Der selektive Zytokininhibitor RDP58 bei der experimentellen Kolitis der Ratte

Einführung: Rational Designed Peptid (RDP) 58 ist ein topisch an der Darmschleimhaut anti-inflammatorisch wirksames Peptid. Es hemmt die stress-induzierte Synthese der proinflammatorischen Zytokine TNF-α, Interferon (IFN)-γ, Interleukin (IL)-2 und IL-12. Es wird oral verabreicht und zeigt keine systemischen Effekte. Es wurde die Wirksamkeit von RDP58 auf die Trinitro-benzenesulfonsäure (TNBS)/Ethanol der Ratte untersucht. Behandlung: Bei Ratten wurde mit TNBS (50 mg und 25 mg/kg) eine Kolitis induziert (n=20/Gruppe).mEs erfolgte eine Vor- und/oder Nachbehandlung mit Vehikel (Aqua ad injectabile®) und RDP58 (5 und 10 mg/kg/Tag) Medthoden: 7 Tage nach Kolitisinduktion wurde das Kolon auf makroskopische und mikroskopische Gewebeschäden untersucht. Ergebnisse: RDP58 zeigte nur durch Kombination einer Vor- und Nachbehandlung eine signifikante therapeutische Wirkung. Der Effekt ist abhängig von der RDP58 Dosis und der Konzentration der TNBS-Lösung. Schlussfolgerung: Die präklinische Testung von RDP58 in einem experimentellen Tiermodell des M. Crohn ist vielversprechend. Die Wirksamkeit von RDP58 sollte in klinischen Studien weiter eruiert werden

Agalsidase beta treatment is associated with improved quality of life in patients with Fabry disease: Findings from the Fabry Registry

Purpose: To evaluate the effect of agalsidase beta on longitudinal health-related quality of life in patients with Fabry disease. Methods: the SF-36 (R) Health Survey was used to measure health-related quality of life in Fabry Registry patients. Seventy-one men and 59 women who were treated with agalsidase beta (median dose: 1.0 mg/kg/2 weeks) and who had baseline and at least 2 yearly posttreatment health-related quality of life measurements were included in these analyses. A repeated measures model was used to analyze change in score from baseline. Results: Men improved in the physical component summary and in all eight scales of the SF-36 after 1 and 2 years and in the mental component summary after 1 year of agalsidase beta treatment (P < 0.05). Women improved in the mental component summary and in six of the eight scales after 1 and/or 2 years of treatment. Patients whose baseline SF-36 scores were below the median showed the greatest improvements. These responses were comparable with or greater than the published effects of various treatments for multiple sclerosis, rheumatoid arthritis, central neuropathic pain, and Gaucher disease. Conclusion: Long-term treatment with agalsidase beta resulted in substantial improvements in health-related quality of life in both men and women; the effect was more pronounced in men. Genet Med 2010:12(11):703 712.Genzyme CorporationGenzymeNatl Univ Hosp, Dept Endocrinol, DK-2100 Copenhagen, DenmarkSan Bassano Hosp, Dept Neurol, Bassano Del Grappa, ItalyUniv Padua, Dept Neurosci, Padua, ItalyUniv Wurzburg, Dept Med, Wurzburg, GermanyColumbia Univ, Dept Pediat, Div Clin Genet, Coll Phys & Surg, New York, NY 10027 USACincinnati Childrens Hosp, Div Human Genet, Cincinnati, OH USAUniversidade Federal de São Paulo, Inatos Metab CREIM, São Paulo, BrazilMassachusetts Gen Hosp, Dept Neurol, Boston, MA 02114 USAGenzyme Corp, Dept Biomed Data Sci & Informat, Cambridge, MA USAUniversidade Federal de São Paulo, Inatos Metab CREIM, São Paulo, BrazilWeb of Scienc