Carcinoma diferenciat de tiroides en nens i adolescents: presentació clínica, seguiment i factors pronòstics de la malaltia

OBJECTIUS: Els objectius del nostre estudi varen ser analitzar les característiques clíniques, la resposta al tractament, els factors pronòstics i el seguiment a llarg terme dels nens i adolescents amb Carcinoma Diferenciat de Tiroides (CDT). Un altre objectiu va ser comparar l’efectivitat terapèutica de dos tipus de protocols de tractament amb 131I aplicats al nostre centre. MATERIAL I MÈTODES: Es va realitzar un estudi retrospectiu de 80 pacients nens i adolescents amb CDT (28 homes, 52 dones). A tots se’ls va practicar una tiroïdectomia total o subtotal i a 75 d’ells es va administrar una dosis ablativa de radioiode. Tots els pacients es varen controlar periòdicament amb la realització de rastreigs corporals totals amb 131I i analítica amb valor de Tiroglobulina. Es va fer un anàlisi de variables com l’edat, sexe, clínica inicial, histologia, estadificació, complicacions post quirúrgiques, protocol de tractament amb radioiode, resposta al tractament, valor de Tiroglobulina (Tg), presència de recurrència i persistència/progressió de la malaltia. RESULTATS: Setanta pacients tenien un seguiment >2 als dos anys (23 homes, 47 dones; edat mitja: 13,34 ± 3.77). Seixanta dos pacients presentaven un CDT del tipus histològic papil·lar i 8 pacients un CDT del tipus fol·licular. Un seixanta cinc per cent dels pacients varen debutar amb metàstasis ganglionars. Setze pacients presentaven metàstasis pulmonars en el moment del diagnòstic. Sis mesos després del primer tractament amb radioiode, 36,2% dels pacients estaven lliures de malaltia. Al llarg del seguiment es varen detectar 7 recurrències. Al final del seguiment, la supervivència era del 100% i el 87,2% presentaven una remissió complerta. Nou pacients presentaven persistència de malaltia. No es varen trobar diferències significatives comparant l’edat, el sexe, la histologia i els antecedents d’irradiació prèvia en relació a la recurrència o la persistència de malaltia. No obstant, l’edat mitja dels pacients amb persistència de malaltia als 6 mesos era 3,64 anys menor respecte els pacients lliures de malaltia. Es va demostrar una relació estadísticament significativa entre l’estadi 4 i la persistència de malaltia al final del seguiment. El 100% dels pacients amb un valor de Tg negatiu estaven lliures de malaltia al final del seguiment, no obstant un 14,3% varen recaure. L’anàlisi de la supervivència lliure de malaltia basat en l’edat, el sexe i l’estadificació inicial, no va demostrar diferències significatives entre els diferents grups. No obstant, els pacients que presentaven un tipus histològic papil·lar arribaven més tard a assolir la remissió complerta respecte als pacients amb un tipus histològic fol·licular. L’anàlisi de la supervivència lliure de malaltia en base al protocol de tractament amb radioiode administrat, no va demostrar diferències significatives entre els dos grups. CONCLUSIONS: El CDT en nens i adolescents s’associa de forma freqüent a la presència de malaltia avançada al moment del diagnòstic. No obstant, en el nostre estudi la major part dels pacients varen assolir la remissió complerta. L’estadi 4 al diagnòstic i un valor negatiu de Tg en el control post-tractament es varen demostrar com a factors pronòstics de la malaltia.BACKGROUND: The aims were to analyze the clinical features, response to treatment, prognostic factors and long-term follow-up of children and adolescents with Differentiated Thyroid Carcinoma (DTC). Another objective was to compare the effectiveness of two 131I therapeutic protocols applied in our center. METHODS: Eighty children and adolescents with DTC (28 males, 52 females) were studied retrospectively. All underwent total or near-total thyroidectomy and in 75 cases ablative iodine therapy. Patients were assessed periodically by tests for serum thyroglobulin levels and whole body iodine scans. Age, gender, initial clinical presentation, histology, tumor stage, postoperative complications, radioiodine treatment protocol, treatment response, Thyroglobulin (Tg), recurrence and long-term disease progression were evaluated. RESULTS: Seventy patients completed >2 years of follow-up (23 males, 47 females; mean age: 13.34 ± 3.77). Sixty-two patients showed papillary DTC and 8 follicular DTC. Sixty-five percent of patients presented nodal metastasis at diagnosis. Sixteen patients presented pulmonary metastasis at diagnosis. Six months after the first radioiodine treatment, 36.2% of patients were documented free of disease. Seven recurrences were documented. At the end of follow-up, overall survival was 100% and 87.2% of patients were in complete remission. Nine patients had persistent disease. We did not find significant differences comparing age, sex, histologic type and previous irradiation with recurrence or persistent disease. Even so, the mean age of the subgroup with disease persistence at 6 months was 3.64 years less than disease-free patients. We found a significant association between stage 4 and persistent disease. 100% of patients with negative Tg values at 6 months post-treatment were documented free of disease at the end of the follow-up although 14.3% of them relapsed. The analysis of disease free survival based on age, gender and initial stage showed no statistically significant differences between the groups but it took longer to achieve complete remission in cases of papillary DTC as compared to the follicular type. The analysis of disease free survival based on radioiodine treatment protocols showed no statistically significant differences between the two groups. CONCLUSION: DTC in children and adolescents is frequently associated with presence of advanced disease at the time of diagnosis. Despite this, in our study complete remission was documented after treatment in the majority of cases, with a good prognosis in the long-term follow-up. Only negative post-treatment thyroglobulin and stage 4 at diagnosis were significant prognostic variables

Development and Validation of a Prediction Model and Score for Transthyretin Cardiac Amyloidosis Diagnosis: T-Amylo.

BACKGROUND Although transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CA) is often underdiagnosed, clinical suspicion is essential for early diagnosis. OBJECTIVES The aim of this study was to develop and validate a feasible prediction model and score to facilitate the diagnosis of ATTR-CA. METHODS This retrospective multicenter study enrolled consecutive patients who underwent 99mTc-DPD scintigraphy for suspected ATTR-CA. ATTR-CA was diagnosed if Grade 2 or 3 cardiac uptake was evidenced on 99mTc-DPD scintigraphy in the absence of a detectable monoclonal component or by demonstration of amyloid by biopsy. A prediction model for ATTR-CA diagnosis was developed in a derivation sample of 227 patients from 2 centers using multivariable logistic regression with clinical, electrocardiography, analytical, and transthoracic echocardiography variables. A simplified score was also created. Both of them were validated in an external cohort (n = 895) from 11 centers. RESULTS The obtained prediction model combined age, gender, carpal tunnel syndrome, interventricular septum in diastole thickness, and low QRS interval voltages, with an area under the curve (AUC) of 0.92. The score had an AUC of 0.86. Both the T-Amylo prediction model and the score showed a good performance in the validation sample (ie, AUC: 0.84 and 0.82, respectively). They were tested in 3 clinical scenarios of the validation cohort: 1) hypertensive cardiomyopathy (n = 327); 2) severe aortic stenosis (n = 105); and 3) heart failure with preserved ejection fraction (n = 604), all with good diagnostic accuracy. CONCLUSIONS The T-Amylo is a simple prediction model that improves the prediction of ATTR-CA diagnosis in patients with suspected ATTR-CA.Part of this project was funded by Pfizer through an independent general research grant (number 64764667). This study has been partially funded by Instituto de Salud Carlos III through the project "PI20/01379” (co-funded by European Regional Development Fund/ European Social Fund "A way to make Europe"/"Investing in your future"). The CNIC is supported by the ISCIII, MCIN, the Pro-CNIC Foundation, and the Severo Ochoa grant (CEX2020-001041-S). Dr Basurte Elorz has received a consultant fee from Pfizer. All other authors have reported that they have no relationships relevant to the contents of this paper to disclose.S