Bertholdo, Débora

Camargo, Matheus Brunstein

Paskulin, Lívia D'Avila

Schwartz, Ida Vanessa Doederlein

Vairo, Filippo Pinto e

Vanz, Ana Paula

Vedolin, Leonardo Modesti

Lume 5.8

35ª SEMANA CIENTÍFICA DO HOSPITAL DE CLÍNICAS DE PORTO Clin Biomed Res 2015; 35 (Supl.) 1     P 4331 Acometimento ósseo na Doença de Gaucher avaliado pelo bone marrow burden escore: evolução em um ano de tratamento Livia D'Avila Paskulin, Matheus Camargo, Débora Bertholdo, Ana Paula Vanz, Filippo Vairo, Leonardo Vedolin, Ida V. D. Schwartz Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)  INTRODUÇÃO: O acometimento ósseo na Doença de Gaucher (DG) deve-se à infiltração de células de Gaucher na medula óssea, podendo causar infartos ósseos e osteoporose. A infiltração medular pode ser avaliada pelo escore “Bone Marrow Burden” (BMB). OBJETIVO: Relatar a evolução da doença óssea em pacientes com DG após um ano de tratamento. MÉTODOS: Foram realizadas ressonâncias magnéticas, com intervalo de um ano entre elas (BMB1 e BMB2), nos pacientes do Centro de Referência para Doença de Gaucher do Rio Grande do Sul. As imagens foram quantificadas segundo o BMB (0-2=sem infiltração; 3-7=leve; 8-12=moderada;  13-16=grave). Para  a   análise, os   pacientes  foram   divididos: Grupo  1: pacientes  que  já  vinham  realizando tratamento previamente ao BMB1; Grupo 2: pacientes que iniciaram o tratamento após o BMB1. RESULTADOS: Foram incluídos 27 pacientes. Dados do Grupo 1: n=22; um realiza terapia de redução do substrato com miglustate (TRS-M); 6 realizam terapia de reposição enzimática (TRE)  com alfataliglicerase  e 15  com    imiglucerase; mediana    do  tempo  de  tratamento    prévio  ao estudo=9,25 anos; mediana  dos  escores BMB1=8; não houve diferença dos dados de BMB após 1 ano de tratamento; mediana de dose de TRE=25UI/kg/inf. Dados do Grupo 2: n=5; dois realizam TRS-M, um realiza TRE  com alfavelaglicerase e 2 com imiglucerase; mediana dos escores BMB1=13; mediana do BMB2=10; mediana de dose de TRE=15Ui/kg/inf. A análise estatística não evidenciou correlação entre os escores BMB e a dose de TRE (α=-0,251 e p=0,092) ou entre os escores BMB e tempo de TRE (α=-0,088 e p=0,549). DISCUSSÃO: Não houve  redução do BMB entre  os  pacientes do  Grupo 1, mas houve redução entre os do Grupo 2. Dos 5 pacientes deste grupo, 3 não tiveram alteração no escore BMB (2 realizaram TRS-M e 1 com imiglucerase 15Ui/kg/inf);  2  reduziram  significativamente  seu  escore  (1  realizou  TRE  com  alfavelaglicerase  60UI/kg/dia  e  outro  com imiglucerase  15Ui/kg/inf).  CONCLUSÃO:  Apenas  com  seguimento  maior  será  possível  correlacionar  dados  clínicos  com  a infiltração óssea na DG, visto que, segundo a literatura, esta infiltração demora a responder à TRE. No entanto, nossos dados sugerem que a infiltração óssea parece responder mais abruptamente no início do tratamento, e parece não se modificar após estabilização clínica. Palavras-chaves: Doença de Gaucher, BMB, doença óssea. Projeto 8644  

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Acometimento ósseo na Doença de Gaucher avaliado pelo bone marrow burden escore : evolução em um ano de tratamento

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