Need assessment framework 2025 : EU expert consensus and core version - Synthesis

18 p.ill.,The goal of the NEED initiative is to assess patients’ and society’s unmet health-related needs in a scientific and structured way. This information, collected in a dedicated database, can then be used to inform innovation and healthcare policies to help them target the areas of highest need. In 2024, the NEED research team developed a framework for assessing unmet needs for a given disease or health condition. Since then, it has been working tirelessly to refine the framework, taking on board the lessons learnt from two case studies and from an additional study on the applicability of the concept to rare diseases. It has also developed a methodology for the identification and selection of the health conditions to be assessed. More recently, the framework was submitted to 26 experts from 17 EU member states in order to reach a consensus on its general structure and on its individual components (the criteria and indicators used to assess health-related needs). This is an important step to ensure the acceptability and relevance of the framework across diverse European contexts. This new report presents the latest version of the framework following the European consensus and an internal team discussion. It also introduces a core version of the framework containing the minimally required criteria for a meaningful assessment of unmet health-related needs. This will hopefully speed up the process of filling up the NEED evidence database, as these core assessments, while still relevant to inform healthcare planning and decision-making, will require less time and resources.1 THE NEED INITIATIVE 3 -- 1.1 CONTEXT 3 -- 1.2 PREVIOUS REPORTS 3 -- 2 THE NEED ASSESSMENT FRAMEWORK 5 -- 2.1 DIMENSIONS 5 -- 2.2 DOMAINS 5 -- 2.3 CRITERIA 5 -- 2.4 INDICATORS 5 -- 3 2025: UPDATED FULL FRAMEWORK AND CORE VERSION 6 -- 3.1 BEFORE THE EUROPEAN CONSENSUS 6 -- 3.2 EUROPEAN CONSENSUS 6 -- 3.3 ADDITIONAL CHANGES FOLLOWING AN INTERNAL TEAM DISCUSSION 6 -- 3.4 THE CORE NEED ASSESSMENT FRAMEWORK 10 -- 4 CONCLUSION 1

Cadre d’évaluation NEED 2025 : consensus d’experts européens et cadre de base – Synthèse

19 p.ill.,L’objectif du projet NEED est d’évaluer les besoins non rencontrés liés à la santé des patients et de la société d’une manière scientifique et structurée. Cette information, collectée dans une base de données dédiée, peut alors être utilisée pour éclairer l’innovation et les politiques en matière de soins de santé et les aider à mieux cibler les domaines où les besoins sont les plus importants. En 2024, l’équipe de recherche NEED a développé un cadre conceptuel pour l’évaluation des besoins non rencontrés pour une maladie ou un problème de santé spécifique. Depuis, les experts NEED travaillent d’arrache-pied pour continuer à affiner ce cadre, en tenant compte des enseignements de deux études de cas et d’une étude supplémentaire concernant l’applicabilité du concept aux maladies rares. Ils ont aussi développé une méthodologie pour l’identification et la sélection des problèmes de santé à évaluer. Plus récemment, le cadre NEED a été soumis à 26 experts de 17 états-membres de l’Union européenne en vue de parvenir à un consensus sur sa structure générale et sur ses éléments individuels (les critères et indicateurs utilisés pour l’évaluation des besoins liés à la santé) – un pas important pour garantir l’acceptabilité et la pertinence du cadre dans divers contextes européens. Ce nouveau rapport présente une version adaptée du cadre suite au consensus européen et à une discussion d’équipe interne. Il introduit également une autre nouveauté, une « version de base » du cadre qui reprend un ensemble minimal de critères nécessaires à une évaluation pertinente des besoins non rencontrés liés à la santé. Celle-ci devrait permettre d’alimenter plus rapidement la base de données NEED, puisque ces évaluations de base nécessiteront moins de temps et de ressources tout en restant pertinentes pour la planification des soins de santé et la prise de décision.1 L’INITIATIVE NEED 3 -- 1.1 CONTEXTE 3 -- 1.2 RAPPORTS ANTÉRIEURS 3 -- 2 LE CADRE D’ÉVALUATION NEED 4 -- 2.1 DIMENSIONS 5 -- 2.2 DOMAINES 5 -- 2.3 CRITÈRES 5 -- 2.4 INDICATEURS 5 -- 3 2025 : MISE À JOUR DU CADRE D’ÉVALUATION COMPLET ET ÉLABORATION D’UN CADRE DE BASE 6 -- 3.1 AVANT LE CONSENSUS EUROPÉEN 7 -- 3.2 CONSENSUS EUROPÉEN 7 -- 3.3 MODIFICATIONS SUPPLÉMENTAIRES SUITE À UNE DISCUSSION D’ÉQUIPE 7 -- 3.4 UN CADRE DE BASE AVEC LES CRITÈRES ET INDICATEURS INCONTOURNABLES 10 -- 4 CONCLUSION 1

Développement académique de médicaments de thérapie innovante (ATMP) en Belgique : considérations juridiques et stratégiques – Synthèse

37 p.ill.,Les médicaments de thérapie avancée (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) sont des thérapies complexes basées sur des cellules, des gènes ou des tissus. À l’heure actuelle, ils sont surtout développés et utilisés pour le traitement de certaines formes de cancer ou de maladies génétiques. Les ATMP actuellement commercialisés par l’industrie sont peu nombreux et souvent proposés à un coût élevé, pouvant atteindre plusieurs millions d’euros par traitement. À la demande de plusieurs associations belges de lutte contre le cancer, le Centre Fédéral d’Expertise des Soins de Santé (KCE) a examiné comment optimiser le rôle des universités belges dans ce domaine, dans le but d’améliorer l’accès à ces médicaments pour les patients. Pour atteindre cet objectif, il sera indispensable que les acteurs académiques et les autorités disposent d’une expertise de pointe et collaborent de façon plus étroite. Par ailleurs, sachant que le développement de tels produits peut s’étendre sur de nombreuses années, il faut que le financement couvre une période suffisamment longue et soit moins fragmenté.PRÉFACE 1 -- MESSAGES CLÉS 2 -- SYNTHÈSE 3 -- LISTE DES ABRÉVIATIONS 7 -- 1. INTRODUCTION 8 -- 1.1. QU’EST-CE QU’UN ATMP ? 8 -- 1.2. LE RÔLE MAJEUR DU MONDE ACADÉMIQUE 8 -- 2. OBJECTIF, PORTÉE ET MÉTHODOLOGIE 10 -- 2.1. OBJECTIF ET PORTÉE 10 -- 2.2. QU’AVONS-NOUS ÉTUDIÉ ? 10 -- 2.3. COMMENT AVONS-NOUS PROCÉDÉ ? 11 -- 3. CADRE JURIDIQUE RELATIF AUX ATMP 11 -- 3.1. UN CADRE JURIDIQUE SPÉCIFIQUE 11 -- 3.2. ET COMPLEXE 12 -- 3.2.1. Une limite floue avec la réglementation concernant le sang, les tissus et les cellules (BTC) 12 -- 3.2.2. Une compétence qui incombe également aux États membres 12 -- 3.3. RÉVISION FUTURE DE LA LÉGISLATION EUROPÉENNE SUR LES MÉDICAMENTS ET ENTRÉE EN VIGUEUR DU RÈGLEMENT EUROPÉEN HTA 12 -- 4. FILIÈRES D’ACCÈS POSSIBLES POUR L’ACCÈS AUX ATMP 13 -- 4.1. ACCÈS VIA LA PARTICIPATION À DES ESSAIS CLINIQUES 14 -- 4.1.1. Les études cliniques avec des ATMP, un défi particulier pour les acteurs académiques 14 -- 4.1.2. Les essais cliniques académiques ne visent souvent pas l’autorisation de mise sur le marché 14 -- 4.2. ACCÈS PAR LE BIAIS D’UNE AMM 14 -- 4.2.1. Obtenir une AMM, un défi encore plus grand pour les acteurs académiques 14 -- 4.2.2. Limites de l’AMM en tant que voie d’accès aux ATMP 15 -- 4.3. ACCÈS VIA L’EXEMPTION HOSPITALIÈRE 16 -- 4.3.1. Qu’est-ce qu’une exemption hospitalière ? 16 -- 4.3.2. L’utilisation de l’exemption hospitalière en Europe est difficile à estimer 17 -- 4.3.3. Adaptations possibles de la législation pharmaceutique de l’UE 17 -- 5. L’ACCÈS AUX ATMP EN BELGIQUE 18 -- 5.1. PAR LE BIAIS D’UNE AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ (AMM) CENTRALISÉE ET D’UN REMBOURSEMENT 18 -- 5.1.1. Une AMM n’est pas toujours synonyme d’accès en Belgique 18 -- 5.1.2. Remboursement par le biais de contrats confidentiels uniquement 18 -- 5.1.4. Fonds spécial de solidarité 19 -- 5.2. PAR LE BIAIS D’ESSAIS CLINIQUES 19 -- 5.3. PAR LE BIAIS D’UNE EXEMPTION HOSPITALIÈRE 19 -- 5.3.1. Conditions d’octroi d’une exemption hospitalière en Belgique 19 -- 5.3.2. Quand l’EH est-elle refusée en Belgique ? 20 -- 5.3.3. Une seule EH octroyée 20 -- 5.3.4. Remboursement des ATMP dans le cadre de l’EH 20 -- 6. ENSEIGNEMENTS DE TROIS PROJETS DE DÉVELOPPEMENT ACADÉMIQUE EN COURS 21 -- 6.1. INTRODUCTION 21 -- 6.2. THÉRAPIE CELLULAIRE PAR LYMPHOCYTES D’INFILTRATION TUMORALE (TIL) – PAYS-BAS 21 -- 6.2.1. Qu’est-ce que la thérapie par lymphocytes d’infiltration tumorale ? 21 -- 6.2.2. Exemption hospitalière après des résultats d’étude favorables 22 -- 6.2.3. Création d’une entité à but non lucratif pour l’enregistrement et l’AMM 22 -- 6.3. THÉRAPIE CAR-T ARI-0001 – ESPAGNE 22 -- 6.3.1. Que sont les CAR-T 22 -- 6.3.2. Exemption hospitalière après des résultats d’étude favorables 23 -- 6.3.3. Soutien de l’EMA et développement ultérieur 23 -- 6.4. THÉRAPIE GÉNIQUE STRIMVELIS – ITALIE 24 -- 6.5. LEÇONS UTILES 24 -- 6.5.1. La présence d’un besoin médical 24 -- 6.5.2. Expertise académique 24 -- 6.5.3. Financement et soutien 25 -- 6.5.4. L’exemption hospitalière en tant que voie d’accès 25 -- 6.5.5. Une entité distincte comme titulaire de l’AMM 25 -- 7. DÉFIS POUR LE DÉVELOPPEMENT D’ATMP PAR LES ACTEURS ACADÉMIQUES EN BELGIQUE 25 -- 7.1. INTRODUCTION 25 -- 7.2. DIFFÉRENTES INTERPRÉTATIONS DE L’EXEMPTION HOSPITALIÈRE 25 -- 7.3. ABSENCE D’UN PLAN GLOBAL AXÉ SUR LES BESOINS ET FINANCEMENT FRAGMENTÉ 26 -- 7.4. BESOIN D’UNE PLUS GRANDE EXPERTISE TRANSLATIONNELLE AU NIVEAU DES POUVOIRS PUBLICS ET DES ACTEURS ACADÉMIQUES 27 -- 7.5. DÉFIS D’UNE PRODUCTION CONFORME AUX BPF 27 -- 7.5.1. Des installations coûteuses 27 -- 7.5.2. Défis et opportunités de la production décentralisée d’ATMP dans les centres académiques 28 -- 8. COMMENT PROMOUVOIR LE DÉVELOPPEMENT ACADÉMIQUES D’ATMP EN BELGIQUE ? 29 -- 8.1. SOUTIEN FINANCIER DES AUTORITÉS 29 -- 8.1.1. Analyse des aides d’État 29 -- 8.1.2. Octroi de licences socialement responsables et stratégies en matière de propriété intellectuelle 31 -- 8.2. AMÉLIORER LE PARCOURS D’EXEMPTION HOSPITALIÈRE 32 -- 8.3. DIALOGUE ET ÉCHANGE DE CONNAISSANCES 32 -- 8.3.1. Avec le soutien des pouvoirs publics 32 -- 8.3.2. Entre acteurs académiques 32 -- 9. CONCLUSION 33 -- RECOMMANDATIONS 3

Propositions for reinforcing and expanding the Belgian palliative care offer : the right care at the right moment at the right place

333 p.ill.,LIST OF FIGURES .8 -- LIST OF TABLES 11 -- LIST OF ABBREVIATIONS 14 -- SCIENTIFIC REPORT 17 -- 1 INTRODUCTION 17 -- 1.1 CONTEXT 17 -- 1.2 HISTORY OF PALLIATIVE CARE IN BELGIUM 19 -- 1.3 WHY THIS PROJECT? 20 -- 1.3.1 A missing link in the Belgian palliative care landscape .20 -- 1.3.2 An ethical duty to patient preferences 21 -- 1.4 DEFINITIONS, OBJECTIVE, SCOPE AND RESEARCH QUESTIONS .26 -- 1.4.1 Definitions 26 -- 1.4.2 Objective 30 -- 1.4.3 Scope .31 -- 1.4.4 Research questions 32 -- 2 METHODS 34 -- 2.1 DESK RESEARCH & SITE VISITS 36 -- 2.1.1 Identification of the initiatives .36 -- 2.1.2 Site visits 36 -- 2.1.3 Data analysis 37 -- 2.1.4 Limitations 37 -- 2.2 LITERATURE REVIEWS 38 -- 2.2.1 Effectiveness of palliative care services 38 -- 2.2.2 Acceptability of palliative care services .40 -- 2.2.3 Limitations 41 -- 2.3 INTERNATIONAL COMPARISON .42 -- 2.3.1 Selection of the countries .42 -- 2.3.2 Data collection and analysis 45 -- 2.3.3 Validation process 45 -- 2.3.4 Limitations 45 -- 2.4 STAKEHOLDER CONSULTATION 45 -- 2.4.1 Identification of the stakeholders .46 -- 2.4.2 Online consultations of organisations 48 -- 2.4.3 Workshops with representatives of patients 50 -- 2.4.4 Stakeholder meetings 52 -- 2.4.5 Ad hoc consultations 53 -- 2.4.6 Limitations 53 -- 3 WHAT IS THE EFFECTIVENESS AND ACCEPTABILITY OF PALLIATIVE CARE? 55 -- 3.1 AIMS OF THE LITERATURE REVIEWS 56 -- 3.2 EFFECTIVENESS ANALYSIS OF COMMUNITY-BASED PALLIATIVE CARE SERVICES AND INTERVENTIONS 56 -- 3.2.1 Effectiveness of services and interventions per setting 56 -- 3.2.2 Effectiveness of interventions promoting collaboration between primary and secondary care 63 -- 3.2.3 Effectiveness of specialised community-based palliative care services and interventions 70 -- 3.2.4 Cost-effectiveness and resource utilisation 79 -- 3.2.5 Key elements from effectiveness analysis of palliative care services 79 -- 3.3 ACCEPTABILITY OF PALLIATIVE CARE TO PALLIATIVE PATIENTS, INFORMAL CAREGIVERS AND HEALTHCARE PROFESSIONALS 84 -- 3.3.1 Barriers encountered by palliative patients in the decision-making to initiate palliative care 84 -- 3.3.2 Barriers encountered by the informal caregivers in the decision-making to initiate palliative care 89 -- 3.3.3 Barriers encountered by the healthcare professionals in the decision-making to initiate palliative care for their patients .92 -- 3.3.4 Barriers related to the healthcare system 96 -- 3.3.5 Main values perceived by patients and informal caregivers related to palliative care 97 -- 3.3.6 Key elements determining the acceptability of palliative care 99 -- 4 HOW IS PALLIATIVE CARE ORGANISED IN BELGIUM? 100 -- 4.1 INTRODUCTION AND AIM .101 -- 4.2 LEGISLATION AND GOVERNANCE .101 -- 4.2.1 Legal framework .101 -- 4.2.3 Official advisory bodies related to palliative care 109 -- 4.3.3 Palliative hospices integrated in nursing homes 129 -- 4.3.4 Palliative care in nursing homes 131 -- 4.3.5 Palliative care in hospitals .135 -- 4.3.6 Emerging initiatives in palliative care outside a regulatory framework 142 -- 4.4 THE VOLUNTEERS, A MUST-HAVE IN THE FIELD OF PALLIATIVE CARE .144 -- 4.5 DISCUSSION .145 -- 5 HOW IS PALLIATIVE CARE ORGANISED AT INTERNATIONAL LEVEL? 145 -- 5.1 AIMS OF THE INTERNATIONAL COMPARISON 146 -- 5.2 CURRENT INTERNATIONAL RECOMMENDATIONS TO ORGANISE A GLOBAL PALLIATIVE CARE OFFER AT A COUNTRY LEVEL .146 -- 5.2.1 Categories of palliative care services .146 -- 5.2.2 Different kinds of specialised palliative care services: international norms and standards .148 5.2.3 Access to palliative care services .151 -- 5.2.4 Coordination of palliative care services .151 -- 5.3 PLACE OF PALLIATIVE MIDDLE CARE SERVICES IN THE GLOBAL PALLIATIVE CARE CONTEXT 152 -- 5.3.1 Hospices versus palliative middle care services 152 -- 5.3.2 International history of hospices 152 -- 5.3.3 International description, norms and standards of a hospice .153 -- 5.4 COMPARISON OF THE PALLIATIVE CARE ORGANISATION IN FOUR BORDER COUNTRIES OF BELGIUM .15 -- 5 5.4.1 Detailed analysis of palliative care offer in four foreign countries .155 -- 5.4.2 Overall palliative care policy 155 -- 5.4.3 Generalist palliative care offer 157 -- 5.4.5 Networks 164 -- 5.4.6 Volunteers .165 -- 5.4.7 Inpatient hospice services .166 -- 5.5 LESSONS LEARNED FROM THE INTERNATIONAL COMPARISON AND THE ANALYSIS OF INTERNATIONAL STANDARDS AND FRAMEWORKS .171 -- 5.5.1 Precision about the concept of palliative middle care and the similarities with the inpatient hospice services .171 -- 5.5.2 How to distinguish palliative middle care services from other types of palliative care services? 173 -- 6 WHAT ARE THE GAPS AND PROBLEMS IN BELGIUM? 176 -- 6.1 INTRODUCTION AND AIM .176 -- 6.2 PROBLEMS FOR PATIENTS AND FAMILIES .176 -- 6.2.1 Personal barriers : acceptability, attitudes, language and culture 176 -- 6.2.2 Personal barriers: administrative, socioeconomic, and financial barriers .179 -- 6.2.3 Who benefit from palliative care in Belgium? 185 -- 6.3 PROBLEMS AND GAPS FOR INFORMAL CAREGIVERS AND VOLUNTEERS .186 -- 6.3.1 Relatives are highly solicited to take care of palliative patients .186 -- 6.3.2 Caring for a relative is emotionally and physically burdening .187 -- 6.3.3 Volunteers in palliative care .188 -- 6.4 PROBLEMS AND GAPS FOR HEALTHCARE PROFESSIONALS AND SERVICES .189 -- 6.4.1 Barriers related to health services impacting access to PC for the patients 189 -- 6.4.2 Barriers experienced by healthcare professionals and health services .191 -- 6.4.3 Capacities of the existing palliative care sector .205 -- 6.5 DISCUSSION .207 -- 7 WHICH MODELS ARE RELEVANT TO IMPROVE PALLIATIVE CARE IN BELGIUM? 208 7.1 AIM OF THE FIRST CONSULTATION .208 -- 7.3 DO WE NEED PALLIATIVE MIDDLE CARE? 210 -- 7.4 OBJECTIVES OF PALLIATIVE MIDDLE CARE 213 -- 7.5 PERCEIVED IMPACT OF PALLIATIVE MIDDLE CARE .215 -- 7.6 PRIORITY TARGET GROUPS .217 -- 7.7 POSSIBLE OPTIONS FOR DEVELOPING PALLIATIVE MIDDLE CARE .219 -- 7.7.1 Transversal elements for the development of PMC .219 -- 7.7.2 Propositions for the admission criteria 220 -- 7.7.4 Options for infrastructure and furnishing 226 -- 7.8 PRELIMINARY CONCLUSIONS AFTER THE FIRST CONSULTATIONS AND ELEMENTS FOR ACCEPTABILITY OF SOLUTIONS .232 -- 7.8.1 Key elements 232 -- 8 WHICH MODELS ARE ACCEPTABLE AND PRIORITY FOR IMPROVING PALLIATIVE CARE IN BELGIUM? 235 -- 8.1 AIM OF THE SECOND CONSULTATION 235 -- 8.2 OBJECTIVES OF PALLIATIVE MIDDLE CARE 235 -- 8.3 NEED FOR A DIVERSIFIED OFFER OF SERVICES WITHIN PMC 237 -- 8.4 COORDINATION AND ORGANISATION OF PALLIATIVE MIDDLE CARE .239 -- 8.5 AMBULATORY OFFER 242 -- 8.6 RESIDENTIAL OFFER 244 -- 8.7 PRELIMINARY CONCLUSIONS AFTER THE SECOND CONSULTATION .245 -- 9 PROPOSITIONS FOR REINFORCING AND EXPANDING PALLIATIVE CARE IN BELGIUM 246 -- 9.1 AIMS OF THIS CHAPTER 246 -- 9.2 PALLIATIVE MIDDLE CARE: A NEEDED CONCEPT? 247 -- 9.3 TRANSVERSAL KEY PRINCIPLES TO A PATIENT-CENTRED APPROACH IN PALLIATIVE CARE 248 -- 9.3.1 Respecting as much as possible the patient preferences regarding their end-of-life .248 9.3.2 Promoting palliative care in the community .248 -- 9.3.3 Ensuring patient circulation across the different palliative care services 249 -- 9.3.4 Organising palliative care offer according to needs and preferences rather than based on age or life expectancy 250 -- 9.3.5 Reinforcing the palliative culture among healthcare professionals 250 -- 9.3.6 Ensuring effective collaboration and communication between professionals, patients, relatives and informal caregivers 251 -- 9.3.7 Integrating specific support for the informal caregivers and qualified caregivers .251 -- 9.4 ASSESSMENT OF THE PREFERENCES, NEEDS AND RESOURCES OF PATIENTS, RELATIVES AND PROFESSIONALS 2529.4.1 Preferences, needs and resources 252 -- 9.4.2 Current situation .253 -- 9.4.3 Assessment characteristics .254 -- 9.4.4 Possible actors of the assessment 255 9.5 CURRENT OFFER IN PALLIATIVE CARE IN A NUTSHELL 257 -- 9.6.1 Inpatient palliative care service in the community: non-medicalised residential service 262 -- 9.6.2 Inpatient palliative care service in the community: medicalised residential services .266 -- 9.6.3 Outpatient hospital-based palliative care in the community: palliative care via hospital at home 270 -- 9.6.4 Outpatient hospital-based palliative care in hospitals: palliative care in day hospital 275 -- 9.6.5 Outpatient hospital-based palliative care in hospitals: transmural palliative care consultations 278 -- 9.7 KEY ELEMENTS FOR AN INTEGRATED APPROACH OF PALLIATIVE CARE 281 -- 9.8 FINAL PROPOSITION 283 -- 9.9 CONCLUSION 295 -- APPENDICES 296REFERENCE LIST 311 -

Academic development of ATMPS in Belgium : an exploratory study of the legal and strategic options

139 p.ill.,LIST OF FIGURES .4 -- LIST OF TABLES 4 -- LIST OF ABBREVIATIONS 5 -- SCIENTIFIC REPORT .7 -- GLOSSARY 7 -- 1 INTRODUCTION 10 -- 1.1 COMPLEX MEDICINAL PRODUCTS 10 -- 1.2 HIGH HOPES AND SCIENTIFIC UNCERTAINTIES 10 -- 1.3 COSTLY MEDICINES AND LIMITED ACCESS .10 -- 1.4 CHALLENGING LEGAL ENVIRONMENT .11 -- 1.5 DIFFICULT TRANSLATION TO THE PATIENT .12 -- 1.6 EMERGING FUNDING AND BUSINESS MODELS .12 -- 2 AIM, SCOPE & LIMITATIONS 13 -- 3 METHODOLOGY 14 -- 4 CHAPTER 1 - LEGAL FRAMEWORK FOR ATMPS IN EUROPE 15 -- 4.1 DEFINITION AND APPLICABLE LEGAL FRAMEWORK 16 -- 4.2 DIFFERENTIATION WITH REGULATIONS ON HUMAN TISSUES AND CELLS 18 -- 5 CHAPTER 2 - ATMP LANDSCAPE IN BELGIUM 21 -- 5.1 ACCESS TO ATMPS 21 -- 5.1.1 Via (reimbursed) centrally authorised ATMPs 21 -- 5.1.2 Via clinical trials .28 -- 5.1.3 Via Hospital Exemption .32 -- 5.2 GMP MANUFACTURING CAPACITY IN BELGIUM .32 -- 6 CHAPTER 3 - AUTHORISATION ROUTES FOR ATMPS 35 -- 6.1 INTRODUCTION .36 -- 6.2 CLINICAL TRIALS 36 -- 6.2.1 Challenges and consequences .37 -- 6.2.2 Existing support mechanisms and possible improvements 39 -- 6.3 CENTRALISED MARKETING AUTHORISATION .40 -- 6.3.1 Challenges and consequences .41 -- 6.3.2 Existing support mechanisms and possible improvements 42 -- 6.4 HOSPITAL EXEMPTION 43 -- 6.4.1 EU framework 43 -- 6.4.2 Challenges and consequences (BE) 47 -- 6.4.3 Existing support mechanisms and possible improvements 55 -- 6.5 DIFFERENCE WITH OTHER EXCEPTIONS 57 -- 7 CHAPTER 4 - EMERGING CASES OF ACADEMIC DEVELOPMENT PATHWAYS IN EUROPE 57 -- 7.1 INTRODUCTION .58 -- 7.2 TUMOR INFILTRATING LYMPHOCYTES (TILS) IN ADVANCED MELANOMA – THE NETHERLANDS (AND DENMARK) 58 -- 7.3 CAR-T CELLS FOR ALL - SPAIN 60 -- 7.4 STRIMVELIS GENE THERAPY FOR ADA-SCID - FONDAZIONE TELETHON ETS (ITALY) 66 -- 7.5 LESSONS LEARNED FROM THE CASE STUDIES 66 -- 7.5.1 Strimvelis 66 -- 7.5.2 ARI-001 and TILs .67 -- 8 CHAPTER 5 - STRATEGIC AND LEGAL OPTIONS FOR THE ACADEMIC DEVELOPMENT OF ATMPS 68 -- 8.1 INTRODUCTION .69 -- 8.2 PUBLIC FUNDING: NECESSITY AND APPROACHES .70 -- 8.2.1 Types of public funding for ATMP projects .70 -- 8.2.2 Funding conditions to ensure accessibility and affordability and social responsibility 72 -- 8.2.3 State aid 74 -- 8.2.4 Other competition law concerns 83 -- 8.3 INTELLECTUAL PROPERTY STRATEGY 85 -- 8.3.1 Introduction .85 -- 8.3.1 Patentability of cell-and gene based technologies 85 -- 8.3.2 IP strategies under the academic pathway .90 -- 8.4 TRANSLATIONAL EXPERTISE 91 -- 8.5 MANUFACTURING FACILITIES AND EXPERTISE .95 -- 8.5.1 ATMP manufacturing is complex .96 -- 8.5.2 Automatisation in the manufacturing and decentralisation of production 97 -- 8.5.3 ATMP manufacturing is costly 100 -- 8.5.4 Manufacturing routes for Academia .100 -- 9 CHAPTER 6 - DISCUSSION AND CONCLUSIONS 102 -- 9.1 DISCUSSIONS WITH EXPERTS AND STAKEHOLDERS .102 -- 9.2 CONCLUSIONS ON THE LEGAL AND STRATEGIC OPTIONS FOR ACADEMIC DEVELOPMENT OF ATMPS IN BELGIUM 107 -- APPENDICES 109 -- APPENDIX 1. ATMP LANDSCAPE 10APPENDIX 1.1. OVERVIEW OF ATMPS ON THE EUROPEAN MARKET SINCE 2009 TILL SEPTEMBER 2024 .109 -- APPENDIX 1.2. CLINICAL TRIALS ACTIVITY WITH ATMPS IN BELGIUM 112 -- APPENDIX 1.3. CLINICAL TRIAL PATHWAY OF AUTHORISED ATMPS, IMPLICATION OF ACADEMIA 120 -- APPENDIX 1.4. DESIGN FEATURES OF PIVOTAL CLINICAL TRIALS FOR THE APPROVED ADVANCED THERAPY MEDICINAL PRODUCTS IN THE EU 121 -- APPENDIX 2. STATE AIDS DECISION-THREE 123 -- APPENDIX 3. COMPASSIONATE USE AND SPECIAL NEEDS FOR ATMPS 124 -- REFERENCES 127

Logopedie voor kinderen met neurologische ontwikkelingsstoornissen : Synthese

25 p.Ill.,Logopedie door een individuele logopedist wordt voor kinderen met bepaalde neurologische ontwikkelingsstoornissen niet terugbetaald, omdat de federale overheid de behandeling in een multidisciplinair centrum voor hen meer geschikt vindt. Hiertegen zijn o.a. de ouders en andere stakeholders erg gekant. De wachttijden voor de multidisciplinaire centra zijn namelijk lang, en ze zijn ongelijkmatig gespreid over het land. Het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) ging na welke de gepaste logopedie is voor deze kinderen. Een multidisciplinaire aanpak blijkt duidelijk te verkiezen bij kinderen met een verstandelijke beperking, en autismespectrumstoornis. Primordiaal is dus dat de deelstaten het grote tekort aan ambulante multidisciplinaire centra en logopedie in scholen aanpakken. In afwachting kan terugbetaling van monodisciplinaire logopedie tijdelijk worden verlengd.1 WAAROM DEZE STUDIE? 3 -- 1.1 INLEIDING 3 -- 1.2 DE TERUGBETALING VAN MONODISCIPLINAIRE LOGOPEDIE IN BELGIË 3 -- 1.3 OVER HOEVEEL KINDEREN GAAT HET? 4 -- 1.4 WAT HEBBEN WE ONDERZOCHT? 4 -- 1.5 HOE GINGEN WE TE WERK? 5 -- 1.6 ENKELE DEFINITIES 5 -- 2 LOGOPEDIE IN BELGIË EN STUDIERESULTATEN 7 -- 2.1 LOGOPEDIE IN BELGIË, ZOWEL DOOR DE ZORG - ALS BINNEN DE ONDERWIJSSECTOR 7 -- 2.1.1 Logopedie door de zorgsector 7 -- 2.1.2 Logopedie binnen de onderwijssector 10 -- 2.2 WAT LEERDEN WE VAN DE LITERATUUR? 10 -- 2.2.1 Is logopedie effectief en veilig? 10 -- 2.2.2 Hoe de behoefte aan ondersteuning beoordelen? 11 -- 2.2.3 Welke soort logopedie bij een verstandelijke beperking (ID) en een autismespectrumstoornis (ASS)? 11 -- 2.2.4 Welke soort logopedie bij communicatiestoornissen? 11 -- 2.2.5 Welke soort logopedie bij ADHD? 12 -- 2.2.6 Welke soort logopedie bij leerstoornissen? 12 -- 2.3 HOE HET TOEGANKELIJKHEIDSPROBLEEM AANPAKKEN? 12 -- 2.3.1 Logopedie voor kinderen met ID of ASS binnen een multidisciplinaire aanpak 12 -- 2.3.2 Multidisciplinaire diagnostische evaluaties 13 -- 2.3.3 De plaats van monodisciplinaire logopedie voor kinderen met ID en ASS 13 -- 2.3.4 Het cumuleren van mono- en multidisciplinaire logopedie, of behandelingen in verschillende sectoren 13 -- 2.3.5 Tussentijdse maatregelen 14 -- 2.4 VERDERE OBSTAKELS VOOR EEN TOEGANKELIJKE EN EFFECTIEVE LOGOPEDIE 14 -- 2.4.1 Onvoldoende overzicht van zorgverleners en structuur voor opleiding 14 -- 2.4.2 Kwaliteitscontrole van de zorg nodig 14 -- AANBEVELINGEN 1

Pilot study on a new payment system for home nursing : Supplement

49 p.ill.

Renforcer et compléter l’offre palliative pour proposer les bons soins, au bon moment, au bon endroit : Synthèse

34 p.ill.,Le nombre de patients qui devraient pouvoir bénéficier de soins palliatifs ne cesse d’augmenter ces dernières années, et on retrouve aussi dans cette population un éventail de situations de plus en plus large. Sans nier le travail remarquable déjà réalisé au quotidien par les acteurs des soins palliatifs dans notre pays, force est bien d’admettre que l’offre mériterait d’être développée en termes de capacité, mais aussi diversifiée pour que chacun et chacune puisse bénéficier d’un accompagnement palliatif correspondant à ses besoins et à ses préférences. Face à ce constat, deux études ont été lancées au sein du Centre Fédéral d’Expertise des Soins de Santé (KCE). La première, publiée début 2023, visait à identifier un outil pour évaluer les besoins des patients palliatifs en vue de mieux adapter le financement à l’aide nécessaire (rapport KCE 367). La seconde, celle qui nous occupe ici, formule des propositions pour renforcer et compléter l’offre existante.PRÉFACE 1 -- MESSAGES CLÉS . 2 -- SYNTHÈSE . 4 -- 1. CONTEXTE . 6 -- 1.1. LES SOINS PALLIATIFS 6 -- 1.1.1. La qualité de vie au premier plan 6 -- 1.1.2. Un champ qui s’élargit . 6 -- 1.1.3. Des besoins importants, et en augmentation 7 -- 1.2. LE CHAÎNON MANQUANT . 8 -- 2. OBJECTIFS, QUESTIONS DE RECHERCHE ET MÉTHODOLOGIE 8 -- 3. CONTEXTE BELGE EN TRÈS BREF 9 -- 3.1. GÉNÉRALITÉS . 9 -- 3.2. LÉGISLATION 9 -- 3.3. STRUCTURES COUPOLES EN BELGIQUE 9 -- 3.3.1. Cellule fédérale d'évaluation des soins palliatifs 9 -- 3.3.2. Fédérations de soins palliatifs . 9 -- 3.3.3. Associations, plateformes et réseaux 10 -- 3.4. ÉLÉMENTS EXISTANTS 10 -- 3.4.1. Soins palliatifs à domicile 12 -- 3.4.2. Soins palliatifs en institution 12 -- 3.4.3. Équipes de soutien de deuxième ligne 12 -- 3.4.4. Soins palliatifs à l’hôpital . 13 -- 3.4.5. Centres de soins palliatifs de jour 13 -- 4. LACUNES DU SYSTÈME BELGE .13 -- 4.1. SOUS-UTILISATION DE L’OFFRE 14 -- 4.2. BESOINS NON COUVERTS 14 -- 4.3. LOURDEUR POUR LES PROCHES 14 -- 4.4. COMPÉTENCES INSUFFISANTES DES PROFESSIONNELS 14 -- 4.5. OFFRE SPÉCIALISÉE RESTREINTE 14 -- 4.6. OFFRE SPÉCIALISÉE MAL RÉPARTIE 15 -- 5. UNE OFFRE DE SOINS PALLIATIFS À 360° .15 -- 5.1. AVANT TOUT, ÉVALUER ET ORIENTER 16 -- 5.1.1. Évaluation des besoins, préférences et ressources du patient 16 -- 5.1.2. Besoins médicaux et stabilité, des facteurs déterminants pour bien orienter les patients 17 -- 5.2. ELÉMENTS DE L’OFFRE DE SOINS PALLIATIFS . 17 -- 5.2.1. Principes généraux 17 -- 5.2.2. Éléments à renforcer . 18 -- 5.2.3. Éléments à créer . 19 -- 6. POINTS D’AMÉLIORATION PRIORITAIRES 26 -- 6.1. QUANTIFIER PRÉCISÉMENT LA POPULATION CONCERNÉE 26 -- 6.2. IDENTIFIER LES PRÉFÉRENCES ET BESOINS 26 -- 6.3. RENCONTRER LES PRÉFÉRENCES ET LES BESOINS 26 -- 6.4. INFORMER ET FORMER LES PROFESSIONNELS . 26 -- 6.5. MONITORER LES PRÉFÉRENCES ET BESOINS . 27 -- RECOMMANDATIONS 2

Projections of Public Spending on Pharmaceuticals: A Reviewof Methods

14 p.Background Forecasting future public pharmaceutical expenditure is a challenge for healthcare payers, particularly owing tothe unpredictability of new market introductions and their economic impact. No best-practice forecasting methods have beenestablished so far. The literature distinguishes between the top-down approach, based on historical trends, and the bottom-up approach, using a combination of historical and horizon scanning data. The objective of this review is to describe themethods for projections of pharmaceutical expenditure that apply the “bottom-up” approach and to synthesize the knowledgeof their predictive accuracy.Methods Projections of public pharmaceutical expenditure applicable to Western economies including a comprehensivemethod description and published 2000–2024 were searched in scientific databases (MEDLINE, EMBASE, and EconLit)and in gray literature (websites of international health organizations and national healthcare authorities). The data sources,assumptions about the future market dynamics, analytical approaches, and the projection results are summarized.Results Twenty-four out of 3492 screened publications were included, associated with nine expenditure projection models.Four models were developed for all reimbursable drugs in the USA, the UK, the Stockholm region (Sweden), and sevenEuropean Union (EU) countries: France, Germany, Greece, Hungary, Poland, Portugal, and the UK, respectively. The otherfive models concerned specific groups of medicines: orphan drugs in Belgium, the Eurozone plus the UK, and Canada,respectively; psychotropic medications in the USA; and outpatient intravenous cancer medicines in the Province of Ontario(Canada). For trend analysis, drug coverage claims or sales data were used, applying linear and/or nonlinear models. Thebudget impact of new launches and patent expirations was estimated through (a form of) horizon scanning, i.e., a systematicmonitoring of the pharmaceutical pipeline, with engagement of clinical expert judgment. Projections with a predictive timewindow greater than 3 years largely relied on previously observed trends to model new market introductions. Four modelswere validated through an ex post comparison of projected and observed expenditure. The absolute difference between theforecasted and actual percentual change in pharmaceutical expenditure was: 0.3% (“UK model”), 1.9% (“Stockholm model”),and 2% (nonfederal hospitals, “US model”). The “Ontario cancer drug model” overestimated the actual expenditure by 1%.Overall, the largest errors were attributable to new market launches and unforeseen policy reforms. Prediction accuracydecreased substantially for forecasts beyond 1 year in the future. For two not validated projections, a face validity check wasfeasible. One of the models forecasted a decrease in pharmaceutical expenditure from 2012 to 2016 in six European coun-tries, contrasting with the currently available statistics. A 10-year projection of orphan drug expenditure underestimated thenumber of rare diseases treated in Europe by over 100%.Conclusions Published projections of national pharmaceutical expenditure are scarce and marked by significant methodo-logical variability. Short-term forecasts based on high-quality historical data and rigorous horizon scanning tend to be moreaccurate than long-term forecasts built on theoretical assumptions. The combination of mathematical algorithms and expertjudgment should be further explored, to increase the accuracy and efficiency of pharmaceutical expenditure projection

Kosteneffectiviteit van nieuwe opties voor de preventie van RSV-infecties bij baby’s : Samenvatting

22 p.ill.,Recent zijn er in ons land twee nieuwe middelen beschikbaar om RSV-luchtweginfecties bij baby’s van jonger dan één jaar te voorkomen: een vaccin dat aan de zwangere moeder wordt toegediend en een monoklonaal antilichaam dat rechtstreeks bij de baby wordt geïnjecteerd. De veiligheid en doeltreffendheid van beide producten waren al aangetoond, maar hun financiële haalbaarheid moest nog worden onderzocht. Het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) en Universiteit Antwerpen berekenden de verwachte gezondheidswinst en voerden een economische evaluatie uit. De conclusie? Deze beide types van preventie kunnen een grote klinische impact hebben, vooral deze met de injecteerbare antilichamen. Bovendien kan de totale kostprijs van elk van deze scenario’s redelijk zijn, of zelfs besparingen opleveren. De voorwaarde is wel dat de overheid opnieuw met de fabrikanten over een prijsverlaging van de producten onderhandelt.1 CONTEXT 3 -- 1.1 RSV-INFECTIES 3 -- 1.2 EEN AANZIENLIJKE IMPACT OP DE GEZONDHEIDSZORG 4 -- 1.3 TWEE NIEUWE OPTIES OM RSV-INFECTIES TE VOORKOMEN 4 -- 1.4 PREVENTIE VAN RSV-INFECTIES IN BELGIË 4 -- 2 DE STUDIE 5 -- 3 GEGEVENS OVER WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID 6 -- 3.1 VOOR NIRSEVIMAB 6 -- 3.2 VOOR HET MATERNALE VACCIN 6 -- 4 KLINISCHE EN ECONOMISCHE IMPACT VAN RSV-INFECTIES BIJ BABY’S IN BELGIË 7 -- 4.1 KLINISCHE IMPACT 7 -- 4.2 VERLIES VAN GEZONDE LEVENSJAREN 8 -- 4.3 ECONOMISCHE IMPACT 8 -- 5 KLINISCHE EN ECONOMISCHE EVALUATIE VAN RSV-IMMUNISATIESTRATEGIEËN 11 -- 5.1 KLINISCHE IMPACT VAN DIVERSE PREVENTIESTRATEGIEËN 12 -- 5.2 KOSTENEFFECTIVITEIT 12 -- 5.3 DE JUISTE PRIJS EN DE BESTE KEUZE 13 -- 5.4 EN DE BUDGETTAIRE IMPACT? 16 -- 5.5 PUNTEN VOOR DISCUSSIE 1