Recommendations for the treatment of AL amyloidosis

Introducción: La amiloidosis por cadenas livianas de inmunoglobulinas (AL) es una enfermedad poco frecuente. El tratamiento implica un desafío, justificado en parte por el compromiso sistémico y la evidencia científica escasa. Objetivos: Elaborar recomendaciones basadas en la evidencia que permitan realizar un adecuado tratamiento de pacientes con amiloidosis AL. Métodos: Se generó un listado de preguntas con formato PICO centradas en la efectividad y seguridad del tratamiento de la amiloidosis AL. Se realizó la búsqueda en PubMed, Cochrane y Epistemonikos. Los niveles de evidencia y los grados de recomendación se basaron en el sistema GRADE. Resultados: Se generaron 11 recomendaciones. En pacientes con amiloidosis AL seleccionados, se recomienda el trasplante autólogo de células progenitoras hematopoyéticas (TCPH) poste rior a una inducción con esquemas basados en bortezomib y el acondicionamiento con melfalán, ya que podría profundizar la respuesta hematológica, de órgano, su durabilidad y mejorar la supervivencia. En pacientes no elegibles para TCPH, se recomienda el tratamiento de primera línea con esquemas basados en bortezomib, dado que es probable que logre mayor tasa de respuesta hematológica, de órgano y mejore la supervivencia. En pacientes con contraindicación o inaccesibilidad al bortezomib, se recomienda el tratamiento con agentes alquilantes y corticoides, dado que es probable que logren la respuesta hematológica, de órgano y mejoren la supervivencia. Discusión: Estas recomendaciones de tratamiento se basan en la evidencia disponible y la ex periencia del panel de expertos, en un escenario de recursos disponibles limitados, acorde a los países en vías de desarrollo.Introduction: Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is a rare disease. Treatment is chal lenging, justified in part by systemic compromise and limited scientific evidence. Objectives: Develop evidence-based recommendations that allow adequate treatment of patients with amyloidosis AL. Methods: A list of PICO format questions focused on the effectiveness and safety of amyloidosis AL treatment was generated. PubMed, Cochrane and Epistemonikos were searched. The levels of evidence and grades of recommendation were based on the GRADE system. Results: 11 recommendations were generated. In selected patients with amyloidosis AL, autologous hematopoietic stem cell transplantation (ASCT) is recommended after induction with bortezomib-based regimens and conditioning with melphalan, since it could deepen the hematological and organ response, its durability and improve survival. In patients not eligible for ASCT, first-line treatment with bortezomib-based regimens is recommended, since it is likely to achieve a higher rate of hematological and organ response and improve survival. In patients with a contraindication or inaccessibility to bortezomib, treatment with alkylating agents and corticosteroids is recommended, since they are likely to achieve haematological and organ response and improve survival. Discussion: These treatment recommendations are based on the available evidence and the experience of the panel of experts, in a scenario of limited available resources, according to developing countries.Fil: Brulc, Erika Bárbara. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Carretero, Marcelina. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Aguirre, Maria Adela. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica - Hospital Italiano. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica.- Instituto Universitario Hospital Italiano de Buenos Aires. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica; ArgentinaFil: Negroni, Agustina. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Ulacia, Dolores. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Perez de Arenaza, Diego. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Villanueva, Eugenia. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Saez, María Soledad. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Sorroche, Patricia Beatriz. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Posadas Martinez, Maria Lourdes. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica - Hospital Italiano. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica.- Instituto Universitario Hospital Italiano de Buenos Aires. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica; Argentina. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Nucifora, Elsa Mercedes. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; Argentin

Recommendations for the treatment of AL amyloidosis

Introducción: La amiloidosis por cadenas livianas de inmunoglobulinas (AL) es una enfermedad poco frecuente. El tratamiento implica un desafío, justificado en parte por el compromiso sistémico y la evidencia científica escasa. Objetivos: Elaborar recomendaciones basadas en la evidencia que permitan realizar un adecuado tratamiento de pacientes con amiloidosis AL. Métodos: Se generó un listado de preguntas con formato PICO centradas en la efectividad y seguridad del tratamiento de la amiloidosis AL. Se realizó la búsqueda en PubMed, Cochrane y Epistemonikos. Los niveles de evidencia y los grados de recomendación se basaron en el sistema GRADE. Resultados: Se generaron 11 recomendaciones. En pacientes con amiloidosis AL seleccionados, se recomienda el trasplante autólogo de células progenitoras hematopoyéticas (TCPH) poste rior a una inducción con esquemas basados en bortezomib y el acondicionamiento con melfalán, ya que podría profundizar la respuesta hematológica, de órgano, su durabilidad y mejorar la supervivencia. En pacientes no elegibles para TCPH, se recomienda el tratamiento de primera línea con esquemas basados en bortezomib, dado que es probable que logre mayor tasa de respuesta hematológica, de órgano y mejore la supervivencia. En pacientes con contraindicación o inaccesibilidad al bortezomib, se recomienda el tratamiento con agentes alquilantes y corticoides, dado que es probable que logren la respuesta hematológica, de órgano y mejoren la supervivencia. Discusión: Estas recomendaciones de tratamiento se basan en la evidencia disponible y la ex periencia del panel de expertos, en un escenario de recursos disponibles limitados, acorde a los países en vías de desarrollo.Introduction: Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is a rare disease. Treatment is chal lenging, justified in part by systemic compromise and limited scientific evidence. Objectives: Develop evidence-based recommendations that allow adequate treatment of patients with amyloidosis AL. Methods: A list of PICO format questions focused on the effectiveness and safety of amyloidosis AL treatment was generated. PubMed, Cochrane and Epistemonikos were searched. The levels of evidence and grades of recommendation were based on the GRADE system. Results: 11 recommendations were generated. In selected patients with amyloidosis AL, autologous hematopoietic stem cell transplantation (ASCT) is recommended after induction with bortezomib-based regimens and conditioning with melphalan, since it could deepen the hematological and organ response, its durability and improve survival. In patients not eligible for ASCT, first-line treatment with bortezomib-based regimens is recommended, since it is likely to achieve a higher rate of hematological and organ response and improve survival. In patients with a contraindication or inaccessibility to bortezomib, treatment with alkylating agents and corticosteroids is recommended, since they are likely to achieve haematological and organ response and improve survival. Discussion: These treatment recommendations are based on the available evidence and the experience of the panel of experts, in a scenario of limited available resources, according to developing countries.Fil: Brulc, Erika Bárbara. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Carretero, Marcelina. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Aguirre, Maria Adela. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica - Hospital Italiano. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica.- Instituto Universitario Hospital Italiano de Buenos Aires. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica; ArgentinaFil: Negroni, Agustina. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Ulacia, Dolores. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Perez de Arenaza, Diego. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Villanueva, Eugenia. Hospital Italiano; ArgentinaFil: Saez, María Soledad. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Sorroche, Patricia Beatriz. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Posadas Martinez, Maria Lourdes. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica - Hospital Italiano. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica.- Instituto Universitario Hospital Italiano de Buenos Aires. Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomédica; Argentina. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; ArgentinaFil: Nucifora, Elsa Mercedes. Hospital Italiano. Instituto Universitario. Escuela de Medicina; Argentin

Neoplasias mieloproliferativas crónicas BCR-ABL negativas, manifestación clínica y evolución. Experiencia en el Hospital Italiano de Buenos Aires

BCR-ABL negative myeloproliferative neoplasms(MPNs) are a heterogeneous group of clonal hematopoietic disorders characterized by the overproduction of differentiated hematopoietic cells, includingpolycythemia vera (PV), essential thrombocythemia(ET), primary myelofibrosis (PMF) and prefibroticprimary myelofibrosis (prePMF).The WHO classification was revised in 2016 adding specific molecular findings with an impact on diagnosis and treatment. This integrates clinical, molecular and pathological criteria and provides a central role to morphological examination of the bone marrow (BM). It also discriminates between essential thrombocythemia (ET) and the prefibrotic phase of primary myelofibrosis (pre PMF).In order to better understand this entity and to have its own population data, a retrospective cohort study was carried out at the Hospital Italiano de Buenos Aires, which included 264 patients with a diagnosis of Philadelphia-negative chronic myeloproliferative neoplasms between January 2004 and December 2017 and a pathological review of 64 patients with a diagnosis of essential thrombocythemia prior to 2016 (using the criteria of the new WHO classification).The analysis showed that the characteristics of our population are similar to those reported in the literature, with rates of global survival and transformation similar to the global population. Regarding the review of bone marrow pathology, the diagnosis of ET was confirmed in 56% of the patients. In patients who were reclassified to PMF prefibrotic stage (44%), a higher percentage of medullary fibrosis and splenomegaly was found at diagnosis. Las neoplasias mieloproliferativas BCR-ABL negativas son un grupo heterogéneo de trastornos hematopoyéticos clonales caracterizados por la sobreproducción de células hematopoyéticas diferenciadas.Incluye policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (TE), mielofibrosis primaria (MFP) y mielofibrosis primaria prefibrótica (MFPpre).La clasificación de la OMS 2001-2008 fue revisada en el año 2016 agregando hallazgos moleculares específicos con un impacto en el diagnóstico y el tratamiento. Integra criterios clínicos, moleculares y patológicos y mantiene un papel central para el examen morfológico fino de la médula ósea.Con la finalidad de comprender mejor esta entidad y de contar con datos poblacionales propios, se realizó un estudio de cohorte retrospectiva en el Hospital Italiano de Buenos Aires que incluye 264 pacientes con diagnóstico de neoplasia mieloproliferativa crónica Phi negativa entre enero 2004 y diciembre 2017y se realizó la revisión anatomopatológica de 64 pacientes con diagnóstico de trombocitemia esencialprevio al 2016 (utilizando los criterios de la nueva clasificación de la OMS).El análisis demostró que las características de nuestra población son similares a las reportadas en la bibliografía, con tasas de sobrevida global y de transformación similares en la población global.En cuanto a la revisión de la patología de la médula ósea, el diagnóstico de TE fue confirmado en el 56%de los pacientes. En los pacientes que recategorizaron a mielofibrosis primaria en estadio prefibrótico(44%) se encontró un porcentaje mayor de fibrosis medular y de esplenomegalia al diagnóstico