Medicamentos magistrais como alternativa terapêutica para erros inatos do metabolismo

Trabalho de Conclusão de Curso (graduação)—Universidade de Brasília, Faculdade de Ciências da Saúde, Departamento de Fármácia, 2019.Os erros inatos do metabolismo são doenças consideradas raras e este fato tem impacto na obtenção de dados na literatura com alto nível de evidência científica, um obstáculo para profissionais de saúde que devem realizar um diagnóstico com agilidade a fim de determinar um tratamento e evitar complicações para o paciente. A manipulação de medicamentos trata-se de uma forma de produção capaz de individualizar o tratamento de um paciente, especialmente, para pacientes pediátricos que enfrentam dificuldades na obtenção de apresentações comercialmente disponíveis em formas líquidas. Além disso, essa produção pode contribuir para o uso racional de medicamentos e ampliação do acesso. Objetivos: Analisar a possibilidade de produção de apresentações magistrais atuando como alternativas terapêuticas para erros inatos do metabolismo (EIM). Métodos: Foi realizada uma revisão na literatura para elencar medicamentos com indicação para EIM. A partir disso foram sugeridas apresentações ajustadas para uma produção magistral e analisou-se a possibilidade dessa produção através da busca de formulações para esses medicamentos na literatura. Foi estimado um impacto orçamentário através de dados da Secretaria de Saúde do DF, com informações sobre uma estimativa de demanda mensal de dispensações e o custo de produção de frascos de solução oral, cápsulas e sachês. Resultados: Foram elencados 31 medicamentos, dos quais para maioria dos foram encontradas na literatura formulações magistrais nas formas farmacêuticas líquidas. O impacto orçamentário anual de todos os medicamentos ficou em R$ 504.864,78 para atendimento de ao menos um frasco para 475 dispensações. Conclusão: Uma possível incorporação de um serviço de manipulação de medicamentos para EIM no SUS atenderia a uma demanda significativa e contribuiria para trazer notoriedade a essas condições

Compounded drugs as an alternative to the therapeutical gaps of inborn errors of metabolism

Inborn errors of metabolism are rare disorders with few therapeutic options for their treatments, which can make patients suffer with complications. Therefore, compounded drugs might be a promising option given that they have the ability of meeting the patient’s specific needs, (i) identification of the main drugs described in the literature; (ii) proposal of compounding systems and (iii) calculation of the budgetary addition for the inclusion of these drugs into the Brazilian Unified Health System. The research conducted a literature review and used management data as well as data obtained from official Federal District government websites. The study identified 31 drugs for the treatment of inborn errors of metabolism. Fifty eight percent (58%) (18) of the medicines had their current demand identified, which are currently unmet by the local Health System. The estimated budget for the production of compounded drugs was of R$363,16.98 per year for approximately 300 patients. This estimated cost represents a budgetary addition of only 0.17% from the total of expenditures planned for drug acquirement. There is a therapeutic gap for inborn errors of metabolism and compounding pharmacies show potential in ensuring access to medicine therapy with a low-cost investment