On the alleged anticancer efficacy of phosphoethanolamine pill, weakness of the scientific evidence and ethical concerns

Abstract

Anecdotal reports say that cancer patients improved after taking “synthetic phosphoethanolamine” (syn-PEA), anticancer pills produced and distributed by chemists from a Brazilian university. Notwithstanding the fact that syn-PEA pill inventors disseminated in the lay press the information that their drug is effective against different types of malignant tumors, they showed no clinical documentation or case reports to corroborate this statement. Moreover, syn-PEA failed to exhibit a consistent anticancer response in in vitro assays with human and murine cancer cell lines, and in in vivo xenograft tumor rodent assays. Despite the lack of nonclinical and clinical evidence of drug efficacy and safety, a bill authorizing production, prescription and consumption of syn-PEA pill passed the Congress and the president signed it into law (Law 13269/2016) on April 13, 2016. Astonishingly, the National Committee for Ethics in Research approved (April 19, 2016) syn-PEA trials in cancer patients in the absence of scientifically valid indications of a probable efficacy and without an adequate preclinical safety evaluation. It is unlikely that syn-PEA will eventually play a role in cancer therapy. Nonetheless, syn-PEA sad story unavoidably damaged country’s reputation as far as drug regulation and human research ethical standards are concerned.TÍTULO PT: Sobre a alegada eficácia anti-câncer da pílula de fosfoetanolamina, fragilidade da evidência científica e preocupações éticasTem sido informalmente relatado que pacientes com câncer melhoraram após tomar pílulas de fosfoetanolamina sintética (sin-FEA) produzidas e distribuídas por químicos de uma universidade brasileira. Embora os inventores da sin-FEA divulguem na imprensa leiga que o seu medicamento é eficaz contra diferentes tipos de tumores malignos, eles não apresentaram documentação clínica e relatos de caso que corroborem esta afirmação. Além disso, a sin-FEA não mostrou uma resposta anticarcinogênica consistente em ensaios in vitro com células neoplásicas humanas e murinas, e em testes in vivo em roedores com tumores transplantados. Apesar da falta de evidência não clínica e clínica de eficácia e segurança deste medicamento, uma lei autorizando a produção, prescrição e consumo da sin-FEA foi aprovada pelo Congresso e sancionada sem vetos pela presidente (Lei no 13.269/2016) em 13 de abril de 2016. Surpreendentemente, a Comissão Nacional de Ética em Pesquisa aprovou (em 19 de abril de 2016) testes da sin-FEA em pacientes apesar da ausência de indícios cientificamente válidos de provável eficácia e de adequada avaliação pré-clínica de segurança. É improvável que a sin-FEA seja útil no tratamento do câncer. Entretanto, a triste história da sin-FEA inevitavelmente maculou a reputação do país com respeito à regulação de medicamentos e padrões éticos de pesquisa clínica