Dissertação para obtenção do grau de Mestre no Instituto Superior de Ciências da Saúde Egas MonizA terapia génica pode ser definida como a inserção de um gene funcional em certas células para corrigir uma disfunção celular ou para induzir uma nova função celular. Para a execução desta terapia devem considerar-se diversos elementos como a abordagem, células-alvo, ácidos nucleicos terapêuticos e a transferência génica. A transferência génica, mediada por vetores, é ainda o desafio mais relevante para o sucesso clínico da terapia génica. Os vetores virais são os métodos mais utilizados para esta transferência pois as alternativas não-virais, embora mais seguras, apresentam uma baixa eficácia na entrega dos ácidos nucleicos nas células-alvo. A terapia génica é atualmente explorada para o tratamento de um vasto conjunto de patologias humanas. Também na região maxilofacial tem sido estudada para o tratamento do cancro oral, da hipofunção salivar e xerostomia pós-radioterapia, da dor orofacial e para a regeneração tecidular. Os resultados encorajadores de múltiplos ensaios clínicos em animais e alguns ensaios clínicos humanos permitem concluir que, apesar de faltar um longo caminho, a terapia génica poderá, num futuro próximo, fazer parte do arsenal terapêutico do médico-dentista
