REPAIR - new tool for RNA editing with Cas13

Abstract

Istraživači su nedavno razvili alat REPAIR koji se sastoji od spojene katalitičke domene deaminaze ADAR i katalitički mrtvog Cas13b, iz obitelji proteina Cas13. Tako napravljen enzim ima mogućnost specifičnog uređivanja molekule RNA od interesa u ljudskim stanicama. Enzim ADAR, adenozin deaminaza djelujuća na RNA, pretvara adenozin u inozin - nukleotid koji je funkcionalni ekvivalent gvanozinu. Alat je uspješno korišten za revertiranje dviju mutacija G-u-A povezanih nastankom bolesti na mRNA – jedna mutacija uzrokuje X-vezani nefrogeni dijabetes, a druga uzrokuje Fanconi anemiju.Researchers have created a fusion protein between the catalytic domain of deaminase ADAR and a catalytically inert Cas13b, member of Cas13 protein family, with the ability to target any RNA of interest in human cells creating REPAIR system. Enzyme ADAR, which is adenosine deaminases acting on RNA converts adenosine into inosine - a nucleotide that is functionally equivalent to guanosin. They used it to revert two disease-associated G-to-A mutations, one that causes a form of diabetes, and another that causes Fanconi anemia, in two separate messenger RNAs