Monografia realizada no âmbito da unidade de Estágio Curricular do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas, apresentada à Faculdade de Farmácia da Universidade de CoimbraO Mieloma Múltiplo é uma doença hematológica maligna caracterizada pela
proliferação excessiva de plasmócitos na medula óssea. Desta proliferação resulta uma
extensa destruição do esqueleto ósseo, provocando lesões osteolíticas.
A gamapatia monoclonal de significado incerto precede virtualmente todos os casos
de mieloma múltiplo, integrando o diagnóstico diferencial juntamente com a forma indolente
de mieloma múltiplo.
A presente revisão tem como objetivo reunir as informações mais pertinentes que
retratem a evolução da abordagem terapêutica e novas terapêuticas do mieloma múltiplo.
O tratamento é uma das componentes mais importantes da abordagem do doente
com mieloma múltiplo. A aplicação das diferentes estratégias terapêuticas ao longo do
tempo alterou de forma significativa a história natural do mieloma múltiplo. Estas englobam o
uso de corticosteroides, imunomoduladores, inibidores do proteassoma, e o transplante
autólogo de células hematopoiéticas. Recentemente, as principais áreas de investigação
incluem, entre outras, o desenvolvimento de estratégias imunes, terapias celulares e miRNAs
para a prevenção e tratamento do mieloma múltiplo.
Apesar de todos os avanços alcançados no que diz respeito ao tratamento, o
mieloma múltiplo continua a ser uma doença incurável na maioria dos doentes, fazendo com
que seja necessário investir em estudos futuros de modo a que se possam desenvolver
estratégias terapêuticas que ofereçam uma qualidade de vida superior e prolonguem a
sobrevida, tornando a cura um objetivo realista para uma grande proporção de doentes.Multiple myeloma is a malignant hematological disease characterized by an excessive
proliferation of plasma cells in the bone marrow. This proliferation leads to an extensive
destruction of the skeletal bone, causing osteolytic lesions.
Monoclonal gammopathy of undetermined significance preceeds virtually all cases of
multiple myeloma, being part of the differential diagnosis along with the indolent form of
multiple myeloma.
The present review aims to gather the most relevant information that reflects the
evolution of the therapeutic approach and new therapies of multiple myeloma. The use of
different therapeutic strategies over time significantly changed the natural history of multiple
myeloma. These include the use of corticosteroids, immunomodulators, proteassome
inhibitors and autologous stem cell transplantation. Recently, the main research areas include
the development of immune strategies, cellular therapies and miRNAs for prevention and
treatment of multiple myeloma.
The use of different therapeutic strategies over time significantly changed the natural
history of multiple myeloma. Despite all the breakthroughs, myeloma remains an incurable
disease in most patients, making it necessary to invest in future studies in order to develop
therapeutic strategies that offer a higher quality of life and prolong survival, making the cure
a realistic goal for a large proportion of patients
