OBJECTIVE:
To describe the long term safety and efficacy of pegvisomant (PEGV), and the predictors of treatment response in patients with acromegaly in the real life setting.
SUBJECTS AND METHODS:
We retrospectively reviewed the clinical, hormonal and radiological data of acromegalic patients treated with PEGV in 17 Argentine centers.
RESULTS:
Seventy-five patients (age range 22-77, 51 females) with acromegaly have been treated with PEGV for up to 118 months (median 27 months). Before PEGV, 97.3% of patients had been treated with medical therapy, surgery and/or radiotherapy, two patients had no previous treatment. At that time, all patients had an IGF-1 above the upper normal limit (ULN) (mean 2.4 x ULN ± 0.98, range 1.25-7). At diagnosis of acromegaly 84% presented macroadenomas, prior to PEGV only 23,5% of patients remained with tumor remnant > 1 cm, the remaining showed normal or less than 1 cm images. Disease control (IGF-1 ≤ 1.2 x ULN) was achieved in 62.9% of patients with a mean dose of 11.8 mg/day. Thirty-four patients (45%) received PEGV monotherapy, while 41 (55%) received combined therapy with either somatostatin analogues and/or cabergoline. Adverse events related to PEGV were: local injection site reaction in 5.3%, elevated liver enzymes in 9.3%, and tumor size growth in 9.8%. Pre-PEGV IGF-I level was the only predictor of treatment response: 2.1 x ULN vs 2.8 x ULN in controlled and uncontrolled patients respectively (p < 0.001).
CONCLUSION:
this long term experience indicates PEGV treatment was highly effective and safe in our series of Argentine patients with acromegaly refractory to standard therapies. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(4):320-7.FIl: Garcia Basavilbaso, Natalia Ximena. Hospital Carlos G. Durand. Departamento de Endocrinología; Argentina.FIl: Ballarino, Maria Carolina. Hospital Militar Central. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Bruera, Darío. Clínica Caraffa. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Bruno, Oscar D. Hospital de Clínicas "José de San Martín". Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Chervin, Alberto B. Hospital Santa Lucía. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Danilowicz, Karina. Hospital de Clínicas José de San Martín. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Fainstein Day, Patricia. Hospital Italiano. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Fidalgo, Silvina Gabriela. Hospital Churruca. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Frigeri, Adriana. Hospital Teodoro Alvarez. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Glerean, Mariela. Hospital Italiano. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Guelman, Rodolfo. Hospital Italiano. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Isaac, Gabriel. Hospital Privado de la Comunidad. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Knoblovits, Pablo. Hospital Italiano. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Librandi, Fabiana. Hospital Rivadavia. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: López Montes, Monica. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Hospital de Clínicas “José de San Martín”. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Mallea-Gil, María Susana. Hospital Militar Central. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Manavela, Marcos. Hospital de Clínicas “José de San Martín”. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Mereshian, Paula. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Hospital de Clínicas “José de San Martín”. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Moncet, Daniel. Hospital Privado de la Comunidad. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Katz, Debora Adela. Fleni. Departamento de Neurología. Servicio de Neuroendocrinología; Argentina.FIl: Pignatta, Analia. Hospital Interzonal San Juan Bautista. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Rogozinsky, Amelia. Hospital Ramos Mejía. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Sago, Laura R. Hospital Italiano de La Plata. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Servidio, Marisa. Hospital Teodoro Alvarez. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Spezzi, Monica. Instituto Médico Platense. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Stalldecker, Graciela. Hospital Pirovano; Argentina.FIl: Tkatch, Julieta. Hospital Carlos G. Durand. Departamento de Endocrinología; Argentina.FIl: Vitale, Nicolas Marcelo. Hospital Santa Lucía. Servicio de Endocrinología; Argentina.FIl: Guitelman, Mirtha. Hospital Carlos G. Durand. Departamento de Endocrinología; Argentina
