Hyvärinen A, Härkönen U, Kiviniemi V. Semiplimabi ihon okasolusyövän hoidossa. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea. Fimea kehittää, arvioi ja informoi -julkaisusarja 7/2019. 41 s. ISBN 978-952-729905-0.
Avainsanat: semiplimabi, okasolusyöpä, ihosyöpä, kustannukset, kustannusvaikuttavuus
Ihon okasolusyöpä todetaan Suomessa vuosittain noin 1 700 henkilöllä, joista noin puolet on 80-vuotiaita tai vanhempia. Vain pienellä osalla potilaista tauti etenee paikallisesti (laCSCC) tai kauemmaksi elimistöön (mCSCC) siten, ettei se ole parannettavissa leikkauksella tai sädehoidolla. Semiplimabi on uusi syöpälääke, joka on tarkoitettu tällaisten potilaiden hoitoon. Semiplimabi on toistaiseksi myös ainoa lääke, jolla on käyttöaihe edenneen ihon okasolusyövän hoitoon, eikä sitä siksi ole verrattu kliinisissä tutkimuksissa muihin hoitoihin. Semiplimabin vaikutukset tässä käyttöaiheessa perustuvat pääasiassa yhteen faasin II kohorttitutkimukseen. Vain kohortissa 3 käytetty annostus vastaa semiplimabin myyntiluvan mukaista käyttöaihetta sillä erotuksella, että myyntiluvassa hoidon kestoa ei ole rajattu aikaperusteisesti. • Kohortti 1: mCSCC, semiplimabi-annos 3 mg/kg joka toinen viikko enintään 96 viikon ajan (N = 59) • Kohortti 2: laCSCC, semiplimabi-annos 3 mg/kg joka toinen viikko enintään 96 viikon ajan (N = 78) • Kohortti 3: mCSCC, semiplimabi-annos 350 mg joka kolmas viikko enintään 54 viikon ajan (N = 56) Tutkimuksen seuranta-aika on toistaiseksi lyhyt. Seuranta-ajan mediaani eri kohorteissa oli 8,1−16,5 kuukautta. Tutkimuksen kokonaispopulaatiossa (N = 193) täydellisen hoitovasteen saavutti 11 % ja osittaisen hoitovasteen 33 % potilaista. Vasteen keston mediaania ei ole saavutettu yhdessäkään kohortissa, eli vasteet ovat pääsääntöisesti olleet pitkäkestoisia. Toistaiseksi ei kuitenkaan tiedetä, johtavatko hoitovasteet elinajan pidentymiseen. Aiemmin reaalimaailman aineistossa havaitut hoitovasteosuudet muilla hoitovaihtoehdoilla ovat olleet 18−26 %. Yhden vuoden elossaolo-osuus oli kokonaispopulaatiossa 86 %, joskaan yksihaaraisessa tutkimusasetelmassa ei voida luotettavasti mitata hoidon vaikutusta elossaoloaikaan. Yhden vuoden PFS-osuus oli 53 %, eli noin puolet potilaista oli vuoden kohdalla elossa eikä heidän tautinsa ollut edennyt. Semiplimabihoidon haittavaikutukset vastasivat tyypillisiä PD-1/PD-L1-immunoterapian yhteydessä raportoituja haittavaikutuksia.
Myyntiluvan haltijan toimittaman arvion mukaan semiplimabi-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin xxxxxx euroa/QALY solunsalpaajahoitoon verrattuna. Fimean arvion mukaan tutkimusnäyttöön ja mallintamiseen liittyy poikkeuksellisen paljon epävarmuustekijöitä eikä kustannusvaikuttavuudesta voi tehdä luotettavia johtopäätöksiä. Tämän vuoksi Fimea ei esitä omaa arviotaan inkrementaalisesta kustannusvaikuttavuussuhteesta. Fimean arvion mukaan semiplimabi-hoidon lääke- ja annostelukustannukset potilasta kohden ovat 155 000 euroa, jos hoito kestää 17,7 kuukautta. Mikäli uusia semiplimabilla hoidettavia potilaita olisi 20−24, budjettivaikutus olisi 2,9−3,5 miljoonaa euroa solunsalpaajahoitoon verrattuna. Budjettivaikutusarviossa keskeisin epävarmuustekijä on hoidon kesto. Tutkimusnäyttöön liittyvien epävarmuuksien vuoksi semiplimabin myyntilupa on ehdollinen. Keskeisimmät epävarmuustekijät liittyvät annostukseen, PD-L1-pitoisuuden rooliin biomarkkerina (tehoa ennustavana tekijänä) sekä hoidon vaikutuksiin pitkällä aikavälillä. Käyttöönottoa on vaikea perustella toistaiseksi saatavilla olevaan näyttöön perustuen. Toisaalta edenneen ihon okasolusyövän hoitoon ei ole muitakaan vakiintuneita hoitovaihtoehtoja
