Promoting the use of Motor Function Measure (MFM) as outcome measure in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treated by corticosteroids

ObjectivesAssessing muscle function is a key step in measuring changes and evaluating the outcomes of therapeutic interventions in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Regarding the large use of corticosteroids (CS) in this population to delay the loss of function, our goal was to monitor the evolution of motor function in patients with DMD treated by corticosteroids (CS) and to study the responsiveness of Motor Function Measure (MFM) in this population in order to provide an estimation of the number of subject needed for a clinical trial.MethodA total of 76 patients with DMD, aged 5.9 to 11.8 years, with at least 6 months of follow-up and 2 MFM were enrolled, 30 in the CS treated group (8±1.62 y) and 46 in the untreated group (7.91±1.50 y).ResultsThe relationship between MFM scores and age was studied in CS treated patients and untreated patients. The evolution of these scores was compared between groups, on a 6-, 12- and 24-month period by calculating slopes of change and standardized response mean. At 6, 12 and 24 months, significant differences in the mean score change were found, for all MFM scores, between CS treated patients and untreated patients. For D1 subscore specifically, at 6 months, the increase is significant in the treated group (11.3±14%/y; SRM 0.8) while a decrease is observed in the untreated group (–17.8±17.7%/y; SRM 1). At 12 and 24 months, D1 subscore stabilized for treated patients but declined significantly for untreated boys (–15.5±15.1%/y; SRM 1 at 12 mo and–18.8±7.1%/y; SRM 2.6 at 24 mo). 21 patients lost the ability to walk during the study: 6 in the CS treated group (25% at 24 months, mean age: 10.74±1.28 y) and 15 in the untreated group (64.71% at 24 months, mean age: 9.20±1.78 y).Discussion and conclusionPatients with DMD treated by CS present a different course of the disease described in this paper using the MFM. Based on these results, an estimation of the number of patients needed for clinical trial could be done

Facteurs pronostiques d’initiation de dialyse ou de décès chez des patients âgés arrivant au stade avancé de la maladie rénale chronique : cohorte PSPA

National audienceIntroduction Le risque de décès est décrit comme supérieur au risque de mise en dialyse chez les personnes âgées avec une maladie rénale chronique (MRC). Peu de données sont disponibles concernant les facteurs pronostiques spécifiques de ces 2 évènements chez les patients âgés arrivant au stade avancé de la MRC. L’objectif est d’identifier des facteurs pronostiques spécifiques dans une étude de cohorte prospective afin d’optimiser la mise en place du parcours de soins. Patients et méthodes L’analyse a porté sur 573 patients de plus de 75 ans inclus par des néphrologues en 2009–10 avec un âge moyen de 82 ± 5 ans et un DFG de 14 ± 4 mL/min/1,73 m2. Après 4 ans de suivi sans perdus de vue, 223 (39 %) patients sont décédés sans prise en charge en dialyse et 274 (48 %) ont initié la dialyse. Nous avons étudié l’association entre les facteurs socio-démographiques, cliniques, et biologiques à l’inclusion et le risque de décès avant dialyse ou d’initiation de la dialyse. L’analyse a été réalisée avec un modèle de Cox à risque compétitifs pour identifier les facteurs pronostiques spécifiques en analyse univariée puis multivariée. Résultats Les facteurs pronostiques communs indépendamment associés à une augmentation du risque de décès ou de mise en dialyse sont : la baisse du DFG et le sexe masculin. Les facteurs pronostiques indépendamment associés à une augmentation du risque de décès sont : un âge plus élevé, la présence d’un cancer actif, une démence ou un trouble du comportement, l’absence d’autonomie à la marche, la présence d’un diabète, d’une insuffisance cardiaque, d’un antécédent d’AVC et d’une anémie. Les facteurs pronostiques indépendamment associés à un risque de prise en charge en dialyse sont un âge moindre, l’absence de démence, une PA > 160/90, une insuffisance respiratoire et une hyperphosphatémie. Discussion La mise en évidence de facteurs pronostiques spécifiques permet d’identifier un profil de patients à risque d’être pris en charge en dialyse ou de décéder sans prise en charge en dialyse. Conclusion La connaissance de ce profil patient devrait permettre d’aider les médecins à organiser le parcours de soins de ces patients âgés arrivant à un stade avancé de la MR

CKD-EPI equation: a suitable glomerular filtration rate estimate for drug dosing in HIV-infected patients

International audienceOBJECTIVES:To evaluate concordance between glomerular filtration rate (GFR) estimates (Cockcroft and Gault, modification of diet in renal diseases, chronic kidney disease epidemiology study group equations) for drug dosing in HIV-infected patients.PATIENTS AND METHODS:We performed a monocentric study. GFR was measured using the gold standard method (plasma clearance of iohexol) in 230 HIV-infected patients. Concordance rate was evaluated between measured GFR (mGFR) and estimated GFR (eGFR) for different GFR categories (GFR>90 mL/min, GFR70 mL/min, and GFR<70 mL/min). MDRD and CKD-EPI were used with and without indexation to body surface area (BSA).RESULTS:Mean age was 48±10 years, mean mGFR was 101±26 mL/min. Concordance between mGFR and eGFR estimated with CG, CKD-EPI (indexed and not indexed to BSA), or MDRD equations (not indexed to BSA) was similar (73%, 73%, 74%, and 73% respectively) for a breakpoint value of 90 mL/min for GFR. At this value, the concordance rate between mGFR and MDRD indexed to BSA was significantly lower (65%, P<0.05). Using 70 mL/min of GFR as the breakpoint value, all equations had similar concordance rates with mGFR (with or without indexation to BSA).CONCLUSION:CKD-EPI equation has the same concordance with GFR and with CG when used for drug dosing