Advanced therapy medicinal products in retinal diseases: a focus on age-related macular degeneration

Abstract

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (AMD) είναι η κύρια αιτία διαταραχής της όρασης παγκοσμίως, επηρεάζοντας κυρίως τον ηλικιωμένο πληθυσμό. Χαρακτηρίζεται από προοδευτική εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, που οδηγεί στη σταδιακή απώλεια της κεντρικής όρασης. Η AMD επηρεάζεται από έναν συνδυασμό γενετικών προδιαθέσεων και περιβαλλοντικών παραγόντων και οι τρέχουσες θεραπείες επικεντρώνονται κυρίως σε φαρμακολογικές παρεμβάσεις, χειρουργικές επιλογές και τροποποιήσεις του τρόπου ζωής, που στοχεύουν στη διαχείριση των συμπτωμάτων αλλά δεν προσφέρουν οριστική θεραπεία. Αυτή η εργασία εξετάζει τις δυνατότητες των Φαρμακευτικών Προϊόντων Προηγμένης Θεραπείας (ATMPs) ως καινοτόμων λύσεων για τη θεραπεία της AMD, εστιάζοντας στη γονιδιακή θεραπεία, την κυτταρική θεραπεία και τη μηχανική ιστών ως πολλά υποσχόμενες προσεγγίσεις για την αποκατάσταση της λειτουργίας του αμφιβληστροειδούς και την πρόληψη περαιτέρω εκφυλισμού. Διεξήχθη μια περιεκτική βιβλιογραφική ανασκόπηση χρησιμοποιώντας βάσεις δεδομένων όπως το PubMed, το Google Scholar και το ClinicalTrials.gov, επιλέγοντας άρθρα που δημοσιεύτηκαν από το 2014 έως το 2024 που επικεντρώνονται στις θεραπευτικές εξελίξεις στην AMD. Η συμπερίληψη δεδομένων κλινικών δοκιμών από τις ΗΠΑ και την Ευρώπη βοήθησε στη διασφάλιση της συνάφειας και της εφαρμοσιμότητας στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης όπου τα ATMP είναι ενεργά υπό διερεύνηση. Τα βασικά ευρήματα υποδηλώνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται την αντιμετώπιση γενετικών παραγόντων με την εισαγωγή διορθωτικών γονιδίων, ενώ η θεραπεία με βλαστοκύτταρα αξιοποιεί το αναγεννητικό δυναμικό για να αντικαταστήσει τα κατεστραμμένα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Η μηχανική ιστών έχει προχωρήσει σημαντικά, με κατασκευασμένα ικριώματα και βιομιμητικά μοντέλα που αναπαράγουν το περιβάλλον του αμφιβληστροειδούς, υποσχόμενα στη διαχείριση της AMD ενισχύοντας την επιβίωση των κυττάρων και την ενσωμάτωση σε κατεστραμμένους ιστούς. Αυτή η μελέτη καταλήγει στο συμπέρασμα ότι τα ATMP αντιπροσωπεύουν μια σημαντική ανακάλυψη στη θεραπεία της AMD, προσφέροντας καινοτόμες λύσεις που θα μπορούσαν να ξεπεράσουν τους περιορισμούς των τρεχουσών θεραπειών. Ωστόσο, προκλήσεις όπως η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η προσβασιμότητα πρέπει να αντιμετωπιστούν για την πλήρη αξιοποίηση των κλινικών δυνατοτήτων τους. Οι γνώσεις που παρέχονται σε αυτό το έγγραφο υπογραμμίζουν την ανάγκη για περαιτέρω έρευνα και ανάπτυξη σε ATMP για την AMD, συμβάλλοντας σε ένα θεμέλιο για μελλοντικές μελέτες στον τομέα.Age-related macular degeneration (AMD) is a leading cause of visual impairment worldwide, primarily affecting the elderly population. It is characterized by a progressive degeneration of the macula, leading to the gradual loss of central vision. AMD is influenced by a combination of genetic predispositions and environmental factors, and current treatments focus primarily on pharmacological interventions, surgical options, and lifestyle modifications, which aim to manage symptoms but do not offer a definitive cure. This paper examines the potential of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) as innovative solutions for treating AMD, focusing on gene therapy, stem cell therapy, and tissue engineering as promising approaches to restore retinal function and prevent further degeneration. A comprehensive literature review was conducted using databases such as PubMed, Google Scholar, and ClinicalTrials.gov, selecting articles published from 2014 to 2024 that focus on therapeutic advancements in AMD. The inclusion of clinical trial data from the U.S. and Europe helped ensure relevance and applicability in healthcare systems where ATMPs are actively under investigation. Key findings suggest that gene therapy holds promise in addressing genetic factors by introducing corrective genes, while stem cell therapy leverages regenerative potential to replace damaged retinal cells. Tissue engineering has advanced significantly, with engineered scaffolds and biomimetic models replicating the retinal environment, showing promise in AMD management by enhancing cell survival and integration into damaged tissues. This study concludes that ATMPs represent a breakthrough in AMD treatment, offering innovative solutions that could overcome the limitations of current therapies. However, challenges such as safety, efficacy, and accessibility must be addressed to fully realize their clinical potential. The insights provided in this paper underline the necessity for further research and development in ATMPs for AMD, contributing to a foundation for future studies in the field