Idebenona (Sovrima®) per al tractament de l’atàxia de Friedreich

Atàxia de Friedreich; Tractament; IdebenonaAtaxia de Friedreich; Tratamiento; IdebenonaFriedreich Ataxia; Treatment; IdebenoneAntecedents: L'atàxia de Friedreich (AF) és una malaltia degenerativa amb un patró d'herència autosòmic recessiu que s'ha relacionat amb l'acumulació de ferro a l'interior de les mitocòndries i la formació de radicals lliures. Les manifestacions clíniques més habituals són alteracions neurològiques, cardiomiopatia i diabetis mellitus. La pràctica totalitat de pacients presenten atàxia a les 4 extremitats i alteracions de la marxa a partir dels 5 anys d'edat si bé en alguns casos pot presentar-se abans. La principal manifestació cardíaca són les arítmies i les complicacions derivades de la cardiomiopatia, que són causa freqüent de mort, sovint al voltant dels 30-40 anys. No hi ha cap tractament específic que corregeixi el defecte causant de l‟AF. La idebenona (Sovrima®) és una benzoquinona d‟estructura similar al coenzim Q10. És un potent antioxidant que s'uneix a l'oxigen dels radicals lliures i afavoreix el flux d'electrons en la cadena de transferència d‟electrons. Fou designada com a medicament orfe per l'Agència Europea del Medicament (EMA) l‟any 2004 i va rebre una opinió negativa de comercialització l‟any 2008 per part del Comitè de Medicaments d'Ús en Humans (CHMP) de l'EMA a causa de, principalment, la manca d'evidència relacionada amb l‟eficàcia en l‟AF. Aquesta decisió va ser ratificada uns mesos més tard. Objectius: Analitzar l'evidència científica disponible sobre l‟eficàcia i la seguretat de la idebenona comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb AF. Metodologia: Revisió sistemàtica de l'evidència científica disponible fins a juliol de 2011. La validesa interna i el grau de recomanació dels estudis inclosos han estat avaluats per un revisor que ha utilitzat els criteris de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). S'ha realitzat una síntesi qualitativa de l‟evidència científica. Resultats: Les dades principals d‟eficàcia i seguretat de la idebenona en pacients amb AF provenen d'11estudis (4 estudis comparatius i 7 estudis no comparatius). Els resultats descrits en relació amb les variables principals d‟eficàcia (variables de funcionalitat cardiològica i neurològica) són discordants entre estudis. Respecte a la seguretat, el tractament amb idebenona és, en general, segur i ben tolerat. Els efectes adversos més habituals són les alteracions del tracte gastrointestinal. S‟han descrit casos aïllats de neutropènia, transaminitis i taquicàrdia. Conclusions: L'evidència disponible en la literatura permet assegurar la seguretat d‟idebenona però no permet demostrar la seva eficàcia en el tractament de l‟AF, de manera que només es recomanaria el seu ús en el context d‟un assaig clínic.Antecedentes: La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad degenerativa con un patrón de herencia autosómico recesivo que se ha relacionado con la acumulación de hierro en el interior de las mitocondrias y la formación de radicales libres. Las manifestaciones clínicas más habituales son alteraciones neurológicas, cardiomiopatía y diabetes mellitus. La práctica totalidad de pacientes presentan ataxia en las 4 extremidades y alteraciones de la marcha a partir de los 5 años de edad si bien en algunos casos puede presentarse antes. La principal manifestación cardiaca son las arritmias y las complicaciones derivadas de la cardiomiopatía, que son causa frecuente de muerte, a menudo en torno a los 30-40 años. No hay ningún tratamiento específico que corrija el defecto causante de la AF. La idebenona (Sovrima®) es una benzoquinona de estructura similar a la coenzima Q10. Es un potente antioxidante que se une al oxígeno de los radicales libres y favorece el flujo de electrones en la cadena de transferencia de electrones. Fue designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el año 2004 y recibió una opinión negativa de comercialización en 2008 por parte del Comité de Medicamentos de Uso en Humanos (CHMP) de la EMA a causa de, principalmente, la falta de evidencia relacionada con la eficacia en la AF. Esta decisión fue ratificada unos meses más tarde. Objetivos: Analizar la evidencia científica disponible sobre la eficacia y la seguridad de la idebenona comparada con cualquier alternativa de tratamiento, incluido el placebo, en pacientes con AF. Metodología: Revisión sistemática de la evidencia científica disponible hasta julio de 2011. La validez interna y el grado de recomendación de los estudios incluidos han sido evaluados por un revisor que ha utilizado los criterios de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). Se ha realizado una síntesis cualitativa de la evidencia científica. Resultados: Los datos principales de eficacia y seguridad de la idebenona en pacientes con AF provienen de 11estudis (4 estudios comparativos y 7 estudios no comparativos). Los resultados descritos en relación con las variables principales de eficacia (variables de funcionalidad cardiológica y neurológica) son discordantes entre estudios. Con respecto a la seguridad, el tratamiento con idebenona está, en general, seguro y bien tolerado. Los efectos adversos más habituales son las alteraciones del trato gastrointestinal. Se han descrito casos aislados de neutropenia, transaminitis y taquicardia. Conclusiones: La evidencia disponible en la literatura permite asegurar la seguridad de idebenona pero no permite demostrar su eficacia en el tratamiento de la AF, de manera que sólo se recomendaría su uso en el contexto de un ensayo clínico.Background: Friedreich's ataxia (FA) is a degenerative disease with an autosomal recessive inheritance pattern that has been related to the accumulation of iron within the mitochondria and the formation of free radicals. The most common clinical manifestations are neurological alterations, cardiomyopathy and diabetes mellitus. Virtually all patients present with ataxia in the four limbs and gait alterations after the age of 5, although in some cases these alterations cases may occur earlier. The main cardiac manifestation is arrhythmia and complications caused by cardiomyopathy, which are a frequent cause of death, often around the age of 30-40 years. There is no specific treatment to correct the defect causing AF. Idebenone (Sovrima®) is a benzoquinone with a structure similar to the coenzyme Q10. It is a powerful antioxidant that binds to oxygen of free radicals and enhances the flow of electrons in the electron transfer chain. Idebedone was designated as an orphan drug by the European Medicines Agency (EMA) in 2004 and received a negative opinion for commercialization in 2008 by the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the EMA mainly due to the lack of evidence regarding its efficacy in AF. This decision was ratified a few months later. Objectives: To analyze the scientific evidence available on the efficacy and safety of idebenone compared with any alternative treatment, including placebo, in patients with AF. Methodology: Systematic review of scientific evidence available until July 2011. The internal validity and grade of recommendation of the included clinical trials were assessed by a reviewer using Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN) criteria. A qualitative synthesis of the scientific evidence was carried out. Results: The main data on the efficacy and safety of idebenone in patients with AF come from 11 clinical trials (4 comparative trials and 7 non-comparative trials). The results described regarding the main efficacy variables (variables of cardiac and neurological function) are discordant among clinical trials. Regarding safety, treatment with idebenone is generally safe and well-tolerated. The most common adverse effects are gastrointestinal disturbances. Isolated cases of neutropenia, transaminitis and tachycardia have been reported. Conclusions: The evidence available in the literature confirms the safety of idebenone, but cannot prove its efficacy in the treatment of AF. Therefore, its use would only be recommended within the context of a clinical trial

Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI

Malalties hereditàries metabòliques; Mucopolisacaridosis; Medicina basada en l'evidència; Metabolic inherited diseases; Mucopolysaccharidosis; Evidence-based medicine; Enfermedades hereditarias metabólicas; Enzimas; Medicina basada en la evidenciaLes mucopolisacaridosis (MPS) I, II i VI són malalties metabòliques rares de caràcter hereditari que es caracteritzen per un ampli rang de manifestacions clíniques. Els tractaments disponibles són pal·liatius i dirigits a millorar la qualitat de vida dels pacients. El tractament de substitució enzimàtica (TSE) substitueix l'enzim deficitari i evita així un major dany cel·lular. El TSE amb laronidasa, galsulfasa i idursulfasa va ser aprovat a la Unió Europea en condicions excepcionals per al tractament de les MPS I, II i VI, respectivament. Objectius: Avaluar l'evidència científica disponible sobre l'eficàcia, seguretat i eficiència del tractament amb larodinasa, idursulfasa i gasulfasa comparat amb qualsevol alternativa de tractament en pacients amb MPS I, II i VI, respectivament

Dabigatran etexilat en la profilaxi de l’accident vascular cerebral i de l’embolisme sistèmic en fibril·lació auricular no valvular

Accident vascular cerebral; Embolisme sistèmic en fibril·lació auricular no valvular; TractamentCerebrovascular accident; Systemic embolism in nonvalvular atrial fibrillation; TreatmentAccidente cerebrovascular; Embolismo sistémico en fibrilación auricular no valvular; TratamientoFármaco: dabigatrán etexilat (Pradaxa®). Laboratorio titular: Boehringer Ingelheim. Indicación revisada: Prevención del accidente vascular cerebral (AVC) y del embolismo sistémico en pacientes adultos con fibrilación auricular no valvular con uno o más de los siguientes factores de riesgo: Antecedentes de accidente vascular cerebral, accidente isquémico transitorio o embolismo sistémico; fracción de eyección ventricular izquierda <40%; insuficiencia cardíaca sintomática, de clase 2 o superior según la clasificación de la New York Heart Association (NYHA); edad ≥75 años; edad ≥65 años asociada a diabetes mellitus, enfermedad coronaria o hipertensión.Fàrmac: dabigatran etexilat (Pradaxa®). Laboratori titular: Boehringer Ingelheim. Indicació revisada: Prevenció de l'accident vascular cerebral (AVC) i de l'embolisme sistèmic en pacients adults amb fibril·lació auricular no valvular amb un o més dels següents factors de risc: Antecedents d'accident vascular cerebral, accident isquèmic transitori o embolisme sistèmic; fracció d'ejecció ventricular esquerra ‹40%; insuficiència cardíaca simptomàtica, de classe 2 o superior segons la classificació de la New York Heart Association (NYHA); edat ≥75 anys; edat ≥65 anys associada a diabetis mellitus, malaltia coronària o hipertensió

Corifol·litropina alfa (Elonva®) per a l’estimulació ovàrica controlada en tècniques de reproducció humana assistida

Estimulació ovàrica controlada; Tractament farmacològic; Tècniques de reproducció humana assistidaEstimulación ovárica controlada; Tratamiento farmacológico; Técnicas de reproducción humana asistidaControlled ovarian stimulation; Pharmacotherapy; Assisted human reproduction techniquesAntecedents: La corifol·litropina alfa va rebre autorització de comercialització per l’Agència Europea del Medicament al gener del 2010 i està indicada per a l’estimulació ovàrica controlada en combinació amb un antagonista de l’hormona alliberadora de gonadotropina (GnRH) per al desenvolupament de múltiples fol·licles en dones que participen en un programa de tècniques de reproducció humana assistida. Un dels potencials avantatges d'aquest nou medicament és la menor complexitat i durada en el tractament ja que només amb una sola injecció se substitueixen set injeccions de l’hormona fol·liculoestimulant (FSHr), i així es facilita el compliment del tractament a la pacient i disminueix l'angoixa que pot representar la pauta de tractament diària (injeccions). Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de la corifol·litropina alfa per a l’estimulació ovàrica controlada en combinació amb antagonistes programes de tècniques de reproducció humana assistida. Metodologia: Revisió sistemàtica de l’evidència científica disponible fins al maig de 2011. La validesa interna i el grau de recomanació dels estudis inclosos han estat avaluats per un revisor que ha utilitzat els criteris de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). S’ha realitzat una síntesi qualitativa de l’evidència científica. Resultats: Les dades principals d’eficàcia provenen de dos assaigs clínics (estudis ENGAGE i ENSURE) de fase III aleatoritzats, comparatius, multicèntrics i amb cegament doble. A l’estudi ENGAGE es va demostrar la no inferioritat de la corifol·litropina alfa enfront de l’FSHr quant a percentatge d’embaràs en curs i l’equivalència quant al nombre d’oòcits recuperats en dones >60 kg i ≤90 kg de pes (dosis corifol·litropina alfa 150 µg). D’altra banda, a l’estudi ENSURE, en dones <60 kg de pes, es va demostrar l’equivalència de la corifol·litropina alfa amb FSHr quant al nombre d’oòcits recuperats, però no en relació amb el percentatge d’embaràs en curs (dosis corifol·litropina alfa 100 µg). La corifol·litropina alfa va presentar un perfil de seguretat acceptable. La incidència d’efectes adversos va ser comparable a tots dos tractaments. No obstant això, no queda exclòs que la corifol·litropina alfa no estigui relacionada amb un risc més elevat de patir la síndrome d’hiperestimulació ovàrica. No es disposa de dades de cost-efectivitat de l’administració del corifol·litropina alfa. Conclusions: Els resultats dels assaigs clínics no demostren avantatges substancials de la corifol·litropina alfa respecte al tractament de referència. Tot i la comoditat i adherència al tractament que suposa l’ús de la corofol·litropina alfa, des de la perspectiva de la cartera de serveis pública, la incertesa quant a seguretat i el seu cost superior limiten els potencials avantatges per plantejar-ne la utilització en substitució de l’FSHr durant els set primers dies d’hiperestimulació ovàrica controlada.Antecedentes: La corifolitropina alfa recibió autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento en enero de 2010 y está indicada para la estimulación ovárica controlada en combinación con un antagonista de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRH) para el desarrollo de múltiples folículos en mujeres que participan en un programa de técnicas de reproducción humana asistida. Una de las potenciales ventajas de este nuevo medicamento es la menor complejidad y duración del tratamiento ya que sólo con una única inyección se sustituyen siete inyecciones de la hormona foliculoestimulante (FSHr), y así se facilita el cumplimiento del tratamiento en la paciente y disminuye la ansiedad que puede representar la pauta de tratamiento diaria (inyecciones). Objetivos: Analizar la evidencia científica disponible sobre la eficacia, seguridad y eficiencia de la corifolitropina alfa para la estimulación ovárica controlada en combinación con antagonistas de la GnRH para el desarrollo de múltiples folículos en mujeres que participan en programas de técnicas de reproducción humana asistida. Metodología: Revisión sistemática de la evidencia científica disponible hasta mayo de 2011. La validez interna y el grado de recomendación de los estudios incluidos han sido evaluados por un revisor que ha utilizado los criterios de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). Se ha realizado una síntesis cualitativa de la evidencia científica. Resultados: Los datos principales de eficacia provienen de dos ensayos clínicos (estudios ENGAGE y ENSURE) de fase III aleatorizados, controlados, multicéntricos y a doble ciego. En el estudio ENGAGE se demostró la no inferioridad de la corifolitropina alfa respecto a la FSHr en cuanto a porcentaje de embarazo en curso y la equivalencia en cuanto al número de ovocitos recuperados en mujeres >60 kg y ≤90 kg de peso (dosis corifolitropina alfa 150 µg). Por otra parte, en el estudio ENSURE, en mujeres <60 kg de peso, se demostró la equivalencia de la corifolitropina alfa con FSHr en cuanto al número de ovocitos recuperados, pero no en relación con el porcentaje de embarazo en curso (dosis corifolitropina alfa 100 µg). La corifolitropina alfa presentó un perfil de seguridad aceptable. La incidencia de efectos adversos fue comparable en ambos tratamientos. Sin embargo, no se ha excluido que la corifolitropina alfa esté relacionada con un riesgo más elevado de padecer el síndrome de hiperestimulación ovárica. No se dispone de datos de coste-efectividad de la administración del corifolitropina alfa. Conclusiones: Los resultados de los ensayos clínicos no demuestran ventajas sustanciales de la corifolitropina alfa respecto al tratamiento de referencia. A pesar de la comodidad y adherencia al tratamiento que supone el uso de la corifolitropina alfa, desde la perspectiva de la cartera de servicios pública, la incertidumbre en cuanto a seguridad y el coste superior limitan las potenciales ventajas para plantear su utilización en sustitución de la FSHr durante los siete primeros días de hiperestimulación ovárica controlada.Background: Corifollitropin alfa received marketing authorisation from the European Medicines Agency in January 2010 and it is indicated for controlled ovarian stimulation, together with a gonadotrophin-releasing hormone (GnRH) antagonist for the development of multiple follicles in women who participate in assisted human reproductive technique programmes. One of the potential advantages of this new medication is the reduced complexity and duration of the treatment as seven injections of the follicle stimulating hormone (FSHr) are replaced with just one single injection. This makes it easier for patients to adhere to the treatment, reducing the anxiety that the daily treatment pattern (injections) may represent. Objectives:To analyse the available scientific evidence on the efficacy, safety and efficiency of corifollitropin alfa for controlled ovarian stimulation, used together with GnRH antagonists for the development of multiple follicles in women who participate in assisted human reproduction technique programmes. Methodology: Systematic review of the available scientific evidence until May 2011. The internal validity and degree of recommendation of the studies included have been appraised by a review, using the criteria of the Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). A qualitative synthesis has been carried out of the scientific evidence. Result: The main data on efficacy come from two phase III multicentre, randomised, double blind controlled clinical trials (ENGAGE and ENSURE studies). The ENGAGE study showed the non-inferiority of corifollitropin alfa with respect to the FSHr, regarding ongoing pregnancy percentage and the equivalence regarding the number of oocytes recovered in women >60 kg and ≤ 90 kg in weight (corifollitropin alfa dose of 150 µg). On the other hand, the ENSURE study, performed on women < 60 kg in weight, showed the equivalence of corifollitropin alfa with FSHr regarding the number of recovered oocytes, but not in connection with the ongoing pregnancy percentage (corifollitropin alfa dose of 100 µg). The corifollitropin alfa presented an acceptable safety profile. The incidence of adverse effects was comparable in both treatments. However, it has not been excluded that corifollitropin alfa is related to a higher risk of suffering from ovarian hyperstimulation syndrome. There are no cost-effectiveness data about the administration of corifollitropin alfa. Conclusions: The results of the clinical trials do not show substantial advantages of corifollitropin alfa with respect to the treatment of reference. Despite the convenience and adherence to the treatment represented by the use of corifollitropin alfa, from the viewpoint of the public sector portfolio, the uncertainty regarding safety as well as the higher cost limit the potential advantages posed by its use as a substitute for FSHr during the first seven days of controlled ovarian hyperstimulation

Dabigatran etexilat en la profilaxi de l’accident vascular cerebral i de l’embolisme sistèmic en fibril·lació auricular no valvular

Accident vascular cerebral; Embolisme sistèmic en fibril·lació auricular no valvular; TractamentCerebrovascular accident; Systemic embolism in nonvalvular atrial fibrillation; TreatmentAccidente cerebrovascular; Embolismo sistémico en fibrilación auricular no valvular; TratamientoFármaco: dabigatrán etexilat (Pradaxa®). Laboratorio titular: Boehringer Ingelheim. Indicación revisada: Prevención del accidente vascular cerebral (AVC) y del embolismo sistémico en pacientes adultos con fibrilación auricular no valvular con uno o más de los siguientes factores de riesgo: Antecedentes de accidente vascular cerebral, accidente isquémico transitorio o embolismo sistémico; fracción de eyección ventricular izquierda <40%; insuficiencia cardíaca sintomática, de clase 2 o superior según la clasificación de la New York Heart Association (NYHA); edad ≥75 años; edad ≥65 años asociada a diabetes mellitus, enfermedad coronaria o hipertensión.Fàrmac: dabigatran etexilat (Pradaxa®). Laboratori titular: Boehringer Ingelheim. Indicació revisada: Prevenció de l'accident vascular cerebral (AVC) i de l'embolisme sistèmic en pacients adults amb fibril·lació auricular no valvular amb un o més dels següents factors de risc: Antecedents d'accident vascular cerebral, accident isquèmic transitori o embolisme sistèmic; fracció d'ejecció ventricular esquerra ‹40%; insuficiència cardíaca simptomàtica, de classe 2 o superior segons la classificació de la New York Heart Association (NYHA); edat ≥75 anys; edat ≥65 anys associada a diabetis mellitus, malaltia coronària o hipertensió

Corifol·litropina alfa (Elonva®) per a l’estimulació ovàrica controlada en tècniques de reproducció humana assistida

Estimulació ovàrica controlada; Tractament farmacològic; Tècniques de reproducció humana assistidaEstimulación ovárica controlada; Tratamiento farmacológico; Técnicas de reproducción humana asistidaControlled ovarian stimulation; Pharmacotherapy; Assisted human reproduction techniquesAntecedents: La corifol·litropina alfa va rebre autorització de comercialització per l’Agència Europea del Medicament al gener del 2010 i està indicada per a l’estimulació ovàrica controlada en combinació amb un antagonista de l’hormona alliberadora de gonadotropina (GnRH) per al desenvolupament de múltiples fol·licles en dones que participen en un programa de tècniques de reproducció humana assistida. Un dels potencials avantatges d'aquest nou medicament és la menor complexitat i durada en el tractament ja que només amb una sola injecció se substitueixen set injeccions de l’hormona fol·liculoestimulant (FSHr), i així es facilita el compliment del tractament a la pacient i disminueix l'angoixa que pot representar la pauta de tractament diària (injeccions). Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de la corifol·litropina alfa per a l’estimulació ovàrica controlada en combinació amb antagonistes programes de tècniques de reproducció humana assistida. Metodologia: Revisió sistemàtica de l’evidència científica disponible fins al maig de 2011. La validesa interna i el grau de recomanació dels estudis inclosos han estat avaluats per un revisor que ha utilitzat els criteris de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). S’ha realitzat una síntesi qualitativa de l’evidència científica. Resultats: Les dades principals d’eficàcia provenen de dos assaigs clínics (estudis ENGAGE i ENSURE) de fase III aleatoritzats, comparatius, multicèntrics i amb cegament doble. A l’estudi ENGAGE es va demostrar la no inferioritat de la corifol·litropina alfa enfront de l’FSHr quant a percentatge d’embaràs en curs i l’equivalència quant al nombre d’oòcits recuperats en dones >60 kg i ≤90 kg de pes (dosis corifol·litropina alfa 150 µg). D’altra banda, a l’estudi ENSURE, en dones <60 kg de pes, es va demostrar l’equivalència de la corifol·litropina alfa amb FSHr quant al nombre d’oòcits recuperats, però no en relació amb el percentatge d’embaràs en curs (dosis corifol·litropina alfa 100 µg). La corifol·litropina alfa va presentar un perfil de seguretat acceptable. La incidència d’efectes adversos va ser comparable a tots dos tractaments. No obstant això, no queda exclòs que la corifol·litropina alfa no estigui relacionada amb un risc més elevat de patir la síndrome d’hiperestimulació ovàrica. No es disposa de dades de cost-efectivitat de l’administració del corifol·litropina alfa. Conclusions: Els resultats dels assaigs clínics no demostren avantatges substancials de la corifol·litropina alfa respecte al tractament de referència. Tot i la comoditat i adherència al tractament que suposa l’ús de la corofol·litropina alfa, des de la perspectiva de la cartera de serveis pública, la incertesa quant a seguretat i el seu cost superior limiten els potencials avantatges per plantejar-ne la utilització en substitució de l’FSHr durant els set primers dies d’hiperestimulació ovàrica controlada.Antecedentes: La corifolitropina alfa recibió autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento en enero de 2010 y está indicada para la estimulación ovárica controlada en combinación con un antagonista de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRH) para el desarrollo de múltiples folículos en mujeres que participan en un programa de técnicas de reproducción humana asistida. Una de las potenciales ventajas de este nuevo medicamento es la menor complejidad y duración del tratamiento ya que sólo con una única inyección se sustituyen siete inyecciones de la hormona foliculoestimulante (FSHr), y así se facilita el cumplimiento del tratamiento en la paciente y disminuye la ansiedad que puede representar la pauta de tratamiento diaria (inyecciones). Objetivos: Analizar la evidencia científica disponible sobre la eficacia, seguridad y eficiencia de la corifolitropina alfa para la estimulación ovárica controlada en combinación con antagonistas de la GnRH para el desarrollo de múltiples folículos en mujeres que participan en programas de técnicas de reproducción humana asistida. Metodología: Revisión sistemática de la evidencia científica disponible hasta mayo de 2011. La validez interna y el grado de recomendación de los estudios incluidos han sido evaluados por un revisor que ha utilizado los criterios de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). Se ha realizado una síntesis cualitativa de la evidencia científica. Resultados: Los datos principales de eficacia provienen de dos ensayos clínicos (estudios ENGAGE y ENSURE) de fase III aleatorizados, controlados, multicéntricos y a doble ciego. En el estudio ENGAGE se demostró la no inferioridad de la corifolitropina alfa respecto a la FSHr en cuanto a porcentaje de embarazo en curso y la equivalencia en cuanto al número de ovocitos recuperados en mujeres >60 kg y ≤90 kg de peso (dosis corifolitropina alfa 150 µg). Por otra parte, en el estudio ENSURE, en mujeres <60 kg de peso, se demostró la equivalencia de la corifolitropina alfa con FSHr en cuanto al número de ovocitos recuperados, pero no en relación con el porcentaje de embarazo en curso (dosis corifolitropina alfa 100 µg). La corifolitropina alfa presentó un perfil de seguridad aceptable. La incidencia de efectos adversos fue comparable en ambos tratamientos. Sin embargo, no se ha excluido que la corifolitropina alfa esté relacionada con un riesgo más elevado de padecer el síndrome de hiperestimulación ovárica. No se dispone de datos de coste-efectividad de la administración del corifolitropina alfa. Conclusiones: Los resultados de los ensayos clínicos no demuestran ventajas sustanciales de la corifolitropina alfa respecto al tratamiento de referencia. A pesar de la comodidad y adherencia al tratamiento que supone el uso de la corifolitropina alfa, desde la perspectiva de la cartera de servicios pública, la incertidumbre en cuanto a seguridad y el coste superior limitan las potenciales ventajas para plantear su utilización en sustitución de la FSHr durante los siete primeros días de hiperestimulación ovárica controlada.Background: Corifollitropin alfa received marketing authorisation from the European Medicines Agency in January 2010 and it is indicated for controlled ovarian stimulation, together with a gonadotrophin-releasing hormone (GnRH) antagonist for the development of multiple follicles in women who participate in assisted human reproductive technique programmes. One of the potential advantages of this new medication is the reduced complexity and duration of the treatment as seven injections of the follicle stimulating hormone (FSHr) are replaced with just one single injection. This makes it easier for patients to adhere to the treatment, reducing the anxiety that the daily treatment pattern (injections) may represent. Objectives:To analyse the available scientific evidence on the efficacy, safety and efficiency of corifollitropin alfa for controlled ovarian stimulation, used together with GnRH antagonists for the development of multiple follicles in women who participate in assisted human reproduction technique programmes. Methodology: Systematic review of the available scientific evidence until May 2011. The internal validity and degree of recommendation of the studies included have been appraised by a review, using the criteria of the Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). A qualitative synthesis has been carried out of the scientific evidence. Result: The main data on efficacy come from two phase III multicentre, randomised, double blind controlled clinical trials (ENGAGE and ENSURE studies). The ENGAGE study showed the non-inferiority of corifollitropin alfa with respect to the FSHr, regarding ongoing pregnancy percentage and the equivalence regarding the number of oocytes recovered in women >60 kg and ≤ 90 kg in weight (corifollitropin alfa dose of 150 µg). On the other hand, the ENSURE study, performed on women < 60 kg in weight, showed the equivalence of corifollitropin alfa with FSHr regarding the number of recovered oocytes, but not in connection with the ongoing pregnancy percentage (corifollitropin alfa dose of 100 µg). The corifollitropin alfa presented an acceptable safety profile. The incidence of adverse effects was comparable in both treatments. However, it has not been excluded that corifollitropin alfa is related to a higher risk of suffering from ovarian hyperstimulation syndrome. There are no cost-effectiveness data about the administration of corifollitropin alfa. Conclusions: The results of the clinical trials do not show substantial advantages of corifollitropin alfa with respect to the treatment of reference. Despite the convenience and adherence to the treatment represented by the use of corifollitropin alfa, from the viewpoint of the public sector portfolio, the uncertainty regarding safety as well as the higher cost limit the potential advantages posed by its use as a substitute for FSHr during the first seven days of controlled ovarian hyperstimulation