Achondroplasia is a short-limbed dwarfism resulting from mutation and gain-of-function in fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3). Effective therapy for this condition has not as yet been established. We have tested the efficiency of three different small interference RNAs (siRNAs) to abrogate the FGFR3 expression in human immortalized chondrocytes carrying the achondroplasia mutation (G380R). Two siRNA sequences induced markedly decrease of FGFR3 mRNA (up to 75% reduction) and protein levels (up to 61% reduction). Furthemore, siRNA-mediated knockdown of FGFR3 blocked the activation of the downstream signal transduction ERK pathway.La acondroplasia es un tipo de enanismo caracterizado por extremidades cortas resultante de una mutación en el receptor de crecimiento de fibroblastos de tipo 3 (FGFR3). Aún no se ha establecido una terapia efectiva para esta enfermedad. Nosotros hemos testado la eficiencia de tres diferentes small interference RNAs (siRNAs) para bloquear la expresión del receptor FGFR3 en condrocitos humanos inmortalizados portadores de la mutación acondroplásica (G380R). Dos secuencias de siRNAs indujeron un marcado descenso de la expresión de ARN mensajero del receptor FGFR3 (hasta un 75%) así como de los niveles de proteína (hasta un 61%). Además, el bloqueo de la expresión del receptor FGFR3 mediado por los siRNAs redujo la activación de la cascada de transducción de las ERK
