Flexible Designs für klinische Studien - eine grafische Repräsentation in Form eines Wahrscheinlichkeitsbaums

Abstract

Background: Flexible design of clinical trials may allow tailoring ongoing investigations to better suit actual circumstances such as an unexpectedly low effect size without compromising error control properties. Available statistical methods are, however, complex.Method: A two-stage flexible design is represented in form of a simple chance tree. Critical limits accounting for one interim analysis are derived using only basic rules of probability calculus.Conclusion: By means of chance trees the principles of flexible trial design may be communicated more easily, thus hopefully adding to good design and conduct of clinical trials.Hintergrund: Flexible Designs für klinische Studien erlauben eine bessere Anpassung laufender Untersuchungen an aktuelle Umstände, wie z.B. eine unerwartet kleine Effektgröße, ohne die statistische Fehler-Kontrolle zu durchbrechen. Die vorhandenen statistischen Verfahren sind jedoch komplex.Methodik: Ein zweistufiges, flexibles Design wird in Form eines einfachen Wahrscheinlichkeitsbaums repräsentiert. Kritische Grenzen, die einer Zwischenauswertung Rechnung tragen, werden mittels fundamentaler Regeln der Wahrscheinlichkeitsrechnung abgeleitet.Schlussfolgerung: Mithilfe eines Wahrscheinlichkeitsbaums können die Prinzipien flexibler Studiendesigns einfach kommuniziert werden und somit hoffentlich zu guter Planung und Durchführung von klinischen Studien beitragen