Goal-Directed Therapy for Children with Cerebral Palsy

The overall aims of the thesis were to study the effects of goal-directed therapy (GDT) in children with cerebral palsy (CP) in an ecological setting, using the ICF-CY as a frame of reference, and to determine the reliability of the selective motor control (SMC) scale. Measures included in this thesis were represented in the domains of body function/structure and activity and participation. A specific interest was directed towards the SMC scale, since associations with gross motor activity have previously been detected. During the past few decades, the aim with therapy for children with CP has gradually moved from normalisation to activity and participation in meaningful life situations. Modern theories of motor development, motor control and motor learning support a treatment philosophy in which children with CP are encouraged to actively search for optimal strategies to accomplish meaningful activities and are given optimal possibilities to practice in their everyday environments. Today emphasis is also made to actively include the family. There is now growing evidence in support of GDT, even though there is a variation in the therapy setting, the level of child/family s involvement in choosing the goals and the therapy duration. A specific interest were if GDT could give beneficial effects in comparison to Activity focused therapy (AT), what the long-term effects on gross motor capacity and goal attainment were and if body functions measures (SMC, Passive Range of Motion (PROM) and Modified Ashworth Scale (MAS)) were affected after GDT. The inter-rater reliability of the SMC scale was evaluated by three assessors who simultaneously and independently scored the child s ability to dorsiflex the ankle. A consecutive sample of 40 children with CP, 3-16 years and in GMFCS I-V, was examined. The results revealed fair/good to strong inter-rater reliability. The test-retest reliability was achieved through a second examination of 29 children at a different occasion. Weighted Kappa statistics revealed strong test-retest reliability. Comparison of GDT and AT was completed, with respect to everyday activities and gross motor capacity. Habilitation centres recruited 44 children, 1-6 years, 25 boys, GMFCS I-IV, MACS I-V, 27 bilateral CP and 17 unilateral CP. Focus with therapy in the GDT group (n=22) was directed towards individualized family selected goals with participation in group training, while focus in therapy in the AT group (n=22) was directed towards generalized aims with individualized therapy sessions. Evaluations after 12 weeks revealed significantly higher improvements in the GDT group in comparison to the AT group in both everyday activities and gross motor capacity. Longitudinal investigation of gross motor capacity (GMFM-66) and goal attainment (GAS) in children receiving GDT (n=22) was accomplished by repeated assessments before, during and after a 12 week period of GDT. In addition, evaluations of SMC, PROM and MAS were completed before and after therapy. The assessments of gross motor capacity before GDT were stable. During and after the 12 weeks therapy, gross motor capacity improved significantly, whereas the long-term follow-up assessments did not reveal any further improvement. The goals were gradually reached to or above the expected level at the end of therapy. The long-term follow-up assessments demonstrated a gradual progress towards higher performance, with no further change in gross motor capacity. No changes in SMC, PROM or MAS were detected. Explorations of relationships between family selected goals and scores on standardized measures were performed using the ICF-CY as a classification system. The 110 goals from children participating in GDT were used. The meaningful concept of the expected level in the goals were coded and linked to the ICF-CY. The children s baseline assessments and change scores from standardized measures were used to explore the relationships. All GAS-goals were classified in the Activity and Participation domain within ICF-CY. The number of GAS-goals in the Mobility chapter and in the Self-Care chapter correlated to baseline scores in standardized measures. The change scores in standardized measures correlated to goal attainment in the Mobility chapter and in the Self-Care chapter. Beneficial effects in gross motor capacity and everyday activity were detected after GDT. The SMC scale demonstrated moderate to strong reliability

A First Clinical Trial on Botulinum Toxin-A for Chronic Muscle-Related Pain in Cerebral Palsy

Objective: To test if botulinum toxin-A (BoNT-A) is effective in reducing chronic muscle-related pain in adults with spastic cerebral palsy (CP), as compared to placebo. Design: A single-center, double-blind, parallel, randomized placebo-controlled trial. The design included an interim analysis to allow for confirmatory analysis, as well as pilot study outcomes. Setting: Tertiary university hospital. Participants: Adults with spastic CP and chronic pain associated with spastic muscle(s). Intervention: Treatment was one session of electromyographically guided intramuscular injections of either BoNT-A or placebo normosaline. Main Study Outcomes: The primary outcome was the proportion who achieved a reduction of pain intensity of two or more steps on the Numerical Rating Scale 6 weeks after treatment. Results: Fifty individuals were screened for eligibility, of whom 16 were included (10 female, 6 male, mean age = 32 years, SD = 13.3 years). The randomization yielded eight participants per treatment arm, and all completed the study as randomized. The study was stopped at the interim analysis due to a low probability, under a preset threshold, of a positive primary outcome. Four individuals were treatment responders in the BoNT-A group for the primary outcome compared to five responders in the placebo group (p = 1.000). Adverse events were mild to moderate. In exploratory analysis, the BoNT-A group had a trend of continuing reduction of pain at the last follow-up, after the primary endpoint. Conclusions: This study did not find evidence that BoNT-A was superior to placebo at the desired effect size (number needed to treat of 2.5) at 6 weeks after treatment. Trial registration: ClinicalTrials.gov: NCT0243454

Stockholm Preterm Interaction-Based Intervention, SPIBI

Bakgrund I Sverige föds mellan 300 och 400 barn innan den 28 graviditetsveckan. Omkring 2/3 av de extremt prematurfödda barnen har ingen eller en mild funktionsnedsättning medan 1/3 har medelsvår till svår funktionsnedsättning vid skolstart (Serenius et al, 2016). De vanligaste svårigheterna efter extrem prematur födsel är intellektuell funktionsnedsättning (Jarjour, 2015), i synnerhet svårigheter med arbetsminnet och den exekutiva funktionsutvecklingen (Stålnacke et al., 2018;  Mulder et al., 2009). Även neuropsykiatriska funktionsnedsättningar som ADHD (Burnett et al., 2014) och autism är överrepresenterade i gruppen prematurfödda barn, 8- 29% av de extremt prematurfödda barnen skattas positivs på screeningtest för AST (Johnson et al., 2010; Kim, 2016 & Padilla et al., 2015). Inte bara barnet påverkas av den extremt för tidiga födseln, även föräldrarna kastas snabbt in i ett stressigt föräldraskap till ett skört och ofta sjukt spädbarn som inte är som de föreställde sig under graviditeten. Dessa stressiga omständigheter bidrar till att föräldrarna löper en ökad risk för posttraumatisk stress och depressiva symtom än föräldrar till fullgångna barn (Holditch-Davis et al, 2003; Holditch-Davis et al, 2015; Kong et al., 2013 & Singer på al., 1999). Dessutom påverkas samspelet mellan föräldrar och barn och familjesituationen negativt (Forcada-Guex et al., 2006; Saigal et al., 2000 & Treyvaut et al., 2014). När en förälder är psykiskt labil påverkar detta barnet på ett socialt, beteendemässigt och funktionellt sätt, ända till det för tidigt föda barnet är i förskoleåldern (Huhtala et al., 2011 & Huhtala et al., 2014). Det ger därför dubbel utdelning att ta hand om föräldrarna till tidigt födda barn, både genom att påverka den vuxne direkt och barnet indirekt. Svenska Prematurförbundet (SPF) har under flera år pekat på de långsiktiga effekterna av för tidig födsel och därmed behovet av långsiktigt stöd till de drabbade familjerna (Prematurförbundet, 2019). Efter utskrivning från sjukhuset rapporterar många av föräldrarna att de känner sig ensamma, stressade och oroliga. Sådana stödprogram har inte införts eller utvärderats tidigare i Sverige. Sammanfattningsvis, utifrån risken för negativa långtidseffekter av extrem prematuritet samt Prematurförbundets önskan om ytterligare stöd, finns ett tydligt behov av interventioner riktade till barnen och deras föräldrar i syfte att stödja föräldra-barnsamspelet, barnets utveckling på sikt samt föräldrarnas psykiska hälsa. SPIBI är et interventionsprogram som ämnar fylla det behovet. Metod SPIBI består av en tvärprofessionell forskargrupp med neonatologer, psykologer, fysioterapeut och specialpedagog. Forskargruppen har designat en RCT i syfte att utvärdera effekten av ett samspelsbaserat interventionsprogram för extremt prematurfödda spädbarn och deras föräldrar, med sin början i utskrivningsprocessen som pågår under förta året hemma. Studien består av två armar, en interventionsgrupp och en kontrollgrupp, och barnen rekryteras från Stockholms fyra neonatalavdelningar under två års tid (sept 2018-sept 2020). Målet är att rekrytera 130 familjer på två år. Interventionsgruppen (IG) får 10 hembesök och två telefonsamtal från en specialutbildad behandlare. Interventionens fokus är styrkebaserat stöd av föräldra-barnsamspelet, öka förälderns lyhördhet för barnets signaler, stödja föräldern i att ge optimalt utvecklingsstöd till barnet samt öka barnets självreglerande förmåga. I det nationella uppföljningsprogrammet får alla extremt prematurfödda barn uppföljning vid 3 månader, 12 månader, 24 månader KÅ. Kontrollgruppens (KG) barn får utöver detta ett utökat uppföljningsprogram.   Studiens sex behandlare arbetar inom neontalvården till vardags och har utöver detta fått en ettårig utbildning i SPIBI en dag per vecka, med både teoretisk grund och praktisk träning i interventionen, inklusive sex pilotfallshembesök. Pilotfallen videofilmades och diskuterades i grupp under handledning. Handledningen gavs direkt av de två holländska forskarna Karen Koldewijn och Marie-Jeanne Wolf från Amsterdam Academic Medical Centre som forskat på den snarlika TOP-interventionen i över 20 år och kunnat påvisa effekt på motoriken (Koldewijn et al., 2009; Meijssen et al., 2011; Flierman et al., 2016 & Koldewijn et al., 2010). Grunden till SPIBI interventionen kom utöver TOP-programmet från Cochrane-rapporten från 2015 om post-discharge interventions (Spittle et al., 2015). Resultat SPIBI är ett pågående forskningsprojekt som hittills rekryterat 44 barn, medan ytterligare 12 familjer tackat nej till deltagande i studien. I nuläget har två barn uteslutits ur studien av svåra psykosociala skäl och ytterligare två barn har avlidit under första året hemma. Identifierade utmaningar har varit den sociala och medicinska skörhet som de här familjerna behöver hantera, att hitta den optimala tvärprofessionella balansen mellan fysioterapeutiska, psykologiska, pedagogiska och medicinska inslag i interventionen, otillräcklig utskrivningsplanering från de olika sjukhusen, stor geografisk spridning på sjukhusenheterna samt den etiska frågan när i barnets liv det optimala tillfället för frågan om studiedeltagande är. Eftersom rekryteringsprocessen idag kommit halvvägs tidsmässigt kan inga resultat presenteras än, men med ett 80 % deltagande i studien och mycket positiv återkoppling från familjerna kan man dra slutsatsen att denna forskning är efterfrågad och ett viktigt nästa steg i utvecklingen av vården för våra allra mest sköra patienter. Slutsatser Slutsatsen är att SPIBI-protokollet är både genomförbart i klinisk praxis och samtidigt uppskattat av föräldrarna i målgruppen. Med hänsyn taget till den smala rekryteringsbasen kan denna typ av studie kräva en lång inkluderingstid alternativt inkludering på nationell nivå. Eftersom extremt prematurfödda barn och deras föräldrar uppvisar en rad svårigheter och utmaningar, är tvärprofessionellt samarbete att föredra vilket ställer höga krav på lyhördhet, professionell respekt och got om tid för samarbete. På Perinataldagarna kan forskningsprocessen och interventionsprogrammet presenteras i syfte att öka förståelsen för uppföljningen och behovet av ett integrerat föräldrastöd

Stockholm Preterm Interaction-Based Intervention, SPIBI

Bakgrund I Sverige föds mellan 300 och 400 barn innan den 28 graviditetsveckan. Omkring 2/3 av de extremt prematurfödda barnen har ingen eller en mild funktionsnedsättning medan 1/3 har medelsvår till svår funktionsnedsättning vid skolstart (Serenius et al, 2016). De vanligaste svårigheterna efter extrem prematur födsel är intellektuell funktionsnedsättning (Jarjour, 2015), i synnerhet svårigheter med arbetsminnet och den exekutiva funktionsutvecklingen (Stålnacke et al., 2018;  Mulder et al., 2009). Även neuropsykiatriska funktionsnedsättningar som ADHD (Burnett et al., 2014) och autism är överrepresenterade i gruppen prematurfödda barn, 8- 29% av de extremt prematurfödda barnen skattas positivs på screeningtest för AST (Johnson et al., 2010; Kim, 2016 & Padilla et al., 2015). Inte bara barnet påverkas av den extremt för tidiga födseln, även föräldrarna kastas snabbt in i ett stressigt föräldraskap till ett skört och ofta sjukt spädbarn som inte är som de föreställde sig under graviditeten. Dessa stressiga omständigheter bidrar till att föräldrarna löper en ökad risk för posttraumatisk stress och depressiva symtom än föräldrar till fullgångna barn (Holditch-Davis et al, 2003; Holditch-Davis et al, 2015; Kong et al., 2013 & Singer på al., 1999). Dessutom påverkas samspelet mellan föräldrar och barn och familjesituationen negativt (Forcada-Guex et al., 2006; Saigal et al., 2000 & Treyvaut et al., 2014). När en förälder är psykiskt labil påverkar detta barnet på ett socialt, beteendemässigt och funktionellt sätt, ända till det för tidigt föda barnet är i förskoleåldern (Huhtala et al., 2011 & Huhtala et al., 2014). Det ger därför dubbel utdelning att ta hand om föräldrarna till tidigt födda barn, både genom att påverka den vuxne direkt och barnet indirekt. Svenska Prematurförbundet (SPF) har under flera år pekat på de långsiktiga effekterna av för tidig födsel och därmed behovet av långsiktigt stöd till de drabbade familjerna (Prematurförbundet, 2019). Efter utskrivning från sjukhuset rapporterar många av föräldrarna att de känner sig ensamma, stressade och oroliga. Sådana stödprogram har inte införts eller utvärderats tidigare i Sverige. Sammanfattningsvis, utifrån risken för negativa långtidseffekter av extrem prematuritet samt Prematurförbundets önskan om ytterligare stöd, finns ett tydligt behov av interventioner riktade till barnen och deras föräldrar i syfte att stödja föräldra-barnsamspelet, barnets utveckling på sikt samt föräldrarnas psykiska hälsa. SPIBI är et interventionsprogram som ämnar fylla det behovet. Metod SPIBI består av en tvärprofessionell forskargrupp med neonatologer, psykologer, fysioterapeut och specialpedagog. Forskargruppen har designat en RCT i syfte att utvärdera effekten av ett samspelsbaserat interventionsprogram för extremt prematurfödda spädbarn och deras föräldrar, med sin början i utskrivningsprocessen som pågår under förta året hemma. Studien består av två armar, en interventionsgrupp och en kontrollgrupp, och barnen rekryteras från Stockholms fyra neonatalavdelningar under två års tid (sept 2018-sept 2020). Målet är att rekrytera 130 familjer på två år. Interventionsgruppen (IG) får 10 hembesök och två telefonsamtal från en specialutbildad behandlare. Interventionens fokus är styrkebaserat stöd av föräldra-barnsamspelet, öka förälderns lyhördhet för barnets signaler, stödja föräldern i att ge optimalt utvecklingsstöd till barnet samt öka barnets självreglerande förmåga. I det nationella uppföljningsprogrammet får alla extremt prematurfödda barn uppföljning vid 3 månader, 12 månader, 24 månader KÅ. Kontrollgruppens (KG) barn får utöver detta ett utökat uppföljningsprogram.   Studiens sex behandlare arbetar inom neontalvården till vardags och har utöver detta fått en ettårig utbildning i SPIBI en dag per vecka, med både teoretisk grund och praktisk träning i interventionen, inklusive sex pilotfallshembesök. Pilotfallen videofilmades och diskuterades i grupp under handledning. Handledningen gavs direkt av de två holländska forskarna Karen Koldewijn och Marie-Jeanne Wolf från Amsterdam Academic Medical Centre som forskat på den snarlika TOP-interventionen i över 20 år och kunnat påvisa effekt på motoriken (Koldewijn et al., 2009; Meijssen et al., 2011; Flierman et al., 2016 & Koldewijn et al., 2010). Grunden till SPIBI interventionen kom utöver TOP-programmet från Cochrane-rapporten från 2015 om post-discharge interventions (Spittle et al., 2015). Resultat SPIBI är ett pågående forskningsprojekt som hittills rekryterat 44 barn, medan ytterligare 12 familjer tackat nej till deltagande i studien. I nuläget har två barn uteslutits ur studien av svåra psykosociala skäl och ytterligare två barn har avlidit under första året hemma. Identifierade utmaningar har varit den sociala och medicinska skörhet som de här familjerna behöver hantera, att hitta den optimala tvärprofessionella balansen mellan fysioterapeutiska, psykologiska, pedagogiska och medicinska inslag i interventionen, otillräcklig utskrivningsplanering från de olika sjukhusen, stor geografisk spridning på sjukhusenheterna samt den etiska frågan när i barnets liv det optimala tillfället för frågan om studiedeltagande är. Eftersom rekryteringsprocessen idag kommit halvvägs tidsmässigt kan inga resultat presenteras än, men med ett 80 % deltagande i studien och mycket positiv återkoppling från familjerna kan man dra slutsatsen att denna forskning är efterfrågad och ett viktigt nästa steg i utvecklingen av vården för våra allra mest sköra patienter. Slutsatser Slutsatsen är att SPIBI-protokollet är både genomförbart i klinisk praxis och samtidigt uppskattat av föräldrarna i målgruppen. Med hänsyn taget till den smala rekryteringsbasen kan denna typ av studie kräva en lång inkluderingstid alternativt inkludering på nationell nivå. Eftersom extremt prematurfödda barn och deras föräldrar uppvisar en rad svårigheter och utmaningar, är tvärprofessionellt samarbete att föredra vilket ställer höga krav på lyhördhet, professionell respekt och got om tid för samarbete. På Perinataldagarna kan forskningsprocessen och interventionsprogrammet presenteras i syfte att öka förståelsen för uppföljningen och behovet av ett integrerat föräldrastöd

Efficacy of the small step program in a randomised controlled trial for infants below age 12 months with clinical signs of CP; a study protocol

Background: Children with cerebral palsy (CP) have life-long motor disorders, and they are typically subjected to extensive treatment throughout their childhood. Despite this, there is a lack of evidence supporting the effectiveness of early interventions aiming at improving motor function, activity, and participation in daily life. The study will evaluate the effectiveness of the newly developed Small Step Program, which is introduced to children at risk of developing CP during their first year of life. The intervention is based upon theories of early learning-induced brain plasticity and comprises important components of evidence-based intervention approaches used with older children with CP. Method and design: A two-group randomised control trial will be conducted. Invited infants at risk of developing CP due to a neonatal event affecting the brain will be randomised to either the Small Step Program or to usual care. They will be recruited from Astrid Lindgren Children's Hospital at regular check-up and included at age 3-8 months. The Small Step Program was designed to provide individualized, goal directed, and intensive intervention focusing on hand use, mobility, and communication in the child's own home environment and carried out by their parents who have been trained and coached by therapists. The primary endpoint will be approximately 35 weeks after the start of the intervention, and the secondary endpoint will be at 2 years of age. The primary outcome measure will be the Peabody Developmental Motor Scale (second edition). Secondary assessments will measure and describe the children's general and specific development and brain pathology. In addition, the parents' perspective of the program will be evaluated. General linear models will be used to compare outcomes between groups. Discussion: This paper presents the background and rationale for developing the Small-Step Program and the design and protocol of a randomized controlled trial. The aim of the Small Step Program is to influence development by enabling children to function on a higher level than if not treated by the program and to evaluate whether the program will affect parent's ability to cope with stress and anxiety related to having a child at risk of developing CP

A qualitative study examining the validity and comprehensibility of physical activity items: developed and tested in children with juvenile idiopathic arthritis

Abstract Background Not all physical activity (PA) questionnaires (PAQ) gather information regarding PA intensity, duration, and modes and only a few were developed specifically for children. We assessed children’s comprehensibility of items derived from two published PAQs used in children along with three items designed to ascertain PA intensity in order to assess comprehensibility of items and identify response errors. We modified items to create a new PAQ for children (ASCeND). We hypothesized that children would have comprehension difficulties with some original PAQ items and that ASCeND would be easier to comprehend, and would improve recall and reporting of PA. Methods For this qualitative study, we recruited 30 Swedish children [ages 10–16 years; mean age = 13.0 (SD = 1.8)]; median disease activity score = 4.5 (IQR 2.2–9.0); median disease duration = 5.0 (IQR 2.6–10.8) with juvenile idiopathic arthritis (JIA) from a children’s hospital-based rheumatology clinic. We conducted cognitive interviews to identify children’s comprehension of PAQ items. Interviews were audiotaped, transcribed, and independently analyzed. In phase one, 10 children were interviewed and items modified based on feedback. In phase two, an additional 20 children were interviewed to gather more feedback and further refine the modified items, to create the ASCeND. Results The median interview time was 41 min (IQR 36–56). In phase one, 219 comments were generated regarding directions for recording PA duration, and transportation use, walking, dancing, weight-bearing exercise and cardio fitness. Based on feedback we modified the survey layout, clarified directions and collapsed or defined items to reduce redundancy. In phase two, 95 comments were generated. Most comments related to aerobic fitness and strenuous PA. Children had difficulty recalling total walking and other activities per day. Children used the weather on a particular day, sports practice, or gym schedules to recall time performing activities. The most comments regarding comprehension were generated about the 3-item PA intensity survey, suggesting children had problems responding to intensity items. Conclusions The newer layout facilitated recall of directions or efficiency in answering items. The 3-item intensity survey was difficult to answer. Sports-specific items helped children more accurately recall the amount of daily PA. The ASCeND appeared to be easy to answer and to comprehend