Zur Versorgungssituation und konservativen Therapie des okulären vernarbenden Schleimhautpemphigoids in Deutschland

$\bf Hintergrund:$ Die okuläre Beteiligung bei vernarbendem Schleimhautpemphigoid (SHP) ist mit einer Prävalenz von 25 Fällen je 1 Mio. Einwohner und damit ca. 2100 Patienten in ganz Deutschland selten. Die Diagnosestellung kann – besonders in Abwesenheit anderer Beteiligungen – schwierig und die Therapie komplex und langwierig sein. Nicht selten kommen Immunsuppressiva zum Einsatz. Aufgrund der Komplexität von Diagnose und Therapie sind SHP-Patienten meist an entsprechend spezialisierte Zentren angebunden. Ziel dieses Projektes war die Erfassung der aktuellen augenärztlichen Versorgungssituation von Patienten mit SHP in Deutschland. $\bf Methoden:$ Eine papierbasierte Umfrage wurde konzipiert und im April 2020 an alle Universitätsaugenkliniken und weitere potenzielle Zentren versandt. Gefragt wurde nach dem Bestehen einer spezialisierten Sprechstunde, der jährlichen Gesamtzahl der betreuten Patienten, der jährlichen Anzahl von neu diagnostizierten Patienten, den klinischen Kooperationspartnern in Diagnostik und Therapie sowie nach der angewendeten lokalen und systemischen Therapie. $\bf Ergebnisse:$ Von insgesamt 44 angeschrieben Kliniken erfolgten 28 (64%) vollständige Rückmeldungen. Im Mittel werden in den Kliniken 27 $\pm$ 42 (0–200) Patienten betreut und jährlich pro Zentrum 3,6 $\pm$ 2,2 (0–10) neue Fälle diagnostiziert. Dies entspricht einer Gesamtpatientenzahl von 741 Patienten. Lediglich 9 (32%) der antwortenden Kliniken bieten eine spezialisierte SHP-Sprechstunde an. 93% der Zentren kooperieren mit der lokalen Klinik für Dermatologie. 79% führen die serologische und histologische Diagnostik intern durch. Etwa die Hälfte der Zentren (n = 16) wendet ein standardisiertes Therapieschema an. Systemisch werden Glukokortikoide (66,7%) am häufigsten verwendet, gefolgt von Mycophenolatmofetil und Dapson (57,1 %), Rituximab (33,3%), Azathioprin und Cyclophosphamid (28,6%) sowie Methotrexat (19,0%). Am seltensten werden i.v. Immunoglobuline eingesetzt (14,3 %). $\bf Schlussfolgerung:$ Mit dieser Umfrage unter deutschen augenärztlichen Zentren wurden Daten von etwa einem Drittel der geschätzten Gesamtzahl aller in Deutschland an einem SHP erkrankten Menschen erhoben. Dabei handelt es sich vermutlich ausschließlich um Patienten mit mindestens einer okulären Beteiligung. Aktuell wird eine augenärztliche SHP-Registerstudie etabliert, um die Epidemiologie und Versorgungssituation besser zu erfassen und langfristig zu verbessern

Marrow versus peripheral blood for geno-identical allogeneic stem cell transplantation in acute myelocytic leukemia: Influence of dose and stem cell source shows better outcome with rich marrow

Several studies have compared bone marrow (BM) and peripheral blood (PB) as stem cell sources in patients receiving allografts, but the cell doses infused have not been considered, especially for BM. Using the ALWP/EBMT registry, we retrospectively studied 881 adult patients with acute myelocytic leukemia (AML), who received a non-T-depleted allogeneic BM (n = 515) or mobilized PB (n = 366) standard transplant, in first remission (CR1), from an HLA-identical sibling, over a 5-year period from January 1994. The BM cell dose ranged from 0.17 to 29 × 108/kg with a median of 2.7 × 108/kg. The PB cell dose ranged from 0.02 to 77 × 10 8/kg with a median of 9.3 × 108/kg. The median dose for patients receiving BM (2.7 × 108/kg) gave the greatest discrimination. In multivariate analyses, high-dose BM compared to PB was associated with lower transplant-related mortality (RR = 0.61; 95% CI, 0.39-0.98; P = .04), better leukemia-free survival (RR = 0.65; 95% CI, 0.46-0.91; P = .013), and better overall survival (RR = 0.64; 95% CI, 0.44-0. 92; P = .016). The present study in patients with AML receiving allografts in first remission indicates a better outcome with BM as compared to PB, when the dose of BM infused is rich. © 2003 by The American Society of Hematology

Marrow versus peripheral blood for geno-identical allogeneic stem cell transplantation in acute myelocytic leukemia: Influence of dose and stem cell source shows better outcome with rich marrow

PubMed ID: 12829583Several studies have compared bone marrow (BM) and peripheral blood (PB) as stem cell sources in patients receiving allografts, but the cell doses infused have not been considered, especially for BM. Using the ALWP/EBMT registry, we retrospectively studied 881 adult patients with acute myelocytic leukemia (AML), who received a non-T-depleted allogeneic BM (n = 515) or mobilized PB (n = 366) standard transplant, in first remission (CR1), from an HLA-identical sibling, over a 5-year period from January 1994. The BM cell dose ranged from 0.17 to 29 × 10 8 /kg with a median of 2.7 × 10 8 /kg. The PB cell dose ranged from 0.02 to 77 × 10 8 /kg with a median of 9.3 × 10 8 /kg. The median dose for patients receiving BM (2.7 × 10 8 /kg) gave the greatest discrimination. In multivariate analyses, high-dose BM compared to PB was associated with lower transplant-related mortality (RR = 0.61; 95% CI, 0.39-0.98; P = .04), better leukemia-free survival (RR = 0.65; 95% CI, 0.46-0.91; P = .013), and better overall survival (RR = 0.64; 95% CI, 0.44-0. 92; P = .016). The present study in patients with AML receiving allografts in first remission indicates a better outcome with BM as compared to PB, when the dose of BM infused is rich. © 2003 by The American Society of Hematology