Étude de définition d'un réseau de prise en charge de la mucoviscidose (RPCM) autour du centre de ressource et de compétence (CRCM) Robert-Debré

Volume 1 (rapport), 45 pages ; volume 2 (transcriptions d'entretiens), 168 pagesLe 15 novembre 2002, " Vaincre la Mucoviscidose " confiait au département de santé publique de la faculté de médecine Xavier-Bichat la tâche de " formuler une proposition d'organisation et mode de fonctionnement d'un réseau de prise en charge [autour du CRCM Robert-Debré]qui favorise au mieux la qualité de vie et la qualité des soins pour les patients atteints de la mucoviscidose ". Le présent rapport de synthèse contient les documents qui rendent compte des travaux réalisés pour déboucher sur cette formulation d'un projet de réseau : 1/ La " Charte de préfiguration " d'un réseau de santé visant la prise en charge des personnes touchées par la maladie, -- le dispositif ayant pour centre de gravité les souhaits des malades et de leur famille ; 2/ Le rapport des enquêtes réalisées pour recueillir les souhaits des patients et de leurs familles, et des réunions de groupes organisées pour élaborer, avec les professionnels concernés, le projet de réseau sur cette base

Vibrating-mesh nebulizer maintenance by CF patients: Results from a French survey

International audiencePurpose of the study: Vibrating-mesh nebulizers are widely used at home for cystic fibrosis (CF) treatment, with a therapeutic efficiency closely linked to the mesh performance. This national study looks at the maintenance at home by CF patients and their families of the mesh of the eFlow (R) rapid nebulizer. Ninety-two patients from 34 French CF centers, treated at home with inhaled drugs delivered with a vibrating-mesh nebulizer, answered to a phone standardized questionnaire specifying the different techniques of maintenance of the nebulizer. Principal results: Patients were aged from 2 to 68 years (58.7% of children). They inhaled a mean of 1.8 nebulizations per day. Maintenance was assumed by patients in 36% of the cases. All steps of the theoretical maintenance of a nebulizer were respected in 66% of the cases. The mesh was not cleaned in 45.6%, not disinfected or not thermically disinfected in 32.5%, and not rinsed after chemical disinfection in 45.5% of the case. Only 49% of the patients knew the role of the MeshCare (R) system in the mesh maintenance, and only 39% had already used it when the nebulization duration reached 10 min. Conclusions: Efforts about education, particularly for the maintenance of the mesh, are needed for CF patients using a vibrating-mesh nebulizer at home. (C) 2017 Elsevier Ltd. All rights reserved

Impact of liquid sublingual immunotherapy on asthma onset and progression in patients with allergic rhinitis: a nationwide population-based study (EfficAPSI study)Research in context

Summary: Background: The only disease-modifying treatment currently available for allergic rhinitis (AR) is allergen immunotherapy (AIT). The main objective of the EfficAPSI real-world study (RWS) was to evaluate the impact of liquid sublingual immunotherapy (SLIT-liquid) on asthma onset and evolution in AR patients. Methods: An analysis with propensity score weighting was performed using the EfficAPSI cohort, comparing patients dispensed SLIT-liquid with patients dispensed AR symptomatic medication with no history of AIT (controls). Index date corresponded to the first dispensation of either treatment. The sensitive definition of asthma event considered the first asthma drug dispensation, hospitalisation or long-term disease (LTD) for asthma, the specific one omitted drug dispensation and the combined one considered omalizumab or three ICS ± LABA dispensation, hospitalisation or LTD. In patients with pre-existing asthma, the GINA treatment step-up evolution was analysed. Findings: In this cohort including 112,492 SLIT-liquid and 333,082 controls, SLIT-liquid exposure was associated with a significant lower risk of asthma onset vs. control, according to all definitions (combined: HR [95% CI] = 0.62 [0.60–0.63], sensitive: 0.77 [0.76–0.78], and specific: 0.67 [0.61–0.72]). Exposure to SLIT was associated with a one-third reduction in GINA step-up regardless baseline steps. Interpretation: In this national RWS with the largest number of person-years of follow-up to date in the field of AIT, SLIT-liquid was associated with a significant reduction in the risk of asthma onset or worsening. The use of three definitions (sensitive or specific) and GINA step-up reinforced the rigorous methodology, substantiating SLIT-liquid evidence as a causal treatment option for patients with respiratory allergies. Funding: Stallergenes Greer

Expert Rev Clin Immunol

BACKGROUND: The only causal treatment for allergic rhinitis (AR) is allergen immunotherapy (AIT) including personalized liquid sublingual AIT (SLIT). We present the methodology for establishing the EfficAPSI cohort to further evaluate the real-life effectiveness and use of SLIT liquid. RESEARCH DESIGN AND METHODS: The EfficAPSI cohort was constituted by deterministic linkage of Stallergenes Greer dispensing and nationwide French healthcare insurance system (SNDS) databases. Data from 2006 to 2018 were extracted. All patients who initiated Stallergenes Greer SLIT liquid between 2010 and 2013 were considered as exposed and those dispensed with AR symptomatic treatment only as control. To limit the impact of confounding, the models will be weighted using the inverse probability of treatment weighting (IPTW). RESULTS: A total of 445,574 patients were included; median age was 38 years; 59.1% were female. Exposed patients (n = 112,492) were significantly younger, more frequently males, and less likely to have comorbidities than controls (n = 333,082). After IPTW, patients' characteristics from both groups were similar. CONCLUSIONS: To date, the EfficAPSI cohort has the largest number of person-years of follow-up in the field of AIT. The completeness of the data allows to evaluate SLIT liquid effectiveness with rigorous methodology, leading to important insights on personalized medicine in real-life

Assessment of disease control in allergic rhinitis.

International audienceThe Allergic Rhinitis and its Impact on Asthma (ARIA) initiative has had a significant impact, by raising awareness of allergic rhinitis (AR) and improving the diagnosis and treatment of AR sufferers. ARIA classifies the severity of AR as "mild" or "moderate/severe" on the basis of "yes"/"no" answers to four questions. This two-point classification has been criticized as providing little guidance on patient management; patients with "mild" AR are unlikely to consult a physician, whereas the group of patients with "moderate/severe" seen by specialists is heterogeneous. These perceived shortcomings have prompted attempts to improve the ARIA classification or, by analogy with the Global Initiative for Asthma (GINA), adopt approaches based on "disease control" in AR. Even though "disease severity", "disease control" and "responsiveness to treatment" are different (albeit related) metrics, they are not mutually exclusive. Currently, there is no single, accepted definition, but we propose that "disease control" in AR can combine (i) measurements of the severity and/or frequency of daily or nocturnal symptoms, (ii) impairments in social, physical, professional and educational activities, (iii) respiratory function monitoring and (iv) exacerbations (e.g. unscheduled medical consultations and rescue medication use). Although control-based classifications have a number of limitations (e.g. their dependence on treatment compliance and the patient's psychological status), these instruments could be used as an adjunct to the ARIA severity classification and regional practice parameters. Here, we assess the strengths and weaknesses of the current two-level ARIA classification, analyze published proposals for its modification and review the literature on instruments that measure AR control. We conclude that there is a need for research in which severity is compared with control in terms of their effects on patient management

Mucoviscidose et traitements inhalés : quoi de neuf en 2013 ?

Depuis quelques années, de nouvelles molécules administrées par voie inhalée et de nouveaux dispositifs d’inhalation sont apparus pour le traitement de la mucoviscidose. Les nébuliseurs synchronisés sur l’inspiration permettent un dépôt pulmonaire plus important, moins variable, et une durée de traitement raccourcie. Les nouvelles formulations de tobramycine, colistine ou mannitol en poudre sèche modifient la technique d’inhalation à travers l’inhalateur de poudre sèche qui doit maintenant être lente et profonde. Dans le domaine des fluidifiants inhalés, le sérum salé hypertonique et le mannitol semblent intéressants chez certains patients. En antibiothérapie, si la tobramycine et colistine en poudre peuvent être substituées à la même molécule délivrée en nébulisation, la place de l’aztréonam nébulisé reste à préciser. Ces traitements représentent une avancée certaine pour les patients et méritent donc d’être connus. Leur position dans l’arsenal thérapeutique reste donc à définir

Lessons from a French collaborative case–control study in cystic fibrosis patients during the 2009 A/H1N1 influenza pandemy

International audienceViral infections such as influenza are thought to impact respiratory parameters and to promote infection with Pseudomonas aeruginosa in patients with cystic fibrosis (CF). However, the real morbidity of the influenza virus in CF needs to be further investigated because previous studies were only observationa

Place de l’analyse des gènes du surfactant dans la démarche diagnostique des pneumopathies interstitiellesdiffuses de l’enfant et l’adulte

National audienceIntroductionLes pneumopathies interstitielles diffuses (PID) de l’enfant et l’adulte regroupent des pathologies hétérogènes et sévères. Une cause génétique est identifiée pour 2 à 20% des patients. Les gènes le plus souvent en cause sont ceux du complexe des télomérases, suivis des gènes du système du surfactant alvéolaire, qui sont communément associées à des formes pédiatriques de PID. Cette étude a pour but de rechercher des mutations des gènes du surfactant, sans a priori d’âge, dans une large cohorte prospective de PID.Matériel et méthodesLes patients ont été recrutés et inclus de façon prospective au sein de la filière de soins pour les maladies respiratoires rares RespiFIL. Les patients présentant des mutations des gènes du complexe des télomérases ont été exclus. Les exons et lesrégions introniques flanquantes des gènes SFTPA1, SFTPA2, SFTPB, SFTPC, ABCA3, NKX2-1 ont été séquencés. Les mutations retrouvées dans ces gènes ont été étudiées in silico et des tests fonctionnels sont en cours. Parallèlement, les données cliniques des patients ont été recueillies à l’aide d’une fiche standardisée.RésultatsEn 4 ans, 477 patients indépendants ont été inclus (190 enfants et 287 adultes). L’âge moyen au diagnostic de PID était de 33 ans (0-100), et le sexe ratio (hommes/femmes) de 1,47. La PID était familiale pour 22% des patients, et un antécédent personnel ou familial de cancer pulmonaire était retrouvé chez 44 patients. Une mutation dans l’un des gènes du système du surfactant a été identifiée chez 63 (13%) patients, dont 31 (16%) enfants et 32 (11%) adultes. Excepté les 2 mutations qui ont été identifiées dans SFTPB et retrouvées seulement chez l’adulte, tous les gènes étudiés ont été impliqués chez des adultes et des enfants.Discussion et conclusionContrairement aux idées reçues, les gènes du surfactant pulmonaire sont impliqués dans les PID à tout âge. Leur analyse semble donc indispensable à la démarche étiologique des PID, et ce sans a priori d’âge. La recherche systématique de mutations dans ces gènes, associée à une description précise du phénotype, permettra de progresser dans la description de ces maladies rares