122 research outputs found
Compilation of online resources of relevance to 'Spinraza and advanced therapies:a stakeholder special' issue of Gene Therapy
The British Society for Gene and Cell Therapy at 20 (2003-2023)
2023 marks the 20th anniversary of the British Society for Gene and Cell Therapy. In these 20 years, the field of gene and cell therapy has gone from promising strategy to clinical reality. This report describes the history, objectives, organisation and activities of BSGCT to advance research and practice of gene and cell therapy in the UK
Enhanced expression of the human Survival motor neuron 1 gene from a codon-optimised cDNA transgene in vitro and in vivo
Spinal muscular atrophy (SMA) is a neuromuscular disease particularly characterised by degeneration of ventral motor neurons. Survival motor neuron (SMN) 1 gene mutations cause SMA, and gene addition strategies to replace the faulty SMN1 copy are a therapeutic option. We have developed a novel, codon-optimised hSMN1 transgene and produced integration-proficient and integration-deficient lentiviral vectors with cytomegalovirus (CMV), human synapsin (hSYN) or human phosphoglycerate kinase (hPGK) promoters to determine the optimal expression cassette configuration. Integrating, CMV-driven and codon-optimised hSMN1 lentiviral vectors resulted in the highest production of functional SMN protein in vitro. Integration-deficient lentiviral vectors also led to significant expression of the optimised transgene and are expected to be safer than integrating vectors. Lentiviral delivery in culture led to activation of the DNA damage response, in particular elevating levels of phosphorylated ataxia telangiectasia mutated (pATM) and ?H2AX, but the optimised hSMN1 transgene showed some protective effects. Neonatal delivery of adeno-associated viral vector (AAV9) vector encoding the optimised transgene to the Smn2B/- mouse model of SMA resulted in a significant increase of SMN protein levels in liver and spinal cord. This work shows the potential of a novel codon-optimised hSMN1 transgene as a therapeutic strategy for SMA
Synthesis of PZT Ceramics by Sol-Gel Method and Mixed Oxides with Mechanical Activation Using Different Oxides as a Source of Pb
Primer registro de la salamanquesa asiática <i>Hemidactylus frenatus</i> Duméril & Bibron, 1834 (Sauria: Gekkonidae) en la Cordillera del Cóndor, Zamora Chinchipe, Ecuador
Hemidactylus frenatus (Duméril & Bibron, 1834) es una lagartija nocturna, invasiva, relacionada a asentamientos humanos y áreas intervenidas (Savage, 2002; Zug et al., 2007; Roll, 2001), nativa de la región tropical de Asia y del Indo-Pacífico (Case et al., 1994). No obstante, debido a su carácter invasivo, las poblaciones de H. frenatus se encuentran actualmente distribuidas en diferentes regiones del planeta, desde los países del este de África, Madagascar, varias del Pacífico sur, Hawaii y hasta el Hemisferio occidental, incluidos varios países en la región Neotropical (Powell et al., 1998; Rödder et al., 2008; Jadin et al., 2009).Asociación Herpetológica Argentin
Primer registro de la salamanquesa asiática <i>Hemidactylus frenatus</i> Duméril & Bibron, 1834 (Sauria: Gekkonidae) en la Cordillera del Cóndor, Zamora Chinchipe, Ecuador
Hemidactylus frenatus (Duméril & Bibron, 1834) es una lagartija nocturna, invasiva, relacionada a asentamientos humanos y áreas intervenidas (Savage, 2002; Zug et al., 2007; Roll, 2001), nativa de la región tropical de Asia y del Indo-Pacífico (Case et al., 1994). No obstante, debido a su carácter invasivo, las poblaciones de H. frenatus se encuentran actualmente distribuidas en diferentes regiones del planeta, desde los países del este de África, Madagascar, varias del Pacífico sur, Hawaii y hasta el Hemisferio occidental, incluidos varios países en la región Neotropical (Powell et al., 1998; Rödder et al., 2008; Jadin et al., 2009).Asociación Herpetológica Argentin
Primer registro de la salamanquesa asiática <i>Hemidactylus frenatus</i> Duméril & Bibron, 1834 (Sauria: Gekkonidae) en la Cordillera del Cóndor, Zamora Chinchipe, Ecuador
Hemidactylus frenatus (Duméril & Bibron, 1834) es una lagartija nocturna, invasiva, relacionada a asentamientos humanos y áreas intervenidas (Savage, 2002; Zug et al., 2007; Roll, 2001), nativa de la región tropical de Asia y del Indo-Pacífico (Case et al., 1994). No obstante, debido a su carácter invasivo, las poblaciones de H. frenatus se encuentran actualmente distribuidas en diferentes regiones del planeta, desde los países del este de África, Madagascar, varias del Pacífico sur, Hawaii y hasta el Hemisferio occidental, incluidos varios países en la región Neotropical (Powell et al., 1998; Rödder et al., 2008; Jadin et al., 2009).Asociación Herpetológica Argentin
Propiedades insecticidas de metabolitos secundarios de Fouquieria splendens Engelm (ocotillo)
Las reacciones químicas comunes de todos los seres vivos implican a los metabólitos primarios, sin embargo, otros compuestos se derivan de los anteriores, los metabólitos secundarios. Los usos de Fouquieria splendens Engelm (ocotillo) llegan a ser variados, sin embargo, no se conocen los metabólitos secundarios responsables de dicha actividad, por lo que el primer objetivo fue determinar la actividad biológica de los extractos y fracciones. El material vegetal se colectó en el municipio de Aldama en el Estado de Chihuahua, el cual se secó y se molió, para la obtención de extractos acuosos y orgánicos, la separación de estos se realizó por medio de cromatografía líquida al vacío (VLC), cromatografía de capa fina (TLC); se realizaron estudios biodirigidos de dichos extractos y de las fracciones obtenidas contra insectos Myzus persicae, Rhopalosiphum padi, Spodoptera littoralis. El extracto metanólico de hoja presento un menor índice de asentamiento de M. persicae, menor índice de asentamiento y efecto antialimentario de R. padi, los extractos crudos no presentaron actividad antialimentaria contra S. littoralis. Las fracciones 9 y 13 (VLC) produjeron efecto antialimentario contra M. persicae, la fracción 7 (VLC) produjo efecto antialimentario y menor índice de asentamiento de M. persicae
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