Projeto de Pós-Graduação/Dissertação apresentado à Universidade Fernando Pessoa como parte dos requisitos para obtenção do grau de Mestre em Ciências FarmacêuticasOs medicamentos, antes de serem introduzidos no mercado (i.e. antes de obterem a Autorização de Introdução no Mercado AIM), são submetidos a ensaios clínicos para avaliar a sua eficácia, segurança e qualidade. Atendendo à legislação atual, qualquer adulto que utilize um medicamento apresenta garantia que o mesmo satisfaz rigorosos padrões de eficácia, segurança e qualidade. Um panorama diferente verifica-se com a população pediátrica. De acordo com dados publicados em 2008 pela Food and Drug Administration (FDA), aproximadamente 50-75% dos medicamentos utilizados em pediatria nos Estados Unidos da América (EUA) não se encontram aprovados para administração nesta população. Na União Europeia, a situação é em tudo semelhante, estimando-se, no mesmo ano, que entre 50-90% dos medicamentos habitualmente utilizados no tratamento de doenças em crianças não foram testados nem autorizados para uso pediátrico.
A utilização incorreta de medicamentos em pediatria pode provocar riscos significativos, tais como falta de eficácia e/ou efeitos adversos inesperados. Desta forma, apesar de bastante controverso, o delineamento de ensaios clínicos neste grupo especial da população é essencial para o progresso da saúde e do bem-estar infantil. Nos últimos tempos, a investigação clínica pediátrica tem sido alvo de iniciativas regulamentares específicas, tornando-se uma área ativa e de crescente pesquisa e desenvolvimento farmacêutico. Com a implementação destas medidas pretende-se que as crianças tenham um acesso mais facilitado às inovações terapêuticas, que sejam tratadas com medicamentos eficazes, na dose adequada e isentos de riscos.
A presente dissertação compila alguns aspetos sobre os ensaios clínicos, nomeadamente quais os principais intervenientes e o seu papel, os tipos e fases destes ensaios. De seguida, aborda as principais características da população pediátrica e a forma como os medicamentos são prescritos nesta faixa etária. Esta dissertação engloba também a importância e a necessidade de se realizar ensaios clínicos em crianças, bem como avaliar questões e fatores importantes antes da sua realização, tendo em conta o tipo e o desenho do estudo. Por fim, refere quais as iniciativas regulamentares realizadas nos Estados Unidos e na União Europeia. Before entering the market the medicines (i.e. before receiving the request for authorisation market) are submitted to clinical trials to evaluate the efficacy, safety and quality. Given the current legislation any adult who uses a drug has guaranteed that it meets rigorous standards of efficacy, safety and quality. A different picture is seen in the pediatric population. According to data published in 2008 by the Food and Drug Administration (FDA), approximately 50-75% of medicines for children in the United States of America (USA) are not approved for administration in this population. In the European Union, the situation is similar in all respects, estimating, in the same year, that between 50-90% of the drugs commonly used to treat diseases in children have not been tested or approved for pediatric use. The incorrect use of medicines in pediatrics can cause significant risks such as lack of efficacy and/or unexpected adverse effects. Thus, despite highly controversial, the design of clinical trial in this particular population group is essential for the progress of health and child welfare. Lately, pediatric clinical research has been the target of specific regulatory initiatives, becoming an active area of growing research and pharmaceutical development. With the implementation of these measures is intended that children have an easier access to therapeutic innovations, and that they are treated with effective drugs, the appropriate dose and risk-free. This dissertation compiles some aspects about clinical trials, which are the people involved and their roles, the types and phases of these trials. Then discusses the main characteristics of the pediatric population and how medicines are prescribed in this age group. This dissertation also includes the importance and the need to conduct clinical trials in children and evaluate some issues and important factors before their implementation taking into account the type and design of the study. Finally refer which are the regulatory initiatives performed in the United States and the European Union
