Prices of Orphan Drugs in Four Western European Countries Before and After Market Exclusivity Expiry:A Cross-Country Comparison of List Prices and Purchase Prices

Background: Increasing pharmaceutical expenditure challenges the sustainability and accessibility of healthcare systems across Europe. Confidentiality restraints hinder assessment of actual prices of Orphan Medicinal Products (OMPs). Hence, we assessed the real prices of brand-name OMPs around market exclusivity expiry (MEE). Objective: We aimed to explore developments in published list prices (LPs) and confidential hospital purchase prices (PPs) of brand-name OMPs relative to their market exclusivity status in Western European countries with similar GDPs. Methods: We analyzed LPs and PPs of 13 selected OMPs purchased by university hospitals in Western European countries between 2000 and 2020. For confidentially reasons, proportions were used, with the Dutch LPs of the selected OMPs at the year of MEE serving as reference values. PPs included pre-purchase discounts. Rebates were not considered. Results: Data were analyzed from hospitals in Denmark (DK) (n = 1), France (FR) (n = 1), Germany (DE) (n = 2), and the Netherlands (NL) (n = 1). Average LPs and PPs of included OMPs dropped gradually but limited over time, with no explicit price drop after MEE. LP levels differed more per country than PP levels: LP range before MEE was 164% (DE)–101% (FR) and after MEE was 135% (DE)–82% (FR); PP range before MEE was 150% (DE)–102% (FR) and after MEE was 107% (DE)–80% (FR). Overall differences between LPs and PPs were &lt; 3% in all countries, except for Denmark. Conclusion: No evident price drops of included brand-name OMPs were observed around MEE and differences in purchase prices are modest in the selected Western European countries. Results were not subject to significance testing. More robust data are needed to strengthen negotiations with suppliers.</p

Prix, concurrence et régulation : soutien à l'innovation et prix des médicaments à l'hôpital

Health policies aim to improve the well being of individuals. Politic stakeholders encourage a dynamic policy of pharmaceutical innovation in order to allow patient access to treatments for which the benefit/risk ratio is positive. Meanwhile, spending efficiency should be controlled because of the limited resources collectively funded. We sought to provide insights of the effects of policies aimed to support innovation on hospital drug prices in France (freely set), in the context of a changing market with the rapid adoption of expensive biotechnology treatments. Through the study of three policies ofregulation (expensive drugs funded in addition to the DRG payment system, temporary use authorizations and orphan drugs), we showed the significant contribution of innovation to the growth of spending. The search for productive efficiency, which is necessary to avoid the waste of resources, must be accompanied by debates on the willingness to pay for innovative medicines.Dans l’objectif d’augmenter le bien-être des individus qu’ils représentent, les pouvoirs publics encouragent une politique dynamique de l’innovation pharmaceutique pour permettre l’accès des patients à des traitements dont le rapport bénéfices/risques est favorable. Dans le même temps, les dépenses doivent être rationalisées compte tenu du caractère limité des ressources. Nous avons cherché à apporter un éclairage sur les effets des politiques de soutien à l’innovation sur les prix hospitaliers des médicaments en France (prix non administrés), dans le contexte d’un marché en forte croissance avec l’essor de médicaments onéreux issus des biotechnologies. A travers l’étude de trois dispositifs (médicaments financés en sus de la tarification à l’activité, autorisations temporaires d’utilisation et médicaments orphelins), nous avons montré l’importance de la contribution de l’innovation à la croissance des dépenses. La recherche d’une efficacité productive, nécessaire pour éviter le gaspillage des ressources, doit s’accompagner d’une réflexion sur la disposition à payer de la société pour des médicaments innovants

Prix, concurrence et régulation : soutien à l'innovation et prix des médicaments à l'hôpital

Health policies aim to improve the well being of individuals. Politic stakeholders encourage a dynamic policy of pharmaceutical innovation in order to allow patient access to treatments for which the benefit/risk ratio is positive. Meanwhile, spending efficiency should be controlled because of the limited resources collectively funded. We sought to provide insights of the effects of policies aimed to support innovation on hospital drug prices in France (freely set), in the context of a changing market with the rapid adoption of expensive biotechnology treatments. Through the study of three policies ofregulation (expensive drugs funded in addition to the DRG payment system, temporary use authorizations and orphan drugs), we showed the significant contribution of innovation to the growth of spending. The search for productive efficiency, which is necessary to avoid the waste of resources, must be accompanied by debates on the willingness to pay for innovative medicines.Dans l’objectif d’augmenter le bien-être des individus qu’ils représentent, les pouvoirs publics encouragent une politique dynamique de l’innovation pharmaceutique pour permettre l’accès des patients à des traitements dont le rapport bénéfices/risques est favorable. Dans le même temps, les dépenses doivent être rationalisées compte tenu du caractère limité des ressources. Nous avons cherché à apporter un éclairage sur les effets des politiques de soutien à l’innovation sur les prix hospitaliers des médicaments en France (prix non administrés), dans le contexte d’un marché en forte croissance avec l’essor de médicaments onéreux issus des biotechnologies. A travers l’étude de trois dispositifs (médicaments financés en sus de la tarification à l’activité, autorisations temporaires d’utilisation et médicaments orphelins), nous avons montré l’importance de la contribution de l’innovation à la croissance des dépenses. La recherche d’une efficacité productive, nécessaire pour éviter le gaspillage des ressources, doit s’accompagner d’une réflexion sur la disposition à payer de la société pour des médicaments innovants

Price, competition and regulation : Support to innovation and hospital drug prices in France

Dans l’objectif d’augmenter le bien-être des individus qu’ils représentent, les pouvoirs publics encouragent une politique dynamique de l’innovation pharmaceutique pour permettre l’accès des patients à des traitements dont le rapport bénéfices/risques est favorable. Dans le même temps, les dépenses doivent être rationalisées compte tenu du caractère limité des ressources. Nous avons cherché à apporter un éclairage sur les effets des politiques de soutien à l’innovation sur les prix hospitaliers des médicaments en France (prix non administrés), dans le contexte d’un marché en forte croissance avec l’essor de médicaments onéreux issus des biotechnologies. A travers l’étude de trois dispositifs (médicaments financés en sus de la tarification à l’activité, autorisations temporaires d’utilisation et médicaments orphelins), nous avons montré l’importance de la contribution de l’innovation à la croissance des dépenses. La recherche d’une efficacité productive, nécessaire pour éviter le gaspillage des ressources, doit s’accompagner d’une réflexion sur la disposition à payer de la société pour des médicaments innovants.Health policies aim to improve the well being of individuals. Politic stakeholders encourage a dynamic policy of pharmaceutical innovation in order to allow patient access to treatments for which the benefit/risk ratio is positive. Meanwhile, spending efficiency should be controlled because of the limited resources collectively funded. We sought to provide insights of the effects of policies aimed to support innovation on hospital drug prices in France (freely set), in the context of a changing market with the rapid adoption of expensive biotechnology treatments. Through the study of three policies ofregulation (expensive drugs funded in addition to the DRG payment system, temporary use authorizations and orphan drugs), we showed the significant contribution of innovation to the growth of spending. The search for productive efficiency, which is necessary to avoid the waste of resources, must be accompanied by debates on the willingness to pay for innovative medicines

Editorial

International audienceThe authors present the series of roundtables that took place between January and May 2022, jointly organized by the Institut Droit et Santé of the University Paris Cité and by the Chaire Santé and the École de Droit de Sciences Po, and which addressed the issues of access to medicines as an integral part of the notion of the right to health, the relevance of our current model of incentives for innovation in the pharmaceutical sector, the conditions necessary to ensure our health independence in terms of access to medicines and, finally, whether or not it is necessary to remedy the lack of transparency of certain activities of the pharmaceutical industry with respect to public authorities and society. The thematic dossier that reports on these exchanges illustrates the complexity of the issue of access to medicines, which was brutally put under the spotlight during the covid-19 pandemic.Les auteures présentent la série de table-rondes qui ont eu lieu entre les mois de janvier et de mai 2022, organisées conjointement par l’Institut Droit et Santé de l’Université Paris Cité et par la Chaire Santé et l’École de Droit de Sciences Po, et qui ont abordé les questions de l’accès aux médicaments en tant que part intégrante de la notion de droit à la santé, la pertinence de notre modèle actuel d’incitation à l’innovation dans le secteur pharmaceutique, les conditions nécessaires pour assurer notre indépendance sanitaire en matière d’accès aux médicaments et, enfin, la nécessité ou non de remédier au manque de transparence de certaines activités de l’industrie pharmaceutique vis-à-vis des pouvoirs publics et de la société. Le dossier thématique qui rend compte de ces échanges illustre la complexité de la question de l’accès aux médicaments, qui a été brutalement mise sous le feu des projecteurs lors de la pandémie de covid-19

Early Access Schemes and Pricing Strategies: A Case Study on Temporary Authorization for Use in France from 1994 to 2016

International audienceEarly access schemes for pharmaceuticals have been increasingly implemented worldwide with the objective of satisfying unmet medical needs or facilitating market access for certain innovative drugs. It allows for pharmaceuticals which have not yet obtained their marketing authorization (MA) to be administered and reimbursed to a pre-defined population of patients. Under the French regulatory framework, this scheme consists in a window of unregulated prices, which stands in contrast with the system of administered prices for reimbursed pharmaceuticals. Our study aims at filling a gap in the literature by analyzing the French Temporary Authorization for Use (TAU) scheme since its implementation in 1994 up to 2016. This long time span allows to document and describe the TAU scheme and its impact on prices. In this article, we review the price difference between the freely set price under TAU and the post-MA price, after negotiation with the French Pricing Committee. Our main result shows that the 2007 regulatory change, which compelled pharmaceutical companies to reimburse the difference between the TAU price and the post-MA price, is significantly correlated with decreasing or stable post-MA-to-TAU price ratios

Rôle et place de l’évaluation des technologies de santé à l’hôpital : schéma cible appliqué aux dispositifs médicaux

International audienc