Фармакоэкономическое обоснование применения препарата лейпрорелин (Элигард) 45 мг 1 раз в 6 месяцев при распространенном раке предстательной железы в Российской Федерации

Objective – to conduct pharmacoeconomic study of leuprolide acetate 45 mg once in 6 months (Eligard) for advanced prostate cancer from the perspective of Russian health care systemMaterials and methods. Cost minimization analysis (CMA) and budget impact analysis (BIA) were performed. All calculations were made in the MS Excel model. CMA compared leuprolide acetate once in 6 months (Eligard 45 mg) with 7 other prolonged gonadotropin-releasing hormone (GnRH) analogs. BIA compared two scenarios: common practice consisting of 4 GnRH analogs; new practice that is leuprolide acetate once in 6 months in 20 % of patients. Costs of drugs, visits to oncologist and injections were calculated both in CMA and BIA. Time horizon was 5 years for CMA and 3 years for BIA. Number of patients treated with GnRH was defined taking into account 5 year survival rate. One-way sensitivity analysis was performed.Results. Leuprolide acetate (Eligard) 45 mg is the most cost-saving option among all compared. Sensitivity analysis demonstrated that the results are sustainable if input parameters are varied in the range ± 25 % from baseline. Budget economy is expected when Eligard 45 mg is used in a part of patients population instead of other prolonged GnRH analogs.Цель исследования – проведение фармакоэкономического анализа применения препарата лейпрорелин (Элигард) в дозе 45 мг 1 раз в 6 мес при распространенном раке предстательной железы (РПЖ) с позиции системы здравоохранения Российской Федерации.Материалы и методы. Проведены анализ минимизации затрат и анализ влияния на бюджет. Расчеты проводили в модели, построенной в Microsoft Excel. При анализе минимизации затрат сравнивали применение лейпрорелина 1 раз в 6 мес (Элигард 45 мг) с 7 другими препаратами группы аналогов гонадотропин-рилизинг-гормона (ГнРГ). В анализе влияния на бюджет сравнивали сценарий текущей практики, подразумевающий применение 4 аналогов ГнРГ, с новым сценарием: замещение исходного аналога ГнРГ на Элигард 45 мг у 20 % пациентов. В обоих видах анализа учитывали расходы на аналоги ГнРГ, посещения онкологов и проведение инъекций. Временной горизонт модели в базовом анализе составил 5 лет для анализа минимизации затрат и 3 года для анализа влияния на бюджет. Число пациентов, получающих аналоги ГнРГ в динамике, рассчитывали на основе сведений о 5-летней выживаемости больных РПЖ. Проведен односторонний анализ чувствительности к колебаниям исходных значений ключевых параметров модели.Результаты. Элигард 45 мг является самым экономичным вариантом лечения пациентов с распространенным РПЖ депо-формами аналогов ГнРГ. Применение Элигарда 45 мг вместо других аналогов ГнРГ у части пациентов приведет к сокращению расходов бюджета здравоохранения. Анализ чувствительности продемонстрировал устойчивость выявленной закономерности к колебаниям значений исходных параметров в рамках ± 25 % от исходного уровня

Клинико-экономическое исследование использования препаратов из группы агонистов рецепторов тромбопоэтина в терапии хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у взрослых

Aim. Hospital-based economic analysis for the use of thrombopoietin receptor agonists (TRA) Eltrombopag and Romiplostim has been performed in patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) at the background failure of previous treatment options. Materials and methods. Two models for the cost-minimization analysis (model 1) and analysis of the budget impact TRA usage (model 2) are developed on the basis of Microsoft Excel software. The models are based on hypothesis of the difference between the drugs in terms of clinical efficacy and safety and this hypothesis is grounded on the results of randomized controlled trials (RCT) and indirect RCT comparison. The expenditures for drugs of TRA group and for the medical care including the costs for drugs administration, bleeding treatment, "rescue therapy" and follow-up monitoring during treatment are calculated in the mentioned models. The costs of the RF health system have been calculated taking into account the management peculiarities and financing of medical assistance that allows use the models in all regions of Russia. The study was conducted from September to December 2015. The data of state statistical supervision, registered limit transfer drug prices from the list of life-saving and essential medicines (LSEM), the guide price of the manufacturer in the case of application filing for Eltrombopag inclusion to such list, and standards of the financial expenses per medical care volume unit of RF in 2015 are used for calculations. Results. It was shown that Eltrombopag use as compared to Romiplostim is economically expedient in the patients with chronic ITP at the background of previous treatment failure, being not less effective and cheaper alternative that allows reduce the cost of one patient annual therapy by 2.68 mln. rubles. Budget impact analysis evidences that Eltrombopag application can significantly reduce the spending of budgetary funds for the chronic ITP therapy, at least with the same efficacy. Budgetary spending is decreased by 1.68 bln. rubles over 5 years with a gradual increase of Eltrombopag share in purchase of TRA. Conclusion. Despite the comparable efficacy and safety Eltrombopag is economically sound option of chronic ITP treatment as compared to Romiplostim. Цель – проведен клинико-экономический анализ применения агонистов рецепторов тромбопоэтина (ТПО) – элтромбопага и ромиплостима – у пациентов с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (ИТП) при неэффективности предшествующих методов лечения. Материалы и методы. На базе программного обеспечения Microsoft Excel разработаны две модели для проведения анализа минимизации затрат (модель 1) и анализа влияния на бюджет (модель 2) применения препаратов агонистов ТПО-рецепторов. Модели базируются на гипотезе об отсутствии различий между препаратами по показателям клинической эффективности и безопасности, основанной на результатах рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) и непрямого сравнения РКИ. В моделях рассчитываются затраты на лекарственные препараты из группы агонистов ТПО-рецепторов и на оказание медицинской помощи, включая затраты на введение препаратов, лечение кровотечений, проведение «терапии спасения» и диспансерное наблюдение в процессе лечения. Рассчитывались затраты системы здравоохранения РФ с учетом особенностей организации и финансирования медицинской помощи, что позволяет использовать модели во всех регионах России. Исследование проводилось в период с сентября по декабрь 2015 г. Для расчетов использованы данные государственного статистического наблюдения, зарегистрированные предельные отпускные цены препаратов из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), ориентировочная цена компании-производителя в случае подачи заявки на включение в перечень для элтромбопага и нормативы финансовых затрат на единицы объема медицинской помощи в РФ в 2015 г. Результаты. Показано, что применение элтромбопага по сравнению с ромиплостимом у пациентов с хронической ИТП при неэффективности предшествующей терапии является целесообразным с экономической точки зрения, будучи не менее эффективной, и более дешевой альтернативой, позволяющей снизить стоимость годового лечения одного пациента на 2,68 млн руб. По результатам анализа влияния на бюджет применение элтромбопага позволяет значительно сократить расходы бюджетных средств на терапию хронической ИТП с сохранением эффективности. При постепенном увеличении доли элтромбопага в закупках агонистов рецепторов ТПО бюджетные расходы уменьшаются на 1,68 млрд руб. за 5 лет. Заключение. Элтромбопаг при сопоставимой эффективности и безопасности является экономически выгодным вариантом лечения хронической ИТП в сравнении с ромиплостимом.

Оценка необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ

the article presents the results of cost calculation on the drug supply of the patients with orphan diseases, included in the list of orphan diseases (24 diseases) by the RF Government Regulation of April 26, 2012 № 403. Calculation was performed based on the data of registered patients with orphan diseases (OD) in 83 territorial entities of the Russian Federation in 2013 and based on the average-weighted costs of their drug therapy. Data on registered patients with OD was obtained because of the official request of the Expert Board on Healthcare of the Council of the Federation Committee on Social Policy that was sent to healthcare regulatory bodies of the 83 territorial entities of the Russian Federation. Average-weighted cost calculation of drug treatment (or of specialized nutrition care) of the patients with OD was carried out in accordance with medical care standards and expert assessment. As part of the analysis of the standards the search for pathogenic therapy medications was carried out, in the absence of which – there was a search for supportive care medications that critically affect survivability of the patients with OD. According to the selected list of drugs, information about duration, frequency of prescription, average daily and course dose, was analyzed. In the absence of medical care standards, and in order to verify some questions concerning drug therapy of patients with OD consultations with experts were held. Because of conducted calculation, total average-weighted costs of pharmacotherapy for 24 orphan diseases were 15.73 bln rubles per year (6.36 bln rubles for children and 9.37 bln rubles for adults) for 11 173 registered patients that by 3.3 exceeds current amount of finance. Pathogenetic pharmacotherapy of Mucopolysaccharidoses type VI and II proved to be the most expensive treatment per one patient per year: average-weighted costs per one child with Mucopolysaccharidoses type VI amounted to 40.90 mln rubles, per one adult – to 71.50 mln rubles; for Mucopolysaccharidoses type II costs were 29.60 and 51.83 mln rubles respectively. In order to increase effectiveness of the system of drug supply of the patients with OD and to optimize state expenses for this group of patients it is necessary to approve the entire range of financially balanced and science based medical care standards, to define the legal status of orphan drugs and to carry out state regulation of prices, to ensure increase of regional funding supported by involvement of federal budget funds, to define the list of orphan drugs, to implement state regulation measures to create incentives for pharmaceutical companies to reduce prices for orphan drugs.в статье представлены результаты расчета необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями, включенными в перечень редких заболеваний (24 заболевания) Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403. Расчет проводился на основании данных о количестве зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями (РЗ) в 83 субъектах РФ в 2013 г. и средневзвешенных затратах на их лекарственную терапию. Данные о количестве зарегистрированных больных с РЗ были получены в результате официального запроса Экспертного совета по здравоохранению комитета Совета Федерации по социальной политике, направленного в органы управления здравоохранением 83 субъектов РФ. Расчет средневзвешенных затрат на лекарственную терапию (или специализированные продукты лечебного питания) больных с РЗ проводился на основании стандартов медицинской помощи и экспертных оценок. В рамках анализа стандартов осуществлялся поиск препаратов патогенетической терапии, а при их отсутствии – препаратов симптоматической терапии больных с РЗ, критически влияющих на их выживаемость. По выбранному перечню препаратов анализировались данные о сроках, частотах их назначения, средних суточных и средних курсовых дозах. При отсутствии стандартов медицинской помощи, а также для уточнения вопросов лекарственной терапии пациентов с РЗ проводились консультации с экспертами. В результате проведенных расчетов общие средневзвешенные затраты на фармакотерапию 24 редких заболеваний составили 15,73 млрд руб. в год (6,36 млрд руб. на детей и 9,37 млрд руб. на взрослых) на 11 173 зарегистрированных больных, что в 3,3 раза превышает текущие объемы финансирования. Наиболее дорогостоящей в расчете на одного больного в год оказалась патогенетическая фармакотерапия мукополисахаридоза VI и II типов: средневзвешенные затраты на одного ребенка с мукополисахаридозом VI типа составили 40,90 млн руб., на одного взрослого – 71,50 млн руб.; мукополисахаридозом II типа – 29,60 млн руб. и 51,83 млн руб. соответственно. Для повышения эффективности работы системы лекарственного обеспечения больных с РЗ и оптимизации государственных расходов на эту группу пациентов необходимо: утвердить полный набор финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи, законодательно определить статус орфанных препаратов и осуществлять государственное регулирование цен, обеспечить увеличение регионального финансирования с привлечением средств федерального бюджета, утвердить перечень орфанных препаратов, выработать механизмы государственного стимулирования фармацевтических компаний снижать цены на орфанные препараты

Анализ международного опыта планирования объемов и оплаты стационарной медицинской помощи

Objective. To examine approaches to organization and planning as well as expenditures of inpatient care in countries outside of Russia.Methods. A narrative review of published articles and legal documents was conducted. The review focused on health systems organization, planning volumes and costs associated with inpatient care in nine foreign countries (Germany, France, Denmark, Norway, Austria, Great Britain, Canada, Belarus and Kazakhstan) was conducted.Results. In all countries, there is a growth in health care costs both in monetary terms and as a percentage of GDP. The primary policy responses to expenditure growth have focused on outpatient pharmaceuticals, evaluation of medical technologies and reducing volumes of provided hospital care by providing assistance in day hospitals, outpatient or with home-visiting teams. In most countries, responsibility for the organization and planning of inpatient care rests with regional authorities. In all of countries, quality measures are regularly taken as a means to optimize or reduce numbers of beds, reduce hospital length of stay or increase turnover as a means to reduce transaction costs and costs of infrastructure maintenance. The main method of payment for acute care services is based on per case of treatment for a relevant group of diseases (diagnosis related group (DRG)). Planning of medical care in many of these countries is based on financial capacity and performance of previous years. Approaches to planning are typically part of political decision-making, developed at regional or municipal level, leading to variable approaches in health systems characterized by a federation of health regions.Цель – анализ международных методических материалов, нормативно-правовых документов, регламентирующих механизмы планирования объемов и оплаты стационарной медицинской помощи.Материалы и методы. Проведен литературный обзор организации систем здравоохранения, планирования объемов и финансовых затрат на оказание медицинской помощи в условиях стационара девяти зарубежных стран (Германия, Франция, Дания, Норвегия, Австрия, Великобритания, Канада, Республика Беларусь и Казахстан).Результаты. Во всех рассмотренных странах наблюдается рост расходов на здравоохранение как в денежном выражении, так и в процентном отношении к ВВП. Основными направлениями для снижения расходов на здравоохранение являются: регулирование фармацевтического рынка, оценка эффективности медицинских технологий и снижение объемов оказываемой стационарной помощи путем оказания помощи в дневных стационарах, амбулаторно или на дому выездными бригадами. В большинстве рассмотренных стран ответственность за организацию и планирование стационарной помощи лежит на региональных властях. Во всех рассмотренных странах постоянно проводятся мероприятия по снижению количества коек в учреждениях, оптимизации их загрузки, уменьшению времени пребывания в стационаре и увеличению оборота койки с целью снизить операционные издержки и расходы на содержание инфраструктуры. Преобладающим методом оплаты стационарной помощи является оплата за законченный случай лечения, включенного в соответствующую группу заболеваний (клинико-статистическую группу (КСГ) или diagnosis related group (DRG)). Многие из рассмотренных стран при планировании медицинской помощи исходят из финансовых возможностей, основываясь на показателях предыдущих лет. Методики планирования находятся в плоскости политических решений, часто разрабатываются на региональном или муниципальном уровнях, вследствие чего субъекты федерации и регионы могут по-разному подходить к вопросу планирования и финансирования стационарной медицинской помощи

Сравнительный фармакоэкономический анализ применения препарата Бонвива® (ибандронат) с целью профилактики переломов при постменопаузальном остеопорозе

Objective: to make a pharmacoeconomic analysis of the use of oral (a 150-mg tablet once a month) and injectable (a solution for intravenous bolus injection of 3 mg in 3 ml once every 3 months) ibandronate in patients with postmenopausal osteoporosis (OP). Material and methods. The cost minimization method was used to calculate differences in the cost of using oral ibandronate, alendronate, and strontium ranelate in patients with postmenopausal OP for a year. The budgetary impact of administration of intravenous bisphosphonates (ibandronate and zoledronic acid) was analyzed in patients with OP in a hospital context. A model calculator based on the Microsoft Excel software was applied to estimate how the expenditures of a health care facility were changing when different shares of drugs (ibandronate and zoledronic acid) were used in purchase patterns. The cost of therapy with bisphosphonates (ibandronate and zoledronic acid), concomitant therapy (calcium and vitamin D), expendable materials, and therapy for adverse reactions (ARs) due to the use of bisphophonates was considered in terms of the incidence of these ARs. Results. Among the oral drugs, ibandronate is more economically sound than alendronate: the difference in annual treatment costs was 7090.02 and 7334.31 rubles per patient, respectively, in favor of ibandronate. The inpatient use of only intravenous ibandronate versus the real administration practice determined on the basis of the data of the Farmekspert Marketing Researches Center on purchases in the hospital segment (30% for ibandronate and 70% for zoledronic acid) considerably reduces the expenditures of a hospital, the saving will be 185416.06 rubles per year (if injections will be made in 20 patients). With 100% use of ibandronate, one can additionally provide 39 inpatients with bisphosphonate injections without additional expenditures.Цель исследования — фармакоэкономический анализ применения пероральной (таблетка 150 мг 1 раз в месяц) и инъекционной (раствор для внутривенного болюсного введения 3 мг в 3 мл 1 раз в 3 мес) форм ибандроната у пациенток с постменопаузальным ос-теопорозом (ОП). Материал и методы. С использованием метода «минимизации затрат» рассчитаны различия в затратах на применение пероральных форм ибандроната, алендроната и стронция ранелата в течение 1 года у пациенток с постменопаузальным ОП. С позиции стационара проанализировано влияние на бюджет применения бисфосфонатов (ибандроната и золедроновой кислоты) для внутривенного введения у пациенток с ОП. В модели-калькуляторе на базе программного обеспечения Microsoft Excel рассчитано, как меняются расходы медицинской организации при различных долях препаратов (ибандронат и золедроновая кислота) в структуре закупок. Учитывались затраты на терапию бисфосфонатами (ибандронат и золедроновая кислота), сопутствующую терапию (препараты кальция и витамина D), расходные материалы и терапию нежелательных явлений (НЯ) вследствие применения бисфосфонатов с учетом частоты развития НЯ. Результаты исследования. Среди пероральных препаратов ибандронат является более экономически выгодным по сравнению с алендронатом и стронция ранелатом: разница в затратах на лечение составила 7090,02 и 7334,31 руб. на 1 пациента в год соответственно в пользу ибандроната. Назначение только ибандроната для внутривенного введения в стационарных условиях по сравнению с реальной практикой назначений, определенной на основе данных ЦМИ «Фармэксперт» о закупках в госпитальном сегменте (30% ибандроната и 70% золедроновой кислоты) значительно уменьшает расходы стационара, при этом экономия составит 185 416,06 руб. в год (при выполнении инъекций 20 пациентам). При 100% использовании ибандроната можно дополнительно обеспечить инъекциями бисфосфонатов 39 пациентов в условиях стационара без дополнительных затрат

СОЦИАЛЬНО-ЭКОНОМИЧЕСКОЕ БРЕМЯ ПЯТИ ПРИРОДНО-ОЧАГОВЫХ ИНФЕКЦИЙ В РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ

Study objective: to perform assessment of the social and economic burden (analysis of the cost of disease) of five natural focal transmitted infectious diseases in theRussian Federationon the whole and in certain regions: ixodic tick-borne borreliosis, Siberian tick-borne typhus,Astrakhanrickettsial fever, Crimean hemorrhagic fever, andWest Nileencephalitis. Materials and methods. Direct and indirect costs caused with the studied diseases and the number of lost Disability Adjusted Life Years (DALY) are calculated in the probability model. Results. The total value of social and economic losses associated with vector-borne infectious diseases comprised 909 million rubles in prices of 2011; most of the value is represented with ixodid tick-borne borreliosis. Totally, these diseases cause the loss of 16,599 DALY. Цель исследования: провести оценку социально-экономического бремени (анализ стоимости болезни) в Российской Федерации в целом и по отдельным регионам пяти природно-очаговых трансмиссивных инфекционных заболеваний: иксодовых клещевых боррелиозов, сибирского клещевого тифа, астраханской риккетсиозной лихорадки, крымской геморрагической лихорадки и лихорадки Западного Нила. Материалы и методы. В вероятностной модели рассчитаны прямые и косвенные затраты, обусловленные изучаемыми заболеваниями, и количество потерянных вследствие заболеваний лет жизни с поправкой на нетрудоспособность (DALY). Результаты. Общая величина социально-экономических потерь, связанных с распространением пяти природно-очаговых трансмиссивных инфекционных заболеваний, составляла, по ценам 2011 г., 909 млн. руб., большая часть из них приходится на иксодовые клещевые боррелиозы. В общей сложности данные заболевания приводят к потере 16 599 DALY

Pharmacoeconomic analysis of leuprolide acetate (Eligard) 45 mg once in 6 months for advanced prostate cancer in Russian Federation

Objective – to conduct pharmacoeconomic study of leuprolide acetate 45 mg once in 6 months (Eligard) for advanced prostate cancer from the perspective of Russian health care systemMaterials and methods. Cost minimization analysis (CMA) and budget impact analysis (BIA) were performed. All calculations were made in the MS Excel model. CMA compared leuprolide acetate once in 6 months (Eligard 45 mg) with 7 other prolonged gonadotropin-releasing hormone (GnRH) analogs. BIA compared two scenarios: common practice consisting of 4 GnRH analogs; new practice that is leuprolide acetate once in 6 months in 20 % of patients. Costs of drugs, visits to oncologist and injections were calculated both in CMA and BIA. Time horizon was 5 years for CMA and 3 years for BIA. Number of patients treated with GnRH was defined taking into account 5 year survival rate. One-way sensitivity analysis was performed.Results. Leuprolide acetate (Eligard) 45 mg is the most cost-saving option among all compared. Sensitivity analysis demonstrated that the results are sustainable if input parameters are varied in the range ± 25 % from baseline. Budget economy is expected when Eligard 45 mg is used in a part of patients population instead of other prolonged GnRH analogs

CLINICAL AND ECONOMIC EVALUATION OF THROMBOPOIETIN RECEPTOR AGONISTS IN THE TREATMENT OF CHRONIC IDIOPATHIC THROMBOCYTOPENIC PURPURA IN ADULTS

Aim. Hospital-based economic analysis for the use of thrombopoietin receptor agonists (TRA) Eltrombopag and Romiplostim has been performed in patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) at the background failure of previous treatment options. Materials and methods. Two models for the cost-minimization analysis (model 1) and analysis of the budget impact TRA usage (model 2) are developed on the basis of Microsoft Excel software. The models are based on hypothesis of the difference between the drugs in terms of clinical efficacy and safety and this hypothesis is grounded on the results of randomized controlled trials (RCT) and indirect RCT comparison. The expenditures for drugs of TRA group and for the medical care including the costs for drugs administration, bleeding treatment, "rescue therapy" and follow-up monitoring during treatment are calculated in the mentioned models. The costs of the RF health system have been calculated taking into account the management peculiarities and financing of medical assistance that allows use the models in all regions of Russia. The study was conducted from September to December 2015. The data of state statistical supervision, registered limit transfer drug prices from the list of life-saving and essential medicines (LSEM), the guide price of the manufacturer in the case of application filing for Eltrombopag inclusion to such list, and standards of the financial expenses per medical care volume unit of RF in 2015 are used for calculations. Results. It was shown that Eltrombopag use as compared to Romiplostim is economically expedient in the patients with chronic ITP at the background of previous treatment failure, being not less effective and cheaper alternative that allows reduce the cost of one patient annual therapy by 2.68 mln. rubles. Budget impact analysis evidences that Eltrombopag application can significantly reduce the spending of budgetary funds for the chronic ITP therapy, at least with the same efficacy. Budgetary spending is decreased by 1.68 bln. rubles over 5 years with a gradual increase of Eltrombopag share in purchase of TRA. Conclusion. Despite the comparable efficacy and safety Eltrombopag is economically sound option of chronic ITP treatment as compared to Romiplostim

ASSESSMENT OF NECESSARY FINANCIAL EXPENSES ON THE DRUG SUPPLY OF THE PATIENTS WITH ORPHAN DISEASES IN THE RUSSIAN FEDERATION

the article presents the results of cost calculation on the drug supply of the patients with orphan diseases, included in the list of orphan diseases (24 diseases) by the RF Government Regulation of April 26, 2012 № 403. Calculation was performed based on the data of registered patients with orphan diseases (OD) in 83 territorial entities of the Russian Federation in 2013 and based on the average-weighted costs of their drug therapy. Data on registered patients with OD was obtained because of the official request of the Expert Board on Healthcare of the Council of the Federation Committee on Social Policy that was sent to healthcare regulatory bodies of the 83 territorial entities of the Russian Federation. Average-weighted cost calculation of drug treatment (or of specialized nutrition care) of the patients with OD was carried out in accordance with medical care standards and expert assessment. As part of the analysis of the standards the search for pathogenic therapy medications was carried out, in the absence of which – there was a search for supportive care medications that critically affect survivability of the patients with OD. According to the selected list of drugs, information about duration, frequency of prescription, average daily and course dose, was analyzed. In the absence of medical care standards, and in order to verify some questions concerning drug therapy of patients with OD consultations with experts were held. Because of conducted calculation, total average-weighted costs of pharmacotherapy for 24 orphan diseases were 15.73 bln rubles per year (6.36 bln rubles for children and 9.37 bln rubles for adults) for 11 173 registered patients that by 3.3 exceeds current amount of finance. Pathogenetic pharmacotherapy of Mucopolysaccharidoses type VI and II proved to be the most expensive treatment per one patient per year: average-weighted costs per one child with Mucopolysaccharidoses type VI amounted to 40.90 mln rubles, per one adult – to 71.50 mln rubles; for Mucopolysaccharidoses type II costs were 29.60 and 51.83 mln rubles respectively. In order to increase effectiveness of the system of drug supply of the patients with OD and to optimize state expenses for this group of patients it is necessary to approve the entire range of financially balanced and science based medical care standards, to define the legal status of orphan drugs and to carry out state regulation of prices, to ensure increase of regional funding supported by involvement of federal budget funds, to define the list of orphan drugs, to implement state regulation measures to create incentives for pharmaceutical companies to reduce prices for orphan drugs