Composition comprisin Creb3L1/CrebA protein or polynucleotide encoding the CrebA/CREB3L1 for the prevention or treatment of neurodegenerative disease

본 발명은 CrebA/CREB3L1 단백질 또는 이를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 유효성분으로 함유하는 퇴행성뇌질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 관한 것으로, 구체적으로 CrebA/CREB3L1단백질은 Machado-Joseph disease의 MJDtr-78Q 단백질 독성으로 유발된 수상돌기의 GOP기능장애 및 원형질막 소실을 회복시키고, C4da 신경세포 수상돌기의 소실을 억제하며, 수상돌기 가지의 형태를 회복시키고, polyQ 독성으로 저해된 소포매개수송, 막구조화, 지질합성과 CrebA이 강하게 연관되어 있는 것을 확인하였으며, 사람유래 HEK293T 세포주에서 CREB3L1 및 세포막 수송과 관련된 Sec13 및 Sec23A의 발현이 polyQ독성에 의해 감소하는 것을 확인함으로써, 본 발명의 CrebA/CREB3L1 단백질 및 이를 암호화하는 뉴클레오티드는 퇴행성뇌질환의 예방 또는 치료용 조성물로써 유용하게 사용될 수 있다.CrebA/CREB3L1(cAMP-response element-binding protein/cAMP-response element-binding protein 3 like 1)단백질 또는 이를 암호화 하는 폴리뉴클레오티드를 유효성분으로 함유하는 퇴행성뇌질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물로서,상기 퇴행성뇌질환은 척수운동소뇌실증 1, 2, 6, 7 및 17형(spinocerebellar ataxias(SCA) types 1, 2, 6, 7 and 17), 마차도-조셉 질환(Machado-Joseph disease, MJD/SCA3), 헌팅턴병(Huntington's disease), 치상핵적핵담창구 시상하핵 위축증(dentatorubral pallidoluysian atrophy, DRPLA), X-연관 척수성 근육위축증 1(spinal and bulbar muscular atrophy, X-linked 1, SMAX1/SBMA), 및 근위축성측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis)으로 구성된 군으로부터 선택된 것인 약학적 조성물

Screening platform for assessing cellular and behavioral defects in Drosophila Melanogaster

For screening drugs or molecules that can modify disease pathophysiology of human disease or conduct drug screening, the use of appropriate in vivo model with low expenditure suitable for large-scale screening is essential. Drosophila Melanogaster, whose genome contain orthologs for 75% of human disease-related genes, offers a quantitative screening platform for assessing both cellular and behavioral defects that are thought to be representative of human diseases like Parkinson’s disease(PD), Huntington’s disease(HD) or amyotrophic lateral sclerosis(ALS). Here, we present the low cost screening analysis platform available for measuring cellular and behavioral defects in Drosophila. This platform can be adapted for the use of therapeutic target discovery process as an economic and powerful in vivo screening tool for the researchers