Isatuksimabi yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin kanssa uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa

Isatuksimabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on kehitetty kiinnittymään CD38-proteiiniin. Se on tarkoitettu yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin (IsaPd) kanssa sellaisten relapsoitunutta ja refraktorista multippelia myeloomaa sairastavien potilaiden hoitoon, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa hoitoa sisältäen lenalidomidia ja proteasomin estäjää. Tässä arvioinnissa IsaPd-yhdistelmähoitoa verrataan pomalidomidia ja deksametasonia (Pd) sisältävään hoitoon ja elotutsumabia, pomalidomidia ja deksametasonia (EPd) sisältävään hoitoon. Tutkimusnäyttö IsaPd-yhdistelmähoidon vaikutuksista relapsoituneen tai refraktorisen taudin hoidossa potilailla, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa hoitoa, perustuu pääasiassa yhteen satunnaistettuun, avoimeen faasi III tutkimukseen (ICARIA-MM). ICARIA-MM-tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin (1:1) saamaan IsaPd- tai Pd-hoitoa. Tutkimukseen otettiin mukaan 307 potilasta. ICARIA-MM-tutkimuksesta on raportoitu tuloksia noin 11,6 kuukauden seuranta-ajalta. IsaPd-hoitoa saaneiden potilaiden elinaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli noin 5 kuukautta pidempi kuin Pd-hoitoa saaneiden (HR 0,6; 95 % LV 0,44–0,81). Elinaikaa (OS) koskevien tulosten osalta tutkimuksen seuranta on vielä kesken. 12 kuukauden kohdalla elossa oli IsaPd-ryhmässä 111 potilasta (72 %) ja Pd-ryhmässä 97 potilasta (63 %). IsaPd-hoidolla osoitettiin olevan suotuisa vaikutus hoitovasteeseen erityisesti erittäin hyvän osittainen vasteen (VGPR) osalta. IsaPd-hoitoa ei ole verrattu satunnaistetussa tutkimuksessa EPd-hoitoon. Epäsuoraan vertailuun perustuvat arviot hoidon vaikutuksista ovat epätarkkoja, eikä niiden perusteella voida tehdä johtopäätöksiä IsaPd- ja EPd-hoidon suhteellisesta vaikuttavuudesta. Isatuksimabin yleisin haittavaikutus on infuusioon liittyvä reaktio, jota ilmeni ICARIA-MM-tutkimuksessa 38 % potilaista. ICARIA-MM-tutkimuksen perusteella isatuksimabin lisääminen Pd-hoitoon lisää jonkin verran vaikeiden ja henkeä uhkaavien (3-4 asteen) sekä vakavien haittatapahtumien ilmaantumista. IsaPd-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde Pd-hoitoon verrattuna on 287 000 €/QALY myyntiluvan mukaisessa populaatiossa. IsaPd-hoidosta aiheutuu noin 170 000 € lisäkustannus yhtä potilasta kohden verrattuna Pd-hoitoon. Lisäkustannukset muodostuvat lähes kokonaan lääkekustannuksista, joiden arvioinnissa ei ole huomioitu mahdollisia sairaala-alennuksia. Kustannusvaikuttavuusanalyysin perusteella IsaPd-hoidon käyttö ei ole perusteltua ilman merkittävän suuria alennuksia isatuksimabin hinnasta. Kustannusvaikuttavuusarvion mukaan jopa 60-80 % tai 80-100 % alennus olisi perusteltu, jos kustannusvaikuttavuuden kynnysarvona käytettäisiin 100 000 €/QALY tai 50 000 €/QALY. Tarvittavan alennuksen suuruus riippuu pomalidomidin mahdollisesta alennuksesta, joka on määritelty ehdollisen korvattavuuden taloudellisessa sopimuksessa. Suomessa voisi myyntiluvan haltijan mukaan olla noin 85 potilasta, jotka soveltuisivat saamaan IsaPd-hoitoa vuosittain. Arvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta

Mihin reaalimaailman dataa tarvitaan? Näkökulmana lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden valvonta, arviointi (HTA) ja kansallinen ohjaus

Alati kasvava tieto terveydestä ja sairauksista, lisääntyvä kyky analysoida isoja tietomääriä sekä täsmälääketieteen kehittyminen luovat tarpeen ja mahdollisuudet reaalimaailman datan (real-world data, RWD) käytölle. RWD on potilaiden terveydentilaan tai terveydenhuollon palvelujen käyttöön liittyvää dataa, jota kertyy erilaisiin tietovarantoihin kuten potilastietojärjestelmiin, rekistereihin, tietoaltaisiin ja biopankkeihin. RWD:a käytetään muun muassa potilastyössä, tiedolla johtamisessa sekä tutkimus-, kehitys- ja innovaatiotoiminnassa. Näkemys eri toimijoiden tiedontarpeista ja RWD:n hyödynnettävyydestä on vasta kehittymässä. Selvityksessä kuvataan RWD:n käyttötarkoituksia lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden valvonnan, terveydenhuollon menetelmien arvioinnin (HTA) sekä lääkehoitojen kansallisen ohjauksen näkökulmasta. Näissä tarvitaan tauti- tai potilasryhmäkohtaista tietoa muun muassa hoidon toteutumisesta ja lopputuloksista. Lisäksi yhä enemmän on tarve yhdistää genomi- ja biomarkkeritietoja muihin potilaan terveystietoihin. Selvityksen toimenpide-ehdotukset on tarkoitettu päätöksentekijöille ja asiantuntijoille, jotka osallistuvat lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden valvontaan, käyttöön liittyvään arviointiin ja ohjaukseen. Ehdotukset liittyvät tiedontarpeiden määrittelyyn, prosessien uudistamiseen, osaamisen vahvistamiseen sekä tiedontarpeiden ja -vaatimusten kommunikointiin. Selvityksessä tunnistetut RWD:n käytön mahdollisuudet ja rajoitteet ovat sovellettavissa sote-tietojen toissijaiseen käyttöön laajemminkin