French Cystic Fibrosis Registry. Annual data report 2016

Objectives In 1992, the medical Council of the association Vaincre la Mucoviscidose, set up a national cystic fibrosis observatory, the Observatoire national de la mucovicidose (ONM), with the following objectives – improving knowledge on medical and social characteristics of the population with cystic fibrosis and the impact of therapeutics; – gaining a better understanding of the socioeconomic cost of this disease with a view to obtaining sufficient resources to cover constantly growing needs; – improving information available to help both parents and patients in their personal choices, and associations and other institutional partners in strategic decisions, in particular regarding fundings granted to centres in proportion to the number of patients; – help research by facilitating pre-selection of patients eligible for clinical trials – facilitate access to new treatments. Covering the entire population of patients in France, has since been added to the initial objectives. The patient organization has therefore transformed the ONM into a national cystic fibrosis registry, the Registre français de la mucovicidose. This initiative was approved in July 2006 by the committee for protection of personal data in medical research (Comité Consultatif sur le Traitement de l’Information en matière de Recherche dans le domaine de la Santé, CCTIRS) and in March 2007 by the data protection agency (Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés, CNIL). At the end of 2008 and then in 2011 and 2015, the registry was certified by the national committee of rare disease registries (Comité National des Registres Maladies Rares), an organ composed of the Institut de Veille Sanitaire (InVS), the Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) and the national institute of cancer (Institut National des cancers, Inca). Population and data The population is composed of people with cystic fibrosis followed in the care centres participating in the registry in France (metropolitan France, Reunion Island and Guadeloupe). Data are collected once a year by means of a questionnaire transmitted using Web, paper questionnaires or exports from electronic patient files. The information requested refers to the preceding year and includes semi-anonymous patient identification, diagnosis, medical follow-up, treatments used, anthropometric data, respiratory function, bacteriological data, evolution of the condition and social and family situation. In thematic questionnaires are collected data on pregnancies, Burkholderia Cepacia complex and related, and inclusion in clinical trials. Multi-sources data collection Since 2010, data are no more exclusively collected from the CF centers. Other sources have been added in order to allow a better quality and exhaustivity of the diagnosis data (AFDPHE and molecular biology laboratories sources), death (CépiDc- Inserm) and transplantation data (Hôpital européen Georges-Pompidou (HEGP), Paris). Moreover, the online questionnaire has been simplified for social and transplantation data enabling more complete and accurate data collection. Data use Statistical analysis is performed on anonymized data. Unless otherwise indicated, the results presented hereafter relate to the population seen during the year 2016 and were produced by cross-sectional analysis of data. Data on patients seen during the year in at least two centres (said to have multiple accounts) were counted only once and allocated to the centre they visited most often during the year. The French CF Registry also sends anonymised data to the European ECFS Patient Registry, in the aim of a broader use of the data with other countries

Registre Français de la Mucoviscidose. Bilan des données 2016

Objectifs L’association Vaincre la Mucoviscidose a mis en place en 1992 un Observatoire National de la Mucoviscidose (ONM) ayant les objectifs suivants : – améliorer la connaissance des caractéristiques médicales et sociales, – mieux appréhender le coût socio-économique de la maladie afin d’évaluer l’adéquation des ressources aux besoins en constante évolution, – améliorer l’information pour éclairer les parents et les patients dans leurs choix personnels, et les partenaires institutionnels dans leurs choix stratégiques, – faciliter la recherche en particulier en permettant la pré-sélection des patients éligibles à des essais cliniques, – évaluer l’impact des interventions thérapeutiques et faciliter l’accès aux nouveaux traitements. À ces objectifs initiaux s’est ajouté celui de l’exhaustivité de l’étude de la population malade. L’association a ainsi oeuvré pour transformer l’ONM en un Registre français de la mucoviscidose. En juillet 2006, cette évolution a reçu l’avis favorable du CCTIRS ainsi que celui de la CNIL en mars 2007. Le Registre s’est soumis, depuis 2008 (avec renouvellements en 2011 et en 2015), à une qualification par le Comité d’Evaluation des Registres. Population et données La population du Registre est composée des personnes atteintes de mucoviscidose et suivies par les centres de soins en France (métropole, île de la Réunion et Guadeloupe) participant au Registre. Le recueil des données est effectué par les équipes des centres une fois par an à partir d’un questionnaire transmis soit via internet sécurisé, soit à partir de logiciels patients, soit sous forme d’un document papier. Les informations demandées font référence à l’année échue et concernent l’identification semi-anonyme du patient, le diagnostic, le suivi médical, les thérapeutiques utilisées, les données anthropométriques, fonctionnelles respiratoires, bactériologiques et évolutives. Des questionnaires thématiques recueillent des données sur les grossesses, le complexe Burkholderia cepacia et l’inclusion dans les essais cliniques. Exploitation des données L’exploitation statistique porte sur les données rendues anonymes. Sauf indication contraire, les résultats présentés ci-après portent sur la population vue dans un centre de soins dans le courant de l’année 2017. Grâce au dossier unique, les données des centres principaux et en partage ont été regroupées pour être utilisées dans ce rapport permettant une meilleure exhaustivité et qualité des données (à l’exception du tableau 1.3). Les données manquantes ont été considérées comme une absence d’évènement, les pourcentages calculés peuvent donc être sous-estimés. Utilisation des données Les données sont utilisées pour réaliser des études ponctuelles sur diverses thématiques. Certaines font l’objet de publications et de communications aux congrès internationaux. Le Registre français participe au Registre européen de la mucoviscidose (géré par la Société Européenne de la mucoviscidose-ECFS) afin de permettre une utilisation conjointe des données avec d’autres pays. Les comparaisons entre indicateurs de Registres nationaux doivent être faites avec précaution en raison de nombreux biais liés en particulier à l’impact du dépistage néonatal systématique, de la fréquence du recours à la transplantation, des conditions socioéconomiques mais aussi du respect des règles de mesure, des références de populations utilisées et des limites des statistiques, notamment en cas d’un nombre trop faible de patients dans un groupe d’âges

French Cystic Fibrosis Registry. Annual data report 2017

Objectives In 1992, the medical Council of the association Vaincre la Mucoviscidose, set up a national cystic fibrosis observatory. The Observatoire national de la mucovicidose (ONM), with the following objectives: - improving knowledge on medical and social characteristics - gaining a better understanding of the socioeconomic cost of this disease with a view to obtaining sufficient resources to cover constantly growing needs - improving information available to help both parents and patients in their personal choices, and institutional partners in strategic decisions - helping research by facilitating pre-selection of patients eligible for clinical trials - evaluating the impact of therapeutics and facilitate access to new treatments. Covering the entire population of patients in France, has since been added to the initial objectives. The patient organization has therefore transformed the ONM into a national cystic fibrosis registry. This initiative was approved in July 2006 by the Committee for Protection of Personal Data in Medical Research and in March 2007 by the Data Protection Agency. At the end of 2008 and then in 2011 and 2015, the registry was certified by the National Committee of Rare Disease Registries. Population and data The population is composed of people with cystic fibrosis followed in the French CF care centres (metropolitan France, Reunion Island and Guadeloupe). Data are collected once a year by means of an e-CRF, paper questionnaire or export from electronic medical records. They refer to the previous year and include semi-anonymous patient identification, diagnosis, medical follow-up, treatments, anthropometry, respiratory function, microbiology, evolution of the condition and social and family situation. Thematic questionnaires collect data on pregnancies, Burkholderia Cepacia complex and related, and inclusion in clinical trials. Data use Statistical analysis is performed on anonymized data. Unless otherwise indicated, the results presented hereafter relate to the population seen during the year 2017. Data from different centers are now entered in one file per patient, thus allowing better data exhaustiveness and quality. Missing data were considered an absence of event, some percentages can therefore be underestimated

Registre Français de la Mucoviscidose. Bilan des données 2017

Objectifs L’association Vaincre la Mucoviscidose a mis en place en 1992 un Observatoire National de la Mucoviscidose (ONM) ayant les objectifs suivants : – améliorer la connaissance des caractéristiques médicales et sociales, – mieux appréhender le coût socio-économique de la maladie afin d’évaluer l’adéquation des ressources aux besoins en constante évolution, – améliorer l’information pour éclairer les parents et les patients dans leurs choix personnels, et les partenaires institutionnels dans leurs choix stratégiques, – faciliter la recherche en particulier en permettant la pré-sélection des patients éligibles à des essais cliniques, – évaluer l’impact des interventions thérapeutiques et faciliter l’accès aux nouveaux traitements. À ces objectifs initiaux s’est ajouté celui de l’exhaustivité de l’étude de la population malade. L’association a ainsi oeuvré pour transformer l’ONM en un Registre français de la mucoviscidose. En juillet 2006, cette évolution a reçu l’avis favorable du CCTIRS ainsi que celui de la CNIL en mars 2007. Le Registre s’est soumis, depuis 2008 (avec renouvellements en 2011 et en 2015), à une qualification par le Comité d’Evaluation des Registres. Population et données La population du Registre est composée des personnes atteintes de mucoviscidose et suivies par les centres de soins en France (métropole, île de la Réunion et Guadeloupe) participant au Registre. Le recueil des données est effectué par les équipes des centres une fois par an à partir d’un questionnaire transmis soit via internet sécurisé, soit à partir de logiciels patients, soit sous forme d’un document papier. Les informations demandées font référence à l’année échue et concernent l’identification semi-anonyme du patient, le diagnostic, le suivi médical, les thérapeutiques utilisées, les données anthropométriques, fonctionnelles respiratoires, bactériologiques et évolutives. Des questionnaires thématiques recueillent des données sur les grossesses, le complexe Burkholderia cepacia et l’inclusion dans les essais cliniques. Exploitation des données L’exploitation statistique porte sur les données rendues anonymes. Sauf indication contraire, les résultats présentés ci-après portent sur la population vue dans un centre de soins dans le courant de l’année 2017. Grâce au dossier unique, les données des centres principaux et en partage ont été regroupées pour être utilisées dans ce rapport permettant une meilleure exhaustivité et qualité des données (à l’exception du tableau 1.3). Les données manquantes ont été considérées comme une absence d’évènement, les pourcentages calculés peuvent donc être sous-estimés. Utilisation des données Les données sont utilisées pour réaliser des études ponctuelles sur diverses thématiques. Certaines font l’objet de publications et de communications aux congrès internationaux. Le Registre français participe au Registre européen de la mucoviscidose (géré par la Société Européenne de la mucoviscidose-ECFS) afin de permettre une utilisation conjointe des données avec d’autres pays. Les comparaisons entre indicateurs de Registres nationaux doivent être faites avec précaution en raison de nombreux biais liés en particulier à l’impact du dépistage néonatal systématique, de la fréquence du recours à la transplantation, des conditions socioéconomiques mais aussi du respect des règles de mesure, des références de populations utilisées et des limites des statistiques, notamment en cas d’un nombre trop faible de patients dans un groupe d’âges

Quality of care in cystic fibrosis: assessment protocol of the French QIP PHARE-M

Abstract Background The PHARE-M care quality improvement program, modeled on the US Cystic Fibrosis Quality Improvement Program, was introduced at 14 cystic fibrosis centers (CFCs) in the French Cystic Fibrosis Network between 2011 and 2013. The pilot phase assessments attested the progressive adherence of the teams and improvements in care management. The PHARE-M Performance research project aims at assessing in 2015 the impact of the PHARE-M program on patient health indicators at trained versus untrained centers. It also sought to identify contextual factors that could account for variability in the performance of the PHARE-M among the trained centers. Methods A mixed methodology combining:a quantitative experimental study: a comparison, using a mixed model for repeated data (from 2011 to 2015), of the average changes over time in forced expiratory volume in 1 s (FEV1) and body mass index (BMI) between two groups of patients included in a closed cohort (non-transplant patients, continuous follow-up at one participating CFC, and a CF-causing mutation), one having benefitted from the PHARE-M program and the other not having done so, anda realistic study: a characterization of the impact on care management and an identification of mechanisms through which the PHARE-M intervention improved the team’s effectiveness in different CFC contexts; this required modeling the intervention, context, and impact on care management with respect to the criteria of the chronic care model (CCM); this was done using a self-administered questionnaire given to professionals and patients/parents supplemented with focus groups. Conclusion Although the study population was controlled, it may be difficult to establish a causal relationship between the differences in the changes over time in patient health indicators in the two groups of patients and the PHARE-M intervention as it is often the case in complex interventions rolled out in adaptive environments. The analysis of factors associated with variations in the impact of the PHARE-M at the different trained CFCs required the adoption of instruments validated in other contexts; these could be useful for assessing the performance of other interventions in healthcare practices at CFCs in France

Temporal trends in healthcare resource use and associated costs of patients with cystic fibrosis

Background: Better insights into the natural course of cystic fibrosis (CF) have led to treatment approaches that have improved pulmonary health and increased the life expectancy of affected individuals. This study evaluated how the combination of modified demographics and changes in CF management impacted resource consumption and the cost of care.Methods: Medical records of CF patients from 2006 to 2016 in the French CF Registry were linked to their corresponding claims data (SNDS). Medications, medical visits, procedures, hospitalisations, and indirect costs were annualized by calendar year from 2006 to 2017.Results: Of the 7,671 patients included in the French CF Registry, 6,187 patients (80.7%) were linked to the SNDS (51.9% male, mean age = 24.7 years). The average cost per patient was €14,174 in 2006, €21,920 in 2011 and €44,585 in 2017. Costs associated with hospital stays increased from €3,843 per patient in 2006 to €6,741 in 2017. In 2017, the mean cost per CF patient was allocated as follows: 72% for medications (of which 51% for modulator therapies), 15% for hospital stays, 7% for medical visits, 3% for indirect costs, 2% for medical devices, 1% for outpatient medical procedures.Conclusion: There was a strong increase in the mean annual cost per CF patient between 2006 and 2017, mostly due to the cost of therapy after the introduction of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators. The combination of an increase in the number of CF patients - particularly adult patients - and an increase in the annual cost per patient led to a substantial increase in the total cost of CF disease care for the health systems.Keywords: Costs; Cystic fibrosis; Healthcare resource use; Observational study

Clinical and microbiological characteristics of cystic fibrosis adults never colonized by Pseudomonas aeruginosa: Analysis of the French CF registry

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