Lasten ja nuorten mielipiteitä lääkkeistä ja lääketutkimuksista : kysely lapsille ja nuorille

Luotettavan tutkimustiedon niukkuus on rajoittanut lasten lääkehoidon kehittymistä merkittävästi. Lapsia hoidetaan tällä hetkellä usein aikuisille rekisteröidyillä lääkkeillä, jotka eivät ota huomioon lasten farmakologisia ja fysiologisia erityispiirteitä. Euroopan komission vuonna 2007 julkaiseman lastenlääkeasetuksen tavoitteena on edistää uusien lääkkeiden ja lapsille sopivien lääkemuotojen kehittämistä. Tähän pyritään korkeatasoisen tutkimuksen avulla.Lastenlääkeasetuksen myötä perustetun lastenlääkekomitean (Paediatric Committee, PDCO) tehtävänä on muun muassa arvioida lastenlääkkeitä koskevia tutkimusohjelmia sekä kartoittaa lastenlääkkeisiin liittyviä tarpeita. Tämä tutkimus on toteutettu Euroopan lääkeviraston (European Medicines Agency, EMA) lastenlääkekomitean aloitteesta. Sen tavoitteena on selvittää 10–17-vuotiaiden lasten ja nuorten omia mielipiteitä lääkkeiden käytöstä sekä osallistumisesta lääketutkimuksiin. Tutkimus toteutettiin internetkyselynä 24.3.–31.5.2015. Kysely lähetettiin sähköpostilla potilasjärjestöille, kuntien sivistystoimen johtajille sekä Kansalliselle lastenlääkkeiden tutkimusverkostolle FINPEDMEDille, jotka välittivät kyselyä lapsille ja nuorille. Vastauksia saatiin yhteensä 291, joista hylättiin viisi. Tulokset ovat kuvailevia, eikä niitä voida suoraan yleistää koskemaan koko väestöä. Suurimmalla osalla vastaajista oli kokemusta kiinteistä (esim. tabletti tai kapseli) (94 %), nestemäisistä (62 %) ja ruiskeena annettavista (62 %) lääkkeistä. Iholle levitettävät (67 %) ja nestemäiset (58 %) lääkkeet koettiin helpoimmiksi käyttää. Vastaajista 56 % piti kiinteitä lääkkeitä helppokäyttöisinä ja viidesosa (19 %) piti niitä hankalakäyttöisinä. Puolet (52 %) lapsista ja nuorista kuvasi lääkkeen pahan maun yleisimmäksi syyksi, joka tekee lääkkeen oton vaikeaksi. Lääkkeisiin liittyvissä ongelmissa vastaajat kääntyivät yleisimmin vanhempiensa puoleen (85 %) tai lukivat lääkkeen pakkausselostetta (55 %). Viidesosa lapsista ja nuorista oli itse osallistunut lääketutkimukseen, ja suurin osa vastaajista oli kuullut tutkimuksista (64 %). Yli puolet (57 %) mielsi lääketutkimuksen tarkoittavan sitä, että lääkkeitä tutkitaan ihmisillä tehon ja mahdollisen vahingollisuuden selvittämiseksi. Neljäsosa ei tiennyt, mitä lääketutkimuksella tarkoitetaan. Yleisimmät syyt osallistua lääketutkimukseen olivat ajatukset, että uusi lääke voisi auttaa joko muita lapsia (57 %) tai itseä (55 %). Toisaalta 71 % vastaajista kieltäytyisi lääketutkimuksesta, koska pelkäisi siitä koituvan haittaa itselle. Puolet lapsista ja nuorista oli kiinnostunut saamaan lisätietoa lääketutkimuksista. Viidesosa vastaajista oli kiinnostunut osallistumaan lastenlääketutkimusta tukevaan nuorisopaneeliin (neuvoa antava nuorisopaneeli), jossa nuoret kertovat mielipiteitään lääketutkimuksista. Tutkimuksen tulokset osoittavat, että vaihtoehtoisten, lapsille sopivien lääkemuotojen kehittämiselle on edelleen tarvetta. Lapset käyttävät eniten perinteisiä, kiinteitä lääkemuotoja, mutta he kokevan niiden käytön usein hankalaksi. Lapsille kehitettävien lääkkeiden ottaminen ei saa sattua tai pelottaa esimerkiksi nieltäessä. Tarvitaan uusia, innovatiivisiakin lääkemuotoja lasten lääkintään. Lasten ja nuorten positiivinen asenne lääketutkimuksia kohtaan on hyvä lähtökohta lisääntyviä kliinisiä tutkimuksia ajatellen.Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniks

Food effects in paediatric medicines development for products co-administered with food

A small amount of food is commonly used to aid administration of medicines to children to improve palatability and/or swallowability. However the impact of this co-administered food on the absorption and subsequent pharmacokinetic profile of the drug is unknown. Existing information on food effects is limited to standard protocols used to evaluate the impact of a high fat meal in an adult population using the adult medication. In the absence of a substantial body of data, there are no specific guidelines available during development of paediatric products relating to low volumes of potentially low calorie food. This paper brings together expertise to consider how the impact of co-administered food can be risk assessed during the development of a paediatric medicine. Two case studies were used to facilitate discussions and seek out commonalities in risk assessing paediatric products; these case studies used model drugs that differed in their solubility, a poorly soluble drug that demonstrated a positive food effect in adults and a highly soluble drug where a negative food effect was observed. For poorly soluble drugs risk assessments are centred upon understanding the impact of food on the in vivo solubility of the drug which requires knowledge of the composition of the food and the volumes present within the paediatric gastrointestinal tract. Further work is required to develop age appropriate in vitro and in silico models that are representative of paediatric populations. For soluble drugs it is more important to understand the mechanisms that may lead to a food effect, this may include interactions with transporters or the impact of the food composition on gastro-intestinal transit or even altered gastric motility. In silico models have the most promise for highly soluble drug products although it is essential that these models reflect the relevant mechanisms involved in potential food effects. The development of appropriate in vitro and in silico tools is limited by the lack of available clinical data that is critical to validate any tool. Further work is required to identify globally acceptable and available vehicles that should be the first option for co-administration with medicines to enable rapid and relevant risk assessment