Vertaisarvioitu.Motoneuronitaudit ovat ryhmä harvinaisia tauteja, jotka johtavat usein kuolemaan ja joihin on toistaiseksi ollut tarjolla vain oireenmukaista hoitoa. Geenivirheiden osuus näiden tautien etiologiassa vaihtelee tuntemattomasta myötävaikuttavan kautta täydelliseen. Karttuva tieto sairauksien ja niille altistavien tekijöiden geneettisestä taustasta on mahdollistanut täsmälääketieteen esiinmarssin eli lisännyt räätälöityjen hoitojen tarjontaa. Yhtenä ongelmana on kustannus-hyötysuhde, koska uudet hoidot ovat kalliita. Esittelemme yleisimpien motoneuronitautien, amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) ja spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitojen nykytilaa ja lähitulevaisuuden näkymiä.Peer reviewe
