Social/economic costs and health-related quality of life in patients with epidermolysis bullosa in Europe

Background The aim of this study was to determine the social/economic costs and health-related quality of life (HRQOL) of patients with epidermolysis bullosa (EB) in eight EU member states. Methods We conducted a cross-sectional study of patients with EB from Bulgaria, France, Germany, Hungary, Italy, Spain, Sweden and the United Kingdom. Data on demographic characteristics, health resource utilisation, informal care, labour productivity losses, and HRQOL were collected from the questionnaires completed by patients or their caregivers. HRQOL was measured with the EuroQol 5-domain (EQ-5D) questionnaire. Results A total of 204 patients completed the questionnaire. Average annual costs varied from country to country, and ranged from €9509 to €49,233 (reference year 2012). Estimated direct healthcare costs ranged from €419 to €10,688; direct non-healthcare costs ranged from €7449 to €37,451 and labour productivity losses ranged from €0 to €7259. The average annual cost per patient across all countries was estimated at €31,390, out of which €5646 accounted for direct health costs (18.0 %), €23,483 accounted for direct non-healthcare costs (74.8 %), and €2261 accounted for indirect costs (7.2 %). Costs were shown to vary across patients with different disability but also between children and adults. The mean EQ-5D score for adult EB patients was estimated at between 0.49 and 0.71 and the mean EQ-5D visual analogue scale score was estimated at between 62 and 77. Conclusion In addition to its negative impact on patient HRQOL, our study indicates the substantial social/economic burden of EB in Europe, attributable mostly to high direct non-healthcare costs

Social/economic costs and health-related quality of life in patients with epidermolysis bullosa in Europe

BACKGROUND: The aim of this study was to determine the social/economic costs and health-related quality of life (HRQOL) of patients with epidermolysis bullosa (EB) in eight EU member states. METHODS: We conducted a cross-sectional study of patients with EB from Bulgaria, France, Germany, Hungary, Italy, Spain, Sweden and the United Kingdom. Data on demographic characteristics, health resource utilisation, informal care, labour productivity losses, and HRQOL were collected from the questionnaires completed by patients or their caregivers. HRQOL was measured with the EuroQol 5-domain (EQ-5D) questionnaire. RESULTS: A total of 204 patients completed the questionnaire. Average annual costs varied from country to country, and ranged from euro9509 to euro49,233 (reference year 2012). Estimated direct healthcare costs ranged from euro419 to euro10,688; direct non-healthcare costs ranged from euro7449 to euro37,451 and labour productivity losses ranged from euro0 to euro7259. The average annual cost per patient across all countries was estimated at euro31,390, out of which euro5646 accounted for direct health costs (18.0 %), euro23,483 accounted for direct non-healthcare costs (74.8 %), and euro2261 accounted for indirect costs (7.2 %). Costs were shown to vary across patients with different disability but also between children and adults. The mean EQ-5D score for adult EB patients was estimated at between 0.49 and 0.71 and the mean EQ-5D visual analogue scale score was estimated at between 62 and 77. CONCLUSION: In addition to its negative impact on patient HRQOL, our study indicates the substantial social/economic burden of EB in Europe, attributable mostly to high direct non-healthcare costs.EU/A10120

Cost-effectiveness of vaccines for the prevention of seasonal influenza in different age groups: a systematic review

BACKGROUND: Given the economic burden of seasonal influenza for the healthcare system, we performed a systematic review aiming to update available evidence on the cost-effectiveness of vaccination of seasonal influenza in different age groups, including children. METHODS: A systematic review of the literature on economic evaluations of seasonal influenza vaccination programs in children and adults was carried out. The following databases were searched (January 2013 - April 2018): Medline and PREMEDLINE, EMBASE, Fundamentos: Dada la carga económica que supone para el sistema sanitario la gripe estacional, se plantea esta revisión sistemática cuyo ob-jetivo fue actualizar la evidencia disponible sobre el coste-efectividad de vacunación contra la gripe estacional en diferentes grupos de edad, inclu-yendo población infantil.Métodos: Se llevó a cabo una revisión sistemática de la literatura de evaluaciones económicas de los programas de vacunación contra la gripe estacional en niños y adultos. Se realizaron búsquedas en las bases de datos (enero 2013 – abril 2018): Medline y PREMEDLINE, EMBASE, EconLit y en las bases de datos del Centre for Reviews and Dissemination (DARE, HTA, NHS EED). Resultados: Se incluyeron 11 evaluaciones económicas. La calidad metodológica de los estudios incluidos fue buena. La evidencia científica muestra que los programas de vacunación contra la gripe estacional en niños en edad escolar pueden ser una estrategia coste-efectiva desde la perspectiva sanitaria en países europeos. La evidencia científica disponible hasta el mo-mento no nos permite concluir que los programas de vacunación antigripal en adultos sanos de menos de 65 años de edad sean una alternativa coste-efectiva en nuestro contexto, debido a la elevada incertidumbre existente y a la escasez de estudios realizados en el contexto español.Conclusiones: Los programas de vacunación contra la gripe estacional en niños en edad escolar (3-16 años) pueden ser una estrategia coste-efectiva desde la perspectiva del SNS. Palabras clave: Gripe, Vacuna de la gripe, Coste-efectividad, España, Revisión sistemáticEconLit and databases of the Centre for Reviews and Dissemination (DARE, HTA, NHS EED). RESULTS: A total of 11 economic evaluations were included. Methodological quality of included studies was acceptable. Scientific evidence shows that seasonal influenza vaccination programs in school-age children can be a cost-effective alternative from national health system perspective and can be cost-saving from societal perspective in European countries. However, available evidence does not allow us to conclude that influenza vaccination programs in healthy adults under 65 years of age were a cost-effective alternative in our context, due to the high uncertainty and the lack of studies carried out in Spanish context. CONCLUSIONS: Vaccination programs for the prevention of seasonal influenza in school-age children (3-16 years) can be a cost-effective strategy.S

Evaluation of several vaccination strategies against rotavirus in Spain. Safety, efficacy, effectiveness and efficiency

[ES] Introducción: En España, desde 2006, están comercializadas 2 vacunas contra rotavirus, Rotarix® (vacuna monovalente, comercializada por GlaxoSmithKline (GSK)) y RotaTeq® (vacuna pentavalente, comercializada por Merck Sharp and Dome (MSD)). La vacunación frente a rotavirus no está incluida como vacuna universal en el calendario de vacunación a lo largo de toda la vida en España, pero sí en el de vacunación en menores y adolescentes (< 18 años) con condiciones de riesgo. En concreto está indicada a partir de las 6 semanas de vida en nacidos entre las semanas 25-27 (según vacuna utilizada) y 32 de gestación, clínicamente estables y sin contraindicaciones. Objetivos: Este informe se realiza a solicitud del Ministerio de Sanidad para evaluar la conveniencia de implantar distintas estrategias vacunales frente a rotavirus en España. Los objetivos del informe son: · Evaluar la seguridad, eficacia y efectividad de las vacunas frente a rotavirus en menores de un año. · Evaluar la eficiencia de la vacunación universal y de la vacunación a población de riesgo en comparación con la no vacunación. · Estimar el posible impacto presupuestario que podría tener la implantación de la vacunación universal frente a rotavirus en España. Metodología: Revisiones sistemáticas: Se han llevado a cabo revisiones sistemáticas (RS) sobre seguridad, eficacia, efectividad y eficiencia. Se han seleccionado aquellos estudios realizados en algún país de la Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económicos (OCDE). Se ha evaluado la calidad de las RS incluidas mediante la herramienta AMSTAR-2. El riesgo de sesgo de los ensayos clínicos aleatorizados incluidos fue evaluado con la herramienta de Cochrane denominada Risk of Bias 2 (RoB-2). Para la evaluación global de la calidad de la evidencia se ha utilizado la metodología GRADE. En la RS de evaluaciones económicas se utilizó la herramienta de ISPOR que permite seleccionar estudios por su relevancia y aplicabilidad al contexto. Los resultados se han sintetizado a través de meta-análisis cuando se disponía de varios estudios homogéneos para el mismo indicador. La selección y evaluación de calidad de los estudios fue realizada de forma independiente por dos revisores. Cuando hubo desacuerdo entre ambos se resolvió tras discusión y cuando no hubo consenso se consultó con un tercer revisor. Evaluación económica y análisis de impacto presupuestario: Se ha realizado un análisis de coste-utilidad para España, mediante la elaboración de novo de un modelo de Markov en base al contexto español e incluyendo mayoritariamente información de nuestro país. El modelo compara tres estrategias: 1) no vacunación; 2) vacunación a población de riesgo y 3) vacunación universal. Se analizan los resultados que se obtienen tanto con la vacuna RotaTeq® como Rotarix® desde dos perspectivas, la del Sistema Nacional de Salud (SNS) y la de la sociedad. El modelo es de ciclos anuales y sigue a una cohorte de recién nacidos hasta el final de la vida. Todos comienzan en el estado no infectado y pueden infectarse, permanecer sin infección o morir. El modelo se ha validado con la consulta a expertos y mediante la comparación de sus resultados en términos de incidencias con los datos obtenidos en la literatura. Se ha asumido un umbral de disponibilidad a pagar de entre 22.000 y 25.000 €/AVAC. Se ha realizado un análisis de sensibilidad determinístico univariante sobre todas las variables que sustentan el modelo. Se ha evaluado el impacto presupuestario que supondría al SNS la aplicación de las estrategias de vacunación evaluadas. Resultados: Seguridad: Se seleccionaron 22 ECA para la evaluación de seguridad, 13 que evaluaban Rotarix® con 73.608 participantes y 9 evaluaban RotaTeq® con 76.752 participantes. La calidad de los estudios fue moderada-alta. La confianza en la certeza de la evidencia fue valorada como alta para la mayoría de las medidas de resultado. No se identificaron diferencias significativas entre los grupos de estudio (vacuna frente a placebo) en ninguno de los indicadores de seguridad (mortalidad, eventos adversos graves, invaginación intestinal y eventos adversos que requieren interrupción de la vacunación). Se han seleccionado 4 RS que aportaban datos sobre la seguridad de las vacunas contra rotavirus mediante estudios observacionales. Todas ellas muestran que no hay diferencias entre vacunados y no vacunados en cuanto a mortalidad y eventos adversos graves. Eficacia: Se han seleccionado 22 ECA para la evaluación de eficacia. A continuación, se describen los principales resultados según vacuna. ROTARIX®: Para la gastroenteritis aguda por rotavirus (GEA-RV) grave la eficacia de Rotarix® tras dos años de seguimiento es del 87%, pero disminuye al 66% para la GEA-RV de cualquier gravedad. Para las GEA-RV que requieren de atención médica Rotarix® ha mostrado una eficacia del 77% con dos años de seguimiento. En el caso de las hospitalizaciones por GEA-RV, la eficacia de Rotarix® es del 83% a los dos años. ROTATEQ®: Para la GEA-RV grave la eficacia de RotaTeq® es del 94% tras dos años de seguimiento, pero disminuye al 64% para la GEA-RV de cualquier gravedad a los 2 años de seguimiento. Para las GEA-RV que requieren de atención médica, RotaTeq® ha mostrado una eficacia del 93%. En el caso de las hospitalizaciones por GEA-RV, la eficacia de RotaTeq® es del 96% tras 1 año de seguimiento. Efectividad: Se seleccionaron 3 RS de estudios observacionales de efectividad en países con baja mortalidad por GEA-RV o con un nivel económico alto. Los resultados de efectividad de las vacunas para GEA-RV grave y hospitalización por GEA-RV se encuentran entre el 65 y el 87% para Rotarix® y entre el 73 y el 96% para RotaTeq®. En nuestro país, se observa que, con una cobertura de vacunación en torno al 60%, se obtiene una reducción en las tasas de hospitalización por GEA-RV cercana al 30% en los últimos años. Revisión sistemática de eficiencia: Se han seleccionado 16 evaluaciones económicas por cumplir los criterios de selección. La calidad metodológica fue moderada/alta. En relación con la comparación entre vacunación universal y no vacunación, se observa que una amplia mayoría de los estudios concluyen que la vacunación universal sería eficiente. Solo en dos de los 16 estudios, la Razón CosteUtilidad Incremental (RCUI) obtenida es claramente desfavorable a la estrategia de vacunación universal. En cinco estudios se ofrecen resultados separados para Rotarix® y RotaTeq®, siendo la RCUI en todos ellos más favorable a Rotarix®. Un único estudio, llevado a cabo en Holanda, evalúa la estrategia de vacunación a población de riesgo, si bien se aplica a un conjunto de población de riesgo más amplio que el incluido en la estrategia actualmente vigente en España. Los resultados de este estudio mostraron que la vacunación a población de riesgo es más eficiente que la no vacunación. Sin embargo, la estrategia de vacunación universal en comparación con la vacunación a población de riesgo o la no vacunación, resultó ineficiente. Análisis coste-utilidad para España: La vacunación universal consigue mayor utilidad media que las otras dos estrategias evaluadas aunque a un coste mayor. Los incrementos de utilidad son iguales con las dos vacunas aunque el coste medio es claramente mayor con RotaTeq® que con Rotarix®. La vacunación a población de riesgo con la vacuna Rotarix® es la única estrategia que con los precios actuales resulta eficiente. Con esta vacuna se obtiene un RCUI bajo la perspectiva social cuando se compara esta estrategia con la no vacunación de 23.638 €/AVAC. Con la vacuna RotaTeq® para la misma comparación y perspectiva se obtiene un RCUI de 32.008 €/AVAC. La vacunación universal resulta ineficiente con las dos vacunas en comparación con cualquiera de las otras dos estrategias, y tanto bajo la perspectiva social como bajo la perspectiva del SNS. Pasar de la vacunación a población de riesgo a la vacunación universal bajo la perspectiva social conseguiría cada AVAC adicional a un coste medio de 57.631 € con Rotarix® y 69.068 € con RotaTeq®, valores que se encuentran por encima del umbral de coste-efectividad propuesto para España. Los análisis desde la perspectiva del SNS proporcionan ratios por encima del umbral en todos los casos contemplados en el caso base. Sin embargo, la estrategia de vacunación a población de riesgo tendría una repercusión mucho menor en eventos clínicos que la vacunación universal. Pasar de la no vacunación a la vacunación a población de riesgo evitaría entre un 2,9% y un 3,4% de las hospitalizaciones según si la vacunación fuera con Rotarix® o con RotaTeq®. Pasar de la vacunación a población de riesgo a la vacunación universal permitiría reducir entre un 63,5 y un 65,6% las hospitalizaciones por GEA-RV para la vacunación con Rotarix® o con RotaTeq®, respectivamente. El análisis de sensibilidad realizado sobre todos los parámetros del modelo nos indica que la evaluación es robusta al no haber ninguna variable, salvo el precio, que dentro de los rangos identificados en la revisión de la literatura modifique los resultados de forma sustancial. La vacunación a población de riesgo con RotaTeq® sería eficiente a un precio entre 184,9 y 192 € la vacunación completa. La vacunación universal sería eficiente en España con precios para la vacunación completa entre 111,85 y 118,20 € con Rotarix® y entre 108,70 y 115,50 € y con RotaTeq®. Análisis del impacto presupuestario: La implantación de la vacunación universal supondría, con los actuales precios de las vacunas, un impacto presupuestario anual para el SNS de entre 49,3 y 56,7 millones de euros según la vacunación se realice con Rotarix® o con Rotateq®. Con el precio resultante de nuestro análisis de sensibilidad, el impacto presupuestario se reduciría hasta cifras que podrían oscilar entre los 26,8 y los 28,7 millones de euros si la vacunación fuera con Rotarix® y entre los 27 y los 29,1 millones de euros si la vacunación fuera con RotaTeq®. Perspectiva de los pacientes y cuidadores: Se ha identificado información relevante en relación a la aceptabilidad de nuevas vacunas y en concreto de la vacuna contra rotavirus. El 52% de los padres de niños ingresados por gastroenteritis aguda (GEA) hubiera administrado la vacuna contra rotavirus aunque no fuera financiada. El 93% de los padres de niños ingresados pensaba que era necesario incluir la vacuna anti-rotavirus en el calendario de vacunación infantil, y el 80% estaría dispuesto a recomendarla a otros padres. Además, España se encuentra entre los países europeos con altas coberturas y aceptabilidad a los programas de vacunación. Aspectos organizativos, éticos y sociales: La introducción de la vacunación frente a rotavirus no llevaría grandes cambios organizativos asociados, dado que ambas vacunas pueden administrarse concomitantemente con otras vacunas o en visitas habitualmente previstas en los calendarios de revisión pediátrica, además ambas vacunas, Rotarix® y RotaTeq®, se conservan a temperaturas de refrigeración (2-8ºC) y se administran por vía oral. Las recomendaciones realizadas por sociedades científicas españolas han llevado a la adquisición privada de las vacunas por aproximadamente el 68% de las familias. La valoración de la inclusión de esta vacuna en el calendario de vacunación a lo largo de toda la vida en España debe considerar las actuales desigualdades en el acceso que se producen por este hecho. Conclusiones: · Las dos vacunas disponibles en España frente al rotavirus, Rotarix® y RotaTeq®, presentan un buen perfil de seguridad. La evidencia disponible no demuestra mayor presencia de eventos adversos, ni mayor mortalidad entre los vacunados frente a los que formaron parte del grupo placebo. · Estas mismas vacunas han demostrado, con alta/moderada confianza en la certeza de la evidencia, una eficacia elevada en la prevención de GEA-RV. · La revisión sistemática de la efectividad de las vacunas basada en estudios observacionales de gran tamaño estima resultados similares a los obtenidos en la revisión de la eficacia. · En nuestro país se observa una reducción relevante en las tasas de hospitalización por GEA-RV en los últimos años, lo cual coincide a su vez con un incremento progresivo de la cobertura de vacunación hasta niveles elevados en 2020, aunque esta vacunación se lleva a cabo, mayoritariamente, por vía privada. · Los resultados de la evaluación ecónomica indican que en España con los actuales precios de las vacunas solo la vacunación a población de riesgo con Rotarix® sería eficiente. La vacunación a población de riesgo con RotaTeq® sería eficiente a un precio entre 184,9 y 192 € para la pauta completa. · En comparación con el escenario de ausencia de vacunación, la vacunación universal consiguiría un impacto mucho mayor que la estrategia de vacunación a población de riesgo en cuanto a reducción de eventos clínicos. · El análisis de sensibilidad, realizado sobre todos los parámetros del modelo, nos indica que la modelización económica es robusta al no haber ninguna variable, salvo el precio, que, dentro de los rangos identificados en la revisión de la literatura, modifique los resultados de forma sustancial. · La vacunación universal sería eficiente con Rotarix® con precios entre 111,85 y 118,20 € la vacunación completa y con RotaTeq® entre 108,70 y 115,50 € la vacunación completa. · La implantación de la vacunación universal supondría, con los actuales precios, un impacto presupuestario anual para el SNS de entre 49,3 y 56,7 millones de euros, en función de que la vacunación se realice con Rotarix® o con Rotateq®. Con la reducción de precio resultado del modelo económico, el análisis de impacto presupuestario oscilaría entre 26,8 y 28,7 millones de euros al año con Rotarix® y entre 27 y 29,1 millones de euros al año con RotaTeq®. · Desde el punto de vista ético y social, la incorporación de la vacunación universal permitiría disminuir las actuales desigualdades en el acceso. [EN] Introduction: Two rotavirus vaccines, Rotarix® (monovalent vaccine, marketed by GlaxoSmithKline (GSK)) and RotaTeq® (pentavalent vaccine, marketed by Merck Sharp and Dome (MSD)), have been marketed in Spain since 2006. Rotavirus vaccination is not included as a universal vaccine in the lifelong vaccination schedule in Spain, but it is included in the vaccination schedule for children and adolescents (< 18 years) at risk. Specifically, it is indicated from 6 weeks of life in children born between 25-27 weeks (depending on the vaccine used) and 32 weeks of gestation, clinically stable and without contraindications. Objectives: This report is carried out at the request of the Ministry of Health to evaluate the appropriateness of implementing different rotavirus vaccination strategies in Spain. The objectives of the report are: · To evaluate the safety, efficacy and effectiveness of rotavirus vaccines in children under one year of age. · To assess the efficiency of universal vaccination and vaccination of at-risk populations compared to non-vaccination. · To estimate the possible budgetary impact of the implementation of universal vaccination against rotavirus in Spain. Methodology: Systematic reviews: Systematic reviews (SR) on safety, efficacy, effectiveness and efficiency were carried out. Studies conducted in an Organisation for Economic Cooperation and Development (OECD) country were selected. The quality of the included SRs was assessed using the AMSTAR-2 tool. The risk of bias of the included randomised clinical trials was assessed with the Cochrane Risk of Bias 2 (RoB-2) tool. The GRADE methodology was used for the overall assessment of the quality of evidence. In the SR of economic evaluations, the ISPOR tool was used to select studies for their relevance and applicability to the context. The results were synthesised through meta-analysis when several homogeneous studies were available for the same indicator. The selection and quality assessment of studies was carried out independently by two reviewers. When there was disagreement between the two, this was resolved after discussion, and when there was no consensus, a third reviewer was consulted. Economic evaluation and budget impact analysis: A cost-utility analysis has been carried out for Spain, through the de novo elaboration of a Markov model based on the Spanish context and including mostly information from our country. The model compares three strategies: 1) no vaccination; 2) vaccination of the population at risk; and 3) universal vaccination. The results obtained with both the RotaTeq® and Rotarix® vaccines are analysed from two perspectives, that of the National Health System (NHS) and that of society. The model is an annual cycle model and follows a cohort of newborns until the end of life. They all start in the uninfected state and can become infected, remain uninfected or die. The model has been validated by consultation with experts and by comparing its results in terms of incidences with data obtained from the literature. A willingness-to-pay threshold of €22,000 to €25,000/AVAC was assumed. A univariate deterministic sensitivity analysis was performed for all the variables underlying the model. The budgetary impact of implementing the vaccination strategies evaluated for the NHS was assessed. Results: Safety: Twenty-two RCTs were selected for safety assessment, 13 evaluating Rotarix® with 73,608 participants and 9 evaluating RotaTeq® with 76,752 participants. The quality of the studies was moderate-high. Certainty of the evidence was assessed as high for most outcomes. No significant differences were identified between the study groups (vaccine versus placebo) in any of the safety indicators (mortality, serious adverse events, intussusception and adverse events requiring discontinuation of vaccination). Four SRs providing data on the safety of rotavirus vaccines have been selected from observational studies. All of them show that there is no difference between vaccinated and unvaccinated in terms of mortality and serious adverse events. Efficacy: Twenty-two RCTs have been selected for efficacy evaluation. The main results by vaccine are described below. ROTARIX®: For severe acute rotavirus gastroenteritis (RV-AGE) the efficacy of Rotarix® after two years of follow-up is 87%, but decreases to 66% for all severities of RV-AGE. For RV-AGE requiring medical attention, Rotarix® has shown an efficacy of 77% with two years of followup. For hospital admissions for RV-AGE, the efficacy of Rotarix® is 83% at two years. ROTATEQ®: For severe RV-AGE, the efficacy of RotaTeq® is 94% after two years of follow-up, but decreases to 64% for RV-AGE of any severity at 2 years of follow-up. For those with severe RV-AGE requiring medical attention, RotaTeq® has shown an efficacy of 93%. For hospital admissions for RV-AGE, the efficacy of RotaTeq® is 96% after 1 year of follow-up. Effectiveness: Three SR were selected from observational effectiveness studies in countries with low RV-AGE mortality or high economic status. The effectiveness results of the vaccines for severe RV-AGE and hospital admission due to RV-AGE are between 65% and 87% for Rotarix® and between 73% and 96% for RotaTeq®. In our country, it is observed that, with a vaccination coverage of around 60%, a decreasing in the rates of hospital admission due to RVAGE of around 30% has been obtained in recent years. Systematic review of efficiency: Sixteen economic evaluations were selected because they met the selection criteria. The methodological quality was moderate/high. Regarding the comparison between universal vaccination and non-vaccination, a large majority of studies concluded that universal vaccination would be efficient. In only two of the 16 studies is the Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) obtained clearly unfavourable to the universal vaccination strategy. In five studies, separate results are given for Rotarix® and RotaTeq®, with the ICUR in all of them being more favourable to Rotarix®. A single study, carried out in the Netherlands, evaluates the vaccination strategy in at-risk populations, although it applies to a broader set of at-risk populations than those included in the strategy currently in force in Spain. The results of this study showed that vaccination of the atrisk population is more efficient than non-vaccination. However, the universal vaccination strategy compared to vaccination of at-risk population or non-vaccination was inefficient. Cost-utility analysis for Spain: Universal vaccination achieves higher average utility than the other two strategies evaluated, although at a higher cost. The increases in utility are the same with both vaccines, although the average cost is clearly higher with RotaTeq® than with Rotarix®. Vaccination of at-risk populations with Rotarix® is the only strategy that is efficient at current prices. With this vaccine, when comparing this strategy with non-vaccination under the social perspective an ICUR of €23,638/QALY is obtained. With the RotaTeq® vaccine for the same comparison and perspective, an ICUR of €32,008/QALY is obtained. Universal vaccination is inefficient with both vaccines compared to either of the other two strategies, both from a societal perspective and from an NHS perspective. Moving from at-risk population vaccination to universal vaccination under the societal perspective would achieve each additional QALY at an average cost of €57,631 with Rotarix® and €69,068 with RotaTeq®, values that are above the proposed costeffectiveness threshold for Spain. Analyses from the NHS perspective provide ratios above the threshold in all cases considered in the base case. However, the strategy of vaccinating at-risk populations would have a much lower impact on clinical events than universal vaccination. Switching from non-vaccination to vacci

The identification of economically relevant health and social care services for mental disorders in the PECUNIA project

Background: Health economic research is still facing significant problems regarding the standardization and international comparability of health care services. As a result, comparative effectiveness studies and cost-effectiveness analyses are often not comparable. This study is part of the PECUNIA project, which aimed to improve the comparability of economic evaluations by developing instruments for the internationally standardized measurement and valuation of health care services for mental disorders. The aim of this study was to identify internationally relevant services in the health and social care sectors relevant for health economic studies for mental disorders. Methods: A systematic literature review on cost-of-illness studies and economic evaluations was conducted to identify relevant services, complemented by an additional grey literature search and a search of resource use measurement (RUM) questionnaires. A preliminary long-list of identified services was explored and reduced to a short-list by multiple consolidation rounds within the international research team and an external international expert survey in six European countries. Results: After duplicate removal, the systematic search yielded 15,218 hits. From these 295 potential services could be identified. The grey literature search led to 368 and the RUM search to 36 additional potential services. The consolidation process resulted in a preliminary list of 186 health and social care services which underwent an external expert survey. A final consolidation step led to a basic list of 56 services grouped into residential care, daycare, outpatient care, information for care, accessibility to care, and self-help and voluntary care. Conclusions: The initial literature searches led to an extensive number of potential service items for health and social care. Many of these items turned out to be procedures, interventions or providing professionals rather than services and were removed from further analysis. The resulting list was used as a basis for typological coding, the development of RUM questionnaires and corresponding unit costs for international mental health economic studies in the PECUNIA project.</p

Cost-effectiveness and epidemiological impact of gender-neutral HPV vaccination in Spain

All EU countries have introduced Human papilloma virus (HPV) vaccination for adolescent girls and many countries are expanding the strategy to include adolescent boys. There is uncertainty about the cost-effectiveness and epidemiological impact of a gender-neutral HPV vaccination strategy. Here we present the results of an economic model adapted for Spain. Five vaccination strategies were compared from the Spanish healthcare system perspective, combining two vaccines (4-valent and 9-valent) in a gender-neutral or girls-only programme in a dynamic population-based model with a discrete-time Markov approach. Costs and benefits were discounted at 3%. The benefits of immunization were measured with quality-adjusted life years (QALYs), which are achieved by reducing the incidence of diseases attributable to HPV. Incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was compared with the willingness-to-pay threshold in Spain. The two most effective strategies were compared: gender-neutral 9-valent vaccination vs. girls-only 9-valent vaccination, resulting in an ICER of € 34,040/QALY, and an important number of prevented cases of invasive cancers and anogenital warts. The sensitivity analysis revealed that gender-neutral 9-valent vaccination would become cost-effective if protection against oropharyngeal and penile cancers was included or if the price per dose decreased from €45 to €28. The gender-neutral 9-valent HPV vaccination in Spain offers more benefits than any other modeled strategy, although in the conservative base case it is not cost-effective. However, certain plausible assumptions would turn it into an efficient strategy, which should be borne in mind by the decision makers together with equity and justice arguments

Revisión sistemática de utilidades relacionadas con la salud en España: el caso de la salud mental

Objetivo: Dada la carencia de un registro de utilidades en población española para su uso en evaluaciones económicas, se desarrolló una revisión sistemática de utilidades o preferencias por estados de salud obtenidas de población española con el fin último de crear un catálogo accesible a los investigadores. En este artículo se detallan las utilidades relacionadas con la salud mental. Método: Revisión sistemática de la literatura, con búsquedas en MEDLINE, CRD, Embase, PsycINFO, CINAHL, Cochrane y otras bases de datos. La estrategia de búsqueda combinó términos relacionados con utilidades y con España. Los criterios de inclusión eran población residente, afectada o no por alguna enfermedad; utilidades valoradas con cuestionarios validados en España (EQ-5D, HUI, SF-6D) o siguiendo técnicas directas (equivalencia temporal, standard gamble, escala visual analógica). Se realizó una síntesis narrativa de los artículos incluidos, detallando los resultados relacionados con problemas de salud mental. Resultados: Se incluyeron 103 estudios, de los que se extrajeron 742 utilidades. Se identificaron 69 utilidades relacionadas con trastornos mentales y del comportamiento, extraídas de 12 estudios. El instrumento más empleado fue el cuestionario EQ-5D. Gran parte de los artículos excluidos evaluaba la calidad de vida, pero sin ofrecer el valor de la utilidad. Conclusiones: La presente revisión añade valor al estudio de las utilidades en España mediante la recopilación de valores que puedan ser incluidos en evaluaciones económicas, permitiendo además identificar lagunas en la investigación en este campo. Los valores relacionados con la salud mental identificados se asemejan a otros informados en la literatura internacional

Economic Burden And Health-Related Quality Of Life Of Patients With Cystic Fibrosis In Bulgaria

Objective: The aim of this study was to determine the economic burden from a societal perspective and health-related quality of life (HRQOL) of patients with cystic fibrosis (CF) in Bulgaria

Cost-of-illness studies in rare diseases: a scoping review

Objective: The aim of this scoping review was to overview the cost-of-illness studies conducted in rare diseases. Methods: We searched papers published in English in PubMed from January 2007 to December 2018. We selected cost-of-illness studies on rare diseases defined as those with prevalence lower than 5 per 10,000 cases. Studies were selected by one researcher and verified by a second researcher. Methodological characteristics were extracted to develop a narrative synthesis. Results: We included 63 cost-of-illness studies on 42 rare diseases conducted in 25 countries, and 9 systematic reviews. Most studies (94%) adopted a prevalence-based estimation, where the predominant design was cross-sectional with a bottom-up approach. Only four studies adopted an incidence-based estimation. Most studies used questionnaires to patients or caregivers to collect resource utilisation data (67%) although an important number of studies used databases or registries as a source of data (48%). Costs of lost productivity, non-medical costs and informal care costs were included in 68%, 60% and 43% of studies, respectively. Conclusion: This review found a paucity of cost-of-illness studies in rare diseases. However, the analysis shows that the cost-of-illness studies of rare diseases are feasible, although the main issue is the lack of primary and/or aggregated data that often prevents a reliable estimation of the economic burden.S