Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.A evolução da farmacoepidemiologia a par com a evolução tecnológica impulsionou a introdução, o desenvolvimento e a utilização de ferramentas inovadoras que permitem avaliar a relação benefício-risco, a segurança e as especificidades das terapêuticas quer em processo de aprovação quer já introduzidas no mercado.
O processo de introdução de um medicamento no mercado caracteriza-se por ser muitas vezes complexo, detalhado e restritivo, dada toda a legislação e requerimentos associados ao contexto epidemiológico, clínico e farmacológico de cada sistema de avaliação e aprovação de medicamentos.
A autorização de introdução de um medicamento no mercado, é um processo regulado pelas autoridades competentes, que apesar de cada vez mais uniformizado, sistemático e transparente contem algumas limitações próprias do processo. A realização de Estudos de Pós Autorização, entre os quais os Estudos de Pós Autorização de Eficácia, é uma das ferramentas metodológicas inovadoras criada para esclarecer incertezas, avaliar as terapêuticas disponíveis e auxiliar na tomada de decisão por parte das autoridades competentes. Baseados em dados do mundo real, estes estudos apresentam-se como uma das principais formas de complementar os dados adquiridos através dos ensaios de fase I, II e III e mitigar as limitações destes ensaios.
Esta monografia tem como principal objetivo descrever as diferentes metodologias, contextos legislativos dos estudos de Pós Autorização de Introdução no Mercado de Eficácia e tirar ilações sobre a relevância e impacto dos mesmos no ciclo do medicamento. Para tal utilizou-se como case study o estudo de efetividade a longo prazo da vacina Zostavax®, que permitiu demonstrar a relevância destes estudos como instrumento para esclarecer incertezas e aferir dados não disponíveis de outra forma.The evolution of pharmacoepidemiology combined with the recent technological evolution led to the introduction, development, and use of innovative tools that enable the evaluation of the risk-benefit ratio, safety, and specificities of drugs, in the process of approval or already established in the market.
The process of introducing a drug onto the market is often complex, detailed, and restrictive, due to all the legislation and requirements associated with the epidemiological, clinical, and pharmacological context of each drug evaluation and approval system. The introduction of a drug onto the market is a process regulated by the competent authorities, which, despite the efforts to become more uniform, systematic, and transparent, still contains some limitations.
The conduction of Post-Authorization Studies, including the Post-Authorization Studies of Effectiveness, is one of the innovative methodological tools created to clarify uncertainties, assess available therapies, and assist in decision-making by the competent authorities. Based on real-world data, these types of studies are presented as one of the main ways to complement the data acquired through the phase I, II, and III trials and to diminish the limitations identified so far.
This work's main objective is to evaluate the different methodologies, legislative contexts of Post Authorization Efficacy Studies and to draw conclusions about their relevance and impact in the medicines cycle.
For this purpose, the study of the long-term effectiveness of the Zostavax® vaccine was used as a case study, to shed light on the relevance of these studies as an instrument to clarify uncertainties and assess data otherwise not available
