Ramusirumabi on tarkoitettu monoterapiana tai yhdessä paklitakselin kanssa pitkälle edenneen mahasyövän ja ruokatorvi-mahalaukkurajan adenokarsinooman hoitoon aikuisille potilaille, joiden tauti on edennyt aiemman platina- ja fluoropyrimidiinipohjaisen solunsalpaajahoidon jälkeen. Tutkimusnäyttö ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoidon tehosta ja turvallisuudesta perustuu vain yhteen satunnaistettuun faasin III tutkimukseen. Tässä RAINBOW-tutkimuksessa ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoa verrattiin paklitakseli-monoterapiaan.
Ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoa saaneilla potilailla kokonaiselossaoloajan
mediaani oli 2,2 kuukautta pidempi kuin paklitakseliryhmän potilailla (9,6 kk vs. 7,4 kk; hasardisuhde 0,81; 95 %:n luottamusväli 0,68–0,96). Elossaoloajan mediaani ennen taudin etenemistä (progression-free survival, PFS) oli ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoa saaneilla potilailla 1,5 kuukautta pidempi kuin paklitakseliryhmän potilailla (4,4 kk vs. 2,9 kk; hasardisuhde 0,64; 95 %:n luottamusväli 0,54–0,75). Joidenkin arvioiden mukaan tämänsuuruisia vaikutuksia kokonaiselossaoloaikaan ei voida pitää kliinisesti merkittävinä. Lisäksi alaryhmäanalyysin tulokset viittaavat siihen, että hoidon vaikutus voi olla vaatimattomampi mahasyövässä kuin ruokatorvi-mahalaukkurajan adenokarsinoomassa. Käytettävissä olevat alaryhmäanalyysien tulokset eivät kuitenkaan mahdollista asian tarkempaa selvittämistä.
Vakavia (vähintään gradus 3) haittatapahtumia esiintyi useammin ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoa saaneilla potilailla (82 %) kuin paklitakseliryhmän potilailla (63 %). Hoidon keskeyttäminen haittojen vuoksi oli kuitenkin yhtä yleistä molemmissa ryhmissä. Yleisimpiä ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoon liittyviä vakavia haittoja olivat neutropenia (41 %), leukopenia (17 %), hypertensio (14 %) ja uupumus (12 %).
Ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoito potilasta kohden maksaa noin 35 000 euroa enemmän kuin pelkkä paklitakselihoito. Kustannusten erotus muodostuu lähes kokonaan ramusirumabin lääkekustannuksista. Suomessa on vuosittain arviolta 25–85 potilasta, jotka saavat toisen linjan hoitoa edenneeseen mahasyöpään tai ruokatorvi-mahalaukkurajan adenokarsinoomaan. Mikäli kaikille näille potilaille annetaan ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoitoa paklitakselihoidon sijaan, vuosittaiset lääkekustannukset lisääntyvät noin 0,9–3,0 miljoonaa euroa.
Ramusirumabin ja paklitakselin yhdistelmähoidon kustannukset ovat huomattavan korkeat
suhteessa sen hoidollisiin vaikutuksiin. Lisäksi hoitoon liittyy vakavia haittavaikutuksia. On
mahdollista, että suurin hoidollinen hyöty on saavutettavissa ruokatorvi-mahalaukkurajan
adenokarsinoomaa sairastavilla potilailla, ja hyöty mahasyövässä jää vähäiseksi. Tämän
johtopäätöksen vahvistamiseksi tarvittaisiin yksityiskohtaista lisätietoa alaryhmäanalyysin tuloksista. Tällaista tietoa ei saatu arviointiin.Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniks
