Zastosowanie eltrombopagu w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej u dzieci — doświadczenia własne

Primary immune thrombocytopenia (ITP) is the most common bleeding disorder in pediatric population, defined as an isolated low platelet count below 100 G/l. ITP is an autoimmune disease, mostly associated with the presence of auto-antibodies against platelet membrane antigens. This mechanism leads to shorten platelets half-life and may also inhibit the platelets production in the bone marrow. Approximately 25% of patients develop chronic ITP (cITP), diagnosed if the thrombocytopenia lasts a minimum 12 months. Management of childhood cITP remains controversial and decision about treatment should be individualized, based on general condition, risk of bleeding and the impact on the quality of life. Therapeutic approach includes intravenous immunoglobulins, corticosteroids, oral immunosuppressants, rituximab and splenectomy. New thrombopoietin agonists seem to be an efficacious and safe therapeutic option in the strategy of management of pediatric cITP, both in monotherapy and in combination with other drugs.Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) to najczęstsza skaza krwotoczna u dzieci, definiowana jako izolowane obniżenie liczby płytek krwi poniżej 100 G/l. Choroba ma charakter autoimmunologiczny i wiąże się z produkcją autoprzeciwciał przeciwpłytkowych, odpowiedzialnych za niszczenie płytek krwi oraz hamowanie produkcji megakariocytów w szpiku kostnym. U blisko 25% pacjentów dochodzi do rozwoju przewlekłej postaci ITP, którą rozpoznaje się wtedy, gdy czas jej trwania przekracza 12 miesięcy. Leczenie przewlekłej ITP (cITP) u dzieci budzi wiele kontrowersji, a decyzje terapeutyczne powinny być ustalane indywidualnie, z uwzględnieniem stanu ogólnego pacjenta, ryzyka krwawienia oraz wpływu leczenia na jakość życia. W terapii stosuje się dożylne immunoglobuliny, glikokortykosteroidy, leki immunosupresyjne, rytuksimab oraz splenektomia. Wdrożenie do leczenia nowych leków o charakterze agonistów receptora trombopoetyny, w tym eltrombopagu, wydaje się skuteczną oraz bezpieczną opcją terapeutyczną w strategii postępowani