2 adrenèrgics selectius inhalats, anticolinèrgics inhalats i antiagregants plaquetaris.Cases of fragility fractures have been identified at the emergency room of the Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadel. Cases of femur and pelvis fractures have been selected and compared to controls from the same geographical area in respect to medication exposures. The study was developed in two phases, with an initial phase where controls were identified at the same emergency service than cases, which concluded a lack of internal validity of the study likely due to selection bias. A second phase identified the controls from medical records of primary health care in the same geographic area of influence of the hospital, using data from the primary care electronic record. This second phase has concluded an acceptable internal validity through reproducibility of the risks associated with the use of corticosteroids, which have been widely described previously in various environments. Regarding the exposures of interest that were included as objectives of this study, increased risks have been observed associated to chronic exposure to proton pump inhibitors and selective serotonin reuptake inhibitors. Also, increased risks have been observed for exposures to vitamin K antagonists, loop diuretics, inhaled selective beta-2 agonists, inhaled anticholinergics and oral antiplatelet agents

Avaluació de la prevalença d'ús de medicaments en pacients que acudeixen a un servei d'urgències d'un hospital amb fractures per fragilitat òssia

S'han identificat els casos de fractura per fragilitat atesos en el servei d'urgències de la Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadell. Per a les fractures de fèmur i pelvis s'han comparat les exposicions farmacològiques amb les de controls procedents del mateix entorn geogràfic. L'estudi s'ha desenvolupat en dues fases: una inicial amb controls triats al mateix servei d'urgències, que va concloure una manca de validesa interna de l'estudi per probable biaix de selecció, i una segona fase en la que els controls es van identificar a partir dels registres sanitaris d'atenció primària de la mateixa àrea geogràfica d'influència de l'hospital, emprant les dades de l'història electrònica d'atenció primària. En aquesta segona fase, s'ha conclòs una validesa interna del disseny acceptable mitjançant la reproductibilitat de l'observació dels riscos associats a la utilització de corticoides, que han estat àmpliament descrits prèviament en diversos entorns. Per a les exposicions d'interès que eren l'objectiu del present estudi, s'han observat increments de risc significatius associats a l'exposició crònica a inhibidors de la bomba de protons i a antidepressius inhibidors selectius de la recaptació de serotonina. Tanmateix, s'hi han observat increments de risc associats a l'exposició a antagonistes de la vitamina K, diürètics de nansa, agonistes beta-2 adrenèrgics selectius inhalats, anticolinèrgics inhalats i antiagregants plaquetaris.Cases of fragility fractures have been identified at the emergency room of the Corporació Sanitària i Universitària Parc Taulí de Sabadel. Cases of femur and pelvis fractures have been selected and compared to controls from the same geographical area in respect to medication exposures. The study was developed in two phases, with an initial phase where controls were identified at the same emergency service than cases, which concluded a lack of internal validity of the study likely due to selection bias. A second phase identified the controls from medical records of primary health care in the same geographic area of influence of the hospital, using data from the primary care electronic record. This second phase has concluded an acceptable internal validity through reproducibility of the risks associated with the use of corticosteroids, which have been widely described previously in various environments. Regarding the exposures of interest that were included as objectives of this study, increased risks have been observed associated to chronic exposure to proton pump inhibitors and selective serotonin reuptake inhibitors. Also, increased risks have been observed for exposures to vitamin K antagonists, loop diuretics, inhaled selective beta-2 agonists, inhaled anticholinergics and oral antiplatelet agents

Recommendations by the Spanish Society of Hospital Pharmacy, the Spanish Society of Oncology Nursing and the Spanish Society of Medical Oncology for the safe management of antineoplastic medication in cancer patients

Errors de medicació; Prevenció i control; Seguretat del pacientErrores de medicación; Prevención y control; Seguridad del pacienteMedication errors; Prevention and control; Patient safetyAim To define recommendations that permit safe management of antineoplastic medication, minimise medication errors and improve the safety of cancer patients undergoing treatment. Methods By reviewing the literature and consulting the websites of various health organisations and agencies, an expert committee from the Spanish Society of Hospital Pharmacy and the Spanish Society of Medical Oncology defined a set of safe practices covering all stages of providing cancer therapy to patients. The Spanish Society of Oncology Nursing revised and endorsed the final list. Results In total, 68 recommendations arranged in five sections were defined. They include issues concerning the training of health professionals, the technological resources needed, treatment planning, informing the patient and his/her family, the processes of prescribing, preparing, dispensing and administering cancer therapy (orally, parenterally or intrathecally), assessing patient adherence and treatment toxicity. Conclusions It is essential for healthcare establishments to implement specific measures designed to prevent medication errors, in order to ensure the safety of cancer patients treated with antineoplastic medication.This project was supported with unrestricted grants from SEFH and SEO

Recommendations by the Spanish Society of Hospital Pharmacy, the Spanish Society of Oncology Nursing and the Spanish Society of Medical Oncology for the safe management of antineoplastic medication in cancer patients

Errors de medicació; Prevenció i control; Seguretat del pacientErrores de medicación; Prevención y control; Seguridad del pacienteMedication errors; Prevention and control; Patient safetyAim To define recommendations that permit safe management of antineoplastic medication, minimise medication errors and improve the safety of cancer patients undergoing treatment. Methods By reviewing the literature and consulting the websites of various health organisations and agencies, an expert committee from the Spanish Society of Hospital Pharmacy and the Spanish Society of Medical Oncology defined a set of safe practices covering all stages of providing cancer therapy to patients. The Spanish Society of Oncology Nursing revised and endorsed the final list. Results In total, 68 recommendations arranged in five sections were defined. They include issues concerning the training of health professionals, the technological resources needed, treatment planning, informing the patient and his/her family, the processes of prescribing, preparing, dispensing and administering cancer therapy (orally, parenterally or intrathecally), assessing patient adherence and treatment toxicity. Conclusions It is essential for healthcare establishments to implement specific measures designed to prevent medication errors, in order to ensure the safety of cancer patients treated with antineoplastic medication.This project was supported with unrestricted grants from SEFH and SEO