Saano, Veijo

Julkari

12 LÄÄKETIETOA FIMEASTA 1/2014VEIJO SAANOLKT, kliinisen farmakologian erikoislääkäriYlilääkäri, FimeaLääkkeitä harvinaisiin  HERMOSTON SAIRAUKSIINHarvinaisia sairauksia arvellaan olevan jopa 8 000, ja useimpiin niistä ei ole vielä lääkehoitoa.  Näihin sairauksiin käytettävien lääkkeiden kehitystä tuetaan monin tavoin. Tuen hallinnollinen  avainkäsite on harvinaislääkestatus. Harvinaisia sairauksia potee 6–8 % Euroopan uni-onin kansalaisista. Suomessa yli 300 000 ihmi-sellä on jokin harvinainen sairaus, vamma tai oireyhtymä.Kehitteillä oleva lääke voi saada EU:ssa harvinaislää-kestatuksen, jos lääkkeellä on tarkoitus tunnistaa, eh-käistä tai hoitaa hengenvaarallista tai kroonisesti invali-disoivaa tautia, jota sairastaa EU:ssa enintään 5 asukasta 10 000:ta kohti.Lisäksi edellytetään, että kyseisen taudin diagnos-tiikkaan, ehkäisyyn tai hoitoon ei ole riittävän hyviä keinoja. Jos niitä on, uuden lääkkeen tulee harvinais-lääkestatuksen saadakseen olla kyseisiä keinoja te-hokkaampi, turvallisempi tai käyttöominaisuuksiltaan parempi.Tukea harvinaislääkkeiden kehittämiselleHarvinaislääkestatuksen myötä lääkkeen kehittäjä saa Euroopan lääkevirasto EMAlta (European Medicines Agency) maksutonta opastusta ja neuvontaa valmistet-ta koskeviin tutkimuksiin sekä alennuksia hallinnollisiin maksuihin.Harvinaislääkkeiden kehittäjissä on sekä lääkealan yrityksiä että akateemisia tutkijaryhmiä. Varsinkin vii-meksi mainituille hallinnollinen ja tieteellinen neuvonta on arvokasta, koska niillä ei ole kokemusta lääkeval-vonnan monimutkaisista lupamenettelyistä.Tärkein kehitystyötä tukeva houkute on kuitenkin harvinaislääkkeen saama, myyntiluvan myönnöstä alka-va 10 vuoden suoja (marketing exclusivity) geneeriseltä kilpailulta hyväksytyssä käyttötarkoituksessa. Tämä on tärkeää muun muassa siksi, että kaikki harvinaislääkkeet eivät sisällä uusia, patentin suojaamia vaikuttavia aineita.Harvinaislääke voi sisältää lääketieteen uusimman kehityksen tuotteita, vaikkapa harvinaisessa sairaudessa potilaan elimistöstä puuttuvaa entsyymiä. Se voi sisältää myös jo pitkään käytössä ollutta lääkeainetta, jolle on tieteellisellä tutkimustyöllä voitu osoittaa teho ja turvalli-suus harvinaisen taudin hoidossa.Harvinaissairauksien tieteellistä tutkimusta on tuettu muutenkin esimerkiksi EU:n seitsemännes-sä tutkimuksen puiteohjelmassa. Sen työohjelmassa HEALTH-2009-2.4.4-1 oli teemana harvinaiset neurolo-giset sairaudet. Ohjelmaan kuuluivat projektit hermoli-hassairauksista, myastenioista, Usherin oireyhtymästä, leukodystroﬁoista ja Parkinsonin taudin harvinaisista muodoista.Harvinaisten sairauksien tutkimus voimistuu koko ajan. Siitä kertoo myös harvinaislääkestatusta koskevien hakemusten määrän kasvu (taulukko 1).13LÄÄKETIETOA FIMEASTA 1/2014Neurologisten sairauksien lääkehoitoHarvinaislääkkeitä hermoston sairauksiinEdellä kuvattu tukitoiminta alkoi vuonna 2000, jonka jäl-keen harvinaislääkestatuksia oli vuoden 2013 loppuun mennessä myönnetty 1 218 kappaletta. Hermoston sai-rauksien hoitoon suunniteltuja lääkkeitä oli näiden jou-kossa noin 90.Myyntiluvan saaneita harvinaislääkkeitä oli EU:ssa vuoden 2013 lopussa 85, ja niille hyväksyttyjä käyttö-tarkoituksia harvinaissairauksiin oli 91. Hermostoon vai-kuttavien lääkkeiden ATC-alueelle N kuuluu vajaat 10 % harvinaislääkkeistä.N-ryhmän lääkeaineita harvinaissairauksiin ovat amyotroﬁseen lateraaliskleroosiin käytettävä rilutsoli (kauppanimi Rilutek, sai myyntiluvan 1996), intratekaa-liseen anestesiaan käytettävä tsikonotidi (Prialt, 2005), epilepsiaan käytettävä ruﬁnamidi (Inovelon, 2007), imeväisikäisten myokloniseen epilepsiaan käytettävä sti-ripentoli (Diacomit, 2007), Lambert-Eatonin myasteni-seen oireyhtymään käytettävä amifampridiini (Firdapse, 2009), kofeiinisitraatti (Peyona, 2009) apnean hoitoon ja tafamidiisi (Vyndaqel, 2011), jota käytetään transty-retiinivälitteiseen amyloidoosiin liittyvän polyneuropatian hoitoon.Monet harvinaislääkkeistä, jotka ovat ATC-luokassa A eli ruuansulatuselinten ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeissä, ovat myös neurologiselta kannalta arvokkai-ta. Esimerkiksi mukopolysakkaridoosi II ilmenee usein hermoston vaurioina ja neurologisina oireina, joten idur-sulfaasia sisältävä harvinaislääke voi olla tuttu myös neu-rologille. Tällaisia neurologian kannalta tärkeitä, muualle kuin hermostoon vaikuttaviin lääkkeisiin luokiteltuja har-vinaislääkkeitä on ainakin 15.Eniten kehitystyössä näyttää olevan N-ryhmän lääk-keitä Duchennen lihasdystroﬁaan, sillä 20 tuohon tautiin suunniteltua lääkettä on saanut harvinaislääkestatuksen. Neurologisten lääkkeiden piirissä toiseksi eniten on an-nettu harvinaislääkestatuksia amyotroﬁseen lateraali-skleroosiin (9) ja kolmanneksi eniten selkäydinvamman hoitoon tarkoitetuille lääkkeille (8). Kaikkiaan erilaisia neurologisia indikaatioita on harvinaissairauksien luette-lossa noin 30. KirjallisuuttaEUCERD. 2013 Report on the state of the art of rare disease activities in Europe. www.eucerd.eu.Harvinaisten sairauksien kansallinen ohjelma 2014−2017,  ohjausryhmän raportti. Taulukko 1. Harvinaislääkestatusta koskevien hakemusten ja EMAn harvinaislääkekomitean (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) puoltavien kannanottojen määrät. Hakemuksen peruutus johtuu yleensä siitä, että COMP ei ole puoltanut harvinaislääkestatuksen myöntöä. Vuodelta 2013 on saatavissa vasta alustavat tiedot.Vuosi HakemustenmääräCOMPpuoltanutHakemusten peruutuksiaKomissio myöntänyt  statuksen2013 201 136 59 1362012 197 139 52 1482011 166 111 45 1072010 174 123 51 1282009 164 113 23 1062008 119 86 31 732007 125 97 19 982006 104 81 20 802005 118 88 30 882004 108 75 22 732003 87 54 41 552002 80 43 30 492001 83 62 27 642000 72 26 6 14

Lääkkeitä harvinaisiin hermoston sairauksiin

http://www.julkari.fi/bitstream/handle/10024/120662/1_14%2012-13%20Laakkeita%20harvinaisiin%20hermoston%20sairauksiin.pdf?sequence=1&isAllowed=y

Lääkkeitä harvinaisiin hermoston sairauksiin

Abstract

Similar works

Full text

Available Versions

Julkari