Capecci Marianna

Ceravolo Maria Gabriella

CERAVOLO, MARIA GABRIELLA

CAPECCI, Marianna

IRIS UniversitÃ  Politecnica delle Marche

Riassunto La necessità di interventi terapeutici “eviden-ce-based” ha alimentato un vivace dibattito intorno agliostacoli incontrati nell’esecuzione degli studi sperimenta-li in riabilitazione. La gestione delle variabili individuali edel gruppo di controllo, la realizzazione di un trattamentoplacebo, la definizione della natura dell’intervento testato,la scelta delle misure di outcome e l’identificazione delpresupposto teorico di efficacia dell’intervento, rappre-senterebbero i momenti cruciali nella progettazione e nel-l’esecuzione dei trials clinici. Negli ultimi anni, in oppo-sizione ad atteggiamenti nichilistici, esperti di statistica ewell-known researchers hanno evidenziato come corretterandomizzazioni, analisi multivariate dei dati e l’accortascelta d’indicatori di outcome, tra misure continue giàstandardizzate e variabili dicotomiche, permettano di otte-nere risultati rigorosi ed affidabili. L’integrazione dellecompetenze specifiche tra clinici e ricercatori dedicatipotrebbe implementare la realizzazione di studi rigorosi.Parole chiave Disegni di ricerca • Riabilitazione • Misuredi outcome • Recupero funzionale IntroduzioneLa crescente attenzione nei confronti di interventi cosid-detti “evidence-based” ha condotto a demarcare gli ambi-ti assistenziali nei quali la disponibilità di prove sull’effi-cacia degli approcci terapeutici è particolarmente scarsa ela formulazione di linee-guida di comportamento risultapriva del supporto fornito da studi clinici di qualità. Lo stato dell’arte sulla appropriatezza dei disegni spe-rimentali condotti in riabilitazione è sintetizzato in unalapidaria affermazione pubblicata in un recente editorialeda Wade [1] che recita: “fare ricerca in riabilitazione è dif-ficile, se ne fa globalmente poca (in termini relativi) e discarsa qualità”. Nello stesso documento, l’Autore ricordai limiti tradizionalmente invocati da coloro che progettanostudi di efficacia di interventi riabilitativi e ne sottolineal’inconsistenza, indicando le strategie per superarli. Come accade in altri ambiti, anche in riabilitazione gliostacoli da affrontare nell’elaborare un disegno sperimen-tale atto a valutare l’impatto clinico di un trattamento sonocorrelati ad alcuni elementi noti, facilmente riassumibilidi seguitoIl controllo delle variabili individualiStabilire l’efficacia di un trattamento rispetto ad uno stan-dard precedente richiede la conoscenza e il monitoraggiodi tutti i fattori che, contemporaneamente alla variabileintrodotta dal disegno sperimentale, possono esercitare unimpatto sul risultato clinico. Tra questi, la storia naturaledel recupero funzionale, le caratteristiche individuali delpaziente che favoriscono od ostacolano il raggiungimentodell’outcome (gravità del danno iniziale e della disabilitàemergente, comorbidità, depressione, motivazione, sup-porto familiare), la tipologia del setting, la motivazione© Springer-Verlag 2004M.G. Ceravolo • M. CapecciPeculiarità e limiti dei trial clinici in neuroriabilitazione. Le tecnicheSOCIETÀ ITALIANA RIABILITAZIONE NEUROLOGICAM.G. Ceravolo () • M. CapecciClinica di Neuroriabilitazione Università Politecnica delle Marche Az. Ospedali Riuniti di AnconaVia Conca 1, I-60020 Torrette Ancona, Italiae-mail: cl.neuroria@univpm.itNeurol Sci (2004) 25:S571–S573Home Indice generale Indice autori Indice parole chiave Ricerca nel SyllabusNavigazionedell’operatore, gli eventi intercorrenti. Un atteggiamentonichilista porta frequentemente alcuni Autori a stimareche, data l’estrema disomogeneità delle casistiche recluta-bili e la dovuta personalizzazione dell’intervento riabilita-tivo, è teoricamente impossibile raggiungere un risultatoripetibile e dimostrare la superiorità di qualunque approc-cio rispetto ad altri. A quest’obiezione è facile replicareche il reclutamento di campioni non selezionati e pertantorappresentativi dell’ambito di disabilità cui si rivolge iltrattamento testato, adeguatamente numerosi da consenti-re un’allocazione randomizzata in due gruppi caratterizza-ti da un’eguale distribuzione delle principali variabili pro-gnostiche, fornisce la metodologia più efficace di control-lo delle variabili indipendenti accessorie.Gestione del gruppo di controllo ed eventuale realizza-zione di un trattamento placeboMolti sollevano perplessità sull’eticità di una gestionesperimentale che imponga ad un gruppo di controllo l’as-senza di trattamento o un trattamento cosiddetto placebo(sham-treatment). A questo si può obiettare che la manca-ta documentazione d’efficacia di specifiche tecniche riabi-litative rende assolutamente etica la scelta di non erogareun trattamento potenzialmente inefficace in un contestosperimentale piuttosto che prescrivere in maniera acriticatecniche di non comprovata utilità. L’opportunità di con-frontare l’andamento delle misure d’esito nel gruppotestato rispetto al gruppo di controllo richiede peraltro chele procedure d’intervento somministrate ai soggetti sianoben differenziate e facilmente identificabili, onde evitaredi introdurre i cosiddetti bias da contaminazione.Definizione della natura dell’intervento testato La particolare natura del trattamento riabilitativo, che cor-risponde in linea di principio ad una presa in carico globa-le con considerazione olistica delle aspettative e del vissu-to del paziente mirata al raggiungimento di un’indipen-denza (talora nonostante il persistere di taluni deficit fun-zionali selettivi), attraverso l’apprendimento di strategieadattive o il riapprendimento di abilità perdute, può osta-colare la definizione di uno standard operativo. Nell’acce-zione di trattamento, infatti, sono incluse variabili, cheoltre alla tecnica di rieducazione motoria o cognitiva davalidare, comprendono il setting, l’intensità dell’esercizio,l’esperienza dell’operatore e la sua interazione con le altrefigure professionali del team riabilitativo, la compliancedel paziente e la sua capacità di contestualizzare l’appren-dimento. In questa prospettiva, è facile comprendere comela maggior parte delle evidenze disponibili concernanol’efficacia di approcci riabilitativi mediati dall’impiego distrumentazione (biofeedback, stimolazione elettrica fun-zionale o transcutanea, realtà virtuale, addestramento sutreadmill) che rendono possibile la standardizzazione diprocedure e garantiscono una completa differenziazione diinterventi rispetto al gruppo di controllo (non collegato adalcuno strumento). Questa difficoltà non deve peraltroscoraggiare gli Autori di ricerche scientifiche, bensì sti-molare la produzione di studi nei quali le molteplici varia-bili costitutive dell’intervento riabilitativo vengano a prio-ri determinate e mantenute costanti, (tutte tranne una) daun disegno sperimentale sufficientemente rigido [2]. Seciò non è possibile, è bene considerare l’opportunità direalizzare in corso d’interpretazione dei risultati un’anali-si multivariata al fine di estrapolare tra tutte le variabiliindipendenti introdotte quelle significativamente correlatecon il migliore outcome funzionale. Scelta delle misure di outcomeUn’altra critica tradizionale mossa agli studi di efficaciain riabilitazione concerne l’utilizzo di misure di outcome“soft”, ovvero correlate a dimensioni soggettive piuttostoche a realtà obiettivabili e soggette pertanto ad interpreta-zione. Tipici esempi sono: (1) le scale di autonomia chenon sempre differenziano tra capacità (ciò che il pazienteè in grado di fare in un contesto di laboratorio) e perfor-mance (ciò che il paziente fa abitualmente nel contestofamiliare o sociale); (2) le scale di abilità segmentaria chemisurano attività prive di significato clinico nella vitaquotidiana; (3) le scale di qualità di vita che ambiscono amisurare la percezione di benessere, un’entità tra le piùsfuggenti e meno oggettivabili, e, al contempo, quella dimaggior peso nelle scelte assistenziali e nel computo delrapporto costo/beneficio [3]. A prescindere dal contenutodelle scale di valutazione citate, la loro natura di misureordinali le espone a difetti quali: scarsa sensibilità, effetto“soffitto” o “ pavimento” (tipico di scale con un ristrettorange di possibilità) [4] o, in alternativa, scarsa riproduci-bilità (tipica di misure eccessivamente dettagliate, quali adesempio la SF-36, il Wolf Motor Assessment test, scale didolore). Neanche il ricorso a misure continue di tipo inter-vallare (velocità di esecuzione, range articolare, parametridell’analisi strumentale del movimento) fornisce un’ade-guata soluzione quando l’analisi dei risultati viene effet-tuata confrontando variazioni dei valori medi pre- e post-trattamento e l’inferenza statistica crea l’illusione dimiglioramenti clinici. È questo il caso di modesti incre-menti della velocità di marcia ottenibili dopo allenamentointensivo in soggetti con esiti stabilizzati di ictus cheappaiono significativi all’analisi statistica, ma risultanodel tutto trascurabili sotto il profilo funzionale [5]. Unasoluzione più appropriata, suggerita dagli Autori delleS572 M.G. Ceravolo, M. Capecci: Peculiarità e limiti dei trial clinici in neuroriabilitazioneHome Indice generale Indice autori Indice parole chiave Ricerca nel SyllabusNavigazionerevisioni Cochrane [5, 6] e ribadita da Wade [3] è rappre-sentata dall’utilizzo di misure di esito rappresentate davariabili dicotomiche (autonomo/disabile, deambulan-te/non deambulante, reintegrato nella vita professiona-le/ritirato dal lavoro, alimentato per os/per via enterale,etc). Questa strategia identifica in maniera immediataquanti soggetti nel gruppo in trattamento (rispetto al grup-po di controllo) raggiungono l’esito favorevole, e consen-te di esprimere l’impatto dell’approccio riabilitativo intermini di probabilità (odds ratio) di recupero.Identificazione del presupposto teorico di efficacia del-l’interventoNell’ambito della ricerca sull’efficacia degli interventiassistenziali si è soliti differenziare tra studi clinici “espli-cativi” (che mirano a stabilire i principi teorici di un trat-tamento ovvero i meccanismi alla base della sua efficacia)e “pragmatici” (che definiscono se all’efficacia teoricacorrisponde un impatto clinico e, soprattutto, se dettoimpatto è significativamente superiore a quello ottenutocon approcci già disponibili) [7]. È un dato di fatto che laricerca in riabilitazione produca quasi esclusivamentestudi clinici randomizzati controllati di tipo pragmatico,concedendo poca o nessuna enfasi agli studi esplicativi.Questi ultimi sono invece indispensabili a identificare lecomponenti attive di un intervento riabilitativo tra le tantevariabili che esso pone in gioco e ad implementare le tec-niche potenziandone le componenti efficaci [8]. In ogni caso, alle evidenze di efficacia ottenute attra-verso gli studi clinici randomizzati controllati, gold-stan-dard degli studi cosiddetti “efficacy-oriented”, si affiancala valutazione dell’effetto e dell’applicabilità di un tratta-mento in contesti clinici comprensivi, il più scevri possi-bile da restrizioni metodologiche: ovvero si applicanoprotocolli, ad esempio osservazionali quasi-sperimentali,“effectiveness-oriented” [9]. Questi, usualmente coinvol-gono ampie popolazioni e più centri, complicandosi divariabili e moltiplicando le risorse umane ed economicheimplicate. L’integrazione di competenze specifiche tra cli-nici e ricercatori dedicati potrebbe implementare la realiz-zazione di studi rigorosi.Bibliografia1. Wade DT (2003) Barriers to rehabilitation research, and over-coming them. Clin Rehabil 17:1–42. Whyte J (2003) Clinical trials in rehabilitation. What are theobstacles? Am J Phys Med Rehabil 82:S16–S21 3. Wade DT (2003) Outcome measures for clinical rehabilita-tion trials. Am J Phys Med Rehabil 82[Suppl]:S26–S314. Segal M, Heinemann AW, Schall R et al (1997) Rasch analy-sis of a brief physical ability scale for long-term outcomes ofstroke. Am J Phys Med Rehabil 11:385–3975. Moseley AM, Stark A, Cameron ID, Pollock A (2003) Tread-mill training and body weight support for walking after stro-ke. Cochrane Database Syst Rev 6. Pollock A, Baer G, Pomeroy V, Langhorne P (2003) Physio-therapy treatment approaches for the recovery of posturalcontrol and lower limb function following stroke. CochraneDatabase Syst Rev7. Fuhrer MJ (2003) Overview of clinical trials in medical reha-bilitation: impetuses, challenges and needed future directions.Am J Phys Med Rehabil 82[Suppl]:S8–S158. Keith RA (1997) The role of treatment theory. In: Fuhrer MJ(ed) Assessing medical rehabilitation practises: the promiseof outcomes research. Paul H. Brookes Publishing,Baltimore,MD, pp 257–2749. Cochrane AL (1972) Effectiveness and efficacy: randomreflections on health services. London, Nuffield ProvincialHospitals TrustM.G. Ceravolo, M. Capecci: Peculiarità e limiti dei trial clinici in neuroriabilitazione S573Home Indice generale Indice autori Indice parole chiave Ricerca nel SyllabusNavigazione

Peculiarità e limiti dei trial clinici in neuroriabilitazione. Le tecniche.

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