ABSTRACT - Background: Hip and/or knee Osteoarthritis (HKOA) are a leading and rising cause of disability worldwide. Evidence-based guidelines recommend core non-pharmacological and pharmacological interventions to improve pain, disability and quality of life. However, literature has shown that the outcomes of current care are far from optimal. Current interventions are heterogeneous, centred on symptomatic control with pharmacological interventions and surgical procedures, with a lack of processes to tailor treatment selection according to patient characteristics and preferences. To overcome this reality several countries and regions have implemented Models of Care (MoCs) for OA. These are frameworks that outline what care should be offered and how care should be delivered that aim to decrease the evidence-practice gap and optimize patient-level outcomes, quality of care and sustainability of health systems.
To successfully implement an HKOA MoC in a country it is necessary to identify and understand the unmet needs of people living with this disease, the healthcare delivery and the pattern of healthcare utilization of these populations. Furthermore, it is needed to map effective solutions based on literature and identify which of them can be successfully applied in a specific setting.
The work presented in this thesis used Portugal as a case-based setting for the future development of an HKOA MoC, with the following specific objectives:
1) to estimate the prevalence of HKOA and factors associated with its clinical and radiographic severity in Portugal.
2) to estimate the prevalence and factors associated with unmanageable pain levels among people with HKOA in Portugal.
3) to determine the trajectories of physical function and HRQoL and the factors associated with different trajectories in a 10-year longitudinal follow-up.
4) to analyse the healthcare services utilization of people with knee OA in Portugal, focusing on behavioral determinants for healthcare utilization.
5) to map and synthesize the literature of MoCs developed and implemented for people with knee OA.
Methods: This thesis has two different phases. In the first phase, we analysed data from the nationwide population-based cohort – EpiDoC study (2011-2021) that included a representative sample of the Portuguese population randomly selected. In the first wave of EpiDoC study, after a structured interview where sociodemographic, lifestyle and health-related data were collected, participants were invited to an appointment with a rheumatologist, that validated the diagnosis of rheumatic diseases. These participants were then invited to participate in the subsequent waves (EpiDoC 2, 3 and 4) where structured interviews were again implemented. In the studies of the first phase of this thesis, we included participants that were diagnosed with HKOA by a rheumatologist in EpiDoC 1. In the second phase – potential solutions – we systematically analysed the published evidence published in peer-review and grey data sources, to perform a scoping review that mapped and synthesized the literature of MoCs developed and implemented for people with HKOA in primary care.
Results: Across the 4 studies of the EpiDoC cohort we concluded that 14.1% (95%CI 12.6-15.7) of the Portuguese population have HKOA, and two-thirds self-report unmanageable pain levels. Age, female sex, multimorbidity, overweight/obesity, no regular exercise and education level were identified as factors associated with clinical severity. More than half of the population maintains moderate/low stable trajectories of physical function and HRQoL for 10 years. High users of healthcare services represent approximately 35% of people with HKOA. But, approximately 80% of participants with HKOA do not exercise regularly or are overweight/obese, which suggests a low uptake of evidence-based core interventions. The utilization of healthcare services seems not to be based just on clinical needs, revealing inequities in access to healthcare. The scoping review included 13 MoCs, that were implemented worldwide, delivering the core interventions in stepped care pathways at the primary care level. Despite the promising results at the patient-, organization- and implementation level, the heterogeneity in the report and the implementation strategies may difficult the transferability to other contexts and demand further high-quality research. Notwithstanding, it was possible to identify care pathways, evidence-based interventions and implementation strategies that could fit into the Portuguese healthcare system
Conclusions: This thesis contributes to understanding the prevalence, characteristics and health-related status of people with HKOA in Portugal, as well as the suggested evidence-practice gap and inequities in the access to care regarding healthcare utilization. These results raise hypotheses about the uptake of core interventions and the access to healthcare by people with HKOA that should concern health authorities and call for future research in this area. Also, our results suggest the need to implement national strategies to optimize outcomes of care, and decrease and prevent future healthcare demands and rising costs related to HKOA, like MoCs. The implementation of a MoC in Portugal may be challenged by external, local and individual health context features that should be considered in the implementation process.RESUMO - Introdução: A Osteoartrose da Anca e/ou Joelho (OAAJ) é uma das condições com maior incapacidade associada em todo o mundo. A evidência suporta intervenções não-farmacológicas centrais e farmacológicas para melhorar a dor, incapacidade e qualidade de vida. No entanto, a literatura tem demonstrado que os resultados dos cuidados de saúde atuais estão longe de serem ótimos. As intervenções atuais são heterogéneas e fragmentadas, centradas no controlo sintomático com medicação e cirurgia com ausência de processos de tomada de decisão adaptado às características e preferências do utente. Para ultrapassar esta realidade, vários países têm implementado Modelos de Cuidados (MdC) para pessoas com OA. Os MdC são modelos que esquematizam quais os cuidados de saúde que devem ser oferecidos e como estes devem ser prestados e avaliados nos diferentes níveis. Os MdC têm como objetivo diminuir as lacunas entre a evidência e a prática e otimizar os resultados em saúde ao nível do utente, a qualidade dos cuidados e a sustentabilidade dos sistemas de saúde. Para implementar um MoC com sucesso é necessário identificar as necessidades de melhoria no que toca à prestação de cuidados de saúde, perceber o estado de saúde das pessoas que vivem com OAAJ e identificar o padrão de utilização dos cuidados de saúde desta população. É seguidamente necessário mapear soluções efetivas para estas necessidades baseadas na literatura atual e identificar quais podem ser implementadas e adaptados a um contexto específico.
Objetivos: Esta tese usa o contexto específico de Portugal para o futuro desenvolvimento de um modelo para peossoas com OOAJ e tem os seguintes objetivos específicos:
1) Estimar a prevalência de OOAJ em Portugal e fatores associados à sua severidade clinica e radiológica.
2) Estimar a prevalência e fatores associados ao controlo da dor em pessoas com OAAJ em Portugal.
3) Identificar trajetórias de função física e Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde (QVRS) e os fatores associados a diferentes trajetórias num período de 10 anos
4) Analisar a utilização de serviços de saúde em pessoas com OA do joelho, focando os determinantes comportamentos para utilização de cuidados de saúde
5) Mapear e sintetizar a literatura relativa aos MdCs desenvolvidos e implementados em pessoas com OA do joelho.
Métodos: Esta tese está dividida em duas fases. Na primeira fase foram analisados dados da coorte nacional de base populacional – estudo EpiDoC (2011-2021) que incluíram uma amostra representativa da população portuguesa, aleatoriamente selecionada. Na primeira onda do estudo EpiDoC, após uma entrevista estruturada onde foram recolhidos dados sociodemográficos e relacionados com a saúde, os partipantes foram convidados a participar numa consulta com um reumatologista onde o diagnosticou de doença reumática foi validado. Estes participantes foram depois convidados a participar nas ondas subsequentes (EpiDoC 2, 3 e 4), em que as entrevistas estruturadas foram realizadas novamente. Nos estudos desta primeira fase incluímos os participantes que foram diagnosticados com OOAJ no EpiDoC 1. A segunda fase desta tese analisou a evidência publicada em fontes revistas por pares e literatura cinzenta, para desenvolver uma scoping review e mapear e sintetizar a literatura relativa a MdCs desenvolvidos e implementados para pessoas com OAAJ.
Resultados: Com os quatro estudos da coorte EpiDoC foi possível concluir que 14.1% (95%IC 12.6-15.7) da população adulta portuguesa tem OAAJ, destes, dois terços reporta níveis de dor não controlados e mais de metade mantém trajetórias estáveis de moderada ou baixa função física e QVRS num período de 10 anos. A idade, sexo feminino, presença de multimorbilidade, excesso de peso ou obesidade, não realizar exercício de forma regular e o nível educacional foram fatores associados com a severidade clínica, trajetórias de moderada/baixa função física e QVRS e com níveis de dor não controlados. Cerca de 35% das pessoas com OOAJ têm uma elevada utilização de serviços de saúde. Aproximadamente 80% dos participantes com OAAJ não realizam exercício de forma regular ou têm excesso de peso/obesidade, o que sugere uma baixa adesão às intervenções centrais baseadas em evidencia para a OAAJ. A utilização dos serviços de saúde está associada não apenas a necessidades clínicas, mas também a fatores relacionados com o status socioeconómico e com áreas geográficas específicas. A scoping review incluiu 13 MdC que foram implementados em todo o mundo, que incluem a prestação das intervenções centrais para a OAAJ ao longo de percursos de cuidados escalonados nos cuidados de saúde primários. Apesar dos resultados ao nível do utente, organizacionais e de implementação serem promissores, a heterogeneidade no reporte e nas estratégias de implementação podem dificultar a sua transferibilidade para outros contextos. Por outro lado, são necessários mais estudos de elevada qualidade. Com estes resultados foi possível identivicar percursos clínicos, intervenções baseadas em evidencia e estratégias de implementação que poderão ser adaptadas ao sistema de saúde Português.
Conclusões: Os resultados da presente tese contribuem para o conhecimento da prevalência, características e estado de saúde das pessoas com OAAJ em Portugal, as lacunas entre a evidência e a prática clínica já previamente apontadas na literatura, assim como desigualdades no acesso aos serviços de saúde desta população. Estes resultados levantam hipóteses sobre a adopção das intervenções centrais e o acesso aos serviços de saúde das pessoas com OAAJ que devem ser consideradas pelas autoridades de saúde e que requerem investigação futura nesta área. Mais ainda, os resultados apresentados sugerem a necessidade de implementar estratégias nacionais para otimizar os resultados em saúde dos cuidados atuais, diminuir e prevenir o aumento futuro da procura e necessidade de cuidados de saúde e dos custos associados relacionados com a OAAJ, como os MdC. A implementação de um MdC em Portugal pode ser desafiante por características do contexto em vários níveis – externos, locais e individuais – que devem ser considerados no processo de implementação
