A anemia falciforme ou drepanocitose é uma hemoglobinopatia de causa genética
autossômica recessiva, em que o indivíduo sofre uma mutação na sexta posição da cadeia beta
da hemoglobina gerada pela troca da uma glutamina por uma valina levando à substituição de
uma base nitrogenada nesse códon, o que provoca uma hemoglobina alterada. Os pacientes
com essa doença atravessam dolorosas crises e complicações decorrentes da vaso-oclusão e o
transplante de células-tronco hematopoéticas atualmente é a única alternativa para o
tratamento curativo desses casos, por ter a capacidade de produção das células progenitoras
necessárias para reestabelecer a hematopoese. Ao analisar a compatibilidade e realizar a
seleção, as células-tronco são retiradas da medula óssea, sangue periférico ou cordão
umbilical e é executada a infusão através da via intravenosa, com o objetivo de inserir a célula
progenitora normal e obter o funcionamento adequado da hematopoese.
