Relative risk, absolute risk and number needed to treat : basic concepts

The benefits of therapeutic interventions, whether pharmacologic, surgical, psychological, or others, are usually determined through clinical trials. The design of such trials involves the definition of a control group (placebo or active agent), which will be compared to one or more experimental groups (active agents). Benefits and/or harms are identified using so-called measures of association, including relative risk reduction (RRR), absolute risk reduction (ARR) and number needed to treat (NNT). This is the first of several papers on basic methodological concepts for analysis of the medical literature. We will present the concepts of RRR, ARR and NNT in a deliberately simple fashion, using published studies. On the basis of this knowledge the reader will be able to analyze the literature and make decisions based on it.Os benefícios das intervenções terapêuticas, sejam elas farmacológicas, cirúrgicas, psicológicas, etc., são habitualmente definidos em ensaios clínicos. O desenho dos ensaios clínicos que testam intervenções farmacológicas envolve a definição de um grupo de controlo (placebo ou substância activa), que se vai comparar a um ou mais grupos experimentais (substâncias activas). A definição dos benefícios ou danos encontrados é obtida pelas chamadas medidas de associação, que habitualmente incluem a redução do risco relativo (RRR), a redução do risco absoluto (RRA) e o número necessário tratar (NNT). Neste primeiro de um grupo de artigos sobre conceitos metodológicos básicos para análise da literatura científica, iremos apresentar - de maneira propositadamente simples - os conceitos de RRR, RRA e NNT, utilizando exemplos de estudos publicados. De posse destes conceitos, poderá o leitor analisar individualmente a literatura médica e tomar decisões baseadas nesta.info:eu-repo/semantics/publishedVersio

O Cochrane corner da Revista Portuguesa de Cardiologia

© 2013 Sociedade Portuguesa de Cardiologia. Published by Elsevier España, S.L. All rights reserved.info:eu-repo/semantics/publishedVersio

In clinical practice, more information is not always good : the problem of overdiagnosis

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Finding the best scientific evidence to support clinical practice

The role of science in clinical practice is nowadays fundamental. The constant publication of studies and clinical trials provides evidence of good quality that can be used by the clinician as a basis for medical decision-making, even in a context of uncertainty and risk. Valid and relevant information can help solve the problems of clinical knowledge in practice. The main question is then how practicing clinicians can learn about the innovations and acquire the recent information that can help them to change their practice for the better. The volume of medical literature is enormous and constantly growing, and it is difficult to manage. The increasing availability of secondary data sources for daily patient care provides practical and rapid access to all this information, enabling improvements in the quality of care. In this paper we present and discuss a set of modern and high-quality instruments to obtain useful information for clinical practice.O papel da ciência na prática clínica é, hoje em dia, absolutamente insubstituível. A publicação constante de estudos e ensaios clínicos produz evidência (prova científica) de boa qualidade, sobre a qual é possível o médico tomar decisões sólidas, mesmo que num contexto de incerteza e risco. Na base da resolução dos problemas do conhecimento médico encontra-se a necessidade de obtenção e síntese de informação válida e relevante, que possa servir de base à decisão clínica diária. A questão essencial é então a de saber como podem os médicos aprender as inovações e dominar a informação de modo a introduzir (eventuais) mudanças na sua prática que, em última análise, irão beneficiar os seus doentes. A bibliografia biomédica tem dimensões gigantescas e está em constante expansão, sendo de difícil gestão. O desenvolvimento progressivo de fontes de dados secundárias, disponíveis para uso no dia-a-dia assistencial, vem facilitar a disponibilização de toda esta informação de modo prático e imediato, permitindo uma melhoria da qualidade dos cuidados prestados aos doentes. Neste artigo apresentam-se e discutem-se um conjunto de instrumentos modernos e de alta qualidade, que permitem obter informação útil para a prática clínica.info:eu-repo/semantics/publishedVersio

Efficacy claims for new drugs without clinical trial outcome data : problems and pitfalls

The definition of efficacy of a cardiovascular treatment is frequently based on its impact on surrogate endpoints. These can be laboratory results, physical signs or images that are used in clinical trials as a substitute for clinically relevant endpoints, representing how patients feel, function or survive and that supposedly predict treatment efficacy. Similar efficacy claims can be made for different drugs, based on their similar effects on the same endpoints. This approach involves generalization from one therapeutic class to another or, within the same class, from one molecule to another, thus implying that the benefits of a non-evaluated drug will be the same as those of another that has been carefully evaluated. Such generalization is more common when dealing with two drugs from the same class that are similar in chemical composition, but is less reliable when the two drugs belong to different classes. In this article we discuss the legitimacy of efficacy and safety claims for new cardiovascular drugs without outcome data from large clinical trials, based on the similarity of effects found with similar drugs that have clinical trial outcome data.A definição de eficácia de uma terapêutica cardiovascular baseia-se frequentemente na análise do seu impacto em marcadores substitutivos de doença (MS). Estes definem-se como um resultado laboratorial, um sinal físico ou uma imagem, que são utilizados em ensaios terapêuticos como substituto de marcadores clínicos relevantes e significativos, que representam a maneira como os doentes se sentem, funcionam ou sobrevivem e que, supostamente, predizem o efeito do tratamento. São por vezes reclamadas eficácias semelhantes em medicamentos dissimilares, com o argumento que ambas têm efeitos semelhantes nos mesmos MS. Esta abordagem envolve uma generalização de uma classe terapêutica para outra ou, dentro da mesma classe terapêutica, de uma molécula para outra, implicando que os benefícios de um medicamento não avaliado serão idênticos aos de outro medicamento cuidadosamente avaliado. Esta generalização é mais usual quando estamos perante 2 medicamentos da mesma classe terapêutica, similares nas suas acções ou nas suas composições químicas, sendo bem mais incerta quando estamos perante dois medicamentos de classes diferentes. Neste artigo discutimos a legitimidade da reclamação de eficácia e segurança de um (qualquer) novo medicamento cardiovascular, sem o apoio de dados provenientes de ensaios clínicos de grandes dimensões e de longa duração desse medicamento, com o argumento da similaridade dos efeitos encontrados noutros medicamentos semelhantes (e possuidoras de dados de ensaios clínicos de boa qualidade).info:eu-repo/semantics/publishedVersio

Continuing medical education in Portugal : a new era?

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Basics of methodologic analysis of therapeutic trials : part I : validity of the results

One of the most compelling questions a cardiologist (and, for that matter, any clinician) has to face involves choosing the optimal management strategy for their patients. One of the best sources of information about therapy is the randomized controlled trial, which, despite several significant shortcomings, is considered to be the gold standard in studies about therapeutics and prevention. The methodological quality of therapeutic trials is highly variable and--as already discussed in previous articles--in order to be useful they have to be critically appraised in terms of the validity of their results, their importance, and their applicability to the individual patient. In this article, we will introduce guidelines for the critical appraisal of evidence in therapy, discussing the issue of validity. In future articles we will present a critical appraisal of the importance and applicability of randomized clinical trial results.Escolher a estratégia óptima de tratamento para um doente é uma das questões mais importantes que os cardiologistas e os médicos em geral defrontam na sua prática clínica diária. Uma das melhores fontes de informação em terapêutica são os ensaios aleatorizados e controlados, que, apesar de algumas desvantagens, são considerados o gold standard da investigação médica sobre medidas terapêuticas e preventivas. A qualidade metodológica dos ensaios terapêuticos é muito variada e – como já foi apresentado noutros artigos desta série – para que sejam úteis é fundamental a avaliação crítica da sua qualidade, em termos de validade dos seus resultados, da sua importância e da sua aplicabilidade ao doente individual. No presente artigo apresentam-se as regras a que deve obedecer a avaliação crítica de estudos sobre intervenções terapêuticas, incidindo sobre a validade dos resultados. Em artigos posteriores, apresentaremos as regras de avaliação crítica em termos da importância e da aplicabilidade dos resultadosinfo:eu-repo/semantics/publishedVersio

Critical appraisal of prognostic evidence : practical rules

Prognosis constitutes the possible outcomes of a disease and the frequency with which they can be expected to occur. The need for prognostic determination in cardiology may arise from the patient's questioning ("What is going to happen to me?"), or from the cardiologist himself trying to decide on therapy (what should be done with an NYHA class IV patient with congestive heart failure refractory to treatment, if he has a cardiac arrest?), or on screening (what is the clinical evolution of an asymptomatic 5-cm diameter abdominal aortic aneurysm?). Prognosis is also important in making inferences about quality of care, when comparing outcomes in populations from different contexts and institutions. In order to establish an accurate prognosis in a specific patient, one has to examine the clinical evolution of groups of patients with the same disease (stroke, for example), refining this process by inclusion of the patient in specific subgroups defined by, for example, age (young patients fare better than old ones), clinical variables (hemorrhagic versus thrombotic stroke) or existing comorbidities (hypertensive patients have a worse outcome). In this article we discuss the guidelines for critical appraisal of a prognostic study, in terms of the validity, importance and applicability of its results.O prognóstico define-se como o conjunto de resultados (outcomes) possíveis de uma doença e a frequência com que se espera que eles ocorram. A necessidade de utilizar evidência prognóstica surge periodicamente na prática cardiológica: por vezes, são os próprios doentes que colocam directamente a questão («...o que me vai acontecer?...»); outras é o médico, quer na decisão terapêutica (se o doente tem insuficiência cardíaca congestiva irreversível classe IV NYHA e já não responde à terapêutica, que decisão tomar no caso de uma paragem cardíaca?), quer no rastreio (qual é a evolução de um aneurisma da aorta assintomático com 5 cm de diâmetro?). O prognóstico é ainda importante na avaliação comparativa da qualidade dos cuidados de saúde prestados em diversos contextos ou instituições. Para o estabelecimento de um correcto prognóstico num doente específico, temos de examinar a evolução clínica de grupos de doentes com a mesma patologia (por exemplo, acidente cerebrovascular), tentando de seguida refinar este processo através da colocação do doente em subgrupos determinados, definidos por grupos etários (os doentes jovens evoluem melhor que os idosos), por variáveis clínicas (AVC trombótico versus hemorrágico) ou por patologias concomitantes (doentes com hipertensão têm pior evolução), por exemplo. Neste artigo apresentamos as regras de avaliação crítica de um estudo sobre prognóstico, em termos da validade, importância e aplicabilidade prática dos seus resultados.info:eu-repo/semantics/publishedVersio

Medical errors, therapeutic adverse effects and patient safety : an evidence-based analysis

RESUMO - O problema da qualidade em saúde e, dentro desta, da segurança dos doentes é um campo relativamente recente da gestão em saúde, investigação e prática clínicas, já que apenas nas últimas 2-3 décadas é que este tema se tornou uma preocupação formal dos diversos Sistemas de Saúde e seus responsáveis. Neste artigo apresenta-se e discute-se o problema do erro clínico, as teorias dos sistemas de segurança dos doentes, algumas soluções até agora testadas noutros sistemas de saúde para a aumentar e, finalmente, a que regras metodológicas devem obedecer os estudos sobre melhoria da qualidade em saúde. A população-alvo é a dos doentes internados em hospitais, não porque os doentes ambulatórios não apresentem problemas idênticos de segurança, mas porque os modelos mais bem estudados são hospitalares.ABSTRACT - Quality of care and patient safety are relatively new fields of health management, clinical research and clinical care, since they only became a formal concern of health systems and managers over the last 20-30 years. In this paper we present and discuss medical errors, theories of patient safety systems, strategies and solutions to increase it and finally the methodological rules that studies of quality improvement must obey in order to produce valid results. The target population is hospital patients, because the best studied models apply to them and not ambulatory patients. Of course the overall view applies to primary care patients as well.info:eu-repo/semantics/publishedVersio

Drug therapy for chronic heart failure due to left ventricular systolic dysfunction : a scientific review : I. Introduction

Heart failure is a complex syndrome resulting from cardiac changes, structural or functional, that cause pump failure and consequently diminished cardiac output. Drug therapy improves patients' prognosis and, based on good-quality evidence, is safe and cost-effective. There are several drug classes that can be used in left ventricular dysfunction, so it may be useful to discuss their stratification and prioritization for clinical practice. This is the first of a series of papers that will present and discuss the most valid, important and applicable evidence on drug therapy in chronic heart failure due to left ventricular systolic dysfunction. We will not discuss acute heart failure (or decompensation of chronic heart failure) or non-pharmacologic treatments (implantable cardioverter-defibrillators, cardiac resynchronization therapy, heart transplantation, anti-platelet therapy, etc.).A insuficiência cardíaca define-se como uma síndrome complexa resultante de alterações cardíacas estruturais ou funcionais, que têm como consequência a diminuição da função de bomba do coração e, por consequência, o respectivo volume de ejecção. A terapêutica farmacológica melhora o prognóstico destes doentes e, baseado em evidência de boa qualidade, é segura e apresenta uma boa relação de custo-eficácia. Existem várias classes de medicamentos que podem ser utilizados em doentes com disfunção do ventrículo esquerdo, pelo que é útil uma discussão detalhada de cada uma delas, com estratificação e prioritização do seu uso prático. Este é o primeiro de uma série de artigos que têm como objectivo principal apresentar e discutir a evidência mais válida, importante e aplicável sobre a utilização de fármacos na insuficiência cardíaca crónica por disfunção sistólica do ventrículo esquerdo. Não se irá discutir quer a insuficiência cardíaca aguda - ou crónica agudizada - quer outros tratamentos que não os farmacológicos (por exemplo os desfibrilhadores implantáveis, técnicas de ressincronização, transplante cardíaco, anti-agregação plaquetária, etc.).info:eu-repo/semantics/publishedVersio