Autti-Rämö, Ilona

Turpeinen, Miia

Julkari

38 SIC! LÄÄKETIETOA FIMEASTAVaikuttavaa lääkehoitoa  – mutta ei hinnalla  millä hyvänsä Ilona Autti-RämöLastenneurologian dosentti, pääsihteeriPalveluvalikoimaneuvostoSTMMiia Turpeinen LT, kliinisen farmakologian ja lääkehoidon erikoislääkäriProfessori, arviointiylilääkäriOulun yliopistollinen sairaala ja Oulun yliopistoUusilla yksilöllistetyillä lääkehoidoilla on saatu hallintaan monen potilaan  sairaus – onpa saatu jopa toivoa paranemisesta. Hoitoja yhdistää suuri  lääketieteellinen tarve mutta myös korkea hinta. Usein myös  myyntilupa on myönnetty nopeutetusti ja vain alustavalla  näytöllä lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta.  YKSILÖLLISTETTY LÄÄKEHOITOtai aineiston pienen koon tai tutki-musasetelman vuoksi vaikeasti arvi-oitavissa. Epäselvää on myös, mikä olisi lääkehoidon optimaalinen kesto, annos ja se, onko saavutettu hoito-vaikutus pysyvä vai tilapäinen. Usein käyttöönotto näyttäytyykin kliinisen lääketutkimuksen jatkumisena yhteis-kunnan varoin. Yksilöllistetyssä lääketieteessä  on huomioitava myös yksilön muu terveydentila ja hänen toiveensa odo-tettavissa olevista hyödyistä. Lääke-tutkimusten päätemuuttujina koros-tuvat usein korvikemuuttujat, jotka eivät aina myöhemmässä arvioinnis-sa näytä ennustavan elinaikahyötyä. Yksilölle merkityksellisempää voi olla elämänlaatu ja toimintakyky, joita uu-si lääkehoito voi haittavaikutusten ja hoitoon sitoutumisen muodossa mer-kittävästi heikentää. Uuden lääkehoi-don aloitus edellyttää aina potilaan kanssa yhdessä tehtyä päätöstä siitä, mikä on hänelle tärkeintä ja mitä tie-Viime vuodet ovat tuoneet markkinoille erilaisia yksilöl-listettyjä lääkehoitoja: perin-nöllisten yhden geenivirheen aiheut-tamien sairauksien lääkkeitä, tiettyyn mutaatioon kohdennettuja syöpälääk-keitä ja potilaan omista soluista yksi-löllisesti valmistettuja kehittyneitä terapioita. Uusien, kalliiden sairaala-lääkkeiden käyttöönottoa arvioitaessa kyseessä on lähes poikkeuksetta yksi-lön kannalta vakava terveysongelma, mutta tieto hoidon vaikuttavuudesta on useimmiten puutteellista. Näyttö tämänkaltaisten lääkkeiden hyödyistä perustuu usein yksihaarai-siin tutkimusasetelmiin tai kohdeläh-töistä lääkekehitystä lukuun ottamat-ta asetelmiin, joiden perusteella on vaikea arvioida, kenelle lääke pitäisi kohdentaa, jotta odotettu vaikutta-vuus olisi saavutettavissa. Samoin tieto siitä, onko saavutettavissa oleva terveydentilan muutos potilaille mer-kityksellinen, on usein puutteellista © GettyImages/ gorodenkoff39SIC! LÄÄKETIETOA FIMEASTAdon epävarmuus juuri hänen kohdal-laan merkitsee. Uudet lääkkeet tulevat vain harvoin jonkin toisen lääkehoidon tilalle, ne ovat sananmukaisesti uusia hoito- vaihtoehtoja. Niistä aiheutuvat kus-tannukset ovat siten useimmiten lisä-kustannuksia. Monien solu- ja geeni-terapioiden terveyshyötyä tuottavan potentiaalin on arvioitu olevan suur-ta, mutta myös hoidon kustannukset ovat ennennäkemättömiä: useiden kehitteillä olevien valmisteiden enna-koidaan maksavan potilaskohtaisesti useita miljoonia euroja. Ratkaisuksi budjettipaineeseen ja tiedon epävar-muuteen on ehdotettu esimerkiksi osamaksua ja erilaisia hallitun käyt-töönoton sopimuksia, niin sanottuja riskinjakosopimuksia. Kansallinen arviointi päätöksenteon ja hankintamenettelyn tukena Uusia menettelytapoja harkittaessa lisäarvoa saadaan, jos uusien lääke-hoitojen arviointi suoritetaan kan-sallisesti ja johdonmukaisella tavalla, ja laadittuja suosituksia hyödynne-tään sairaaloiden päätöksenteossa ja hankintamenettelyissä. Palko aloitti toimintansa vuonna 2014 ja Fin-CCHTA (Kansallinen HTA-koordinaa-tioyksikkö) vuonna 2018. Työnjako sairaalalääkkeiden arvioinnissa on selkeytynyt, ja Palko laatii suosi-tuksen kaikista Fimean arvioimista lääkehoidoista. Suosituksessa huomi-oidaan tutkimustieto hoidon vai-kuttavuudesta, haitoista ja tulosten luotettavuus sekä eettiset ja talou-delliset näkökulmat. Palkon tähän saakka arvioimat lää-kevalmisteet on lähes poikkeuksetta tarkoitettu pienille kohderyhmille, ja ne ovat poikkeuksellisen kalliita. On esimerkiksi arvioitu, että akuut-tiin lymfoblastiseen leukemiaan sairastuneista 4–8 potilasta tarvit-sisi vuosittain tisagenlekleuseelia, jolloin lääkehoidon budjettivaikutus olisi 1–2 miljoonaa euroa. Vastaa-vasti ei-pienisoluisen keuhkosyövän toisen tai myöhemmän linjan immu-no-onkologiseen hoitoon soveltuvia henkilöitä olisi vuositasolla arviolta 60 ja heidän hoitonsa budjettivaiku-tus olisi 7 miljoonaa euroa. Uusiin lääkkeisiin kohdistetun rahan voi käyttää vain kerran, ja jos tämä lisäys ei sisälly terveydenhuollon budjettiin, tarkoittaa käyttöönotto vaihtoehtois-kustannuksena jonkin toisen tervey-denhuollossa tapahtuvan toiminnon rajoittamista. Hoidon kokonaisuus ratkaisee vaikuttavuuden Yksilöllistetty lääkehoito mahdollis-taa hoidon kohdentamisen siitä to-dennäköisimmin hyötyville potilaille, jolloin käytettävissä olevilla resurs-seilla voidaan tuottaa maksimaali-nen terveyshyöty. Lääke on kuitenkin vain yksi osa potilaan hoidon koko-naisuutta. Esimerkiksi syöpäpotilaan hoitopolku sisältää paitsi lääkehoidon myös psykososiaalisen tuen ja kun-toutuksen.Hoidon todellinen arvo määrittyy  aina yksilön elämässä, ei tutkimuk-sissa. Jotkut uudet lääkkeet vaativat erityistä osaamista diagnostiikassa tai hoidon toteutuksessa. Kaikkien lääkkeiden vaikuttavuus edellyttää hoitoon sitoutumista. On tärkeää, että uusien lääkehoitojen käyttöönoton jälkeen kerätään systemaattisesti tietoa niin hoitoa saavien potilaiden kuin hoidettavan taudin erityispiir-teistä, hoitoprosessista sekä hoidon hyödyistä ja haitoista. Vain näin voi-daan varmistua uusien lääkkeiden  todellisesta vaikuttavuudesta. •© GettyImages/ Aja Koska

Vaikuttavaa lääkehoitoa - mutta ei hinnalla millä hyvänsä

http://www.julkari.fi/bitstream/handle/10024/138903/Sic_3-4_2019_38-39_Vaikuttavaa%20l%c3%a4%c3%a4kehoitoa%20mutta%20ei%20hinnalla%20mill%c3%a4%20hyv%c3%a4ns%c3%a4.pdf?sequence=1&isAllowed=y

Vaikuttavaa lääkehoitoa - mutta ei hinnalla millä hyvänsä

Abstract

Similar works

Full text

Available Versions

Julkari