Thalassemia intermedia is a genetically diverse group of diseases that is the result of an imbalance in the production of the alpha and beta chains with ensuing chronic hemolysis, ineffective erythropoiesis, and iron overload. Resulting complications include bone changes, hypercoagulability, and end-organ damage due to iron overload. This decade has witnessed major breakthroughs in the management of thalassemia. In this article, we examine these novelties in therapy including iron chelation therapy, stem cell transplant, and gene therapy. Iron chelation therapy has been revolutionized with the advent of deferasirox, a once-daily oral iron chelator, that has been shown to be safe and efficacious. Gene therapy was also at the core of this revolution with the discovery of novel gene elements and viral vectors allowing for better control and improved outcomes.La thalass\ue9mie interm\ue9diaire englobe un groupe de maladies diverses r\ue9sultant d\u2019un d\ue9s\ue9quilibre
entre la production des cha\ueenes alfa et b\ueata qui aboutit \ue0 une h\ue9molyse chronique, une \ue9rythropo\uef\ue8se inefficace et une surcharge en fer. Les complications engendr\ue9es par cette maladie sont un changement dans la constitution des os, un \ue9tat d\u2019hypercoagulabilit\ue9, et des organes
majeurs endommag\ue9s suite au surplus de fer. La derni\ue8re d\ue9cennie a vu d\u2019importantes avanc\ue9es dans le traitment de la thalass\ue9mie. Sont examin\ue9es ici les toutes derni\ue8res th\ue9rapeutiques : la ch\ue9lation du fer, la greffe de cellules souches et la th\ue9rapie g\ue9n\ue9tique.
L\u2019introduction de deferasirox, un ch\ue9lateur du fer administr\ue9 une fois par jour par voie orale, a r\ue9volutionn\ue9 la ch\ue9lation du fer et s\u2019est impos\ue9 comme \ue9tant un m\ue9dicament s\ufbr et efficace. La th\ue9rapie g\ue9n\ue9tique a aussi \ue9t\ue9 une innovation charni\ue8re dans les nouveaux traitements, surtout avec la d\ue9couverte r\ue9cente d\u2019\ue9l\ue9-ments g\ue9n\ue9tiques et vecteurs viraux qui permettent un
meilleur contr\uf4le et am\ue9liorent les r\ue9sultats
