Terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético grave y degenerativo que se diagnostica durante la infancia y provoca debilidad muscular progresiva, además de complicaciones respiratorias y cardiacas. Este desgaste del músculo es debido a la falta de distrofina e impide a los niños afectados llevar una vida normal conllevando a una muerte prematura. Esta enfermedad no tiene cura, por lo que para mejorar la calidad de vida de los pacientes y alargar su esperanza de vida se busca la producción de distrofina mediante distintas estrategias de terapia génica. El objetivo de este trabajo es la documentación y comparación de los distintos métodos de terapia génica comprobando su efectividad y que no conlleven efectos secundarios, para ello, se ha llevado a cabo una búsqueda bibliográfica en bases de datos científicas. El campo de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne ha avanzado mucho durante los últimos años, estando actualmente aprobados dos fármacos, eteplirsen y ataluren. Además, se están llevando a cabo ensayos clínicos con otros compuestos que en un futuro podrían ser eficaces para la producción de distrofina. Sin embargo, no todos los ensayos clínicos tienen efectos terapéuticos para el paciente, por lo que se concluye que aún hace falta mucha investigación para dar con fármacos eficaces que puedan combatir la distrofia muscular de Duchenne