Clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis:a systematic review and perspective

Amyotrophic lateral sclerosis is a progressive and devastating neurodegenerative disease. Despite decades of clinical trials, effective disease modifying drugs remain scarce. To understand the challenges of trial design and delivery, we performed a systematic review of phase II, phase II/III and phase III amyotrophic lateral sclerosis clinical drug trials on trial registries and PubMed between 2008 and 2019. We identified 125 trials, investigating 76 drugs and recruiting more than 15000 people with amyotrophic lateral sclerosis. 90% of trials used traditional fixed designs. The limitations in understanding of disease biology, outcome measures, resources and barriers to trial participation in a rapidly progressive, disabling and heterogenous disease hindered timely and definitive evaluation of drugs in two-arm trials. Innovative trial designs, especially adaptive platform trials may offer significant efficiency gains to this end. We propose a flexible and scalable multi-arm, multi-stage trial platform where opportunities to participate in a clinical trial can become the default for people with amyotrophic lateral sclerosis

Percepción de la salud, calidad de vida y gasto sociosanitario en supervivientes de un ictus y en sus cuidadores principales

INTRODUCCION: Los análisis de Calidad de Vida en supervivientes de un ictus, la sobrecarga familiar y los análisis sobre coste sanitario en patología vascular cerebral son escasos en nuestro país. MATERIAL Y METODOS: Evaluamos 90 supervivientes y sus 80 cuidadores a los doce meses, mediante el índice de Barthel, la escala de Hamilton y los Cuestionarios de Calidad de Vida SF36 y SIP. RESULTADOS: A los doce meses de seguimiento un 67% de los supervivientes presentaban un síndrome depresivo, un 71,4% padecían un síndrome de disfunción sexual. El SIP total medio era de 24,3 y su Dimensión Psicosocial de 27,5. Los pacientes puntuaban un 40% menos en la escala de Calidad de Vida SF-36 con respecto al valor ideal 100. La depresión post-ictus se asociaba con sexo mujer, ama de casa, tener una actividad social disminuida y estar en incapacidad laboral. La Calidad de Vida según SF36 y SIP se correlacionaba con sexo mujer, nivel funcional bajo en el Indice de Barthel y con la presencia de depresión. Los pacientes con infarto lacunar mostraban una recuperación funcional y anímica mejor que los infartos corticales. La sobrecarga en cuidadores se correlacionó significativamente con el grado de discapacidad, déficit neurológico y estado anímico del paciente. El gasto sanitario medio fué de 890.000 pesetas/paciente