Púrpura Trombocitopênica Trombótica - aspectos epidemiológicos, fisiopatológicos e manejo terapêutico

A Púrpura Trombocitopênica Trombótica (PTT) é um distúrbio hematológico raro, caracterizado pela formação de microtrombos que levam a complicações graves como anemia hemolítica, febre, trombocitopenia, disfunção renal e neurológica. A PTT pode ser imunomediada ou congênita, sendo a primeira responsável pela maioria dos casos. A fisiopatologia envolve a deficiência da protease ADAMTS13, levando à formação de trombos disseminados. Nesse sentido, a ausência ou diminuição da protease ADAMTS13 é a principal causa da doença, resultando na acumulação de grandes multímeros de fator de Von Willebrand. A PTT, embora infrequente, apresenta alta taxa de mortalidade sem tratamento adequado. A doença afeta principalmente adultos, com incidência aumentando após os 40 anos, sendo mais prevalente em mulheres. O diagnóstico é desafiador devido à sobreposição de sintomas com outras condições e inclui a avaliação da atividade do ADAMTS13, com um sistema de pontuação chamado PLASMIC usado como ferramenta de triagem. O tratamento inicial consiste em plasmaférese e corticoides, seguido por rituximabe em casos refratários. A esplenectomia e o caplacizumabe são considerados em situações mais graves. Apesar dos avanços no tratamento, a PTT ainda apresenta desafios, com a necessidade de acompanhamento contínuo para prevenção de recaídas. As complicações agudas e crônicas, como isquemia mesentérica, infarto do miocárdio e alterações cognitivas, contribuem para a morbimortalidade associada à doença. O acompanhamento regular da atividade do ADAMTS13 é fundamental para a gestão a longo prazo