Modelo de animal transgénico para el desarrollo de nuevas aproximaciones terapéuticas

Abstract

Modelo de animal transgénico para el desarrollo de nuevas aproximaciones terapéuticas. Dicho animal transgénico no humano contiene una mutación dirigida en el gen que codifica para la 6-fosfofructo-1-quinasa muscular. El procedimiento para producir el animal transgénico no humano comprende las etapas de: i) crear una construcción de recombinación; ii) transfectar dicha construcción de recombinación en células pluripotenciales; iii) seleccionar las células transfectadas de la etapa (ii) que expresan dicho(s) marcador(es); iv) introducir dicha célula transfectada en un embrión en estadio de blastocito; v) transferencia de los blastocitos manipulados a hembras receptoras para obtener ratones quimera; vi) cruce de los animales quimera con animales control para producir un animal heterocigoto para la mutación; y vii) cruce de los animales heterocigotos obtenidos en (vi) para obtener animales homocigotos para la mutación en el gen que codifica para la PFK1 muscular. Dicho modelo de animal transgénico se puede utilizar en el desarrollo de nuevas aproximaciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades como la glucogenosis, la diabetes tipo II y el Alzheimer