Real-world analysis of main clinical outcomes in patients with polycythemia vera treated with ruxolitinib or best available therapy after developing resistance/intolerance to hydroxyurea

Hemorrhage; Polycythemia vera; RuxolitinibHemorràgia; Policitèmia vera; RuxolitinibHemorragia; Policitemia vera; RuxolitinibBackground Ruxolitinib is approved for patients with polycythemia vera (PV) who are resistant/intolerant to hydroxyurea, but its impact on preventing thrombosis or disease-progression is unknown. Methods A retrospective, real-world analysis was performed on the outcomes of 377 patients with resistance/intolerance to hydroxyurea from the Spanish Registry of Polycythemia Vera according to subsequent treatment with ruxolitinib (n = 105) or the best available therapy (BAT; n = 272). Survival probabilities and rates of thrombosis, hemorrhage, acute myeloid leukemia, myelofibrosis, and second primary cancers were calculated according to treatment. To minimize biases in treatment allocation, all results were adjusted by a propensity score for receiving ruxolitinib or BAT. Results Patients receiving ruxolitinib had a significantly lower rate of arterial thrombosis than those on BAT (0.4% vs 2.3% per year; P = .03), and this persisted as a trend after adjustment for the propensity to have received the drug (incidence rate ratio, 0.18; 95% confidence interval, 0.02-1.3; P = .09). There were no significant differences in the rates of venous thrombosis (0.8% and 1.1% for ruxolitinib and BAT, respectively; P = .7) and major bleeding (0.8% and 0.9%, respectively; P = .9). Ruxolitinib exposure was not associated with a higher rate of second primary cancers, including all types of neoplasia, noncutaneous cancers, and nonmelanoma skin cancers. After a median follow-up of 3.5 years, there were no differences in survival or progression to acute leukemia or myelofibrosis between the 2 groups. Conclusions The results suggest that ruxolitinib treatment for PV patients with resistance/intolerance to hydroxyurea may reduce the incidence of arterial thrombosis.This work was supported by the Instituto de Salud Carlos III through a National Plan for Scientific and Technical Research and Innovation Innovación (PI18/01472, PI18/00205, and PI21/00231). The Spanish Group of Myeloproliferative Neoplasms (GEMFIN) received a grant from Novartis for developing the Spanish Registry of Polycythemia Vera and for conducting the current project

Blood test for the identification and location of different types of cancer

Biopsia líquida; Cáncer; Prueba sanguíneaBiòpsia líquida; Càncer; Prova sanguíniaLiquid biopsy; Cancer; Blood testLa biopsia líquida es un procedimiento mínimamente invasivo donde a partir de muestras de diferentes fluidos corporales se pueden aislar componentes celulares como las células tumorales circulantes, entre otras. Como muestras se pueden utilizar diferentes fluidos biológicos como plasma, orina y saliva, entre muchos otros

Determinacions del perfil genètic de les síndromes hereditàries de càncer en l’adult i pediatria

Càncer en l’adult i pediatria; Síndromes hereditàries; Perfil genètic; PrecisióCáncer en el adulto y pediatría; Síndromes hereditarios; Perfil genético; PrecisiónCancer in adults and pediatrics; Hereditary syndromes; Genetic profile; AccuracyEn aquest estudi per a cadascuna de les síndromes es defineixen els criteris clínics d’estudi genètic que es basen en la probabilitat d’identificar variants patogèniques i en l’accionabilitat clínica. En alguns casos quan l’estudi es realitza per a una indicació terapèutica el criteri quedarà condicionat a l’aprovació d’aquesta indicació. En les síndromes en les quals els criteris són els de diagnòstic clínic (per exemple, síndromes endocrines) no s’especifiquen. Per a cada indicació clínica s’especifiquen els gens que s’han d’incloure i que s’han de fer constar en l’informe. En totes les indicacions s’inclou en l’assessorament genètic pretest oferir el cribratge oportunista dels gens BRCA1, BRCA2, MLH1, MSH2, MSH6. Per aquest motiu, aquests gens estan inclosos en tots els panels i no només en les síndromes relacionades

Determinacions del perfil genètic de les síndromes hereditàries de càncer en l’adult i pediatria

Càncer en l’adult i pediatria; Síndromes hereditàries; Perfil genètic; PrecisióCáncer en el adulto y pediatría; Síndromes hereditarios; Perfil genético; PrecisiónCancer in adults and pediatrics; Hereditary syndromes; Genetic profile; AccuracyEn aquest estudi per a cadascuna de les síndromes es defineixen els criteris clínics d’estudi genètic que es basen en la probabilitat d’identificar variants patogèniques i en l’accionabilitat clínica. En alguns casos quan l’estudi es realitza per a una indicació terapèutica el criteri quedarà condicionat a l’aprovació d’aquesta indicació. En les síndromes en les quals els criteris són els de diagnòstic clínic (per exemple, síndromes endocrines) no s’especifiquen. Per a cada indicació clínica s’especifiquen els gens que s’han d’incloure i que s’han de fer constar en l’informe. En totes les indicacions s’inclou en l’assessorament genètic pretest oferir el cribratge oportunista dels gens BRCA1, BRCA2, MLH1, MSH2, MSH6. Per aquest motiu, aquests gens estan inclosos en tots els panels i no només en les síndromes relacionades

Determinacions del perfil genètic de tumors sòlids de l’adult

Perfil genètic; Tumors sòlids; Adults; PrecisióPerfil genético; Tumores sólidos; Adultos; PrecisiónGenetic profile; Solid tumors; Adults; AccuracyEn aquest estudi s’ha definit la llista de gens per a cada patologia i tots ells han estat seleccionats atenent a; la seva utilitat diagnòstica per definir els subtipus tumorals en localitzacions tumorals molt concretes; la seva utilitat pronòstica i predictiva, sempre que això comporti un canvi d’actitud terapèutica; la seva utilitat terapèutica per a la indicació de l’ús de fàrmacs diana

Determinacions del perfil genètic de les malalties neoplàstiques hematològiques

Malalties neoplàstiques hematològiques; Perfil genètic; PrecisióEnfermedades neoplásticas hematológicas; Perfil genético; PrecisiónHematological neoplastic diseases; Genetic profile; AccuracyLa patologia hematooncològica s’ha dividit en tres grups: limfoide, mieloide i leucèmia aguda limfoblàstica. S’ha definit la llista de gens adequada per a cada patologia i tots ells han estat seleccionats atenent a: La seva utilitat diagnòstica i de diagnòstic diferencial amb altres entitats i que, per tant, permetin a l’equip diagnòstic (hematòlegs, patòlegs o biòlegs) realitzar un diagnòstic ben fet. La seva utilitat pronòstica i predictiva, sempre que això comporti un canvi d’actitud terapèutica. Per exemple, indicació de trasplantament de progenitors o altres teràpies cel·lulars, canvi en el seguiment i canvi en el tipus de tractament. La seva utilitat terapèutica per a la indicació de l’ús de fàrmacs diana

Determinacions del perfil genètic de les malalties neoplàstiques hematològiques

Malalties neoplàstiques hematològiques; Perfil genètic; PrecisióEnfermedades neoplásticas hematológicas; Perfil genético; PrecisiónHematological neoplastic diseases; Genetic profile; AccuracyLa patologia hematooncològica s’ha dividit en tres grups: limfoide, mieloide i leucèmia aguda limfoblàstica. S’ha definit la llista de gens adequada per a cada patologia i tots ells han estat seleccionats atenent a: La seva utilitat diagnòstica i de diagnòstic diferencial amb altres entitats i que, per tant, permetin a l’equip diagnòstic (hematòlegs, patòlegs o biòlegs) realitzar un diagnòstic ben fet. La seva utilitat pronòstica i predictiva, sempre que això comporti un canvi d’actitud terapèutica. Per exemple, indicació de trasplantament de progenitors o altres teràpies cel·lulars, canvi en el seguiment i canvi en el tipus de tractament. La seva utilitat terapèutica per a la indicació de l’ús de fàrmacs diana

Determinacions del perfil genètic de tumors sòlids de l’adult

Perfil genètic; Tumors sòlids; Adults; PrecisióPerfil genético; Tumores sólidos; Adultos; PrecisiónGenetic profile; Solid tumors; Adults; AccuracyEn aquest estudi s’ha definit la llista de gens per a cada patologia i tots ells han estat seleccionats atenent a; la seva utilitat diagnòstica per definir els subtipus tumorals en localitzacions tumorals molt concretes; la seva utilitat pronòstica i predictiva, sempre que això comporti un canvi d’actitud terapèutica; la seva utilitat terapèutica per a la indicació de l’ús de fàrmacs diana