Development of prediction models for upper and lower respiratory and gastrointestinal tract infections using social network parameters in middle-aged and older persons -The Maastricht Study.

The ability to predict upper respiratory infections (URI), lower respiratory infections (LRI), and gastrointestinal tract infections (GI) in independently living older persons would greatly benefit population and individual health. Social network parameters have so far not been included in prediction models. Data were obtained from The Maastricht Study, a population-based cohort study (N = 3074, mean age (±s.d.) 59·8 ± 8·3, 48·8% women). We used multivariable logistic regression analysis to develop prediction models for self-reported symptomatic URI, LRI, and GI (past 2 months). We determined performance of the models by quantifying measures of discriminative ability and calibration. Overall, 953 individuals (31·0%) reported URI, 349 (11·4%) LRI, and 380 (12·4%) GI. The area under the curve was 64·7% (95% confidence interval (CI) 62·6-66·8%) for URI, 71·1% (95% CI 68·4-73·8) for LRI, and 64·2% (95% CI 61·3-67·1%) for GI. All models had good calibration (based on visual inspection of calibration plot, and Hosmer-Lemeshow goodness-of-fit test). Social network parameters were strong predictors for URI, LRI, and GI. Using social network parameters in prediction models for URI, LRI, and GI seems highly promising. Such parameters may be used as potential determinants that can be addressed in a practical intervention in older persons, or in a predictive tool to compute an individual's probability of infections

Het Rijksvaccinatieprogramma in Nederland : Surveillance en ontwikkelingen in 2017-2018

In 2017 kregen ongeveer 760.000 kinderen van 0 tot 19 jaar samen 2.140.000 vaccinaties vanuit het Rijksvaccinatieprogramma (RVP). De deelname aan het RVP is hoog onder kinderen jonger dan 10 jaar, ondanks de daling van ongeveer 2 tot 3 procent voor de meeste vaccinaties sinds 2014. Een uitzondering op de hoge deelname is het aantal meisjes dat zich tegen het humaan papillomavirus (HPV) heeft laten vaccineren, dat met 15 procent is gedaald sinds 2016. Het aantal meldingen (1383) van mogelijke bijwerkingen van vaccins in 2017 was lager dan het jaar ervoor (1483). RVP-ziekten Het aantal patiënten met meningokokkenziekte door MenW blijft stijgen, met 80 patiënten in 2017 en 78 tot en met augustus 2018. Daarom is sinds mei 2018 de MenC-vaccinatie op de leeftijd van 14 maanden vervangen door MenACWY-vaccinatie. Het percentage mensen dat aan MenW-ziekte overlijdt is aanzienlijk hoger (17 procent) dan bij andere meningokokken serogroepen. In 2017 was het aantal meldingen van mazelen met 16 gevallen laag, maar wat hoger dan in voorgaande twee jaren. Het aantal meldingen van kinkhoest was in lijn met 2016 (28,7 vergeleken met 32,6 per 10.000). Er overleden drie mensen aan kinkhoest, één jonge zuigeling en twee ouderen. Het aantal meldingen van acute hepatitis B bleef stabiel (0,7 per 100.000 populatie). Ook het aantal mensen dat ziek werd van een type pneumokokkenziekte waartegen het vaccin beschermt, bleef erg laag in 2017/2018. Net als voorgaande waren er in 2017 weinig meldingen van bof (46), Haemophilus influenzae type b (Hib; 46), meningokokken serogroep C (MenC; 9), difterie (4), tetanus (1), rodehond (0) en polio (0). De inwoners van Bonaire, St. Eustatius en Saba zijn overwegend goed beschermd tegen ziekten uit het RVP. Alleen de bescherming tegen mazelen en difterie is voor sommige leeftijdsgroepen niet optimaal. Alertheid is geboden om eventuele patiënten snel op te sporen om te voorkomen dat deze ziekten zich vanuit omliggende landen verspreiden. Daar zijn sinds kort uitbraken gaande. Nieuwe adviezen en besluiten In juli 2018 heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloten om de MenACWY-vaccinatie vanaf oktober 2018 uit te bereiden naar 13-14- jarigen; in 2019 komt er een inhaalcampagne voor alle 15-18-jarigen. Ook is besloten om vaccinatie tegen het rotavirus aan te bieden aan risicogroepen en dat kinkhoestvaccinatie voor zwangeren via het RVP wordt georganiseerd door jeugdgezondheidszorg organisaties. De Gezondheidsraad adviseert vaccinatie tegen pneumokokken aan te bieden aan 60-plussers.In 2017 kregen ongeveer 760.000 kinderen van 0 tot 19 jaar samen 2.140.000 vaccinaties vanuit het Rijksvaccinatieprogramma (RVP). De deelname aan het RVP is hoog onder kinderen jonger dan 10 jaar, ondanks de daling van ongeveer 2 tot 3 procent voor de meeste vaccinaties sinds 2014. Een uitzondering op de hoge deelname is het aantal meisjes dat zich tegen het humaan papillomavirus (HPV) heeft laten vaccineren, dat met 15 procent is gedaald sinds 2016. Het aantal meldingen (1383) van mogelijke bijwerkingen van vaccins in 2017 was lager dan het jaar ervoor (1483). RVP-ziekten Het aantal patiënten met meningokokkenziekte door MenW blijft stijgen, met 80 patiënten in 2017 en 78 tot en met augustus 2018. Daarom is sinds mei 2018 de MenC-vaccinatie op de leeftijd van 14 maanden vervangen door MenACWY-vaccinatie. Het percentage mensen dat aan MenW-ziekte overlijdt is aanzienlijk hoger (17 procent) dan bij andere meningokokken serogroepen. In 2017 was het aantal meldingen van mazelen met 16 gevallen laag, maar wat hoger dan in voorgaande twee jaren. Het aantal meldingen van kinkhoest was in lijn met 2016 (28,7 vergeleken met 32,6 per 10.000). Er overleden drie mensen aan kinkhoest, één jonge zuigeling en twee ouderen. Het aantal meldingen van acute hepatitis B bleef stabiel (0,7 per 100.000 populatie). Ook het aantal mensen dat ziek werd van een type pneumokokkenziekte waartegen het vaccin beschermt, bleef erg laag in 2017/2018. Net als voorgaande waren er in 2017 weinig meldingen van bof (46), Haemophilus influenzae type b (Hib; 46), meningokokken serogroep C (MenC; 9), difterie (4), tetanus (1), rodehond (0) en polio (0). De inwoners van Bonaire, St. Eustatius en Saba zijn overwegend goed beschermd tegen ziekten uit het RVP. Alleen de bescherming tegen mazelen en difterie is voor sommige leeftijdsgroepen niet optimaal. Alertheid is geboden om eventuele patiënten snel op te sporen om te voorkomen dat deze ziekten zich vanuit omliggende landen verspreiden. Daar zijn sinds kort uitbraken gaande. Nieuwe adviezen en besluiten In juli 2018 heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloten om de MenACWY-vaccinatie vanaf oktober 2018 uit te bereiden naar 13-14- jarigen; in 2019 komt er een inhaalcampagne voor alle 15-18-jarigen. Ook is besloten om vaccinatie tegen het rotavirus aan te bieden aan risicogroepen en dat kinkhoestvaccinatie voor zwangeren via het RVP wordt georganiseerd door jeugdgezondheidszorg organisaties. De Gezondheidsraad adviseert vaccinatie tegen pneumokokken aan te bieden aan 60-plussers.Ministerie van VW

The National Immunisation Programme in the Netherlands : Surveillance and developments in 2017-2018

In 2017 kregen ongeveer 760.000 kinderen van 0 tot 19 jaar samen 2.140.000 vaccinaties vanuit het Rijksvaccinatieprogramma (RVP). De deelname aan het RVP is hoog onder kinderen jonger dan 10 jaar, ondanks de daling van ongeveer 2 tot 3 procent voor de meeste vaccinaties sinds 2014. Een uitzondering op de hoge deelname is het aantal meisjes dat zich tegen het humaan papillomavirus (HPV) heeft laten vaccineren, dat met 15 procent is gedaald sinds 2016. Het aantal meldingen (1383) van mogelijke bijwerkingen van vaccins in 2017 was lager dan het jaar ervoor (1483). RVP-ziekten Het aantal patiënten met meningokokkenziekte door MenW blijft stijgen, met 80 patiënten in 2017 en 78 tot en met augustus 2018. Daarom is sinds mei 2018 de MenC-vaccinatie op de leeftijd van 14 maanden vervangen door MenACWY-vaccinatie. Het percentage mensen dat aan MenW-ziekte overlijdt is aanzienlijk hoger (17 procent) dan bij andere meningokokken serogroepen. In 2017 was het aantal meldingen van mazelen met 16 gevallen laag, maar wat hoger dan in voorgaande twee jaren. Het aantal meldingen van kinkhoest was in lijn met 2016 (28,7 vergeleken met 32,6 per 10.000). Er overleden drie mensen aan kinkhoest, één jonge zuigeling en twee ouderen. Het aantal meldingen van acute hepatitis B bleef stabiel (0,7 per 100.000 populatie). Ook het aantal mensen dat ziek werd van een type pneumokokkenziekte waartegen het vaccin beschermt, bleef erg laag in 2017/2018. Net als voorgaande waren er in 2017 weinig meldingen van bof (46), Haemophilus influenzae type b (Hib; 46), meningokokken serogroep C (MenC; 9), difterie (4), tetanus (1), rodehond (0) en polio (0). De inwoners van Bonaire, St. Eustatius en Saba zijn overwegend goed beschermd tegen ziekten uit het RVP. Alleen de bescherming tegen mazelen en difterie is voor sommige leeftijdsgroepen niet optimaal. Alertheid is geboden om eventuele patiënten snel op te sporen om te voorkomen dat deze ziekten zich vanuit omliggende landen verspreiden. Daar zijn sinds kort uitbraken gaande. Nieuwe adviezen en besluiten In juli 2018 heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloten om de MenACWY-vaccinatie vanaf oktober 2018 uit te bereiden naar 13-14- jarigen; in 2019 komt er een inhaalcampagne voor alle 15-18-jarigen. Ook is besloten om vaccinatie tegen het rotavirus aan te bieden aan risicogroepen en dat kinkhoestvaccinatie voor zwangeren via het RVP wordt georganiseerd door jeugdgezondheidszorg organisaties. De Gezondheidsraad adviseert vaccinatie tegen pneumokokken aan te bieden aan 60-plussers

Future prospects for ATMP's

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's) zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie. De meeste ATMP's zijn bedoeld om ernstige, vaak zeldzame aandoeningen te behandelen. Ze kunnen levensverlengend, soms zelfs genezend zijn, of de kwaliteit van leven sterk verbeteren. Ondanks de ontwikkelingen van de afgelopen 20 jaren zijn de hoge verwachtingen nog niet uitgekomen. Wel blijft de techniek hoopgevend en worden er tussen 5 en 10 jaar nieuwe producten verwacht. Dit blijkt uit een verkenning van de ontwikkelingen van ATMP's die het RIVM in opdracht van het ministerie van VWS heeft uitgevoerd. In algemene zin wordt bij ATMP's een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo kunnen bijvoorbeeld kankercellen worden uitgeschakeld of een stollingsfactor worden gemaakt. In Nederland wordt veel onderzoek met ATMP's bij patiënten gedaan en stijgt het aantal studies met ATMP's die in een vergevorderde ontwikkelingsfase zijn. Komende jaren zullen voor verschillende vormen van kanker behandelingen met zogenoemde CAR-T-cellen beschikbaar komen. Met deze ATMP's worden afweercellen van de patiënt bewerkt om de tumor te herkennen en uit te schakelen. Een andere hoopvolle ontwikkeling is gentherapie voor zeldzame aandoeningen als hemofilie B. Deze ziekte is met gentherapie te genezen. Deze ervaringen kunnen als prototype dienen om andere ziekten te behandelen. Verschillende factoren belemmeren dat ATMP's beschikbaar komen. Zo zijn ATMPs moeilijk in te passen in de huidige wetgeving voor markttoelating van geneesmiddelen. De zogeheten hospital exemption procedure is een belangrijke optie om een ATMP toe kunnen passen bij de patiënt, zonder markttoelatingsprocedure. Het ATMP wordt dan door een ziekenhuis gemaakt van de eigen cellen van de patiënt. Elk land geeft de hospital exemption procedure een eigen invulling, maar naar verwachting zal de Europese Unie deze regeling voor alle lidstaten gelijk willen trekken. Deskundigen vrezen hierdoor dat de regeling dan minder gunstig wordt in Nederland. Andere belemmerende factoren zijn financiering (de ontwikkeling van ATMP's is kostbaar) en de snel veranderende technologie om ATMP's te maken (waardoor het ATMP onbedoeld kan veranderen). Ook is er een maatschappelijk druk om ATMP's al beschikbaar te maken voor patiënten zonder dat het werkingsmechanisme goed bekend is. Verbetermogelijkheden zijn onder andere een flexibele en pragmatische toepassing van de geneesmiddelenregelgeving en meer geld voor onderzoek naar het ingewikkelde werkingsmechanisme van ATMP's.Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) are medicinal products for advanced therapy, such as cell therapy and gene therapy. Most ATMPs are intended to treat severe, often rare, conditions. They may extend life, sometimes they may even be curative or improve quality of life a great deal. Despite the developments of the last 20 years, the high expectations of them have not yet been satisfied. However, these techniques continue to give hope, and new products are expected within the next 5 to 10 years. This has been shown by an exploration of the developments of ATMPs from National Institute for Public Health and the Environment (RIVM), which was commissioned by the Dutch Ministry of Health, Welfare and Sport (VWS). In general terms, an example of an ATMP is when a missing characteristic is added to those cells which initiate certain processes in the body. In this way cancer cells can be knocked out or a clotting factor can be created. In the Netherlands, a lot of clinical (patient) research is being done into ATMPs, and the number of studies on ATMPs that are at an advanced stage of development is rising. In the coming years, treatment for various forms of cancer with the so-called CAR-T-cells will become available. These ATMPs modify the patient's immune cells to enable the tumour to be recognised and knocked out. Another hopeful development is gene therapy for rare conditions such as haemophilia B. This disease can be cured by gene therapy. These experiences could serve as a prototype for treating other diseases. A number of factors are inhibiting the availability of ATMPs. For example, ATMPs are difficult to integrate into the current legislation on marketing authorisation of medicinal products. The so-called hospital exemption procedure is an important option in being able to utilise an ATMP in patients without the marketing authorisation procedure. This involves an ATMP being made by a hospital from the patient's own cells. Each country has its own requirements for the hospital exemption procedure, but the European Union is expected to standardise this procedure in all member states. Experts fear that this might mean that the regulation will be less favourable in the Netherlands. Other constraining factors are finance (the development of ATMPs is expensive), and the rapidly changing technology required to develop ATMPs, meaning that the ATMP may unintentionally be changed. There is also societal pressure to make ATMPs available to patients before their mechanism of action is properly understood. Opportunities for improvement include a more flexible and pragmatic application of the legislation on medicinal products and more money for research into the complicated mechanisms of action of ATMPs.Ministerie van VW

Concentration limit value for substances of very high concern in waste streams

Momenteel zijn veel initiatieven gaande om afval te hergebruiken (circulaire economie). Er gelden voorschriften om te voorkomen dat schadelijke stoffen in het milieu terechtkomen. Voor afval dat zeer zorgwekkende stoffen (ZZS) bevat gelden extra strenge regels op basis waarvan een afweging wordt gemaakt tussen hergebruik of vernietigen. Deze voorschriften maken deel uit van het landelijke afvalbeheerplan (LAP3), dat momenteel wordt opgesteld. Er bestaan meerdere wetgevende kaders om de risico's van ZZS te beoordelen die uiteenlopende concentratiegrenswaarden aangeven. Om de beoordeling voor afval te vereenvoudigen heeft het RIVM een stappenplan ontwikkeld op basis waarvan een vergunninghouder kan afwegen of het afval veilig te recyclen is. Voor dit stappenschema is een algemene concentratiegrenswaarde bepaald voor afval dat ZZS bevat. Boven deze grenswaarde moet worden uitgezocht of het afval vernietigd moet worden of dat het kan worden hergebruikt. Deze risicoanalyse moet nog nader worden uitgewerkt. De algemene concentratiegrenswaarde van ZZS in afval is op 0,1 procent gesteld, waarbij voor een aantal van deze stoffen strengere, stofspecifieke concentratiegrenswaarden gelden. Als het afval lagere concentraties bevat, en dus mag worden gerecycled, bepaalt het type product welke concentratiegrenswaarden voor de ZZS moeten worden nageleefd. Voor speelgoed en cosmetica gelden bijvoorbeeld strengere normen. De algemene concentratiegrenswaarde is bepaald op basis van concentratiegrenswaarden voor ZZS in de huidige wet- en regelgeving. De belangrijkste wettelijke kaders die hiervoor zijn geraadpleegd zijn de verordeningen voor classificatie, label en verpakking (CLP), de Europese wetgeving voor chemische stoffen REACH en de verordening voor persistente organische stoffen (POP). Daarnaast is de Europese kaderrichtlijn afval van belang.Currently there are all kinds of ongoing initiatives to recycle waste streams (circular economy). Regulations exist to prevent hazardous substances from ending up in the environment. Waste which contains substances of very high concern are subject to specific strict rules which provide a basis for deciding whether they can be recycled or should be disposed of. These regulations are part of the national waste management plan (LAP3), which is currently being compiled. Several legislative frameworks exist to assess and limit the risks of substances of very high concern and these specify a wide range of concentration limits. In order to simplify the assessment for waste streams, RIVM has developed a decision scheme. An authorisation holder can use this to decide whether the waste stream can be safely recycled. In connection with this decision scheme, a general concentration limit value has been set for waste streams that contain substances of very high concern. If this limit value is exceeded, an assessment has to be made as to whether the waste should be disposed of or whether it can be recycled. This risk analysis will be worked out in detail in a following phase. The general concentration limit value that applies to substances of very high concern in waste is set to 0.1 percent, while stricter, substance-specific concentration limits apply to a number of these substances. If the waste contains lower concentrations and can therefore be recycled, the type of product determines which concentration limit values for the substances of very high concern have to be complied with. For example, stricter standards apply to toys and cosmetics. The general concentration limit value is determined on the basis of concentration limits for substances of very high concern in the current legislation and regulations. The most important legal frameworks which have been consulted on this issue are the regulations for Classification, Labelling and Packaging (CLP), the European chemical substances regulation (REACH) and the regulation for Persistent Organic Pollutants (POP). The European Waste Framework Directive is also important.Rijkswaterstaa

Exploration of the microbiological health risks of manure

In dit literatuuronderzoek is verkend welke gezondheidsrisico's er zijn door blootstelling aan ziekteverwekkers die via mest worden verspreid. Er werden weinig studies gevonden over de eventuele gevolgen voor de gezondheid als mensen via water en lucht aan ziekteverwekkers uit mest worden blootgesteld. De infectierisico's door blootstelling via de lucht lijken kleiner te zijn dan via het oppervlaktewater. De onderzochte wateren luchtoverdraagbare ziekteverwekkers zijn vaak aanwezig in mest. Het aantal ziekteverwekkers neemt af als mest wordt verwerkt, bijvoorbeeld door compostering, vergisting en biologisch zuiveren. Hoe groot de afname is, is sterk afhankelijk van de omstandigheden waaronder het mestverwerkingsproces plaatsvindt, zoals de temperatuur en het vocht- en zuurstofgehalte. Ook is de duur van het mestverwerkingsproces van groot belang. Mestverwerking wordt ingezet om overschotten van mest te verwerken of om nieuwe producten te maken en deze eventueel te exporteren. In dit rapport is de wetenschappelijke literatuur doorzocht naar aantallen ziekteverwekkende bacteriën in mest van varkens en rundvee. Ook is onderzocht in welke mate deze ziekteverwekkers in het oppervlaktewater en de lucht terechtkomen, en wat de eventuele gezondheidsrisico's kunnen zijn. De focus lag in deze verkenning op de ziekteverwekkende variant van de E. coli-bacterie en de bekende resistente bacterie MRSA, omdat deze bacteriën goed in water respectievelijk lucht kunnen overleven. Deze verkenning is uitgevoerd in opdracht van het Programmacollege Gezondheid en Milieu en is gefinancierd door het Ministerie van VWS. Het project is uitgevoerd door het RIVM en Wageningen UR (Livestock Research). Inzicht in de uitstoot van ziekteverwekkers via mest naar het milieu, de eventuele toe- of afname van ziekteverwekkers in mest en de mate van blootstelling daaraan is belangrijk om eventuele risico's voor de gezondheid in te kunnen schatten.This literature review explored the health risks associated with exposure to pathogens that are spread through manure. Few studies were found on possible health risks of human exposure to pathogens from manure through water and air. The risks of infection resulting from exposure through air appear to be smaller than through surface water. The airborne and waterborne pathogens that were studied are often present in manure. The number of pathogens decreases when manure is treated, for example through composting, fermentation and biological purification. The extent of the decrease is highly dependent on the conditions of the manure treatment, such as the temperature and the moisture and oxygen content. The duration of the manure treatment process is also very important. Manure treatment is applied to process manure surpluses or to create new products and possibly export them. In this report, the scientific literature was reviewed for the number of pathogenic bacteria in manure from pigs and cattle. The extent to which these pathogens find their way into the surface water and air, as well as the possible health risks were also examined. The focus in this explorative study was on the pathogenic variant of the E. coli bacterium and the known resistant bacterium MRSA, since these bacteria can survive well in water and air, respectively. This study was carried out on behalf of the Health and Environmental Programme-based Executive and was funded by the Ministry of Health, Welfare and Sport. The project was carried out by RIVM and Wageningen UR (Livestock Research). Insight into the emissions of pathogens from manure to the environment, the possible growth or inactivation of pathogens in manure and the extent of exposure is important in assessing potential health risks.Programmacollege Gezondheid en Milieu ; Ministerie van VW

Counter-expertise on the determination of radioactivity in waste water and ventilation air of COVRA N.V. : Period 2016

De Centrale Organisatie voor de Opslag van radioactief afval (COVRA) meet hoeveel radioactiviteit in afvalwater en ventilatielucht wordt geloosd. Het RIVM controleert deze metingen acht keer per jaar. Met deze 'contra-expertise' wordt gecontroleerd of de analyses die COVRA zelf uitvoert, betrouwbaar zijn. De te analyseren monsters worden verspreid over het jaar door COVRA genomen. Net als in voorgaande jaren komen de gamma-analyses van afvalwater uit de contra-expertise in 2016 op hoofdlijnen overeen met de resultaten van de COVRA. De analyses van het RIVM en COVRA in de gamma-spectrometrische resultaten, de resultaten van de totaal-alfa bepaling, tritiumbepaling en de 14C-bepaling in afvalwater kwamen redelijk tot goed overeen. Hoewel het RIVM en COVRA verschillende meetprincipes gebruiken, komen de totaal bèta-meetwaarden van het RIVM en de rest bèta-meetwaarden van COVRA in 2016 redelijk overeen. Ook kwamen de analyses van het RIVM en COVRA betreffende de ventilatieluchtresultaten van het Afvalverwerkingsgebouw (AVG) en het Hoogradioactief Afval Behandelings- en OpslagGebouw (HABOG) goed overeen. Het RIVM heeft de contra-expertises in 2016 uitgevoerd in opdracht van de Autoriteit Nucleaire Veiligheid en Stralingsbescherming (ANVS).The Central Organisation for the Storage of Radioactive Waste (COVRA) measures the release of radioactivity into waste water and atmosphere. The RIVM performs eight times per year a counter expertise on these measurements. This form of counter-expertise is aimed at verifying and supporting the reliability of the analyses carried out by COVRA. The samples of waste water and ventilation air are taken by COVRA at various time points dispersed throughout the year. The two different sets of measurements are generally in agreement, as is also the case in 2016. The agreement in the results for gamma-emitters, gross alpha, tritium and C-14 was mostly good. Considering the fact that RIVM and COVRA apply different measuring principles the agreement in the gross beta results in waste water is reasonable. In ventilation air samples of the waste treatment building (AVG) the results for gross alpha and gross beta, 3H and 14C obtained by RIVM and COVRA are generally in good agreement. In ventilation air samples from the high activity waste storage building (HABOG) the agreement was also good. RIVM carried out this counter-expertise on behalf of the Authority for Nuclear Safety and Radiation Protection (ANVS).Autoriteit Nucleaire Veiligheid en Stralingsbescherming (ANVS

De toekomstverwachtingen over ATMP's

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's) zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie. De meeste ATMP's zijn bedoeld om ernstige, vaak zeldzame aandoeningen te behandelen. Ze kunnen levensverlengend, soms zelfs genezend zijn, of de kwaliteit van leven sterk verbeteren. Ondanks de ontwikkelingen van de afgelopen 20 jaren zijn de hoge verwachtingen nog niet uitgekomen. Wel blijft de techniek hoopgevend en worden er tussen 5 en 10 jaar nieuwe producten verwacht. Dit blijkt uit een verkenning van de ontwikkelingen van ATMP's die het RIVM in opdracht van het ministerie van VWS heeft uitgevoerd. In algemene zin wordt bij ATMP's een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo kunnen bijvoorbeeld kankercellen worden uitgeschakeld of een stollingsfactor worden gemaakt. In Nederland wordt veel onderzoek met ATMP's bij patiënten gedaan en stijgt het aantal studies met ATMP's die in een vergevorderde ontwikkelingsfase zijn. Komende jaren zullen voor verschillende vormen van kanker behandelingen met zogenoemde CAR-T-cellen beschikbaar komen. Met deze ATMP's worden afweercellen van de patiënt bewerkt om de tumor te herkennen en uit te schakelen. Een andere hoopvolle ontwikkeling is gentherapie voor zeldzame aandoeningen als hemofilie B. Deze ziekte is met gentherapie te genezen. Deze ervaringen kunnen als prototype dienen om andere ziekten te behandelen. Verschillende factoren belemmeren dat ATMP's beschikbaar komen. Zo zijn ATMPs moeilijk in te passen in de huidige wetgeving voor markttoelating van geneesmiddelen. De zogeheten hospital exemption procedure is een belangrijke optie om een ATMP toe kunnen passen bij de patiënt, zonder markttoelatingsprocedure. Het ATMP wordt dan door een ziekenhuis gemaakt van de eigen cellen van de patiënt. Elk land geeft de hospital exemption procedure een eigen invulling, maar naar verwachting zal de Europese Unie deze regeling voor alle lidstaten gelijk willen trekken. Deskundigen vrezen hierdoor dat de regeling dan minder gunstig wordt in Nederland. Andere belemmerende factoren zijn financiering (de ontwikkeling van ATMP's is kostbaar) en de snel veranderende technologie om ATMP's te maken (waardoor het ATMP onbedoeld kan veranderen). Ook is er een maatschappelijk druk om ATMP's al beschikbaar te maken voor patiënten zonder dat het werkingsmechanisme goed bekend is. Verbetermogelijkheden zijn onder andere een flexibele en pragmatische toepassing van de geneesmiddelenregelgeving en meer geld voor onderzoek naar het ingewikkelde werkingsmechanisme van ATMP's