Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA) Models in Health Technology Assessment of Orphan Drugs—a Systematic Literature Review. Next Steps in Methodology Development?

Background: Multi-criteria decision analysis (MCDA) is a decision-making tool that can take into account multidimensional factors and enables comparison of (medical) technologies by combining individual criteria into one overall appraisal. The MCDA approach has slowly gained traction within Health Technology Assessment (HTA) and its elements are gradually being incorporated into HTA across Europe. Several groups of scientists have proposed MCDA approaches targeted toward orphan drugs and rare diseases by including criteria specific to rare diseases. The goal of this article is to provide an overview of the current state of knowledge and latest developments in the field of MCDA in HTA for orphan drugs, to review existing models, their design characteristics, as well as to identify opportunities for further model improvement.Methods: A systematic literature search was conducted in January 2018 using four databases: MEDLINE (Pubmed), EBSCO HOST, EMBASE, and Web of science to find publications related to use of MCDA in the rare disease field (keywords: MCDA/orphan drug/rare disease and synonyms). Identified MCDA models were analyzed, e.g., structure, criteria, scoring, and weighting methodology.Results: Two hundred and eleven publications were identified, of which 29 were included after removal of duplicates. 9 authors developed own MCDA models, 7 of which based on literature reviews intended to identify the most important and relevant decision criteria in the model. In 13 publications (8 models) weights were assigned to criteria based on stakeholder input. The most commonly chosen criteria for creation of the MCDA models were: comparative effectiveness/efficacy, the need for intervention, and disease severity. Some models have overlapping criteria, especially in the treatment cost and effectiveness areas.Conclusions: A range of MCDA models for HTA have been developed, each with a slightly different approach, focus, and complexity, including several that specifically target rare diseases and orphan drug appraisal. Models have slowly progressed over the years based on pilots, stakeholder input, sharing experiences and scientific publications. However, full consensus on model structure, criteria selection and weighting is still lacking. A simplification of the MCDA model approach may increase its acceptance. A multi-stakeholder discussion on fundamental design and implementation strategies for MCDA models would be beneficial to this end

Costs of Hypertension in Poland

Wstęp Celem przeprowadzonej analizy była ocena kosztów związanych z występowaniem nadciśnienia tętniczego w Polsce. Analizę przeprowadzono retrospektywnie z perspektywy społecznej dla populacji 9286 pacjentów z całej Polski, leczonych z powodu nadciśnienia tętniczego przez ostatni rok. Kalkulacji poddano bezpośrednie koszty medyczne związane z leczeniem farmakologicznym, konsultacjami lekarskimi, badaniami laboratoryjnymi i diagnostycznymi oraz hospitalizacjami. Koszty pośrednie związane z utratą produktywności zostały również uwzględnione. Wszystkie koszty zostały zebrane za pomocą „Formularza Oceny Kosztów Leczenia Nadciśnienia Tętniczego”. Wyniki Całkowity średni koszt związany z występowaniem nadciśnienia tętniczego obliczono na 1570 PLN na pacjenta na rok. Próba oszacowania całkowitych kosztów związanych z występowaniem nadciśnienia tętniczego w Polsce wykazała, że mogą one sięgać nawet 14 miliardów PLN rocznie. Rozkład kosztów całkowitych przedstawiał się następująco: leki — 10,2%, konsultacje lekarskie — 30,8%, badania laboratoryjne i diagnostyczne — 11,4%, hospitalizacje — 21,0%, pośrednie koszty utraconej produktywności — 26,6%. Międzynarodowe porównanie wyników badania PENT wykazało, że wydatki na leczenie farmakologiczne osób z nadciśnieniem tętniczym w Polsce stanowią niższy odsetek całkowitych wydatków niż w innych krajach (np. Szwecja — 53,3%, Stany Zjednoczone — 20,7%). Teoretycznie całkowite obciążenie społeczne kosztami nadciśnienia tętniczego może więc wynosić, w przeliczeniu na mieszkańca na rok, odpowiednio: 31 USD w Szwecji, 82 USD w Stanach Zjednoczonych oraz 88 USD w Polsce (wg kursu wymiany walut z dnia 21.01.2001). Wnioski Wyniki analizy ukazują, jak znaczne obciążenie ekonomiczne społeczeństwa polskiego stanowi nadciśnienie tętnicze. Koszty leczenia farmakologicznego stanowią w Polsce najniższy odsetek kosztów. Optymalna alokacja wydatków na leczenie farmakologiczne może więc wpłynąć na redukcję całkowitych kosztów związanych z występowaniem nadciśnienia tętniczego w Polsce.Background The aim of the study was to assess costs related to hypertension in Poland. This analysis was carried out in GP’s centres throughout the country. The time horizon of the analysis was 12 months and a retrospective approach was applied. The direct medical costs of: pharmacological treatment, doctors’ consultations, laboratory and diagnostic tests and hospitalisations were identified and calculated. Indirect costs due to productivity loss were also included in the analysis. The cost assessment questionnaire was used to collect all the data concerning cost components. Results The average cost per hypertensive patient per year was calculated at 1570 PLN. The total burden of hypertension in Poland, estimated on the basis of PENT study population analysis, may reach 14 billion PLN (14 ´ 109 PLN) per year. The distribution of total costs is as follows: pharmacological treatment — 10,2%, doctors’ consultations — 30,8%, laboratory and diagnostic tests — 11,4%, hospitalisations — 21,0%, and productivity losses — 26,6%. An international comparison demonstrated that expenditure resulting from the pharmacological treatment of hypertension in Poland was much smaller than in other countries (i.e. Sweden — 53,3%, and USA — 20,7%). Theoretically, the total societal burden of hypertension per resident per year amounts to 31 USD in Sweden, 82 USD in United States and 88 USD in Poland (according to the exchange rate on 21.01.2000 — 1 USD = 4,0757 PLN). Conclusion The results of the analysis show that hypertension constitutes a high economic burden for the Polish population. The cost of pharmacological treatment represents the lowest percentage of the total costs of hypertension and also the lowest part of direct medical costs. The conclusion is that an optimal allocation of expenditure for pharmacological treatment may contribute to a significant reduction in total costs of hypertension following the example of other European countries (eg. Sweden) as well as the United States

Use of single pill combinations in the treatment of arterial hypertension in Poland: The current practice and guidelines, the impact on reimbursement spending and patient co-payment

Background: Clinical guidelines recommend using single pill combinations (SPC) when initiating and intensifying the treatment of arterial hypertension (AH), which is not reflected in the Summaries of Product Characteristics (SMPC) for individual preparations. The drug reimbursement system in Poland (with a few exceptions) does not provide for reimbursement outside the indications specified in the SMPC. Therefore, it excludes the use of SPC under reimbursement. In 2020 the share of SPC in the treatment of AH amounted to 12.8% of unit volume and was lower than the 80% based on the guidelines of the Polish Society of Hypertension. Methods: Using the data from a sample of pharmacies in Poland over the period November–December 2020, the potential was assessed of switching from existing AH therapy with monocomponent drugs containing selected combinations of active ingredients to the equivalent SPC. Results: The potential of switching from AH treatment in the analyzed period using monocomponent drugs with the equivalent SPC amounted to 19% of unit volume (a reduction of 212M units), with the highest switch potential (43.9%) for drugs containing amlodipine. The public payer’s savings would be EUR 12.3 million and patient savings would amount to EUR 5.0 million. Conclusions: Enabling reimbursement of SPC in Poland in line with the clinical guidelines can significantly increase the share of SPC in the treatment of AH, which will result in better health outcomes and a significant reduction in the payer’s drug reimbursement spending and will lower the financial barrier for patients to access this type of treatment

Transport company control authorities

Prowadząc działalność gospodarczą w zakresie transportu drogowego można się spotkać z szeregiem instytucji uprawnionych do przeprowadzania różnego typu kontroli. W artykule przedstawiono ich przegląd, podając obowiązki oraz uprawnienia poszczególnych organów, które wynikają z przepisów prawa. Przeprowadzane kontrole mogą mieć negatywne skutki w postaci wymierzenia kary grzywny, czy też aresztu, a nawet – w skrajnym przypadku – doprowadzić do konieczności zakończenia działalności w branży transportowej. Dlatego też wydaje się istotnym znać organy mające uprawnienia do kontroli w branży transportowej

Taxes in the transport business

Podatki są nieodłącznym aspektem prowadzenia firmy, w tym również firmy transportowej. Ich znajomość, w imię zasady ignorantia iuris nocet (łac. nieznajomość prawa szkodzi), determinuje efektywność pracy przedsiębiorstwa i pozwala uniknąć kar, wpływających na kondycję finansową przedsiębiorstwa. Sprawność działania przedsiębiorstwa, również w zakresie znajomości obowiązującego prawa podatkowego, pozwala zwiększyć szanse na sukces firmy na rynku. Celem artykułu jest analiza polskiego system podatkowego, ze szczególnym uwzględnieniem obowiązków podatkowych firm transportowych. W arty-kule ujęte zostały podatki, których podmiotem jest firma transportowa. Został również ustalony wpływ posiadanego majątku firmy na wydatki związane z podatkami. Pokazana została zależność wyboru formy prowadzenia działalności na opłacane przez przedsiębiorstwo podatki oraz wybór formy prowadzenia ewidencji podatkowej

Overview of selected costs incurred in transport activity

Podstawą zarządzania przedsiębiorstwem, jest wiedza na temat źródeł pozyskiwania przychodów, jak i znajomość czynników kosztotwórczych. Niniejszy artykuł został poświęcony temu drugiemu elementowi, a więc kosztom, jakie w przedsiębiorstwie występują. Szczególną uwagę zwrócono na koszty jakie ponoszą podmioty gospodarcze prowadzące działalność związaną z transportem. Pośród tych kosztów można wymienić koszty związane z zakupem paliwa, przejazdem po drogach publicznych, zatrudnieniem pracowników, ubezpieczeniami. Znajomość tych kosztów warunkuje poprawne zarządzanie firmą transportową. Umożliwia również zaplanowanie odpowiednich działań mających na celu rozwój firmy

Analiza kosztów miesięcznej terapii chorób przewlekłych, zaleconej po okresie hospitalizacji, prowadzonej w warunkach opieki ambulatoryjnej u pacjentów w wieku 80 lat i powyżej

The analysis of the costs of one month of ambulatory drug therapy in the group of elderly aged 80 and over following hospital dischargeBackground: It is thought that at least one medication is taken by up to 60% of elderly people. What is more, in US elderly people living in the community take on average four medications, while home-care residents take averagely seven drugs a day. The above-mentioned facts, in the light of current demographic changes of the structure of population, indicate the growing cost of ambulatory drug therapy of the elderly. Aim of the study: To analyze the costs of one month of ambulatory drug therapy in the group of elderly aged 80 and over following hospital discharge. Moreover, the relation between the number of pills and drugs taken in general, concomitant illnesses and costs of therapy were assessed. Materials and methods: The retrospective analysis of medical documentation of 116 patients aged 80 and over was performed. The costs of therapy were calculated accordingly to the prices published in The Drug Index. Co-morbid illnesses were classified accordingly to the International Classification of Diseases (ICD-10). Analysis in the age subgroups was performed. Results: Mean age was 85.2 ± 4.2y-rs, group consisted of 62 women and 27 men; 27 patients were excluded from further analysis. Mean number of prescribed drugs was 7.6 ± 2.9 (min.–max.: 1–16), mean number of prescribed pills was 8.8 ± 4.3 (min.–max.: 0–23). Patients in the examined group suffered from 5.8 ± 2.0 chronic diseases averagely. Mean cost of one month of ambulatory drug therapy was 135.9 ± 95.7 PLN (min.–max.: 1,96–625,9 PLN). Significant relations between the costs of ambulatory drug therapy and the number of chronic diseases (r = 0.51, p < 0.0001) as well as the number of pills (r = 0.68, p < 0.001) and drugs (r = 0.74, p < 0.001) were observed. The differences in the subgroups were observed. Conclusions: The high co-morbidity observed in the elderly results in the need for taking a great number of drugs and consequently causes high costs of ambulatory drug therapy. When planning ambulatory treatment, it is important to analyze the patients’ and their families’ financial situation, and when necessary provide economical support

Chemotherapy compliance in elderly patients with solid tumors: a real-world clinical practice data

Introduction. Malignant tumors in elderly people are more than ten times more prevalent than in the younger population. The data on the compliance with chemotherapy in older cancer patients managed outside of clinical trials is scarce.  Material and methods. We retrospectively assessed 181 consecutive cancer patients aged 65 years or more who received systemic chemotherapy. The study aimed to examine chemotherapy compliance in a large series of elderly patients managed in routine clinical practice. We also investigated the ability to complete chemotherapy in relation to selected factors, such as tumor type, treatment setting and line, type of chemotherapy, presence of comorbidities, body mass index (BMI), an expected glomerular filtration rate, hemoglobin level (Hb), a neutrophil- to-lymphocyte ratio, and Eastern Cooperative Oncology Group performance status (PS).  Results. Thirty-three percent of patients did not complete an initially pre-defined chemotherapy plan. The main reasons were disease progression (20%) and unacceptable toxicity (10%). Independent factors related to premature treatment termination included a lower BMI, a lower Hb level, lower PS, and palliative (compared to currative) setting.  Conclusions. In conclusion, premature chemotherapy termination not related to disease progression is relatively rare in elderly patients and may be predicted with routinely used clinical parameters

Psychologia zeznań świadków : (w ćwiczeniach)

Psychologia zeznań świadków i proces przesłuchania świadka stanowią główną dziedzinę psychologii sądowej. Przesłuchanie świadka to sytuacja, w której uczestniczy osoba przesłuchująca (odbierająca zeznanie) oraz osoba zeznająca (przesłuchiwana), czyli świadek. Najważniejszym celem przesłuchującego jest uzyskanie od świadka jak największej liczby informacji szczerych, rzetelnych i wiarygodnych. Świadkiem zaś może zostać każdy człowiek wezwany przez organ procesowy. Należy pamiętać, że osoba zeznająca znajduje się w określonej sytuacji, na k tórą wpływ mają nie tylko przepisy prawa, lecz także miejsce, w którym się znajduje, powaga organu procesowego czy też indywidualne właściwości psychofizyczne. Te, jak i wiele innych czynników, k sz ta łtu ją psychologiczną sytuację świadków. Znajomość tych czynników oraz próby poszukiwania odpowiedzi n a pytanie o mechanizmy i czynniki wpływające n a jakość uzyskiwanego materiału dowodowego stanowiły ważny punkt odniesienia założeń teoretycznych i badawczych niniejszego opracowania. Podręcznik przeznaczony jest dla studentów (studiów stacjonarnych i niestacjonarnych) oraz wykładowców na kierunkach, w ramach których omawiana jest problematyka funkcjonowania człowieka w roli świadka. Wprowadzenie ćwiczeniowej formy zajęć z psychologii sądowej jest niewątpliwie korzystne dla studentów, gdyż pozwala na doskonalenie warsztatu badawczego, jakim posługuje się w swej praktyce zawodowej psycholog. Autorzy podręcznika, mając świadomość, że opracowanie pomocy dydaktycznej dla pracowników i studentów jest trudne, starali się przygotować skrypt, który dla prowadzącego będzie alternatywną formą realizacji przedmiotu umożliwiającego wszechstronne omówienie problematyki zeznań świadków, przedstawienie teoretycznych i praktycznych aspektów tego zagadnienia, studentowi zaś pozwoli nauczyć się posługiwania eksperymentem do rozwiązywania różnych problemów psychologa (nie tylko sądowego) oraz zapoznać się ze sposobami konstruowania eksperymentu i stawiania hipotez. Podręcznik ten ma przede wszystkim umożliwić stu dentowi zdobycie wiedzy teoretycznej i nabycie umiejętności praktycznych niezbędnych do opiniowania w sprawach dotyczących psychologicznej wiarygodności zeznań świadków. Przedstawione w podręczniku eksperymenty, poddane weryfikacji, dotyczą problemów nawiązujących do najważniejszego kierunku prowadzonych przez psychologów sądowych poszukiwań związanych z obszarem psychologii zeznań świadków. Dobierając eksperymenty, zwracano uwagę na elementy strukturalne psychologicznej problematyki zeznań świadków, które wywodzą się z opracowanego przez J.M. Stanika (1986, s. 171) modelu zeznań świadków (zob. schemat 1). Model ten porządkuje w sposób ogólny uwarunkowania wpływające n a percepcję zdarzeń, przetwarzanie przyjętych treści, spostrzeżeń oraz na etap formowania się zeznań udzielanych przez świadków w toku przesłuchania. Dzięki takiemu podziałowi problemów, a tym samym doborowi eksperymentów, podręcznik stanowi częściowe dopełnienie bardzo czytelnie przedstawionych przez J.M. S ta nika zależności teoretycznych dotyczących problemów zeznań świadków i może być ważną pomocą dydaktyczną niezbędną w realizacji zajęć ze studentami