INNODIA Master Protocol for the evaluation of investigational medicinal products in children, adolescents and adults with newly diagnosed type 1 diabetes

Background The INNODIA consortium has established a pan-European infrastructure using validated centres to prospectively evaluate clinical data from individuals with newly diagnosed type 1 diabetes combined with centralised collection of clinical samples to determine rates of decline in beta-cell function and identify novel biomarkers, which could be used for future stratification of phase 2 clinical trials. Methods In this context, we have developed a Master Protocol, based on the “backbone” of the INNODIA natural history study, which we believe could improve the delivery of phase 2 studies exploring the use of single or combinations of Investigational Medicinal Products (IMPs), designed to prevent or reverse declines in beta-cell function in individuals with newly diagnosed type 1 diabetes. Although many IMPs have demonstrated potential efficacy in phase 2 studies, few subsequent phase 3 studies have confirmed these benefits. Currently, phase 2 drug development for this indication is limited by poor evaluation of drug dosage and lack of mechanistic data to understand variable responses to the IMPs. Identification of biomarkers which might permit more robust stratification of participants at baseline has been slow. Discussion The Master Protocol provides (1) standardised assessment of efficacy and safety, (2) comparable collection of mechanistic data, (3) the opportunity to include adaptive designs and the use of shared control groups in the evaluation of combination therapies, and (4) benefits of greater understanding of endpoint variation to ensure more robust sample size calculations and future baseline stratification using existing and novel biomarkers

Etude du LDL cholestérol et de l'hémoglobine glyquée chez les patients diabétiques de type 2 suivis en ville et à l'hôpital

La prévalence du diabète de type 2 nous a conduit à étudier les caractéristiques d'une cohorte de patients issue de l'hôpital de Versailles ayant un suivi hospitalier ou de ville. Nous avons confronté les résultats aux autres études françaises ainsi qu'aux recommandations internationales en matière de facteurs de risques cardiovasculaires associés au diabète (dyslipidémie, hypertension artérielle, néphropathie). Cette étude rétrospective sur 175 patients consécutifs nous a permis de conclure en l'égalité de prise charge entre hôpital et ville, avec cependant des patients hospitaliers plus polypathologiques, et en l'atteinte partielle des dernières recommandations en matière de cholestérolémie LDL et de tension artérielle. L'équilibre du diabète est lui aussi perfectible avec des chiffres d'hémoglobine glyquée supérieurs aux recommandations. Il semble donc que les patients de notre étude soient sous-traités autant en ce qui concerne le diabète que les facteurs de risques cardiovasculaires associés.PARIS7-Xavier Bichat (751182101) / SudocPARIS-BIUM (751062103) / SudocSudocFranceF

Intérêt du dépistage de l'hypoglycémie en médecine générale

PARIS6-Bibl. St Antoine CHU (751122104) / SudocSudocFranceF